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Ensaios clínicos em Anemia Aplástica Congênita
Total de 22902 resultados
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National Institute of Neurological Disorders and...Recrutamento
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Inozyme PharmaAtivo, não recrutandoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, França, Reino Unido
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Ativo, não recrutandoSíndrome de Lynch | Carcinoma de Mama Hereditário | Carcinoma Ovariano HereditárioEstados Unidos
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Pharvaris Netherlands B.V.ConcluídoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesBulgária, Estados Unidos, Espanha, Israel, Alemanha, Canadá, Tcheca, França, Hungria, Itália, Holanda, Polônia, Reino Unido
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I.M. Sechenov First Moscow State Medical UniversityInscrevendo-se por conviteFibrose cística | Linfangioleiomiomatose | DPOC | Asma brônquica | Pneumonite de Hipersensibilidade | Doenças pulmonares intersticiais | Doenças Respiratórias CrônicasFederação Russa
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Children's Hospitals and Clinics of MinnesotaSt. Jude Children's Research Hospital; Pine Tree Apple Tennis Classic FoundationConcluídoRabdomiossarcoma | Tumor de Wilms | Neuropatia periférica induzida por quimioterapia | Marcha, pé caído | Leucemia Linfocítica Aguda PediátricaEstados Unidos
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ActelionConcluídoDoença de Niemann-Pick, Tipo CChina
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Glax... e outros colaboradoresConcluídoNeurofibromatose 2 | Schwannoma vestibular | Neuroma acústico | NF2 | Tumor AuditivoEstados Unidos
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyRetiradoDoença de Niemann-Pick, Tipo C
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
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Ludwig-Maximilians - University of MunichDesconhecidoAVC Isquêmico | Angiopatia Amilóide Cerebral | Hemorragia intracerebralAlemanha
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National Cancer Institute (NCI)RetiradoSarcoma | Osteossarcoma | Tumor cerebral | Neuroblastoma | Tumor de WilmsEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiradoColite | Citocinas | Síndrome de Hermanski-Pudlak | Linfócitos | Avaliação de MedicamentosEstados Unidos
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NYU Langone HealthGlaxoSmithKlineConcluídoNeurofibromatose 2 | Schwannoma vestibularEstados Unidos
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentCochlearConcluído
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Ain Shams UniversityDesconhecidoDistrofia muscular | Polineuropatias | Atrofia muscular espinhal | Doenças Musculares | Síndromes MiastênicasEgito
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St. Jude Children's Research HospitalUniversity of MiamiConcluídoNeuroblastoma | Tumores do Sistema Nervoso Central | Tumor de Wilms | LinfomasEstados Unidos
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House Ear InstituteDesconhecidoMeningioma | Neurofibromatose 2 | Schwannoma VestibularEstados Unidos
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Inozyme PharmaRecrutamentoO Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1Calcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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AmgenRecrutamentoArtrite Psoriática Juvenil | Doença de BehçetEspanha, Peru, Israel, Grécia
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Johns Hopkins UniversityRecrutamentoNeurofibromatose 1 | Neurofibroma Atípico | Tumor Maligno da Bainha do Nervo Periférico (MPNST) de Tecidos Moles (Diagnóstico)Estados Unidos
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VA Office of Research and DevelopmentAinda não está recrutandoEsclerose Lateral Amiotrófica | Distrofia muscular | Lesão da medula espinal | Infartos do Tronco Encefálico | Síndrome de encarceramentoEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalRecrutamentoSíndrome de Lynch | Predisposição genética para doenças | Câncer de próstata | Mutação BRCA1 | Mutação BRCA2 | Neoplasia Prostática | Mutação Gene ATM | Mutação MMREstados Unidos
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Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); American Lebanese Syrian Associated Charities...RecrutamentoGlioma de baixo grau (LGG) do cérebro com aberração BRAF | Glioma de alto grau (HGG) do cérebro com aberração BRAF | Glioma cerebral de baixo grau com neurofibromatose tipo 1Estados Unidos
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de FabryEspanha, Estados Unidos, Japão, Austrália, França, Portugal
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University of Texas Southwestern Medical CenterRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Cardiomiopatia dilatada | Cardiomiopatia Hipertrófica | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção Reduzida | Sarcoidose Cardíaca | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção PreservadaEstados Unidos
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Leucodistrofia MetacromáticaChina
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Leigh R. Hochberg, MD, PhD.National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); US Department... e outros colaboradoresRecrutamentoEsclerose Lateral Amiotrófica | Distrofia muscular | Lesões da Medula Espinhal | Tetraplegia | Infartos do Tronco Encefálico | Trancado na SíndromeEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoSíndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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Mandos LLCRescindidoDoença de Niemann-Pick, Tipo CCosta Rica
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoNeurofibromatose tipo 1 | Neurofibroma Cutâneo | Glioma do Nervo ÓpticoEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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University Health Network, TorontoSunnybrook Health Sciences Centre; University of Toronto; Hamilton Health Sciences... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoNeoplasias Colorretais | Neoplasias ovarianas | Síndrome de Lynch | Neoplasias endometriaisCanadá
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterConcluídoGlioma óptico | Neurofibroma Plexiforme | Neurofibromatose-1Estados Unidos
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicRescindidoDoenças renais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Doença renal em estágio final | ESRD | Doença de Fabry | Doenças rarasEstados Unidos
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Impatients N.V. trading as myTomorrowsKamada, Ltd.Não está mais disponívelDeficiência de alfa 1-antitripsina | Doença do Enxerto Vs Hospedeiro | Doença do enxerto versus hospedeiro | Doença aguda do enxerto contra o hospedeiro | Doença Aguda do Enxerto Contra o Hospedeiro Refratária aos Esteroides | Inibidor de Alfa-1 Proteinase | Deficiência de inibidor de alfa-1 protease e outras condições
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Massachusetts General HospitalALS AssociationConcluídoMal de Parkinson | Esclerose Lateral Amiotrófica | Perda de peso | Caquexia | Doença de Huntington | Doença NeurodegenerativaEstados Unidos
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Manchester University NHS Foundation TrustConcluídoNeurofibromatose tipo 2Reino Unido
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Acrotech Biopharma Inc.National Cancer Institute (NCI)ConcluídoSarcoma | Linfoma | Leucemia | Neuroblastoma | Tumores cerebrais | Tumor de WilmsEstados Unidos
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PTC TherapeuticsUnited States Department of DefenseRescindido
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceDesconhecidoNeurofibromatose 2 | Dermatologia/Pele - OutrosFrança
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoDoenças Hematológicas | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Doenças imunológicas | Síndrome de Chediak-Higashi | Distúrbios Linfoproliferativos Ligados ao X | Síndrome de Griscelli | Histiocitose de Células de LangerhansEstados Unidos
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National Eye Institute (NEI)ConcluídoDoenças de Niemann PickEstados Unidos, Reino Unido
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisConcluído
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Massachusetts General HospitalThe Children's Tumor FoundationConcluídoNeurofibromatose | Neurofibromatose 2 | Schwannomatose | Neurofibromatose IEstados Unidos
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Laboratorio Elea Phoenix S.A.Ministerio de Ciencia e Innovación, SpainConcluídoGlioma | Neuroblastoma | Retinoblastoma | Tumor de Wilm | Sarcoma de EwingArgentina
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Klinikum Wels-GrieskirchenGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoFoco do estudo: Prevalência da doença de Fabry na população com DRCÁustria
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University Hospital, GhentConcluídoHipertrofia ventricular esquerdaBélgica
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Montreal Heart InstituteIngenew Pharmaceuticals Inc.ConcluídoDor | Confusão | Covid19 | Náusea | Vômito | Tosse | Fraqueza muscular | Febre | Dor de cabeça | Anosmia | Dor de garganta | Falta de ar | Dor, Articulação | Dor, Peito | Humor irritável | Dor, Abdominal | Dor, músculoCanadá
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RetiradoLinfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à Mucosa | Linfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma de Burkitt adulto recorrente | Linfoma Adulto Difuso de Células Grandes Recorrente | Linfoma Recorrente de Células Mistas Difusas em Adultos | Linfoma... e outras condiçõesEstados Unidos