Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Søk i kliniske studier for: Non-transfusion dependent beta thalassemia

Totalt 12254 resultater

Regeneron Pharmaceuticals

Har ikke rekruttert ennå

En studie for å teste sikkerheten, toleransen og effektiviteten til et antistoff, REGN7999, injisert under huden for behandling av jernoverskudd hos voksne deltakere med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi, ved bruk av MR-skanninger for å måle jernnivåer i kroppen (FERVENT-1)

Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi (NTDT)
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

BENeFiTS-prøven i Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)

Sigdcellesykdom | Beta Thalassemia Intermedia

Forente stater, Canada
Silence Therapeutics plc

Fullført

En studie undersøker sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons av SLN124 hos voksne med alfa/beta-talassemi og myelodysplastisk syndrom med svært lav og lav risiko

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko | Myelodysplastisk syndrom med svært lav risiko

Thailand, Israel, Jordan, Storbritannia, Tyskland, Italia, Malaysia
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og foreløpig effekt av VIT-2763 i β-talassemi (VITHAL)

Beta-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Israel, Italia, Libanon, Thailand
Silence Therapeutics plc

Tilbaketrukket

Studie i pasienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastisk syndrom for å undersøke sikkerheten og toleransen til SLN124

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko

Storbritannia, Bulgaria
Celgene

Fullført

For å dokumentere sykdomsbyrden på livskvaliteten og innvirkningen på helsevesenet hos (beta) β-thalassemi-subjekter som er transfusjonsavhengige (TD) og ikke-transfusjonsavhengige (NTD) som mottar standardbehandling

Beta-thalassemi

Hellas, Italia, Libanon, Thailand, Tyrkia
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt og sikkerhet av Deferasirox hos ikke-transfusjonsavhengige thalassemipasienter med jernoverskudd og en ettårig åpen utvidelsesstudie (THALASSA)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Taiwan, Italia, Storbritannia, Libanon, Tyrkia, Malaysia, Thailand, Forente stater
Editas Medicine, Inc.

Har ikke rekruttert ennå

En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med sigdcellesykdom eller transfusjonsavhengig β-thalassemi som mottok EDIT-301

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi
Kind Pharmaceuticals LLC

Har ikke rekruttert ennå

En studie av sikkerhet og effektivitet av AND017 hos pasienter med transfusjonsavhengig og ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi

β -Thalassemi
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Har ikke rekruttert ennå

En fase I/II klinisk studie av KL003-celleinjeksjonen i β-thalassemi-hoveddeltakere

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av den lentivirale vektoren i genterapi av beta-thalassemipasienter

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekruttering

Vekst- og utviklingsrelaterte resultater hos barn med transfusjonsavhengig beta-thalassemi etter genterapi

Genterapi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Bristol-Myers Squibb

Rekruttering

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept for behandling av transfusjonsavhengig (TD) anemi assosiert med myelodysplastiske syndromer (MDS) og beta-thalassemi (β-thal) i India

Anemi

India
Shenzhen Hemogen

Rekruttering

Sikkerhets- og effektevaluering av HGI-001-injeksjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi

β-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Rekruttering

Evaluering av sikkerheten og effekten av KL003-celleinjeksjon ved behandling av transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Shanghai BDgene Co., Ltd.
Ruijin Hospital

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av genmodifiserte autologe hematopoietiske stamceller for å behandle transfusjonsavhengig β-thalassemi

β-thalassemi Major

Kina
Shanghai BDgene Co., Ltd.
Shanghai Children's Medical Center

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av genmodifiserte autologe hematopoietiske stamceller for å behandle transfusjonsavhengig beta-thalassemi

β-thalassemi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiRed medikamentprodukt ved transfusjonsavhengig β-thalassemi [TDT]

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Pharmacosmos A/S
ICON plc

Rekruttering

En prøvetesting av SP-420 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Beta-thalassemia Major anemi

Danmark
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening

Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold

Belgia
Bristol-Myers Squibb

Rekruttering

En studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Luspatercept hos voksne deltakere med alfa (α)-thalassemi

Anemi

Thailand, Kina, Canada, Tyrkia, Hellas, Taiwan, Italia, Hong Kong
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering av effektivitet og sikkerhet av en enkelt dose CTX001 hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi og alvorlig sigdcellesykdom

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Italia, Tyskland, Saudi-Arabia
Sun Yat-sen University

Rekruttering

Sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept hos kinesiske voksne med transfusjonsavhengig β-thalassemi: en virkelighetsstudie

Major Thalassemia | Transfusjonsavhengig anemi

Kina
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major Thalassemia | Thalassemia Intermedia | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Canada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering av sikkerhet og effekt av CTX001 hos pediatriske deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT)

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Tyskland, Italia, Storbritannia, Canada
Forma Therapeutics, Inc.

Rekruttering

En studie av Etavopivat hos pasienter med thalassemia eller sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Thalassemi

Forente stater, Libanon, Canada
Università degli Studi di Ferrara
Azienda Ospedaliero, Universitaria Pisana; Rare Partners srl Impresa Sociale og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Testing av SIROLIMUS hos beta-thalassemitransfusjonsavhengige pasienter (THALA-RAP) (THALA-RAP)

Beta-thalassemi

Italia
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekruttering

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for høyrisikohemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Paroksysmal nattlig hemoglobinuri | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Diamond Blackfan anemi | Transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi | Ikke-maligne hematologiske lidelser

Forente stater
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Storbritannia, Malaysia, Forente stater, Nederland, Bulgaria, Tyrkia, Italia, Canada, Brasil, Frankrike, De forente arabiske emirater, Danmark, Hellas, Libanon, Saudi-Arabia
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer CTX001 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland, Italia
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere

Påmelding etter invitasjon

Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte

Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold

Forente stater
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Australia, Thailand, Italia, Tyskland, Hellas
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til LentiGlobin® BB305-medikamentproduktet hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Beta-thalassemi

Forente stater, Tyskland, Storbritannia, Frankrike, Hellas, Italia
Bioray Laboratories
Xiangya Hospital of Central South University; First Affiliated Hospital... og andre samarbeidspartnere

Påmelding etter invitasjon

Sikkerhet og effektevaluering av BRL-101 hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Beta-thalassemi

Kina
Boston Children's Hospital
Novartis

Fullført

Pilotstudie for pasienter med dårlig respons på Deferasirox

Sigdcellesykdom | Major Thalassemia | Transfusjonsavhengig hemakromatose

Forente stater
Rare Partners srl Impresa Sociale
Università degli Studi di Ferrara

Fullført

Testing av SIROLIMUS hos beta-thalassemitransfusjonsavhengige pasienter (SIRTHALACLIN)

Beta-thalassemi

Italia
Celgene
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc...

Fullført

En studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Luspatercept hos voksne med ikke-transfusjonsavhengig beta (β)-thalassemi (BEYOND)

Thalassemi

Forente stater, Hellas, Italia, Libanon, Thailand, Storbritannia
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Fullført

En studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til ST-400 for behandling av transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater
NYU Langone Health

Avsluttet

Evaluering av postoperativ ikke-opioid smertebehandling ved bruk av lokalbedøvelse sammen med modulert koagulasjon

Opioid smertestillende medisin

Forente stater
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, ikke rekrutterende

Sikkerhet og effektivitetsevaluering av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til LentiGlobin® BB305-medikamentproduktet hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi, som ikke har en β0/β0-genotype

Beta-thalassemi

Frankrike, Storbritannia, Forente stater, Thailand, Italia, Tyskland
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Tilbaketrukket

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier

Anemi, sigdcelle | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmargssviktsyndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alfa-thalassemi | Komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier

Forente stater
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer ET-01 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi (ET-01)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter behandlet med OTL-300 for transfusjonsavhengig beta-thalassemi-studie (TIGET-BTHAL)

Beta-thalassemi

Italia
Vifor (International) Inc.
Labcorp Drug Development Inc

Tilbaketrukket

Effekt- og sikkerhetsstudie av flere doser av VIT-2763 hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Forente stater, Bulgaria, Israel
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiGlobin BB305 medikamentprodukt i β-thalassemia major (også referert til som transfusjonsavhengig β-thalassemia [TDT]) og sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi major

Frankrike
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Åpen etikett, multisenterstudie som vurderer preferanse for Deferasirox filmdrasjert tablett sammenlignet med dispergerbare tabletter (Jupiter)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Transfusjonsavhengig thalassemi

Egypt, Tyrkia, Thailand, Libanon, Marokko, Saudi-Arabia, Vietnam
La Jolla Pharmaceutical Company

Avsluttet

En studie med LJPC-401 for behandling av myokardial jernoverbelastning hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Australia, Thailand, Forente stater, Hellas, Italia, Libanon, Tyrkia, Storbritannia

Søk i kliniske studier for: Non-transfusion dependent beta thalassemia

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder