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X-연관 척수소뇌 운동실조 3형에 대한 임상 시험
총 124 건
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...완전한
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REGENXBIO Inc.모집하지 않고 적극적으로
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
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Denali Therapeutics Inc.초대로 등록뮤코다당증 II미국, 캐나다, 벨기에, 체코, 네덜란드
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.초대로 등록
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한
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University Hospital Heidelberg완전한뮤코다당증 I형 | 뮤코다당증 II형 | 대처 행동 | 뮤코다당증 III형 | 행동 장애독일
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Denali Therapeutics Inc.모병뮤코다당증 II미국, 스페인, 영국, 체코, 프랑스, 캐나다, 이탈리아, 벨기에, 네덜란드, 독일, 아르헨티나, 스웨덴, 칠면조, 콜롬비아, 브라질
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Takeda완전한
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Fairview University Medical Center종료됨면역 결핍 증후군 | 공통 변수 면역결핍 | 중증 복합 면역결핍 | 만성 육아종증 | 혈구탐식림프조직구증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 이식편대숙주병 | X-연관 무감마글로불린혈증 | 체디악-히가시 증후군 | 바이러스 관련 혈구탐식 증후군 | 백혈구 부착 결핍 증후군 | X-연관 림프증식성 증후군 | 가족성 적식세포 림프조직구증 | X-연관 하이퍼 IgM 증후군미국
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology완전한
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Manchester University NHS Foundation Trust완전한
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute모병린치 증후군 | 췌관 선암종 | 만성 췌장염 | 췌장낭종 | 운동실조 모세혈관확장증 | FAP | 포이츠-예거스 증후군 | PALB2 유전자 돌연변이 | BRCA 돌연변이 | 지방 췌장 | 유전성 췌장암 | 유전성 췌장염 | 가족성 비정형 다발성 점 흑색종미국
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Bio Products Laboratory완전한공통 변수 면역결핍 | 비스코트-알드리치 증후군 | X-연관 무감마글로불린혈증 | 원발성 면역 결핍 장애 | 고-IgM 증후군미국, 칠레, 이스라엘
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University of Arkansas빼는췌장 신생물 | 결장직장 신생물, 유전성 비용종증 | BRCA1 유전자 돌연변이 | BRCA2 유전자 돌연변이 | 유전성 췌장염 | 운동실조 모세혈관확장증 | 포이츠-예거 증후군 | 가족성 비정형 두더지-악성 흑색종 증후군미국
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West Kazakhstan Medical University모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건카자흐스탄
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한크라베병 | 점액다당류증 II형(MPS II) | 점액다당류증 I형(MPS I) | 점액다당류증 III형(MPS III) | 점액다당류증 유형 VI(MPS VI)미국
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University of Malaga완전한
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Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center완전한
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Astellas Pharma Global Development, Inc.더 이상 사용할 수 없음급성 골수성 백혈병(AML) | FMS 유사 티로신 키나제-3(FLT3) 돌연변이호주, 이탈리아, 영국
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Astellas Pharma Global Development, Inc.모병급성 골수성 백혈병(AML) | FMS 유사 티로신 키나아제 3(FLT3) 돌연변이/내부 직렬 복제(ITD)가 있는 급성 골수성 백혈병미국, 캐나다, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 프랑스
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...완전한급성 골수성 백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 만성 골수성 백혈병 | 혈구탐식림프조직구증(HLH) | 비호지킨 림프종 | 가족성 혈구탐식림프조직구증(FLH) | 바이러스 관련 혈구탐식 증후군(VAHS) | X-연관 림프증식성 질환(XLP)미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...종료됨
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University of California, San Francisco모병점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병미국
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,Italy모병림프종, 비호지킨 | 백혈병, 골수성, 급성 | 백혈병, B세포 | 부신백질이영양증 | 림프종, 호지킨 | 지중해 빈혈 전공 | 백혈병, T 세포 | Drepanocytosis이탈리아
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Astellas Pharma Global Development, Inc.마케팅 승인급성 골수성 백혈병(AML) | FMS 유사 티로신 키나제-3(FLT3) 돌연변이미국, 캐나다, 일본
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는과당 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 | 글리코겐 축적병 V형 | 글리코겐 축적병 I형 | 글리코겐 축적병 III형 | 글리코겐 축적병 유형 VII | 글리코겐 축적병 IV형 | 글리코겐 축적병 VI형 | 글리코겐 저장병 유형 VIII독일, 인도, 스리랑카
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... 그리고 다른 협력자들아직 모집하지 않음불안 장애 | 범불안 장애 | 불안 | 결절성 경화증 | ADHD | 신경 발달 장애 | 자폐 스펙트럼 장애 | 취약 X 증후군 | 사회적 불안 | 사회 불안 장애 | 광장 공포증 | 투렛 증후군 | 틱 장애 | 자폐성 | ADHD 주로 부주의한 유형 | ADHD - 복합형 | ADHD, 주로 과잉 행동 - 충동 | 어린이의 뚜렛 증후군 | 청소년기의 투렛 증후군 | 일반화된 불안 | 분리 불안 | 22Q11 삭제 증후군 | 임시 틱 장애 | 2011년 22월 삭제 | 불특정 불안 장애 | 기타 명시된 불안 장애캐나다
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...완전한
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨윌슨병 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 글리코겐 축적병 유형 IA스페인, 영국, 캐나다, 미국, 브라질
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모병공통 변수 면역결핍 | 만성 육아종증 | 혈구탐식림프조직구증 | 비스코트-알드리치 증후군 | X-연관 림프증식성 질환 | 랑게르한스 세포 조직구증 | 체디악-히가시 증후군 | 그리셀리 증후군 | 나 림프구 증후군 | SCID | 오멘 증후군 | 망상 이형성증 | CD40 리간드 결핍 | 하이퍼 IgM 증후군미국
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation모병뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증미국
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음혈우병 A | 혈우병 B | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 근이영양증, Duchenne | 취약 X 증후군 | 헌팅턴병 | 근긴장성 이영양증 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 신경 섬유종증-누난 증후군 | 근이영양증, 베커 | 다음을 포함한 단일 유전자 질환의 가족력 맥락에서 침습적인 산전 진단 | 근위 척추 근육 위축 | MODY2 당뇨병 | X-연관 수두증프랑스
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.모병
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국