Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clinical Trials on Protoporfiria sprzężona z chromosomem X in Belgium

Łącznie 97 wyników

Marinus Pharmaceuticals
University of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development...

Zakończony

Leczenie ganaksolonem u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Belgia, Stany Zjednoczone
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
KU Leuven

Zakończony

Zespół Angelmana i Retta: interakcja i komunikacja

Komunikacja | Relacje rodzic-dziecko | Zachowanie, dziecko

Belgia
Universitair Ziekenhuis Brussel
Marguerite - Marie Delacroix Foundation

Jeszcze nie rekrutacja

Łączenie danych egzomu i transkryptomu w celu odkrycia genetycznych podstaw lissencephalies

Klasyczne Lissencephalies i Heterotopie pasma podkorowego

Belgia
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X (otwarte)

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Belgia, Australia, Izrael, Szwajcaria, Niemcy, Dania, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Francja
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Zespół łamliwego chromosomu X

Stany Zjednoczone, Belgia, Australia, Izrael, Szwajcaria, Niemcy, Francja, Kanada, Dania, Indonezja, Włochy, Holandia, Hiszpania, Szwecja, Indyk, Zjednoczone Królestwo
Santhera Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność idebenonu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (rozszerzenie DELPHI)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Zakończony

Gait Evaluation in Haemophiliac Patients (GAIT_GENERAL)

Hemofilia A | Hemofilia B

Belgia
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Zakończony

Wpływ leczenia zachowawczego przez wykonane na zamówienie ortezy u pacjentów z hemofilową artropatią stawu skokowego

Hemofilia A | Hemofilia B

Belgia
Santhera Pharmaceuticals

Zakończony

Skuteczność i tolerancja idebenonu u chłopców z zaburzeniami czynności serca związanymi z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DELPHI)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Belgia
Patrice D. Cani
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Zakończony

Ocena wpływu podania Akkermansia Muciniphila na parametry zespołu metabolicznego (Microbes4U)

Zaburzenia metabolizmu glukozy | Otyłość | Dyslipidemie | Zespół metaboliczny x

Belgia
Clinuvel Europe Limited

Rekrutacyjny

Farmakokinetyka afamelanotydu u pacjentów z EPP

Protoporfiria erytropoetyczna

Belgia, Holandia
Denali Therapeutics Inc.

Rejestracja na zaproszenie

Rozszerzone badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DNL310 u uczestników chorych na mukopolisacharydozę typu II (MPS II) na podstawie badania DNLI-E-0002 lub badania DNLI-E-0007

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Kanada, Belgia, Czechy, Holandia
Universiteit Antwerpen
University Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Zakończony

Uzyskanie wglądu w złożoność bólu u pacjentów z hemofilią

Hemofilia A | Hemofilia B

Belgia
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie fazy I/II PRO044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Holandia, Włochy, Szwecja
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie otwarte, rozszerzenie badania PRO044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Holandia, Włochy, Szwecja
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie rozszerzone BMN 044 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Holandia, Belgia, Włochy, Szwecja
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie eteplirsenu u młodych uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podatnych na pominięcie egzonu 51

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność eteplirsenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy ukończyli badanie 4658-102 (NCT03218995)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

A Phase I/II Study of BMN053 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Zjednoczone Królestwo, Włochy, Belgia, Holandia, Francja
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie fazy IIb PRO045 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Holandia, Francja, Zjednoczone Królestwo, Włochy
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktywny, nie rekrutujący

Kontynuacja próby terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Stany Zjednoczone, Kanada, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Dania, Francja, Belgia, Włochy, Holandia, Szwajcaria
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktywny, nie rekrutujący

Próba terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR

Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Belgia, Kanada, Stany Zjednoczone, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Dania, Francja, Włochy, Holandia, Szwajcaria
Denali Therapeutics Inc.

Rekrutacyjny

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 w porównaniu z sulfatazą iduronianu u uczestników pediatrycznych z neuropatyczną (nMPS II) lub nieneuronopatyczną mukopolisacharydozą typu II (nnMPS II) (COMPASS)

Mukopolisacharydoza II

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Francja, Kanada, Włochy, Belgia, Holandia, Niemcy, Argentyna, Szwecja, Indyk, Brazylia, Kolumbia
Medy-Tox

Zakończony

MT10109L w długoterminowym, otwartym leczeniu zmarszczek gładzizny czoła (GL) i zmarszczek bocznego kąta oka (LCL)

Boczne linie Canthala | Linie gładzizny

Stany Zjednoczone, Federacja Rosyjska, Niemcy, Kanada, Belgia, Zjednoczone Królestwo
Wave Life Sciences Ltd.

Zakończony

Bezpieczeństwo i tolerancja WVE-210201 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Zjednoczone Królestwo, Francja, Stany Zjednoczone, Włochy, Kanada, Holandia
Medy-Tox

Zakończony

MT10109L w leczeniu zmarszczek gładzizny

Linie gładzizny

Stany Zjednoczone, Belgia, Federacja Rosyjska
Allergan

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności toksyny botulinowej typu A w leczeniu zmarszczek kurzych łapek

Linie kurzych łapek | Rytides boczny Canthus

Belgia, Kanada, Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
Swedish Orphan Biovitrum

Zakończony

Nieinterwencyjne retrospektywne badanie aktualnej praktyki leczenia hemofilii w Europie

Hemofilia A | Hemofilia B

Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Szwecja, Belgia, Zjednoczone Królestwo
Italfarmaco

Rekrutacyjny

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja giwinostatu u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (ULYSSES)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Holandia, Kanada, Włochy, Francja, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
GlaxoSmithKline

Zakończony

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Dystrofie mięśniowe

Niemcy, Belgia, Indyk, Holandia, Hiszpania, Izrael, Australia, Francja, Zjednoczone Królestwo
Laurent Servais
SYSNAV

Rekrutacyjny

Oceny u pacjentów z patologią mięśni oraz u osób z grupy kontrolnej: badanie ActiLiège Next

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia miotoniczna 1 | Wrodzona dystrofia mięśniowa | Miopatia centrojądrowa | Charcot-Marie-Tooth | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna

Belgia
Wave Life Sciences Ltd.

Zakończony

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa WVE-210201 (Suvodirsen) z otwartym rozszerzeniem u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DYSTANCE 51)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Kanada, Francja, Włochy, Szwecja
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktywny, nie rekrutujący

Dwuczęściowe badanie mające na celu określenie dawki SRP-5051 (Vesleteplirsen) (część A), a następnie zwiększenie dawki (część B) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatnych na leczenie z pominięciem egzonu 51 (MOMENTUM)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Holandia, Niemcy, Kanada, Włochy
Arcturus Therapeutics, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie dla młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem transkarbamylazy ornityny w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji ARCT-810

Niedobór OTC | Niedobór transkarbamylazy ornityny | OTCD

Hiszpania, Belgia, Zjednoczone Królestwo, Szwecja
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Rekrutacyjny

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9001 (delandistrogene mokseparwowek) u pacjentów niechodzących i ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (ENVISION)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Belgia, Stany Zjednoczone, Japonia, Hiszpania, Włochy, Zjednoczone Królestwo
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Prospektywne studium historii naturalnej postępu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Holandia, Belgia, Niemcy, Argentyna, Brazylia, Francja, Włochy, Szwecja, Indyk
Novo Nordisk A/S

Rejestracja na zaproszenie

Badanie obejmujące mężczyzn z hemofilią B w profilaktyce za pomocą Refixia/REBINYN

Hemofilia B

Kanada, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Niemcy, Grecja, Austria, Belgia, Chorwacja, Dania, Finlandia, Norwegia, Portugalia
Santhera Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie fazy III z zastosowaniem idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Zjednoczone Królestwo, Austria, Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Szwajcaria
ReveraGen BioPharma, Inc.
University of Pittsburgh; Newcastle University; European Union; Cooperative International...

Zakończony

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wamorolonu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Holandia, Szwecja, Czechy, Australia, Grecja, Izrael
Italfarmaco
Syneos Health

Zakończony

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo giwinostatu u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Włochy, Hiszpania, Kanada, Belgia, Francja, Niemcy, Izrael, Holandia, Serbia, Zjednoczone Królestwo
Santhera Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie fazy III idebenonu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) (DELOS)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Opieka ambulatoryjna

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Austria, Belgia, Francja, Niemcy, Włochy, Holandia, Szwecja, Szwajcaria
Italfarmaco
Cromsource

Rejestracja na zaproszenie

Giwinostat w długotrwałym badaniu bezpieczeństwa i tolerancji w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Hiszpania, Stany Zjednoczone, Kanada, Belgia, Francja, Izrael, Włochy, Holandia, Serbia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (EMBARK)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Japonia, Tajwan, Belgia, Hiszpania, Niemcy, Hongkong, Włochy, Zjednoczone Królestwo
AbbVie

Zakończony

Badanie oceniające zadowolenie dorosłych uczestników z estetyki okolicy okołooczodołowej po zastosowaniu wypełniaczy JUVÉDERM® i wstrzyknięć preparatu BOTOX®/VISTABEL®

Korekty twarzy | Linie twarzy

Australia, Belgia
BioMarin Pharmaceutical

Nie dostępny

Rozszerzone badanie Drisapersen u osób z DMD

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Japonia, Holandia, Francja, Hiszpania, Republika Korei, Włochy, Belgia, Tajwan, Argentyna, Australia, Bułgaria, Czechy, Izrael, Norwegia, Polska, Federacja Rosyjska, Indyk
Dyne Therapeutics

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-251 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie eksonu 51 (DELIVER)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Australia, Hiszpania, Włochy
FibroGen

Zakończony

Badanie III fazy pamrevlumabu lub placebo w skojarzeniu z ogólnoustrojowymi kortykosteroidami u pacjentów z niechodzącym dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (LELANTOS-1)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Izrael, Hiszpania, Kanada, Australia, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo, Francja, Chiny, Holandia, Włochy, Austria, Czechy
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie rozszerzone w celu oceny Casimersena lub Golodirsena u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Niemcy, Izrael, Bułgaria, Francja, Włochy, Polska, Szwecja
Hoffmann-La Roche

Zakończony

Badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję RO7239361 u ambulatoryjnych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Australia, Japonia, Francja, Holandia, Hiszpania, Argentyna, Niemcy, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Szwecja
Pfizer

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PF-06939926 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Belgia, Republika Korei, Tajwan, Kanada, Australia, Niemcy, Japonia, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Federacja Rosyjska, Izrael, Szwajcaria

Clinical Trials on Protoporfiria sprzężona z chromosomem X in Belgium

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje