Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in United Kingdom

Totalt 218 resultater

University of California, San Francisco

Rekruttering

Internasjonalt register over pasienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemi major | Mindre alfa-thalassemia

Forente stater
M.D. Anderson Cancer Center

Tilbaketrukket

Immunsuppresjon og donorstamcelletransplantasjon før transplantasjon for behandling av alvorlige hemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Sigd Beta Thalassemia | Beta-thalassemi major | Sigdcelle-SS-sykdom | Sigd Beta 0 Thalassemia | Sigd Beta Plus Thalassemia

Forente stater
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major Thalassemia | Thalassemia Intermedia | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Canada
Celgene

Avsluttet

Studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til Sotatercept (ACE-011) hos voksne med beta(β)-thalassemi.

Beta Thalassemia Intermedia | Beta-thalassemi major

Frankrike, Storbritannia, Italia, Hellas
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Påmelding etter invitasjon

In utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon for Alpha-thalassemia Major (ATM)

Hemoglobinopatier | Alfa-thalassemi major | Major Thalassemia | Fosterhydrops | Hemoglobinopati; Med Thalassemia | Fosteranemi | Alfa; Thalassemi | Thalassemi alfa | A-thalassemi

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Aktiv, ikke rekrutterende

ß-thalassemia major med autologe CD34+ hematopoietiske stamceller transdusert med TNS9.3.55 en lentiviral vektor som koder for det normale menneskelige ß-globin-genet

Bekreftet diagnose av ß-thalassemia major

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Påmelding etter invitasjon

Undersøker de mekanistiske effektene av Mitapivat hos personer med sigdcellesykdom

Sigdcelleanemi | Sigd Beta Thalassemia | Sigdcelletalassemi | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellesmerter | Hbss | Hbsc | Sigdcellesyndromvariant

Forente stater
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekruttering

Studie av rollen til genetiske modifikatorer i hemoglobinopatier (INHERENT)

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi alfa | Thalassemia, Beta

Forente stater, Danmark, Spania, Belgia, Portugal, Kongo, Den demokratiske republikken, Hellas, Argentina, Brunei Darussalam, Kypros, Israel, Italia, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

BENeFiTS-prøven i Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)

Sigdcellesykdom | Beta Thalassemia Intermedia

Forente stater, Canada
Nova Laboratories Limited

Fullført

Farmakokinetikk til oral hydroksyurea-løsning (HUPK)

Sigdcellesykdom | Sigdcellehemoglobin C | Sigdcelle-beta-thalassemi | Sigdcelle; Hemoglobin sykdom, thalassemi

Storbritannia, Jamaica
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Ukjent

Langsiktige utfall i β-thalassemia major

Major Thalassemia

Forente stater
Weill Medical College of Cornell University

Ukjent

Effekten av vitamin D-tilskudd på kalsiumutskillelse ved thalassemi: en doseresponsstudie

Major Thalassemia

Forente stater
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
DisperSol Technologies, LLC

Fullført

Pilotstudie for å vurdere sikkerheten, PK- og jernkelateringsaktiviteten til DST-0509 (Deferasirox) hos thalassemipasienter som er refraktære mot kelering

Major Thalassemia

Thailand, Forente stater
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Evaluering av sikkerheten og effektiviteten til decitabin hos personer med Thalassemia Intermedia

Thalassemi

Forente stater, Canada
Dana-Farber Cancer Institute
Tehran University of Medical Sciences

Fullført

Monitoring of Erythroid Lineage Specific Chimerism Following Allogeneic Hematopoietic Transplantation for Thalassemia Major

Major Thalassemia

Forente stater, Iran, den islamske republikken
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Reproduksjonskapasitet og jernbelastning i Thalassemia (Fertility thal)

THALASSEMIA MAJOR

Forente stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering av sikkerhet og effekt av CTX001 hos pediatriske deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT)

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Tyskland, Italia, Storbritannia, Canada
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Storbritannia, Malaysia, Forente stater, Nederland, Bulgaria, Tyrkia, Italia, Canada, Brasil, Frankrike, De forente arabiske emirater, Danmark, Hellas, Libanon, Saudi-Arabia
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Fullført

Beslutningshjelp for terapeutiske alternativer ved sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Sigdcelleanemi | Hemoglobin SC | Hemoglobin SS | Hemoglobin Beta Thalassemia

Forente stater
Boston University

Fullført

Fase II-studie av argininbutyrat med eller uten epoetin alfa hos pasienter med thalassemia intermedia

Beta-thalassemi

Forente stater, Storbritannia
Timothy Olson

Aktiv, ikke rekrutterende

Pilotstudie PBSCT med TCRab-deplesjon for hemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Major Thalassemia

Forente stater
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til LentiGlobin® BB305-medikamentproduktet hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi, som ikke har en β0/β0-genotype

Beta-thalassemi

Frankrike, Storbritannia, Forente stater, Thailand, Italia, Tyskland
Children's Hospital of Philadelphia
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago; The Cooley's Anemia...

Fullført

Kombinasjon av deferasirox og deferipron for alvorlig jernoverbelastning ved thalassemia

Thalassemia Major med alvorlig transfusjonal jernoverbelastning

Forente stater
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til LentiGlobin® BB305-medikamentproduktet hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Beta-thalassemi

Forente stater, Tyskland, Storbritannia, Frankrike, Hellas, Italia
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Australia, Thailand, Italia, Tyskland, Hellas
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Rekruttering

En studie av immunsuppresjonsbehandling for personer med sigdcellesykdom eller β-thalassemi som skal få en allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Thalassemia, Beta

Forente stater
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Avsluttet

Stem Cell Transplantation After Reduced-Dose Chemotherapy for Patients With Sickle Cell Disease or Thalassemia

Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hemoglobin SC sykdom | Major Thalassemia

Forente stater
Silence Therapeutics plc

Tilbaketrukket

Studie i pasienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastisk syndrom for å undersøke sikkerheten og toleransen til SLN124

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko

Storbritannia, Bulgaria
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekruttering

Samling av humane bioprøver for grunnleggende og klinisk forskning på globinvarianter

Malaria | Sigdcellesykdom | Alfa- og beta-thalassemia | Menneskets fysiologi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Har ikke rekruttert ennå

Studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til økende doser av fostamatinib hos personer med stabil sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Sigdcelleforstyrrelser | Hb-SS sykdom | Hemoglobin S | Sykdom sigdcelleanemi | Hemoglobin Beta Thalassemia sykdom

Forente stater
Protagonist Therapeutics, Inc.

Fullført

Sikkerhetsstudie for beta-talassemi-personer på PTG-300 (TRANSCEND)

β-thalassemi | Ineffektiv erytropoese

Malaysia, Thailand, Forente stater, Hellas, Storbritannia, Tyrkia, Libanon, Tunisia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer CTX001 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland, Italia
Protagonist Therapeutics, Inc.

Fullført

Studie av PTG-300 i ikke-transfusjonsavhengige og transfusjonsavhengige beta-thalassemi-personer med kronisk anemi (TRANSCEND)

Kronisk anemi | β-thalassemi | Ineffektiv erytropoese

Forente stater, Malaysia, Tyrkia, Thailand, Storbritannia, Italia, Libanon, Tunisia, Hellas
Imara, Inc.

Avsluttet

En studie av IMR-687 hos personer med beta-thalassemi

β Thalassemi

Israel, Frankrike, Malaysia, Tyrkia, Danmark, Georgia, Hellas, Italia, Libanon, Marokko, Nederland, Tunisia, Storbritannia
Shire

Fullført

Sikkerhet og farmakodynamisk studie av en oral jernchelator gitt i 6 måneder til pasienter med jernoverskudd

Beta-thalassemi | Transfusjonal jernoverbelastning

Forente stater, Storbritannia, Italia, Thailand, Tyrkia
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fullført

Vurder gjennomførbarheten og sikkerheten til granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF) mobilisering av CD34+ hematopoietiske stamceller hos pasienter med Betathalassemia Major

Beta-thalassemi major | Medfødt anemi

Forente stater
Fairview University Medical Center

Fullført

Studie av allogen benmargstransplantasjon ved bruk av matchede, beslektede donorer hos pasienter med ikke-maligne hematologiske lidelser

Nøytropeni | Sigdcelleanemi | Rødcellet aplasi, ren | Major Thalassemia

Forente stater
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer sikkerheten og effektiviteten til LentiGlobin BB305-medikamentproduktet i β-thalassemi hoveddeltakere

β-thalassemi Major

Forente stater, Australia, Thailand
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Fullført

En studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til ST-400 for behandling av transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Påmelding etter invitasjon

En langsiktig oppfølgingsstudie i emner som mottok CTX001

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Canada, Italia, Storbritannia, Tyskland
Northwell Health

Fullført

HSCT for pasienter med høyrisikohemoglobinopatier som bruker redusert intensitet

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi-major

Forente stater
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Rekruttering

En studie av deltakere med β-thalassemi behandlet med Betibeglogene Autotemcel

Beta-thalassemi

Forente stater
Vanderbilt University Medical Center
Medical College of Wisconsin; Versiti

Fullført

Fase 2-studie av Montelukast for behandling av sigdcelleanemi

Sigdcelleanemi (HbSS eller HbSβ-thalassemi0)

Forente stater
La Jolla Pharmaceutical Company

Avsluttet

En studie med LJPC-401 for behandling av myokardial jernoverbelastning hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Australia, Thailand, Forente stater, Hellas, Italia, Libanon, Tyrkia, Storbritannia
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Fullført

En effekt- og sikkerhetsstudie av Luspatercept (ACE-536) versus placebo hos voksne som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemi (BELIEVE)

Beta-thalassemi | Erytrocytttransfusjon

Forente stater, Israel, Australia, Tyrkia, Taiwan, Malaysia, Storbritannia, Canada, Thailand, Frankrike, Libanon, Italia, Bulgaria, Hellas, Tunisia
Vifor (International) Inc.
Labcorp Drug Development Inc

Tilbaketrukket

Effekt- og sikkerhetsstudie av flere doser av VIT-2763 hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Forente stater, Bulgaria, Israel
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

En mhelsestrategi for å forbedre medisinoverholdelse hos ungdom med sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Sigd B+ Thalassemia | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellehemoglobin C

Forente stater
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Fullført

Hjemmebasert vurdering av PRO-tiltak i SCD ved bruk av en smarttelefonappplattform: en mulighetsstudie

Sigdcellesykdom | Sigd B+ Thalassemia | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellehemoglobin C

Forente stater
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Fullført

Overholdelse av HU og HRQOL hos pasienter med sigdcellesykdom: En intervensjonsstudie ved bruk av HU-Go-appen

Sigdcellesykdom | Sigd B+ Thalassemia | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellehemoglobin C

Forente stater

Clinical Trials on Homozygous αº-thalassemia in United Kingdom

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder