- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Klinické studie na Nedostatek lysozomální kyselé lipázy
Celkem 340 výsledků
-
Zymenex A/SEuropean CommissionDokončeno
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... a další spolupracovníciNáborVrozená hyperplazie nadledvin | Hemofilie A | Hemofilie B | Mukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Cystická fibróza | Nedostatek alfa 1-antitrypsinu | Srpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Chronické granulomatózní onemocnění | Wilsonova nemoc | Těžká vrozená neutropenie | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Mukopolysacharidóza... a další podmínkyBelgie
-
Zymenex A/SEuropean CommissionNeznámý
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoNedostatek ornitin transkarbamylázySpojené státy
-
Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalNeznámýHypertenze | HyperhomocysteinémieČína
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University a další spolupracovníciNeznámýÚčinnost tablet amlodipinu a kyseliny listové na snížení krevního tlaku a plazmatického homocysteinuEsenciální hypertenzeČína
-
Radboud University Medical CenterDokončenoMírná hyperhomocysteinémieHolandsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncNáborOTC nedostatekSpojené státy, Portugalsko, Austrálie, Itálie, Španělsko, Spojené království, Japonsko, Kanada, Německo, Francie, Argentina, Holandsko, Brazílie
-
University College, LondonNáborNedostatek ornitin transkarbamylázySpojené království
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNedostatek ornitin transkarbamylázySpojené státy
-
Medical University of ViennaDokončenoHyperemesis Gravidarum | Gravidarum nauzea | Nedostatek vitaminu CRakousko
-
Arcturus Therapeutics, Inc.DokončenoNedostatek ornitin transkarbamylázyNový Zéland
-
Translate Bio, Inc.StaženoNedostatek ornitin transkarbamylázy
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)DokončenoSrdeční choroba | Kardiovaskulární choroby | Hyperhomocysteinémie
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...DokončenoKardiovaskulární onemocnění | Hyperhomocysteinémie
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)UkončenoCitrulinémie | Argininojantarová acidurie | Hyperargininémie | Nedostatek ornitin karbamoyltransferázy | Nedostatek karbamoyl-fosfát syntázy I | Nedostatek N-acetylglutamát syntázySpojené státy
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...NáborMukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Mukopolysacharidóza VI | Mukopolysacharidóza III | Mukopolysacharidóza IV | Mukopolysacharidóza VII | Onemocnění z nedostatku sulfatázy | Mukopolysacharidóza IXFrancie
-
Jasper Therapeutics, Inc.Nábor
-
Radboud University Medical CenterDokončenoEpilepsie | Ketogenní dieta | Zvýšená hladina kyseliny mléčné | GLUT1DS1 | Syndrom nedostatku GLUT1 | GLUT1DS2Holandsko
-
Francisco Javier Martínez NogueraDokončenoZánětlivá odezva | Nedostatek kyslíku | Oxidační stres | Acidobazická nerovnováha | Metabolická porucha | Svalová ztráta | Napájení | Porucha elektrolytů | Změna, tělesná hmotnost | Změny FattyŠpanělsko
-
SCP BattistelliDokončeno
-
Duke UniversityDokončenoHemoglobinopatie | Thalasémie | Lysozomální střádací onemocnění | Imunodeficience | Vrozené poruchy metabolismu | Srpkovitá cela | Nezhoubné poruchy | Vrozená selhání kostní dřeněSpojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncUkončenoNedostatek ornitin transkarbamylázySpojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoNedostatek lipoproteinové lipázy | Vrozená chyba metabolismu lipidů | Corneal ArcusNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreDokončenoNemluvně, nedonošené, Nemoci | Nedostatek mastných kyselinFrancie
-
Passage Bio, Inc.Aktivní, ne náborGangliosidóza GM1 | Gangliosidóza GM1, typ I | Gangliosidóza GM1, typ 2 | Nedostatek beta-galaktosidázy-1 (GLB1).Spojené státy, Kanada, Spojené království, Krocan, Brazílie
-
Zymenex A/SEuropean CommissionDokončenoAlfa mannosidózaČesko, Německo, Norsko, Spojené království
-
University of California, San FranciscoNáborSfingolipidózy | Nedostatek enzymůSpojené státy
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... a další spolupracovníciDokončenoNemoci mozku, metabolické, vrozené | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Porucha cyklu močovinySpojené státy
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHDokončenoEndoteliální dysfunkce | Hyperhomocysteinémie | Hypertenze I. stupeň, podskupina "Hraniční" (WHO)Německo
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.NeznámýMírná kognitivní poruchaSpojené státy
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteDokončenoNedostatek ornitin transkarbamylázy
-
BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.DokončenoNedostatek tetrahydrobiopterinuČína
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... a další spolupracovníciDokončenoNedostatek VLCAD | Defekty oxidace mastných kyselinHolandsko
-
Rush University Medical CenterAktivní, ne náborRakovina prsu | Rakovina vaječníků | Nedostatek kyseliny listovéSpojené státy
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoFabryho nemoc | Nedostatek alfa galaktozidázy ASpojené státy, Rakousko, Spojené království
-
Greenwood Genetic CenterDokončenoGalaktosialidóza | Sialidóza | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Beta mannosidóza | Mukolipidóza II | Mukolipidóza III | Schindlerova nemocSpojené státy
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceNáborNeurodegenerace s akumulací železa v mozku (NBIA) | Neurodegenerace spojená s pantothenátkinázou (PKAN) | Aceruloplasminémie | Neurodegenerace spojená s beta-proteinem (BPAN) | Neurodegenerace spojená s mitochondriální membránou (MPAN) | Neurodegenerace spojená s hydroxylázou mastných kyselin (FAHN) a další podmínkyKanada, Česko, Německo, Itálie, Holandsko, Polsko, Srbsko, Španělsko
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalDokončenoFenylketonurie | Hyperfenylalaninémie | Nedostatek tetrahydrobiopterinuSpojené království
-
Homology Medicines, IncZápis na pozvánkuFenylketonurie | Nedostatek PAHSpojené státy
-
PTC TherapeuticsDokončenoNedostatek BH4 | HyperfenylalaninémieSpojené státy
-
Homology Medicines, IncUkončenoFenylketonurie | Fenylketonurie | Nedostatek PAHSpojené státy
-
Homology Medicines, IncUkončenoFenylketonurie | Nedostatek PAHSpojené státy
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalNeznámýNedostatek PAH | Pku fenylketonurie
-
Assiut UniversityDokončenoKognitivní dysfunkce | Hypercholesterolémie | HyperhomocysteinémieEgypt
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)DokončenoRakovina | Myelofibróza | Plicní fibróza | Gaucherova nemoc | Heřmanský-Pudlakův syndrom (HPS)Spojené státy
-
Barcelona Institute for Global HealthDokončenoPorucha pozornosti s hyperaktivitou | Problém s chováním dítěte | Nedostatek mastných kyselin
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHUkončenoNedostatky fenylalaninhydroxylázy
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteNeznámýZávažná kombinovaná imunodeficience adenosindeaminázy (ADA-SCID)Čína
-
SanofiDokončenoSfingomyelin LipidózaItálie, Česko, Belgie, Francie, Portugalsko, Krocan, Spojené státy, Argentina, Brazílie, Chile, Německo, Rumunsko, Španělsko