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Ensaios clínicos em Deficiência de lipase de ácido lisossomal
Total de 215 resultados
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscrevendo-se por convite
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REGENXBIO Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
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GC Biopharma CorpRecrutamentoMucopolissacaridose II | Síndrome de HunterRepublica da Coréia
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Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Colômbia
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AO GENERIUMConcluídoUm estudo multicoorte da tolerância, segurança e farmacocinética do GNR-055 em voluntários saudáveisDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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TakedaRecrutamentoUm estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na ÍndiaSíndrome de HunterÍndia
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TakedaDisponívelSíndrome de HunterEstados Unidos, Austrália, México, Espanha, Reino Unido
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REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Brasil
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TakedaConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Brasil
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ShireConcluídoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose (MPS)Estados Unidos, Argentina, México, Espanha, Reino Unido
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Green Cross CorporationConcluído
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RecrutamentoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose (MPS)Estados Unidos
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Green Cross CorporationConcluído
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ShireAtivo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Espanha, Canadá, Reino Unido, México, Austrália, França
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VIEstados Unidos
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ShireConcluído
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Green Cross CorporationDesconhecidoSíndrome de HunterRepublica da Coréia
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Duke UniversityRecrutamento
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REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Canadá
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...RescindidoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VIEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRescindidoSurdez | Imunodeficiência | Retardo mental | Hipertrofia Gengival | Anormalidades esqueléticas | Dismorfismo facialAlemanha, Suíça
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St. Jude Children's Research HospitalRecrutamentoMucopolissacaridose I | Imunodeficiência Combinada Grave | Neuroblastoma | Neoplasia | Malignidade, HematológicaEstados Unidos
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido
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Cystinosis Research FoundationDesconhecidoCistinose | Cistinose Nefropática | Síndrome de Fanconi RenalEstados Unidos
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Paul SzabolcsInscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropenia Crônica Grave | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | Imunodeficiência com defeito predominante de células T, não especificado | Síndromes de Hiper IgE | Deficiências de Hiper IgM | Suscetibilidade mendeliana a doenças... e outras condiçõesEstados Unidos
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Manchester University NHS Foundation TrustConcluídoMucopolissacaridose Tipo IIReino Unido
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ShireConcluídoSíndrome de HunterReino Unido, Estados Unidos, Brasil
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetConcluídoMucopolissacaridose II | Síndrome de Hunter | MPS IIBrasil, Polônia, Taiwan
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...ConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VIEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick Tipo C1 | Lipofuscinose ceróide neuronal juvenil | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Deficiência do transportador de creatinaEstados Unidos
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesConcluídoTrombocitopenia | Erros Inatos do Metabolismo | Leucodistrofia Metacromática | Anemia de fanconi | Talassemia Major | Aplasia Pura de EritrócitosEstados Unidos
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TakedaRecrutamentoSíndrome de HunterCanadá, França
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CENTOGENE GmbH RostockRescindidoMucopolissacaridose II | Síndrome de Hunter | Síndrome de Hunter, forma leve | Síndrome do Canal de HunterMéxico
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ShireConcluídoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose II (MPS II)Estados Unidos, França, Reino Unido, Alemanha, Suécia, Espanha, Brasil, Canadá, Itália, Romênia
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National MPS SocietyMediResource Inc.RescindidoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridoses | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose IVEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoConcluídoSíndrome de Fanconi | Cistinose
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEspanha, Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, França, Austrália, México
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University Hospital HeidelbergConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Comportamento de enfrentamento | Mucopolissacaridose Tipo III | Distúrbios ComportamentaisAlemanha
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ShireAtivo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoImunodeficiência Variável Comum | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Histiocitose de Células de Langerhans | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome de Griscelli | Síndrome de Linfócitos Nus | SCID | Síndrome... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VI | Mucopolissacaridose Tipo IV | Mucopolissacaridose Tipo VIIEstados Unidos, Canadá
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutamentoMucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo MucopolissacaridosesEstados Unidos
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Sangamo TherapeuticsAtivo, não recrutandoHemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose IIEstados Unidos