Клинические исследования Наследственная оротовая ацидурия

Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Синдром Санфилиппо | GM1 Ганглиозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | I-клеточная болезнь

Соединенные Штаты

Неуточненная солидная опухоль у детей, специфичная для протокола | Костяная саркома Юинга | Саркома Юинга | Детский острый лимфобластный лейкоз | Опухоль Вильмса и другие опухоли почек у детей | Детская рабдомиосаркома | Саркома мягких тканей у детей | Саркома Юинга/периферическая примитивная нейроэктодермальная...

Соединенные Штаты, Австралия, Канада

Метастазы в головной мозг | Вестибулярная шваннома | Параоптическая менингиома

Франция

Миастения Гравис | Оптический нейромиелит | Аутоиммунное заболевание | Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия | Миастенический синдром Ламберта Итона | Мозжечковая дегенерация | Синдром жесткого человека | Опсоклонус-миоклонус-синдром | Неврологическое аутоиммунное заболевание | Аутологичный... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Ревматоидный артрит | Увеит | Васкулит | Диабет 1 типа | Болезнь Крона | Миозит | Здоровый волонтер | Анкилозирующий спондилоартрит | ФМФ | Системная красная волчанка/антифосфолипидный синдром | Криопирин-ассоциированные периодические синдромы/ФНО-рецептор-ассоциированные периодические синдромы | Язвенный ректоколит и другие заболевания

Франция

Рецидивирующая нейробластома | Рецидивирующая остеосаркома | Рецидивирующая детская рабдомиосаркома | Рецидивирующая саркома мягких тканей у взрослых | Рецидивирующая опухоль Вильмса и другие опухоли почек у детей | Ранее леченная детская рабдомиосаркома | Рецидивирующая детская саркома мягких... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Рассеянный склероз | Неврит зрительного нерва | Расстройство спектра нейромиелита оптика | Саркоидоз ЦНС | Васкулит ЦНС | Поперечный миелит | Энцефалит Расмуссена | Острый рассеянный энцефаломиелит | Анти-NMDAR-энцефалит | Анти-GAD65-ассоциированный аутоиммунный энцефалит | Анти-AMPAR-1/2-ассоциированный... и другие заболевания

Швейцария

Интеллектуальная недееспособность | Муковисцидоз | Нейродегенерация с накоплением железа в мозге (NBIA) | Врожденный порок сердца | Альбинизм | Синдром Рубинштейна-Тайби | Перивентрикулярная узловая гетеротопия

Франция

Общий вариабельный иммунодефицит | Хроническая гранулематозная болезнь | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание | Гистиоцитоз клеток Лангерганса | Синдром Чедиака-Хигаси | Синдром Гришелли | Голый лимфоцитарный синдром | ТКИД | Синдром... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Саркома | Зоб | Пинеобластома | Опухоль Вильмса | Медуллоэпителиома | Плевропульмональная бластома | Опухоли гипофиза | Кистозная нефрома | Опухоль клеток Сертоли-Лейдига яичника | Эмбриональная рабдомиосаркома шейки матки

Соединенные Штаты

Синдромы иммунологического дефицита | Общий вариабельный иммунодефицит | Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Хроническая гранулематозная болезнь | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Трансплантат против болезни хозяина | Х-сцепленная агаммаглобулинемия | Синдром Чедиака-Хигаси и другие заболевания

Соединенные Штаты

Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Хроническая гранулематозная болезнь | Синдром Ди Джорджи | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Х-сцепленный лимфопролиферативный синдром | Х-сцепленная агаммаглобулинемия | Синдром Чедиака-Хигаси | IPEX | Аутоиммунный лимфопролиферативный... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Нарушение биогенеза пероксисом | Расстройство спектра Зеллвегера | RCDP - ризомелическая точечная хондродисплазия | Дефицит D-бифункционального белка | Дефицит альфа-метилацил-КоА-рацемазы | Дефицит пероксисомальной ацил-КоА-оксидазы | Дефицит пероксисомальной ацил-КоА-оксидазы 2 | АТФ-связывающая... и другие заболевания

Канада

Глаукома | Макулярная дегенерация | Увеит | Диабетическая ретинопатия | Диабетический макулярный отек | Макулярный отек | Окклюзия вен сетчатки | Заболевания зрительного нерва | Отслойка сетчатки | Макулярная болезнь | Заболевание сетчатки | Неоваскуляризация сетчатки | Окклюзия артерии сетчатки | Гипертоническая... и другие заболевания

Швейцария

Нелеченая глиома ствола головного мозга у детей | Взрослая анапластическая эпендимома | Взрослая анапластическая олигодендроглиома | Диффузная астроцитома у взрослых | Гигантоклеточная глиобластома у взрослых | Взрослая глиобластома | Взрослая глиосаркома | Смешанная глиома взрослых | Взрослая олигодендроглиома и другие заболевания

Соединенные Штаты

Ишемическая болезнь сердца | Почечная недостаточность | Неврологические расстройства | Внутричерепная аневризма | Хирургические процедуры, оперативные | Респираторная терапия | Минимально инвазивные хирургические процедуры | Нарушения сердечного ритма | Урологические расстройства | Сердечно-сосудистые... и другие заболевания

Китай, Франция, Италия, Соединенные Штаты, Испания, Австралия, Бельгия, Дания, Германия, Греция, Венгрия, Израиль, Япония, Корея, Республика, Малайзия, Нидерланды, Норвегия, Португалия, Сербия, Швеция, Швейцария, Соединенное Королевство и более

Мукополисахаридоз II | Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Лейкодистрофия, метахроматическая | Лейкодистрофия, глобоидная клетка | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | Болезнь Неймана Пика | Санфилиппо...

Соединенные Штаты

Меланома | Саркома мягких тканей | Карцинома | Остеосаркома | Саркома Юинга | Рабдоидная опухоль | Нейробластома | Рабдомиосаркома | Опухоль Вильмса | Гепатобластома | Десмопластическая мелкокруглоклеточная опухоль | Педиатрическая солидная опухоль | Светлоклеточная саркома | Злокачественные опухоли оболочек периферических... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Глиома | Карцинома почек | Остеосаркома | Эпендимома | Медуллобластома | Нейробластома | Менингиома | Краниофарингиома | Новообразования сосудистого сплетения | Рабдомиосаркома | Опухоль Вильмса | Саркома Юинга | Злокачественная рабдоидная опухоль | Опухоли печени | Опухоли зародышевых клеток | Дисэмбриопластическая нейроэпителиальная... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Ливан

Болезнь Ниманна-Пика | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Метахроматическая лейкодистрофия | GM1 Ганглиозидоз | Фукозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа

Соединенные Штаты

Серповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Талассемия | Тяжелая врожденная нейтропения | Синдром Вискотта-Олдрича | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Гланцманн тромбастения | Дефицит адгезии лейкоцитов | Врожденный дискератоз | Синдром Чедиака-Хигаси | Хронически-гранулематозная болезнь и другие заболевания

Соединенные Штаты

Неуточненная солидная опухоль у детей, специфичная для протокола | Неуточненная солидная опухоль у взрослых, специфичная для протокола | Метастазы в легкие | Рецидивирующая детская рабдомиосаркома | Рецидивирующая саркома мягких тканей у взрослых | Саркома мягких тканей у взрослых, стадия IV | Рецидивирующая опухоль Вильмса и другие опухоли почек у детей и другие заболевания

Соединенные Штаты

Рефрактерное злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая саркома Юинга | Рецидивирующая гепатобластома | Рецидивирующая злокачественная опухоль зародышевых клеток | Рецидивирующее злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая нейробластома | Рецидивирующая остеосаркома | Рецидивирующая периферическая примитивная нейроэктодермальная опухоль и другие заболевания

Соединенные Штаты, Канада

Сфинголипидозы | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Болезнь Краббе | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Синдром Херлера | Синдром Маро-Лами | Болезнь Вольмана | Болезнь Ниманна-Пика типа B

Соединенные Штаты

Сердечная недостаточность | Мерцательная аритмия | Ишемическая болезнь сердца | Церебральный инфаркт | Остановка сердца | Болезнь Моямоя | Субарахноидальное кровоизлияние | Заболевания аорты | Церебральная аневризма | Внутримозговое кровоизлияние | Окклюзия и стеноз прецеребральных артерий | Окклюзия и стеноз... и другие заболевания

Китай

Карцинома почек | Опухоль Вильмса | Светлоклеточная саркома почки | Папиллярная почечно-клеточная карцинома | Медуллярная карцинома почки | Диффузный гиперпластический перилобарный нефробластоматоз | Рабдоидная опухоль почки | Врожденная мезобластная нефрома | Почечно-клеточная карцинома, связанная... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Канада, Пуэрто-Рико, Австралия, Новая Зеландия, Израиль, Швейцария

Серповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Тяжелая врожденная нейтропения | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Гланцманн тромбастения | Синдром Швахмана-Даймонда | Большая талассемия и другие заболевания

Соединенные Штаты

Тревожные расстройства | Генерализованное тревожное расстройство | Беспокойство | Туберозный склероз | СДВГ | Нарушения развития нервной системы | Расстройство аутистического спектра | Синдром ломкой Х-хромосомы | Социальная тревожность | Социальное тревожное расстройство | Агорафобия | Синдром Туретта | Тиковые... и другие заболевания

Канада

Рак легких | Цирроз печени | Пищевод Барретта | Гематологические злокачественные новообразования | Неалкогольная жировая болезнь печени | Риск рака | Вульварная интраэпителиальная неоплазия | Выжившие после рака в детстве | Легкое; Узел | Неалкогольный стеатогепатит | Остеохондрома | Синдром предрасположенности... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Меланома | Саркома | Рак почки | Лейкемия | Рак молочной железы | Рак гортани | Гипофарингеальный рак | Рак носоглотки | Множественная миелома | Рак желудка | Панкреатический рак | Рак пищевода | Рак тонкой кишки | Рак яичников | Синдром Линча | Рак легких | Рак прямой кишки | Рак простаты | Желудочно-кишечные стромальные опухоли | Нейроэндокринные опухоли и другие заболевания

Соединенные Штаты

Пустулезный псориаз | Эрозивный пустулезный дерматоз кожи головы | Болезнь Бехчета | Герпетиформный дерматит | Гангренозная пиодермия | Линейный IgA буллезный дерматоз | Другие уточненные воспалительные заболевания кожи или подкожной клетчатки | Синдром Свита | Синдром кишечно-ассоциированного дерматоза-артрита и другие заболевания

Швейцария

Мукополисахаридозы | Лейкоэнцефалопатии | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества и другие заболевания

Соединенные Штаты

Ревматические заболевания | Ревматоидный артрит | Системная красная волчанка | Системный склероз | Дерматомиозит | Полимиозит | Гигантоклеточный артериит | Ревматическая полимиалгия | Псориатический артрит | Синдром Шегрена | Антифосфолипидный синдром | Саркоидоз | Болезнь Лайма | Анкилозирующий спондилоартрит | Скле... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Мукополисахаридоз II | Болезнь Фабри | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Мукополисахаридоз VI | Дефицит лизосомальной кислой липазы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Церебротендинозный ксантоматоз | Мукополисахаридоз IV А | GM1 Ганглиозидоз | Мукополисахаридоз VII | Дефицит кислой сфингомиелиназы | Цероидный липофусциноз, нейрональный,... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Гранулема | Анемия | Тромбоцитопения | Нейтропения | Серповидно-клеточная анемия | Талассемия | Болезнь Ниманна-Пика | Синдром Вискотта-Олдрича | Остеопетроз | Фукозидоз | Синдром Чедиака Хигаси | Болезнь Херлера

Соединенные Штаты

Мукополисахаридоз I | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Легочные осложнения | Фукозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Маннозидоз | Я клеточная болезнь

Соединенные Штаты

Мукополисахаридозы | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества | GM2 Ганглиозидоз и другие заболевания

Соединенные Штаты

Лизосомальные болезни накопления | Лейкодистрофия | Болезни Ниманна-Пика | Болезнь Баттена | Болезнь Гоше | Болезнь Краббе | Альфа-маннозидоз | Остеопетроз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | GM1 Ганглиозидозы | МПС I | MPS II | Исчезающая болезнь белого вещества | Множественный дефицит... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Болезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)

Соединенные Штаты

Нейробластома | Рак щитовидной железы | Пинеобластома | Опухоль Вильмса | Эмбриональная рабдомиосаркома | Саркома яичников | Опухоль клеток Сертоли-Лейдига | Плевропульмональная бластома | Гинандробластома | DICER1 синдром | Кистозная нефрома | Почечная саркома | Узловая гиперплазия щитовидной железы | Назальная хондромезенхимальная... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Общий вариабельный иммунодефицит | Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Талассемия | Синдром Вискотта-Олдрича | Адренолеукодистрофия | Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание | Анемия Даймонда Блэкфана | Синдром... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Меланома | Нейробластома | Аденокарцинома протоков поджелудочной железы | Рефрактерное злокачественное солидное новообразование | Эндометриальная карцинома | Рецидивирующая саркома Юинга | Рецидивирующая гепатобластома | Рецидивирующее злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая неходжкинская... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Саркома мягких тканей | Остеосаркома | Саркома Юинга | Злокачественная глиома | Эпендимома | Рабдоидная опухоль | Продвинутое злокачественное солидное новообразование | Рефрактерное злокачественное солидное новообразование | Рабдомиосаркома | Рецидивирующее злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Пуэрто-Рико

Рассеянный склероз | Ревматоидный артрит | Системная красная волчанка | Увеит | Васкулит | Псориаз | Болезнь Грейвса | Системный склероз | Целиакия | Болезнь Крона | Сахарный диабет 1 типа | Миастения Гравис | Язвенный колит | Дерматомиозит | Полимиозит | Витилиго | Гепатит, Аутоиммунный | Ревматическая полимиалгия | Такаясу артериит и другие заболевания

Соединенные Штаты

Рецидивирующая детская эпендимома | Продвинутое злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая саркома Юинга | Рецидивирующая гепатобластома | Рецидивирующий лангергансоклеточный гистиоцитоз | Рецидивирующая злокачественная опухоль зародышевых клеток | Рецидивирующая злокачественная... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Пуэрто-Рико

Рефрактерное злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая эпендимома | Рецидивирующая саркома Юинга | Рецидивирующая гепатобластома | Рецидивирующий лангергансоклеточный гистиоцитоз | Рецидивирующая злокачественная опухоль зародышевых клеток | Рецидивирующая злокачественная глиома | Рецидивирующее... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Пуэрто-Рико, Австралия

Мукополисахаридоз I | Миелодиспластический синдром | Острый лимфолейкоз | Острый миелогенный лейкоз | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Метахроматическая лейкодистрофия | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Фукозидоз | Болезнь... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Рефрактерная лимфома | Рефрактерное злокачественное солидное новообразование | Рецидивирующая эпендимома | Рецидивирующая саркома Юинга | Рецидивирующая гепатобластома | Рецидивирующее гистиоцитарное и дендритно-клеточное новообразование | Рецидивирующий лангергансоклеточный гистиоцитоз | Рецидивирующая... и другие заболевания

Соединенные Штаты, Пуэрто-Рико, Австралия

Карцинома клеток Меркеля | Нейроэндокринное новообразование | Метастатическая карциноидная опухоль | Функциональная нейроэндокринная опухоль поджелудочной железы | Злокачественная соматостатинома | Метастатическая феохромоцитома надпочечников | Множественная эндокринная неоплазия 1 типа | Множественная... и другие заболевания

Рецидивирующая детская медуллобластома | Рецидивирующая детская эпендимома | Нелеченая глиома ствола головного мозга у детей | Медуллобластома у детей без лечения | Нелеченая супратенториальная примитивная нейроэктодермальная опухоль в детском возрасте | Взрослая анапластическая астроцитома | Взрослая... и другие заболевания

Соединенные Штаты