- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Search trials
Klinische onderzoeken op Lysosomale zure lipase-deficiëntie
Totaal 343 resultaten
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.WervingAcute myeloïde leukemie | Myelodysplastische syndromen | Myeloproliferatief neoplasma | Myelodysplastisch/myeloproliferatief neoplasma | Klonale cytopenie van onbepaalde betekenis | Pyruvaatkinasedeficiëntie | Bloedarmoede door pyruvaatkinasedeficiëntie | Erfelijke hemolytische anemie | Klonaal myeloïde... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Bezmialem Vakif UniversityVoltooidBeroerte, ischemisch | Prolidase-deficiëntieKalkoen
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBeëindigdZiekte van Wilson | Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie | Glycogeenstapelingsziekte Type IASpanje, Verenigd Koninkrijk, Canada, Verenigde Staten, Brazilië
-
St. Jude Children's Research HospitalWervingMucopolysaccharidose I | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie | Neuroblastoom | Neoplasma | Maligniteit, hematologischeVerenigde Staten
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.VoltooidPyruvaatkinasedeficiëntie | Congenitale niet-sferocytische hemolytische anemieVerenigde Staten, Duitsland, Canada, Tsjechië, Italië, Nederland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaWervingHurler-syndroom | Sfingolipidosen | Peroxisomale aandoeningen | Metachromatische leukodystrofie | Alfa-mannosidose | Hunter-syndroom | Mucopolysaccharidose-aandoeningen | Maroteaux Lamy-syndroom | Sly-syndroom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Glycoproteïne stofwisselingsstoornissen | Recessieve leukodystrofieën en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoVoltooidFanconi-syndroom | Cystinose
-
Clionsky Neuro Systems Inc.VoltooidHersenletsel | Hypoxie | Ziekte van Parkinson | Bloedarmoede | TDP-43 Proteïnopathieën | Dementie | Tauopathieën | Milde cognitieve stoornis | Ijzertekort | Vitamine B12-tekort | Frontotemporale dementie | Vasculaire dementie | Ziekte van Alzheimer | Neurodegeneratieve aandoeningen | TBI | Lewy Body dementie | Hyperhomocy...
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooid
-
Cystinosis Research FoundationOnbekendCystinose | Nefropathische cystinose | Renaal Fanconi-syndroomVerenigde Staten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...VoltooidCGD | Wiskott-Aldrich-syndroom | Primaire immunodeficiënties | GEACTIVEERD | SCIDVerenigde Staten
-
Michigan Technological UniversityIngetrokkenHyper IgD-syndroom | MevalonaatkinasedeficiëntieVerenigde Staten, Nederland
-
Paul SzabolcsAanmelden op uitnodigingChronische granulomateuze ziekte (CGD) | Wiskott-Aldrich-syndroom | Ernstige chronische neutropenie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) | Immunodeficiëntie met overheersend T-celdefect, niet gespecificeerd | Hyper IgE-syndromen | Hyper IgM-deficiënties | Mendeliaanse gevoeligheid voor... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...WervingZiekte van Niemann-Pick Type C1 | Juveniele neuronale ceroïde lipofuscinose | Smith-Lemli-Opitz-syndroom | Creatine Transporter DeficiëntieVerenigde Staten
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesVoltooidTrombocytopenie | Aangeboren fouten van het metabolisme | Metachromatische leukodystrofie | Fanconi's bloedarmoede | Thalassemie Major | Pure erytrocytaire aplasieVerenigde Staten
-
CENTOGENE GmbH RostockIngetrokkenHypofosfatemie | Fotofobie | Renaal Fanconi-syndroomDuitsland, Indië, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)WervingHermansky-Pudlak-syndroom (HPS)Verenigde Staten
-
CENTOGENE GmbH RostockBeëindigdDoofheid | Immunodeficiëntie | Geestelijke achterstand | Gingivale hypertrofie | Skeletafwijkingen | GezichtsdysmorfieDuitsland, Zwitserland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaWervingGemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie | Chronische granulomateuze ziekte | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich-syndroom | X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte | Celhistiocytose van Langerhan | Chediak-Higashi-syndroom | Griscelli-syndroom | Kale Lymfocyten Syndroom | SCID | Ome... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaVoltooidMucopolysaccharidose | Hurler-syndroom | Sfingolipidosen | Peroxisomale aandoeningen | Ziekte van Krabbe | Adrenoleukodystrofie (ALD) | Hunter-syndroom | Sly-syndroom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alfa mannosidose | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Maroteaux-Lamy-syndroomVerenigde Staten
-
Oregon Health and Science UniversityBeëindigdZiekten van het immuunsysteem | Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten | Mevalonische acidurie | Mevalonaatkinasedeficiëntie | Periodieke koortssyndromen, erfelijkVerenigde Staten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)WervingLongfibrose | Gezonde vrijwilligers | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS)Verenigde Staten
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)VoltooidLongfibrose | Aangeboren fouten van het metabolisme | Albinisme | Oculocutaan albinisme | BloedplaatjesopslagpooldeficiëntieVerenigde Staten
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)VoltooidHermansky Pudlak-syndroomVerenigde Staten
-
Jesse RomanGenentech, Inc.OnbekendInterstitiële longziekte | Hermansky Pudlak-syndroomVerenigde Staten, Puerto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...IngetrokkenColitis | Cytokinen | Hermanski-Pudlak-syndroom | Lymfocyten | Geneesmiddelen evaluatieVerenigde Staten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeëindigdLongfibrose | Stofwisselingsziekte | Oculocutaan albinisme | Hermansky-Pudlak-syndroom (HPS) | BloedplaatjesopslagpooldeficiëntieVerenigde Staten
-
Mayo ClinicWervingCystinurie | Hyperoxalurie | Ziekte van deuk | Lowe-syndroom | Adeninefosforibosyltransferase-deficiëntieVerenigde Staten, Canada, IJsland, Israël
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeëindigdSfingolipidosen | Niemann-Pick-ziekte, type C | Ziekte van Krabbe | Sly-syndroom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alfa mannosidose | Het syndroom van Hurler | Maroteaux-Lamy-syndroom | De ziekte van Wolman | Niemann-Pick-ziekte type BVerenigde Staten
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationWervingMucopolysaccharidose II | Hersenziekten, metabolisch, aangeboren | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Leukodystrofie, metachromatisch | Leukodystrofie, bolvormige cel | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | Ziekte van Neimann Pick | Sanfilippo MucopolysaccharidosenVerenigde Staten
-
Emory UniversityVoltooidSikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Ernstige congenitale neutropenie | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich-syndroom | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-syndroom | Thalassemie... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Children's Hospital Los AngelesVoltooidGranuloom | Bloedarmoede | Trombocytopenie | Neutropenie | Sikkelcelziekte | Thalassemie | Niemann-Pick-ziekte | Wiskott-Aldrich-syndroom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak Higashi-syndroom | Ziekte van HurlerVerenigde Staten
-
Fairview University Medical CenterOnbekendMucopolysaccharidose I | Niemann-Pick-ziekte | Mucopolysaccharidose VI | De ziekte van Wolman | Adrenoleukodystrofie | Metachromatische leukodystrofie | Longcomplicaties | Fucosidose | Globoïde celleukodystrofie | De ziekte van Gaucher | Mannosidose | Ik celziekteVerenigde Staten
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchVoltooidGemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie | Sikkelcelziekte | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Thalassemie | Wiskott-Aldrich-syndroom | Adrenoleukodystrofie | X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte | Diamond Blackfan-bloedarmoede | Beenme... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
7 Hills Pharma, LLCNog niet aan het wervenMelanoma | Nierkanker | Niercelcarcinoom | Hepatocellulair carcinoom | Colorectale kanker | NSCLC | Niet-kleincellige longkanker | Huidkanker | Metastase | Geavanceerde vaste tumor | Geavanceerde kanker | Niercelkanker | Hepatocellulaire kanker | Mismatch reparatiedeficiëntie | Pleura mesothelioom | MSI-hoog | Anaplastisch... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeëindigdNiemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaardenVerenigde Staten
-
University Hospital, BordeauxWervingVerstandelijk gehandicapt | Taaislijmziekte | Neurodegeneratie met Brain Iron Accumulation (NBIA) | Aangeboren hartfout | Albinisme | Rubinstein-Taybi-syndroom | Periventriculaire nodulaire heterotopieFrankrijk
-
Maastricht University Medical CenterAanmelden op uitnodigingTubereuze sclerose | Basaalcel Nevus Syndroom | Cutis Laxa | Epidermolyse Bullosa | Ichthyose | Ectodermale dysplasie | Albinisme | Xeroderma pigmentosum | Birt-Hogg-Dube-syndroom | Palmoplantaire keratosenNederland
-
UK Kidney AssociationWervingVasculitis | AL Amyloïdose | Tubereuze sclerose | De ziekte van Fabry | Cystinurie | Focale segmentale glomerulosclerose | IgA nefropathie | Bartter-syndroom | Pure erytrocytaire aplasie | Membraneuze nefropathie | Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom | Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte | Cystinose | Nefronoftis... en andere voorwaardenVerenigd Koninkrijk
-
Atara BiotherapeuticsWervingLymfoproliferatieve aandoeningen | Leiomyosarcoom | Complicaties bij stamceltransplantatie | Complicaties bij transplantatie van vaste organen | Epstein-Barr Virus (EBV)-geassocieerde ziekten | EBV+ Lymfoproliferatieve ziekte na transplantatie (EBV+ PTLD) | Allogene hematopoietische celtransplantatie en andere voorwaardenVerenigde Staten, Oostenrijk, België, Frankrijk, Italië, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... en andere medewerkersWervingMitochondriale ziekten | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofiele gastro-enteritis | Meervoudige systeematrofie | Leiomyosarcoom | Leukodystrofie | Anale fistel | Spinocerebellaire ataxie type 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-ziekte | Ziekte van Lyme | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Spinocerebellaire... en andere voorwaardenVerenigde Staten, Australië
-
Atara BiotherapeuticsNiet meer beschikbaarLymfoproliferatieve aandoeningen | Complicaties bij stamceltransplantatie | Infecties met het Epstein-Barr-virus (EBV). | EBV+ geassocieerd lymfoom | EBV+ geassocieerde post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr Viremie | Lymfoom, AIDS-gerelateerd | Epstein-Barr-virus-geassocieerde... en andere voorwaarden
-
Cure CMDWervingEmery-Dreifuss spierdystrofie | Congenitaal myasthenisch syndroom | Limb-Girdle spierdystrofie | Congenitale spierdystrofie met ITGA7-deficiëntie (Integrine Alpha-7). | Alfa-dystroglycanopathie (aangeboren spierdystrofie en abnormale glycosylering van dystroglycaan met ernstige epilepsie) | Alfa-dystroglycanopathie (aangeboren spierdystrofie met leververvetting en cataract met infantiel begin veroorzaakt door TRAPPC11-mutaties) en andere voorwaardenVerenigde Staten