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리소좀 산성 리파아제 결핍증에 대한 임상 시험
총 342 건
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...초대로 등록
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍 | NAGS 결핍미국
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies모병
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Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and Child Health완전한
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research Institute종료됨오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)완전한
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Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...완전한
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University of Pennsylvania종료됨오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...완전한
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Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn University완전한
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)빼는우레아 순환 장애, 선천적 | 대사의 선천적 오류 | 프로피온산혈증 | 메틸말론산혈증 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증
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UniQure Biopharma B.V.완전한
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Arcturus Therapeutics, Inc.모병OTC 결핍 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 장외스페인, 벨기에, 영국, 스웨덴
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London School of Hygiene and Tropical Medicine완전한
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National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...완전한
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iECURE, Inc.모병우레아 순환 장애, 선천적 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍(장애)영국
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center완전한대사, 선천적 오류 | 메티오닌 아데노실트랜스퍼라제 결핍
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of Bologna완전한
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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Glasgow Royal Infirmary완전한
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모집하지 않고 적극적으로오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍증캐나다, 미국, 프랑스, 스페인, 영국
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research Center완전한
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource완전한알파-만노시다증프랑스, 덴마크, 오스트리아, 독일, 이탈리아
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.빼는
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.완전한
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Zymenex A/SEuropean Commission완전한
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust초대로 등록
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi Company모집하지 않고 적극적으로
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital 그리고 다른 협력자들모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍미국
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard Therapeutics완전한
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한가족성 킬로미크론혈증 증후군 | 지단백질 리파아제 결핍 | 고지질단백혈증 제1형미국, 캐나다, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 남아프리카, 스페인, 영국, 브라질, 프랑스, 네덜란드
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한가족성 킬로미크론혈증 증후군 | 지단백질 리파아제 결핍 | 고지질단백혈증 제1형캐나다
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는대사 장애 | 티로시노증 | 간신장티로신혈증 | Fumarylacetoacetase 결핍증 | Fah 결핍독일, 스리랑카, 인도
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel Scientific완전한고지질단백혈증 | 고호모시스테인혈증러시아 연방
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Aeglea Biotherapeutics완전한
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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Fresenius Kabi빼는영양 실조 | 소아 ALL | 신경인지 결핍 | 비경구 영양 관련 간 질환 | 필수 지방산 결핍