- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søk i kliniske studier for: Pediatric genetic disorder
Totalt 165744 resultater
-
PTC TherapeuticsFullførtSykdommer i nervesystemet | Genetiske sykdommer, medfødte | Genetiske sykdommer, X-linked | Muskelsykdommer | Nevromuskulære sykdommer | Muskeldystrofier | Muskellidelser, atrofisk | Muskeldystrofi, Duchenne | Muskel- og skjelettsykdomForente stater, Taiwan, India, Korea, Republikken, Thailand, Australia, Brasil, Bulgaria, Canada, Kina, Hong Kong, Malaysia, Mexico, Polen, Puerto Rico, Den russiske føderasjonen, Tyrkia, Japan
-
Amicus TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Storbritannia
-
TakedaFullførtPerifert T-celle lymfom | Pediatrisk Hodgkin lymfomJapan
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Norge, Tyskland, Australia, Canada, Spania, Sveits, Østerrike, Belgia, Frankrike, Nederland, Polen
-
Medical University of GrazAktiv, ikke rekrutterendePrimær immunsvikt | Immun trombocytopeni | Autoimmun hemolytisk anemi | Evans syndromØsterrike
-
Carelon ResearchNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes...FullførtDowns syndrom | Medfødt hjertesykdomForente stater, Canada
-
ApoPharmaAvsluttetOverbelastning av jern | Sigdcellesykdom | Andre anemierForente stater, Storbritannia, Egypt, Canada, Saudi-Arabia
-
Riphah International UniversityFullført
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | Myelodysplastiske syndromer | Hodgkin lymfom | Akutt lymfatisk leukemi | Sigdcellesykdom | Non-hodgkin lymfom | Ervervet aplastisk anemiForente stater
-
University of Alabama at BirminghamPacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium; Array BioPharmaAktiv, ikke rekrutterendeNevrofibromatose type 1 | Plexiform nevrofibromForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalAktiv, ikke rekrutterendeHemofili AForente stater, Taiwan, Storbritannia, Australia, Israel, Belgia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Italia, Korea, Republikken, Sør-Afrika, Spania
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AvsluttetWilsons sykdomSpania, Korea, Republikken, Frankrike, Tyskland, Japan, Australia, Polen, Storbritannia
-
BayerFullførtHemofili ASpania, Den russiske føderasjonen, Forente stater, Ungarn, Italia, Mexico, Norge, Romania, Bulgaria, Canada, Argentina, Danmark, Israel, Polen, Irland, Latvia, Litauen
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchenne muskeldystrofiForente stater, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Tyskland, Canada, Italia
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNevronal ceroid lipofuscinose type 2Storbritannia
-
St. Justine's HospitalCHU de Quebec-Universite Laval; Montreal Children's Hospital of the MUHCAktiv, ikke rekrutterendeGliom av lav kvalitet | Plexiform nevrofibrom | Gliom i sentralnervesystemetCanada
-
AB2 Bio Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeNLRC4-MAS | XIAP-mangelForente stater, Canada, Tyskland
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeDuchenne muskeldystrofiForente stater, Japan, Taiwan, Belgia, Spania, Tyskland, Hong Kong, Italia, Storbritannia
-
Geisinger ClinicFullførtHyperkolesterolemi | Hyperkolesterolemi, familiær | Hyperkolesteremi hos barn | Hyperlipidemi hos barnForente stater
-
BayerFullførtHemofili A, medfødtSlovenia, Italia, Tyskland, Frankrike, Forente stater, Belgia, Canada, Colombia, Hellas, Luxembourg, Nederland, Spania, Taiwan
-
ItalfarmacoCromsourcePåmelding etter invitasjonDuchenne muskeldystrofiSpania, Forente stater, Canada, Belgia, Frankrike, Israel, Italia, Nederland, Serbia, Tyskland, Storbritannia
-
ItalfarmacoFullførtDuchenne muskeldystrofi (DMD)Italia
-
medac GmbHSyneos Health; Celerion; Venn Life SciencesFullførtBenmargssviktsyndrom | Medfødte stoffskiftefeil | Primære immunsvikt | HemoglobinopatierPolen, Tsjekkia, Tyskland, Italia
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | Downs syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Myeloproliferativ neoplasma | Myeloid leukemi assosiert med Downs syndromForente stater, Canada, Saudi-Arabia, Puerto Rico, Australia, New Zealand
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.FullførtDuchenne muskeldystrofiKorea, Republikken, Chile, Taiwan, Kina, Forente stater, Storbritannia, Nederland, Spania, Australia, Norge, Den russiske føderasjonen, Hellas, Italia, Tyrkia, Mexico, Canada, Hong Kong, New Zealand, Ukraina
-
OctapharmaFullførtVon Willebrands sykdommerLibanon, Kroatia, Forente stater, Hviterussland, Bulgaria, Ungarn, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
Sarepta Therapeutics, Inc.FullførtMuskeldystrofi, DuchenneForente stater
-
Astellas Pharma IncAvsluttetDuchenne muskeldystrofi (DMD)Forente stater
-
Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development...Aktiv, ikke rekrutterendeNevrofibromatose 1 | NF1 | Plexiform nevrofibromForente stater, Kina, Spania
-
University of California, Los AngelesUniversité de MontréalTilbaketrukketSlag | Epilepsi | Tuberøs sklerose | Sturge-Webers syndrom | Fokal kortikal dysplasi | Hemimegalencefali | Polymikrogyri | Rasmussen Encefalitt | Gliose | Svulst, hjerneForente stater, Canada
-
Emalex Biosciences Inc.FullførtTourettes syndromForente stater, Polen, Frankrike, Canada, Tyskland
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.FullførtBardet-Biedl syndrom | POMC-mangelfedme | PCSK1 Mangel Fedme | LEPR-mangel FedmeForente stater, Australia, Spania, Storbritannia
-
Bellicum PharmaceuticalsAvsluttetLymfom, Non-Hodgkin | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Myelodysplastisk syndrom | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Osteopetrose | Leukemi, akutt myeloid (AML), barnStorbritannia, Italia
-
Sarepta Therapeutics, Inc.AvsluttetMuskeldystrofi, DuchenneForente stater, Canada
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAktiv, ikke rekrutterendeMuskuloskeletale abnormiteter | Duchenne muskeldystrofiForente stater
-
Bellicum PharmaceuticalsAvsluttetLymfom, Non-Hodgkin | Myelodysplastiske syndromer | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Leukemi, akutt myeloid (AML), barnItalia
-
Helsinki University Central HospitalKarolinska Institutet; Folkhälsan Researech CenterPåmelding etter invitasjon
-
University of California, San FranciscoFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchFullførtVanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forholdForente stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityAvsluttetHypotyreose | Trisomi 21Forente stater
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.FullførtFabrys sykdomForente stater, Serbia, Spania, Storbritannia, Australia, Paraguay
-
Baxalta now part of ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeHemofili ASpania, Forente stater, Danmark, Italia, Taiwan, Malaysia, Belgia, Thailand, Tyrkia, Østerrike, Bulgaria, Canada, Finland, Frankrike, Tyskland, Hong Kong, Ungarn, Korea, Republikken, Nederland, Norge, Singapore, Ukraina, Storbritannia
-
Mandos LLCAvsluttetNiemann-Pick sykdom, type CForente stater, Australia, Storbritannia, Tyrkia, Sveits, Tyskland, New Zealand, Singapore, Frankrike
-
Homology Medicines, IncTilbaketrukketMukopolysakkaridose IIForente stater, Canada
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterende
-
University Hospital, MontpellierFullført
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHFullførtRett syndromCanada, Australia, Storbritannia
-
Sarepta Therapeutics, Inc.AvsluttetDuchenne muskeldystrofiBelgia, Frankrike, Italia, Storbritannia
-
AeRang KimAktiv, ikke rekrutterendeOsteosarkom | Ewing Sarkom | Nevroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms Tumor | Desmoid-svulst | Kimcelletumor | Tilbakefallende pediatriske solide svulster | Refraktære pediatriske solide svulster | LeversvulstForente stater
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RochePåmelding etter invitasjon