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Ensaios clínicos em Deficiência de Creatina, ligada ao cromossomo X
Total de 1561 resultados
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Astellas Gene TherapiesAtivo, não recrutandoMiopatia miotubular ligada ao cromossomo XEstados Unidos, Canadá, França, Alemanha
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Cytonet GmbH & Co. KGConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbios do Ciclo da Uréia | Citrulinemia | Deficiência de carbamoilfosfato sintetase IAlemanha
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State University of New York - Upstate Medical...RescindidoEncefalopatia familiar com corpos de inclusão de neuroserpina | Retardo mental ligado ao X | Tálus Vertical Congênito | Epilepsia Generalizada Idiopática | Demência FamiliarEstados Unidos
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Baylor College of MedicineConcluído
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Menkes | Síndrome do Corno Occipital | Deficiência de Cobre InexplicávelEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoTranstorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Atraso no desenvolvimento | Desordem genética | Desordem aspergerEstados Unidos
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Leipzig University Medical CenterRecrutamentoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XAlemanha
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationConcluídoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XAlemanha
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... e outros colaboradoresRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASSEstados Unidos
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International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças do Sistema Nervoso | Manifestações Neurológicas | Manifestações Neurocomportamentais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Deficiência Intelectual | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Distúrbio Neurológico | Síndrome de Rett | Doença genética | Síndrome de Rett AtípicaEstados Unidos
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationAinda não está recrutandoLisencefalias Clássicas e Heterotopias de Bandas SubcorticaisBélgica
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Fred Hutchinson Cancer CenterConcluídoMetabolismo, Erros Inatos | Doença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos
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Shanghai Children's Medical CenterDesconhecido
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National Center for Research Resources (NCRR)University of North CarolinaConcluídoHemofilia B | Deficiência do Fator IX
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China Academy of Chinese Medical SciencesDesconhecidoEficiência de Rhizoma Atractylodis Regional Genuíno e Regional Não Genuíno no Tratamento da DF
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteAutour Des Williams; AceaDesconhecidoSíndrome do X Frágil | Síndrome de WilliamsItália
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Minoryx Therapeutics, S.L.RecrutamentoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XFrança
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoCitrulinemia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase | Deficiência de carbamoil-fosfato sintase I | Deficiência de N-acetilglutamato sintaseEstados Unidos
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Medialis Ltd.Metabolic Support UKConcluídoHipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH)Reino Unido
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University Hospital ErlangenPervormance GmbHConcluídoDisplasia Ectodérmica Hipoidrótica Ligada ao X | Aumento da temperatura corporal induzido pelo exercícioAlemanha
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoSíndrome de Duplicação da Proteína de Ligação ao Metil CpG 2 (MECP2)Estados Unidos
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... e outros colaboradoresConcluídoDoenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Alemanha, França
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessRetiradoCoroideremiaEstados Unidos
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e outros colaboradoresConcluído
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University of AlbertaRescindido
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoMicosesEstados Unidos
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Inscrevendo-se por conviteDeficiência Intelectual | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Síndrome do X FrágilEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoCoroideremiaEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsRescindido
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustConcluído
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenConcluído
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Rett, Variante de Fala Preservada | Síndrome de Duplicação Mecp2 | Distúrbios relacionados ao RettEstados Unidos
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University Hospital, BrestDesconhecidoDisautonomia | Masculinidade | Encefalopatia Neonatal Grave Relacionada a MECP2França
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RescindidoDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecido
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...DesconhecidoDoença Granulomatosa CrônicaFederação Russa
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rescindido
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University Hospital, GrenobleRescindidoDoença Granulomatosa CrônicaFrança
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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TakedaRecrutamento
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarEstados Unidos, Alemanha, Itália, Dinamarca
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRecrutamentoDoenças oculares | Degeneração Retiniana | Doença Retiniana | RetinosquiseChina
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Finlândia, França, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Canadá
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BiogenConcluído
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University of Colorado, DenverConcluídoDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos