- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
Totalt 87346 resultater
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
Huashan HospitalHar ikke rekruttert ennåPompes sykdom (sen debut)Kina
-
Rambam Health Care CampusRekrutteringPompes sykdom infantilIsrael
-
Astellas Gene TherapiesRekrutteringPompes sykdom (sen debut)Forente stater, Storbritannia
-
Amicus TherapeuticsRekrutteringPompes sykdom (sen debut)Forente stater, Japan, Australia, Taiwan, Canada
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringGlykogenlagringssykdom Type II | Pompes sykdomUngarn, Kroatia, Serbia, Forente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Chile, Kina, Colombia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Hellas, Hong Kong, India, Indonesia, Israel, Italia, Japan, Jordan, Korea, Republikken, Ku... og mer
-
Amicus TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendePompes sykdom (sen debut)Forente stater, Tyskland, Taiwan, Belgia, Australia, Slovenia, Spania, Nederland, Ungarn, Japan, Østerrike, Storbritannia, Frankrike, Argentina, Canada, Sverige, Danmark, New Zealand, Hellas, Korea, Republikken, Bosnia og Herzegovina og mer
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendePompes sykdom (sen debut) | Pompes sykdom | GAA-mangelForente stater
-
Amicus TherapeuticsTilgjengeligPompes sykdom infantilTaiwan, Forente stater, Italia
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetSent debuterende Pompes sykdomForente stater, Storbritannia
-
Duke UniversityTilbaketrukketPompes sykdom (sen debut)Forente stater
-
Rambam Health Care CampusFullførtEnzymerstatningsterapi ved Pompes sykdom
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II | Pompes sykdom infantilForente stater, Frankrike, Sør-Afrika
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiv, ikke rekrutterendeInfantil GM2 gangliosidose (lidelse)Canada
-
University of MinnesotaRekrutteringBetennelse | Oksidativt stress | Gauchers sykdom type IForente stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...Fullført
-
Forge Biologics, IncHar ikke rekruttert ennåKrabbe sykdomForente stater
-
Forge Biologics, IncAktiv, ikke rekrutterende
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, ikke rekrutterende
-
Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyUkjent
-
Rambam Health Care CampusUkjent
-
Genzyme, a Sanofi CompanyGodkjent for markedsføringGlykogenlagringssykdom Type II | Glykogenose 2
-
Forge Biologics, IncRekrutteringKrabbe sykdomForente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukket
-
PfizerIkke lenger tilgjengeligGauchers sykdomForente stater, Israel
-
University Children's Hospital, ZurichFullførtFenylketonuri | OTC-mangel | Medfødte stoffskiftefeil | Urea syklus lidelse | Lønnesirup urinsykdom | Metylmalonicacidemia | Aminoacidopati | Pasientrapporterte utfallsmålingerSveits
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtTay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Tay Sachs sykdomForente stater
-
The Cooper Health SystemFullførtMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
ShireAvsluttetMetabolske sykdommer | Hjernesykdommer | Sykdommer i sentralnervesystemet | Sykdommer i nervesystemet | Demyeliniserende sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Metabolisme, medfødte feil | Lysosomale lagringssykdommer | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Sfingolipidoser | Arvelige demyeliniserende sykdommer... og andre forholdForente stater, Danmark, Frankrike, Argentina, Belgia, Brasil, Canada, Tyskland, Japan, Tyrkia
-
Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteFullførtUreasyklusforstyrrelser | Organiske acidemierForente stater
-
University of PennsylvaniaAvsluttetOrnithine Transcarbamylase Deficiency Disease
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, ikke rekrutterendeLysosomale lagringssykdommer | Metakromatisk leukodystrofiItalia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationFullførtMetakromatisk leukodystrofiFrankrike
-
SanofiAktiv, ikke rekrutterendeGauchers sykdom type III | Gauchers sykdom type ICanada, Argentina, Frankrike, Italia, Japan, Den russiske føderasjonen, Spania, Sverige, Tyrkia, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II Pompe-sykdomForente stater, Belgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeGlykogenlagringssykdom Type II-Pompes sykdomForente stater, Frankrike, Japan, Taiwan, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type II; Pompes sykdomTsjekkia, Taiwan, Belgia, Tyskland, Korea, Republikken, Forente stater, Argentina, Australia, Østerrike, Brasil, Canada, Danmark, Frankrike, Ungarn, Italia, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Spania, Sveit... og mer
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvsluttetOrnithine Transcarbamylase Deficiency Disease
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereAvsluttetTay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | GM1 Gangliosidoser | GM2 GangliosidoserForente stater
-
ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.TilbaketrukketLeukodystrofi, globoidcelle
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityIkke lenger tilgjengeligMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
Central Hospital, Nancy, FranceRekrutteringPompes sykdom debut av ungdomFrankrike
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutteringGangliosidose | Lysosomale sykdommer | GM1Forente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtPompes sykdom | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II) | Syremaltase-mangelForente stater, Belgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtPompes sykdom | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II)Forente stater, Den russiske føderasjonen, Storbritannia, Bulgaria, India, Ukraina
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Har ikke rekruttert ennåAlkaptonuria | Homocystin; Metabolsk lidelse | Tyrosinemi, type I | Tyrosinemi, type II | Tyrosinemi, type III | MSUD (lønnesirup urinsykdom)
-
BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRekrutteringFenylketonuri, morsTyskland, Forente stater, Italia
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiFullført
-
Duke UniversityFullført
-
Medical University of ViennaRekrutteringPompes sykdom | McArdle sykdomØsterrike