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Ensaios clínicos em Miopatia Congênita
Total de 19567 resultados
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustConcluídoNeurofibromatose 2Reino Unido
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University of North Carolina, Chapel HillVitrolife; XVIVO PerfusionRescindidoBronquiectasia | Enfisema | Fibrose pulmonar | Fibrose cística | Deficiência de alfa-1 antitripsina | Hipertensão pulmonar | Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) | SarcoidoseEstados Unidos
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University College, LondonDesconhecidoDoenças Mitocondriais | Distonia Familiar | Distonia esporádica | Doença de Parkinson Juvenil | Neurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro 5
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University of WashingtonConcluídoEsclerose múltipla | Distrofia muscular | Lesão da medula espinal | Síndrome Pós-PólioEstados Unidos
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University Hospital, BrestConcluídoTranstorno de Estresse Pós-Traumático | Neurofibromatose 1 | Diagnostica DoençasFrança
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoInsuficiência cardíaca | Doença cardíaca | Hipertensão pulmonar | Doença na artéria periférica | Cardiomiopatia dilatada | Estenose da Artéria Renal | Diabetes e Insuficiência CardíacaEstados Unidos
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NYU Langone HealthBayer Healthcare Pharmaceuticals, Inc./Bayer Schering PharmaRescindidoneurofibromatose1 (NF1) | Gliomas recorrentes ou progressivos da via óptica (OPG) | Glioma de baixo grau recorrente ou progressivoEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetRescindidoDoença de Fabry | Doença Renal Crônica, Estágio IV (Grave)Estados Unidos
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentConcluídoNeurofibromatose 2Estados Unidos
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Bio Products LaboratoryConcluídoUm estudo para descobrir como o Gammaplex® é seguro e eficaz em jovens com imunodeficiência primáriaImunodeficiência Variável Comum | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Agamaglobulinemia ligada ao X | Distúrbios de imunodeficiência primária | Síndrome de Hiper-IgMEstados Unidos, Chile, Israel
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoSíndrome mielodisplásica | Leucemia Mielóide Aguda (LMA) | Leucemia Mielóide Crônica (LMC)Estados Unidos
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoTumores cerebrais e do sistema nervoso central | Neurofibromatose tipo 1Canadá, Estados Unidos
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterConcluídoSarcoma | Cancêr de rinsEstados Unidos
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenDesconhecidoImagem de ressonância magnética | Neurofibromatose 1 | Imagem de corpo inteiro | Ressonância Magnética de Difusão | Tumores da Bainha do Nervo Periférico, MalignosBélgica
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SanofiRecrutamentoDeficiência de Esfingomielinase Ácida | Doença de Gaucher, EsplenomegaliaFrança
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PerspectumRecrutamentoDoenças do Fígado | Cirrose | Colangite esclerosante primária | Hepatite Autoimune | Hemocromatose | Doença hepática gordurosa não alcoólica | Esteato-hepatite não alcoólica | Cirrose Biliar Primária | Hepatite viralHolanda, Reino Unido
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...AstraZenecaConcluídoNeurofibromatose tipo 1 | Glioma do Nervo Óptico | Neurofibroma PlexiformeReino Unido
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PTC TherapeuticsConcluídoDoenças Mitocondriais | Epilepsia resistente a medicamentos | Doença de Leigh | Síndrome de Leigh | Encefalopatia Mitocondrial (MELAS) | Hipoplasia pontocerebelar tipo 6 (PCH6) | Doença de Alpers | Síndrome de AlpersEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Canadá, França, Itália, Polônia, Suécia, Japão
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Pharvaris Netherlands B.V.Ativo, não recrutandoAngioedema Hereditário | Angioedema Hereditário Tipo I | Angioedema hereditário tipo II | Angioedema hereditário tipos I e II | Ataque de angioedema hereditário | Angioedema hereditário com deficiência do inibidor da esterase C1 | Angioedema Hereditário - Tipo 1 | Angioedema Hereditário - Tipo 2 | Deficiência... e outras condiçõesEstados Unidos, Polônia, Alemanha, Áustria, Bulgária, Canadá, Irlanda, Itália, Reino Unido
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Jonsson Comprehensive Cancer CenterNovartis PharmaceuticalsRescindidoNeuroma Acústico | Neurofibromatose tipo 2Estados Unidos
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Herlev and Gentofte HospitalCopenhagen University Hospital, DenmarkAtivo, não recrutandoInfarto do miocárdio | Doenças cardíacas | Insuficiência cardíaca | Derrame | Fibrose cística | Insuficiência Cardíaca Diastólica | Insuficiência Cardíaca Sistólica | Disfunção Ventricular Esquerda | Diabetes Relacionado à Fibrose Cística | Doença Gastrointestinal Fibrose Cística | Fibrose Cística do Pâncreas | Fibrose Cística Pulmonar e outras condiçõesDinamarca
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CENTOGENE GmbH RostockRescindidoSurdez | Imunodeficiência | Retardo mental | Hipertrofia Gengival | Anormalidades esqueléticas | Dismorfismo facialAlemanha, Suíça
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Wake Forest University Health SciencesRescindidoLeucemia mielóide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia mielóide crônica | Síndrome mielodisplásica | Deficiência imunológica | Linfomas | Insuficiência da Medula Óssea | Osteopetrose | HemoglobinopatiaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockConcluídoEscoliose | Atrofia Muscular | Distrofia Muscular de Duchenne | Lordose | Fraqueza Muscular | Aumento da lordose/escoliose | Hiporreflexia | Daltonismo Vermelho-VerdeEgito, Índia, Albânia, Paquistão, Geórgia, Líbano, Romênia, Sri Lanka
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Li PengBetta Pharmaceuticals Co., Ltd.ConcluídoNeurofibromatose tipo 2 | Schwannoma vestibularChina
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Fakultas Kedokteran Universitas IndonesiaDesconhecidoDoença de Vogt-Koyanagi-Harada | Doença de Behçet | Uveíte Posterior | Uveíte intermediária | Uveíte Autoimune | Uveíte Idiopática | Panuveíte não infecciosa | Uveíte Anterior IdiopáticaIndonésia
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Medical University of WarsawConcluídoDoenças do Fígado | Insuficiência hepática | Oftalmopatia de Graves | Doença de Graves | Insuficiência Hepática Aguda | Lesão Hepática Aguda | Disfunção Hepática | Toxicidade de glicocorticóides | Lesão hepática | Insuficiência Hepática | Lesão Hepática Aguda Induzida por Medicamentos | Reação adversa à metilprednisolona e outras condições
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoNeurofibromatose tipo 2 | Schwannoma vestibularEstados Unidos
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoFibrose pulmonar | Erros Inatos do Metabolismo | Albinismo | Albinismo Oculocutâneo | Deficiência do pool de armazenamento de plaquetasEstados Unidos
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NYU Langone HealthNovartis Pharmaceuticals; The Children's Tumor FoundationConcluídoNeurofibromatose Tipo IIEstados Unidos
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Beijing Tiantan HospitalShandong Simcere-Medgenn Bio-pharmaceutical Co., LtdConcluídoNeurofibromatose tipo 2 | Schwannoma vestibularChina
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterPfizer; Dana-Farber Cancer Institute; University of Pittsburgh; University of VirginiaConcluídoNeurofibromatose | Meningioma | Câncer do SNC | Hemangioblastoma | Hemangiopericitoma IntracranianoEstados Unidos
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Samsung Medical CenterConcluídoMicoses | Tumor cerebral | Neuroblastoma | Retinoblastoma | Tumor de WilmsRepublica da Coréia
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Inozyme PharmaRecrutamentoO Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1Calcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase1Estados Unidos, Peru, Reino Unido, Espanha, Canadá, França, Emirados Árabes Unidos
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AmgenRecrutamentoArtrite Psoriática Juvenil | Doença de BehçetEspanha, Peru, Israel, Grécia
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Johns Hopkins UniversityRecrutamentoNeurofibromatose 1 | Neurofibroma Atípico | Tumor Maligno da Bainha do Nervo Periférico (MPNST) de Tecidos Moles (Diagnóstico)Estados Unidos
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VA Office of Research and DevelopmentAinda não está recrutandoEsclerose Lateral Amiotrófica | Distrofia muscular | Lesão da medula espinal | Infartos do Tronco Encefálico | Síndrome de encarceramentoEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalRecrutamentoSíndrome de Lynch | Predisposição genética para doenças | Câncer de próstata | Mutação BRCA1 | Mutação BRCA2 | Neoplasia Prostática | Mutação Gene ATM | Mutação MMREstados Unidos
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Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); American Lebanese Syrian Associated Charities...RecrutamentoGlioma de baixo grau (LGG) do cérebro com aberração BRAF | Glioma de alto grau (HGG) do cérebro com aberração BRAF | Glioma cerebral de baixo grau com neurofibromatose tipo 1Estados Unidos
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de FabryEspanha, Estados Unidos, Japão, Austrália, França, Portugal
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University of Texas Southwestern Medical CenterRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Cardiomiopatia dilatada | Cardiomiopatia Hipertrófica | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção Reduzida | Sarcoidose Cardíaca | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção PreservadaEstados Unidos
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRecrutamentoAdrenoleucodistrofia | Leucodistrofia MetacromáticaChina
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Leigh R. Hochberg, MD, PhD.National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); US Department... e outros colaboradoresRecrutamentoEsclerose Lateral Amiotrófica | Distrofia muscular | Lesões da Medula Espinhal | Tetraplegia | Infartos do Tronco Encefálico | Trancado na SíndromeEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoSíndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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Mandos LLCRescindidoDoença de Niemann-Pick, Tipo CCosta Rica
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoNeurofibromatose tipo 1 | Neurofibroma Cutâneo | Glioma do Nervo ÓpticoEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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University Health Network, TorontoSunnybrook Health Sciences Centre; University of Toronto; Hamilton Health Sciences... e outros colaboradoresAtivo, não recrutandoNeoplasias Colorretais | Neoplasias ovarianas | Síndrome de Lynch | Neoplasias endometriaisCanadá
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterConcluídoGlioma óptico | Neurofibroma Plexiforme | Neurofibromatose-1Estados Unidos
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicRescindidoDoenças renais | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Doença renal em estágio final | ESRD | Doença de Fabry | Doenças rarasEstados Unidos