자제력에 대한 임상 시험

만성 신장 질환 | 청력 상실 | 혈관각화종 | 안구 이상

스리랑카, 인도, 독일

파킨슨병 | 파킨슨 장애 | 피질기저 변성 | 진행성 핵상 마비 | 헌팅턴병 | 필수 떨림 | 파킨슨병과 파킨슨증 | 혈관성 파킨슨증 | 파킨슨 증후군 | 다계통 위축, 파킨슨 변종

미국

리소좀 축적병 | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 고셔병

호주

니만-피크병, C1형

미국

정신과 성인 환자

프랑스

니만-픽병, C형

미국

심근 경색증 | 심부전 | 뇌졸중 | 허혈성 뇌졸중 | 말초 동맥 질환 | 일시적 허혈 발작 | 안정형 협심증 | 불안정 협심증 | 복부 대동맥 | 뇌내출혈 | 지주막하 출혈 | 관상 동맥 심장 질환 NOS | 예고되지 않은 관상 사망 | 심정지, 심장 돌연사

영국

니만-픽병, C형

미국

프래더-윌리 증후군 | 디조지 증후군 | 윌리엄스 증후군 | 엔젤만 증후군 | 스미스-마제니스 증후군 | 염색체 이상 | 쉬프린트젠 증후군

미국

심부전 | 간질 | 통증 | 폐렴 | 부패 | 염증 | 고혈압 | 만성 신장 질환 | 혈우병 | 정신 분열증 | 중추신경계 감염 | 병원성 폐렴 | 불명증 | 불안 | 양극성 장애 | 호중구감소증 | 포도구균 감염 | 서맥 | 발작 | 요로 감염 | 폐동맥 고혈압 | 두통 | 자폐증 | 복강 내 감염 | 심장 마비 | 세균성 수막염 | 마취 | 진정 | 심장 내막염 | 전염병 | 전신 마취 | 고알도스테론증 | 영아 혈관종 | 저칼륨혈증 | 심장 부정맥 | 자폐성 | 신경근 차단 | 아데노바이러스 | 거대세포바이러스 망막염 | 치료 저항성 정신분열증 | 경련 | 철수 | 심한 월경 출혈 | 편두통 | 불안해소 | 세균성 패혈증 | 벤조디아제핀 | 뼈 및 관절 감염 | 조기 발병 정신분열증 스펙트럼 장애 | 부인과 감염 | 단순 포진 바이러스 | 염증 상태 | 하부 호흡기 감염 | 골격근 경련 | 피부 및 피부 구조... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 영국, 이스라엘, 싱가포르

림프종 | 백혈병 | 유방암 | 췌장암 | 난소 암 | 나팔관암 | 폐암 | 전립선암 | 뇌암 | 방광암 | 머리와 목의 암 | 복막암 | 간암 | 위암 | 자궁경부암 | 결장암 | 직장암 | 위장관 암 | 피부암 | 식도암 | 자궁내막암 | 신장암 | 후두암 | 담관암 | 외음부 암 | 뼈 및 결합 조직의 암 | 척수암

미국

점액다당증 I | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 푸코시다증 | 고셔병 | 거핵구성혈소판감소증 | 크라베병

미국

임신성 당뇨병 | 신생아 뇌병증 | 이완기 기능 장애 | 삼염색체성 21 | 신생아의 일과성 빈호흡 | 출산 시 재태 연령에 비해 작음

아일랜드

외상성 뇌 손상 | 심한 뇌진탕 | 뇌진탕, 중급 | 짧은 의식 상실을 동반한 뇌진탕 | 일시적인 의식 상실을 동반한 외상성 뇌손상 | 의식 상실이 없는 외상성 뇌 손상 | LOC가 있는 뇌진탕 31~59분 | 의식 상실을 동반한 외상성 뇌 손상 | 장기간의 의식 상실을 동반한 외상성 뇌 손상 | 외상성 뇌손상(TBI); 뇌진탕, 첫 만남 | 외상성 뇌손상(TBI); 뇌진탕, 후속 조우 | 개방성 두개내 상처를 동반한 외상성 뇌손상 | 중등도의 의식 상실을 동반한 외상성 뇌손상

미국

니만-피크병, C1형

미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일

신경근 질환 | 운동 장애 | 지적 장애 | 자폐 스펙트럼 장애 | 소두증 | 청력 상실 | 유전병 | 대사의 선천적 오류 | 간질; 발작 | 뇌 기형 | 저혈압 | 개발 지연 | 염색체 이상 | 이형 기능 | 골격 이형성증 | 선천적 이상 | 대두증

미국

바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of

미국

파브리병 | 미토콘드리아 질병 | 소섬유신경병증 | 엘러스 단로스 증후군

미국

뇌졸중 | 다발성 경화증 | 파킨슨 병 | 뇌 손상 | 근위축성 측삭 경화증 | 알츠하이머병 | 척수 손상 | 헌팅턴 병

미국

헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건

미국

삶의 질 | 고혈압 | 비만 | 체중 | 인지 장애 | 이상지질혈증 | 백치 | 알츠하이머병 | 혈압 | 노화 | 가벼운 인지 장애 | 레위소체병 | 전측두엽 치매 | 치매, 혈관 | 비만, 복부 | 혈당, 높음 | 혈당, 낮음

니만-픽병, C형

미국

파킨슨 병 | 파킨슨증 | 피질기저 변성 | 샤이드래거 증후군 | 진행성 핵상 마비 | 루이체를 동반한 치매 | MSA - 다중 시스템 위축 | Olivopontocerebellar 위축 | 질병 선택

미국

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 상지 부상 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중, 뇌간

호주

간 질환 | 심부전 | 뇌졸중 | 폐렴 | 패혈성 쇼크 | 호흡 부전 | 외상 | 급성 신장 손상 | 당뇨병성 케톤산증 | 머리 부상 | 위장관 출혈 | 뇌내출혈 | 심장병, 허혈성

대만

신경인지 장애 | 수면 장애 | 불명증 | 인지 장애 | 백치 | 알츠하이머병 | 가벼운 인지 장애 | 전측두엽 치매 | 혈관성 치매 | 인지 기능 저하 | 기억 장애 | 일주기 리듬 장애 | 수면과다증 | 일주기 리듬 수면 장애

미국

신경인지 장애 | 수면 장애 | 불명증 | 인지 장애 | 백치 | 알츠하이머병 | 가벼운 인지 장애 | 전측두엽 치매 | 혈관성 치매 | 인지 기능 저하 | 기억 장애 | 일주기 리듬 장애 | 수면과다증 | 일주기 리듬 수면 장애

미국

관상동맥 질환 | 진성 당뇨병 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 뇌혈관 사고 | 만성 신부전 | 악성 신생물 | SARS 코로나바이러스 2 감염

미국

인지 장애 | 백치 | 알츠하이머병 | 가벼운 인지 장애 | 인지 기능 저하 | 알츠하이머병, 조기 발병 | 알츠하이머병, 후기 발병 | MCI | 치매 알츠하이머 | 가벼운 치매 | 알츠하이머형 치매 | 인지 장애, 경도 | 알츠하이머병 1 | 가벼운 치매 | 알츠하이머병 2 | 알츠하이머병 3 | 치매 중등도 | 알츠하이머병 9 | 알츠하이머병 4 | 알츠하이머병 7 | 알츠하이머병 17 | 알츠하이머 치매 후기 발병 | 알츠하이머병 5 | 알츠하이머병 6 | 알츠하이머병 8 | 알츠하이머병 10 | 알츠하이머병 11 | 알츠하이머병 12 | 알츠하이머병 13 | 알츠하이머병 14 | 알츠하이머병 15 | 알츠하이머병 16 | 알츠하이머병 18 | 알츠하이머병 19 | 치매 노인성

미국

림프 증식 장애 | 평활근육종 | 줄기 세포 이식 합병증 | 고형 장기 이식 합병증 | 엡스타인-바 바이러스(EBV) 관련 질병 | EBV+ 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) | 동종 조혈 세포 이식 | EBV+ 육종 | EBV+ 원발성 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ PID LPD) | EBV+ 후천성(비선천성) 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ AID LPD) | EBV+ 중추신경계 이식후 림프증식성 질환(EBV+ CNS PTLD)

미국, 오스트리아, 벨기에, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 영국

다발성 경화증 | 파킨슨병 | 알츠하이머병 | 가벼운 인지 장애 | 전측두엽 치매 | 혈관성 치매 | TBI

미국

마비 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척수 손상 | 신경 장애 | 척추 근육 위축 | 경추 척수 손상 | 뇌졸중, 열공 | 마비; 뇌졸중 | 뇌졸중 뇌간 | 사지마비; 마비 | 사지마비/사지마비

미국

근위축성 측삭 경화증 | 원발성 측삭 경화증 | 전측두엽 치매 | 진행성 근육 위축 | 유전성 경련성 하반신 마비 | 다중 체계 단백질병증

미국, 남아프리카, 독일

흡연 | 뇌졸중 | 고혈압 | 심혈관 질환 | 당뇨병 | 말초 동맥 질환 | 죽상동맥경화증 | 경동맥 협착증 | 고콜레스테롤혈증 | 고지혈증 | 파행 | 불안정 협심증 | 관상 동맥 질환(CAD) | 만성 신장 질환(CKD) | 협심증 | 일과성 허혈 발작(TIA) | 심근경색(MI)

미국

IV기 난소 생식 세포 종양 | 재발성 난소 생식 세포 종양 | 생식선외 정상피종 | 재발성 악성 고환 생식 세포 종양 | IV기 생식선외 비종양 생식 세포 종양 | IV기 생식선외 정상피종 | 성인 중추신경계 생식세포종양 | 성인 기형종 | 악성 생식선외 생식세포 종양 | 악성 생식선외 비종양 생식세포 종양

미국

Niemann-Pick 질병 유형 C

대만

효능 종점: 1년 이내에 새로운 뇌혈관 부작용 없음 | 안전성 종점: 1년 이내에 새로운 중등도 또는 심각한 부작용 없음 | 모든 원인으로 인한 사망 사건(1년 이내) | 허혈성 뇌졸중 사건(1년 이내) | 새로운 출혈성 뇌졸중 사례(1년 이내) | 새로운 스텐트 혈전증 사례(1년 이내) | 새로운 증상이 있는 협착증 사례(1년 이내) | 스텐트 협착증 발생 12차 ±1개월 연간 혈관 조영술 추적 관찰 | 12차 ±1개월 연간 혈관 조영술 추적 관찰 시 스텐트 내 협착 정도(WASID 방법으로 측정) | 12±1개월 연간 혈관 조영술 추적 조사에서 목표 동맥류...

근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 척수 손상 | 다계통 위축 | 파킨슨병과 파킨슨증 | 뇌종양 성인 | 감금 증후군 | 뇌간 뇌졸중

미국

림프관종증 | 카포시형 림프관종증 | 림프 기형 | 전신 림프계 이상(GLA) | 중추전도림프이상 | 정향 증후군 | Gorham-Stout 질병("사라지는 뼈 질병") | 파란 고무 수포 모반 증후군 | 카포시형 혈관내피종/술모양 혈관종 | 클리펠-트레노네이 증후군

미국

소뇌 실조증 | 다계통 위축 | 척수소뇌 운동실조 | 척수소뇌 변성 | 척수소뇌 운동실조 3 | 프리드라이히 실조증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 운동실조, 척수소뇌 | 운동실조, 소뇌 | 안구운동 실행증을 동반한 운동실조

이탈리아

몹디이 | RNU4atac-병증(예: MOPDI/III, 로리-우드 증후군, 로이프만 증후군) | 마이어-골린 증후군 | 솔-윌슨 증후군 | 리가아제 4 증후군 | 소두증 원시 왜소증

미국

다발성 경화증 | 신경계의 자가면역 질환 | 자가면역질환 | 중증 근무력증 | 신경척수염 시신경 스펙트럼 장애 | 자가 면역 뇌염 | 특발성 염증성 근병증 | 만성 염증성 탈수초성 다발신경근병증 | 말이집 희소돌기아교세포 당단백질 항체 관련 질환(MOGAD) | POEMS 증후군

중국

진행성 질환 | 재발성 미만성 대형 B세포 림프종 | 난치성 미만성 대형 B세포 림프종 | 재발성 고등급 B세포 림프종 | 미만성 거대 B세포 림프종으로의 재발성 형질전환 여포 림프종 | 불응성 고등급 B세포 림프종 | 난치성 형질전환 여포 림프종에서 미만성 거대 B세포 림프종으로 | 고급 B세포 림프종 | 달리 명시되지 않은 미만성 거대 B세포 림프종 | 재발성 원발성 종격동(흉선) 대형 B세포 림프종 | 난치성 원발성 종격동(흉선) 대형 B세포 세포 림프종

미국

맨틀 세포 림프종 | 변연부 림프종 | 비호지킨 림프종 | 소림프구성림프종 | 림프 증식 장애 | 원발성 피부 B세포 비호지킨 림프종 | 1등급 여포성 림프종 | 2등급 여포성 림프종 | 원발성 피부 T세포 비호지킨 림프종 | 3등급 여포성 림프종 | 소아 면역모세포성 림프종 | 성인 면역모세포성 림프종 | 중추신경계 비호지킨림프종

미국, 캐나다, 호주, 푸에르토 리코

암 | 골수 섬유증 | 폐 섬유증 | 고셔병 | 헤르만스키-푸들락 증후군(HPS)

미국

알츠하이머병(AD) | 타우병증 | 파킨슨병(PD) | 진행성 핵상 마비(PSP) | 만성 외상성 뇌병증(CTE) | 전측두엽치매(FTD) | 픽병

미국

파킨슨병 | 알츠하이머병 | ALS | 다발신경병증 | 전측두엽 치매 | 갈색 세포종 | 흉부 대동맥류 | 부신경절종 | 유전적 소인 | 비허혈성 심근병증

고셔병 | 산성 스핑고수초 결핍증

스페인

점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병

미국

터너 증후군 | 갈락토스혈증 | 난소 기능 장애 | 초경 후 청소년 | 성적 특성의 변화 | 성 발달의 차이

미국