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Ensaios clínicos em Raquitismo hipofosfatêmico, dominante ligado ao cromossomo X
Total de 1559 resultados
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University Hospital ErlangenEdimer PharmaceuticalsConcluídoDisplasia Ectodérmica HipoidróticaAlemanha
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Institute for Neurodegenerative DisordersConcluídoDoença de Parkinson | Doença de Alzheimer | Comprometimento cognitivo leve | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Transtornos do Espectro AutistaEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalNorthwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry Ford... e outros colaboradoresRecrutamentoELA | Doença de Kennedy | MND (doença do neurônio motor) | PLS | PMA - Atrofia Muscular Progressiva | PBP - Paralisia Bulbar ProgressivaEstados Unidos, Itália
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRecrutamentoDeficiência do Complexo Piruvato Desidrogenase | Deficiência alfa de piruvato desidrogenase E1 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E1-Beta | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E2 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase FosfataseReino Unido
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VI | Mucopolissacaridose Tipo IV | Mucopolissacaridose Tipo VIIEstados Unidos, Canadá
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Sarepta Therapeutics, Inc.RecrutamentoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos
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Red Nucleus Enterprise Solutions, LLCRecrutamento
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Hasan Kalyoncu UniversityAinda não está recrutandoHemofilia A | Hemofilia B | HemofiliaPeru
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Assiut UniversityAinda não está recrutandoHemofilia A | Hemofilia B
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Egyptian Chinese UniversityBenha UniversityRecrutamentoDistrofia Muscular de DuchenneEgito
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ItalfarmacoRecrutamentoDistrofia Muscular de DuchenneBélgica, Holanda, Canadá, Itália, França, Alemanha, Reino Unido
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Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheRecrutamentoDistrofia Muscular de DuchenneBélgica, Estados Unidos, Japão, Espanha, Itália, Reino Unido
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ApcinteX LtdCentessa Pharmaceuticals plcRecrutamentoHemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Itália, Espanha, Taiwan, Austrália, Bélgica, Reino Unido, França, Alemanha, Índia, África do Sul, Canadá, Polônia, Armênia, Peru
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Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalAinda não está recrutando
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Regeneron PharmaceuticalsRecrutamentoHemofilia BEstados Unidos, Alemanha, Reino Unido, Canadá
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Virginia Commonwealth UniversityNorthwestern University; University of RochesterRecrutamentoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos
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University of FloridaRecrutamento
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoHemofilia A | Hemofilia BBulgária, Estados Unidos, Reino Unido, Federação Russa, Suíça
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.Inscrevendo-se por conviteDistrofia Muscular de BeckerEstados Unidos, Holanda, Reino Unido
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoHemofilia BEstados Unidos, Reino Unido
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Santhera PharmaceuticalsSanthera PharmaceuticalsAtivo, não recrutando
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Sarepta Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDistrofia Muscular, DuchenneEstados Unidos, Republica da Coréia, Índia, Eslovênia, Peru, Reino Unido, Alemanha, Suíça, Espanha, Tcheca, França, Sérvia, Taiwan, Holanda, México, Colômbia, Dinamarca, Nova Zelândia, Noruega, Grécia, Hungria, Irlanda, Itália, Jordânia, ... e mais
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PfizerAtivo, não recrutandoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Espanha, Bélgica, Republica da Coréia, Taiwan, Canadá, Austrália, Alemanha, Japão, França, Itália, Reino Unido, Federação Russa, Israel, Suíça
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Sheffield Children's NHS Foundation TrustSheffield Hallam University; National Institute for Health Research, United... e outros colaboradoresAtivo, não recrutando
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NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Ativo, não recrutandoDistrofia Muscular de DuchenneRepublica da Coréia, Chile, Japão, China, Reino Unido, Holanda, Espanha, Noruega, Federação Russa, Austrália, Grécia, Itália, Nova Zelândia, Peru, México, Tcheca, Canadá
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University College, LondonRadboud University Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere; Leiden... e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneHolanda, França, Reino Unido
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Swedish Orphan BiovitrumIQVIA Pvt. LtdRescindidoHemofilia A | Hemofilia BBulgária, Croácia, Tcheca, França, Hungria, Irlanda, Itália, Romênia, Eslovênia, Espanha, Reino Unido
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Santhera PharmaceuticalsDisponívelDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Canadá, Israel
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NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ConcluídoEstudo para avaliar a eficácia e segurança de Viltolarsen em meninos ambulatoriais com DMD (RACER53)Distrofia Muscular de DuchenneRepublica da Coréia, Chile, Taiwan, China, Estados Unidos, Reino Unido, Holanda, Espanha, Austrália, Noruega, Federação Russa, Grécia, Itália, Peru, México, Canadá, Hong Kong, Nova Zelândia, Ucrânia
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Hacettepe UniversityConcluídoDistrofia Muscular de DuchennePeru
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FibroGenRescindidoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos
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Sarepta Therapeutics, Inc.RescindidoDistrofia Muscular, DuchenneEstados Unidos, Canadá
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Freeline TherapeuticsRescindidoHemofilia BEstados Unidos, Reino Unido
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ReveraGen BioPharma, Inc.University of Pittsburgh; Newcastle University; European Union; Cooperative International...ConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Bélgica, Canadá, Reino Unido, Espanha, Holanda, Suécia, Tcheca, Austrália, Grécia, Israel
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Haukeland University HospitalExtrastiftelsenConcluído
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Phrixus Pharmaceuticals, Inc.Charley's FundRescindido
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University College, LondonRescindidoHemofilia BIrlanda, Reino Unido, Itália, Estados Unidos
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Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...RescindidoDistrofia Muscular de DuchenneCanadá
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Catabasis PharmaceuticalsConcluídoDistrofia Muscular, DuchenneEstados Unidos
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University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Newcastle University e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Alemanha, Itália
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CSL BehringConcluídoHemofilia BAlemanha, Dinamarca, Holanda
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ItalfarmacoSyneos HealthConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Itália, Espanha, Canadá, Bélgica, França, Alemanha, Israel, Holanda, Sérvia, Reino Unido
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PTC TherapeuticsConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoUm estudo de fitusiran (ALN-AT3SC) em pacientes com hemofilia grave A e B com inibidores (ATLAS-INH)Hemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Austrália, Canadá, China, França, Republica da Coréia, Malásia, Peru, Ucrânia, Reino Unido, Alemanha, Índia, Itália, Japão, África do Sul, Espanha, Taiwan
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoHemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Austrália, China, Dinamarca, França, Israel, Japão, Republica da Coréia, Malásia, Peru, Ucrânia, Reino Unido, Alemanha, Índia, África do Sul, Espanha, Taiwan, Hungria, Itália
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Sangamo TherapeuticsRescindido
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Haukeland University HospitalOslo University Hospital; Norwegian School of Sport SciencesConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneNoruega
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NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku Co.,... e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Canadá
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Santhera PharmaceuticalsRescindidoDistrofia Muscular de DuchenneEstados Unidos, Bélgica, Reino Unido, Áustria, França, Alemanha, Itália, Espanha, Suíça
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Catalyst BiosciencesConcluídoEstudo da Variante do Fator IX Recombinante de Próxima Geração em Indivíduos Adultos com Hemofilia BHemofilia BÁfrica do Sul