- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Klinické studie na X-vázaná myotubulární myopatie
Celkem 1542 výsledků
-
Boston Children's HospitalDokončeno
-
Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Dokončeno
-
National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenDokončenoTrombocytopenie | Vrozená dyskeratóza | Fanconiho anémie | Shwachmanův syndrom
-
Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicUkončenoOnemocnění ledvin | Genetická onemocnění, vázaná na X | Konečné stadium onemocnění ledvin | ESRD | Fabryho nemoc | Vzácná onemocněníSpojené státy
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab TherapeuticsNáborHemofilie | Trombóza | Trombofilie | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Porucha krvácení | Von Willebrandovy choroby | Nedostatek faktoru IX | Porucha pojivové tkáně | Nedostatek faktoru VIII | Hematologická porucha | Vzácná porucha krvácení | Porucha krevních destičekSpojené státy
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... a další spolupracovníciNáborFabryho nemoc | Vzácná onemocnění | Hypertrofické kardiomyopatie | Fabryho nemoc, srdeční variantaNěmecko
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Dokončeno
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Dokončeno
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoMetabolismus fruktózy, vrozené chyby | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Onemocnění z ukládání glykogenu | Glykogenová choroba typu V | Onemocnění z hromadění glykogenu typu I | Onemocnění z hromadění glykogenu typu III | Onemocnění z hromadění glykogenu typu VII | Onemocnění z hromadění glykogenu... a další podmínkyNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
University Hospital FreiburgDokončenoMyelodysplastické syndromy | Fanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Pearson Marrow-pankreatický syndrom | Syndrom Shwachman-diamantŠpanělsko, Německo, Švýcarsko, Rakousko, Holandsko, Itálie, Česká republika, Belgie, Dánsko, Irsko
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)DokončenoChronické granulomatózní onemocnění | Wegenerova granulomatóza | Jobův syndrom | Bronchogenní karcinom | Infekce MycobacteriumSpojené státy
-
Caroline Michaela KistorpSanofiZatím nenabírámeChronická onemocnění ledvin | Fabryho nemocDánsko
-
Wuerzburg University HospitalTakedaZápis na pozvánkuLysozomální střádavá onemocnění | Fabryho nemoc | Fabryho nemoc, srdeční varianta | HCM - Hypertrofická kardiomyopatie | Anderson Fabry nemocNěmecko
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoChronické onemocnění ledvin | Ztráta sluchu | Angiokeratomy | Oční abnormalitySrí Lanka, Indie, Německo
-
Melbourne HealthSanofiStaženoLysozomální střádavá onemocnění | Fabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba, typ C | Gaucherova nemocAustrálie
-
XperiomeThe Touro College and University SystemStaženoHemofilie A | Hemofilie B | Idiopatická plicní fibróza | Myasthenia Gravis | Cystická fibróza | Srpkovitá anémie
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...NáborDĚTSKÝ syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Latosterolóza | DesmosterolózaSpojené státy
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncJiž není k dispoziciBarthův syndrom | Mitochondriální trifunkční proteinový deficit | Nedostatek acylCoA dehydrogenázy (VLCAD) s velmi dlouhým řetězcem | Deficience karnitin palmitoyltransferázy (CPT1, CPT2) | Nedostatek hydroxyacyl-CoA dehydrogenázy s dlouhým řetězcem | Poruchy ukládání glykogenu | Choroba z nedostatku... a další podmínkySpojené státy
-
Massachusetts General HospitalDokončenoFabryho nemoc | Mitochondriální onemocnění | Neuropatie malých vláken | Ehlers Danlosův syndromSpojené státy
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalNáborLymfom | Akutní myeloidní leukémie | Leukémie | Hemofilie A | Hemofilie B | Hemofilie | Mnohočetný myelom | Myelodysplastický syndrom | Transplantace kostní dřeně | MDS | Aplastická anémie | Porucha krvácení | Mnohočetný myelom | Myelom, mnohočetný | Leukémie, akutní myeloidní | Myeloidní leukémie, akutní | Hemofilie As | Hemofilie... a další podmínkyČína
-
National Taiwan University HospitalNeznámýHypertenze | Diabetes | Demence | Alzheimerova nemoc | Fabryho nemoc | Syndrom suchého oka | Metabolické onemocnění | Zdraví jedinci | Oční růžovka | Insuficience končetin | Fyktenulóza | Onemocnění štěpu proti hostiteli okaTchaj-wan
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...Aktivní, ne náborAkutní myeloidní leukémie | Akutní lymfoblastická leukémie | Non Hodgkinův lymfom | Myelodysplastický syndrom | Chronická myeloidní leukémie | Hemofagocytární lymfocytóza | Infekce virem Epstein Barr | X-vázané lymfoproliferativní onemocnění | Hemofagocytární syndrom | Familiární hemofagocytární lymfocytózaSpojené státy
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... a další spolupracovníciNáborMyelodysplastické syndromy | Srpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Těžká vrozená neutropenie | Syndromy selhání kostní dřeně | Porucha srážení krve | Porucha erytrocytů | Porucha leukocytů | Hemostáza | Vrozená dyskeratóza | Diamantová-Blackfanová anémie | Vrozená trombocytopenie | Myeloproliferativní onemocněníSpojené státy
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderZatím nenabírámeVrozená hyperplazie nadledvin | Hypogonadotropní hypogonadismus | Nedostatek růstového hormonu | Turnerův syndrom | Addisonova nemoc | Klinefelterův syndrom | Kombinovaný nedostatek hormonů hypofýzy | Syndrom androgenní necitlivosti | Dysgeneze štítné žlázyŠpanělsko, Spojené království, Belgie, Holandsko
-
University of Colorado, DenverNáborZtráta sluchu | Smith-Lemli-Opitzův syndrom | Dystrofie kužele a tyčeSpojené státy
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)DokončenoCystická fibróza | Chronické granulomatózní onemocnění | Primární ciliární dyskineze | Pseudohypoaldosteronismus | Netuberkulózní mykobakteriální infekceSpojené státy
-
Paul SzabolcsZápis na pozvánkuChronické granulomatózní onemocnění (CGD) | Wiskott-Aldrichův syndrom | Těžká chronická neutropenie | Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID) | Imunodeficience s převažujícím defektem T-buněk, blíže neurčená | Hyper IgE syndromy | Nedostatky hyper IgM | Mendelova náchylnost k mykobakteriální chorobě | Běžná...Spojené státy
-
National Taiwan University HospitalNáborMrtvice | Magnetická rezonance | Fabryho nemoc | Onemocnění malých cév mozku | Cadasil | Autozomální dominantní cerebrální angiopatie související s HTRA1 | Onemocnění malých cév mozku související s COL4A1 s krvácením | Sekvenování nové generaceTchaj-wan
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... a další spolupracovníciNáborVrozená hyperplazie nadledvin | Hemofilie A | Hemofilie B | Mukopolysacharidóza I | Mukopolysacharidóza II | Cystická fibróza | Nedostatek alfa 1-antitrypsinu | Srpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Chronické granulomatózní onemocnění | Wilsonova nemoc | Těžká vrozená neutropenie | Nedostatek ornitin transkarbamylázy | Mukopolysacharidóza... a další podmínkyBelgie
-
O & O Alpan LLCNeznámýFabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba | Gaucherova nemoc | Pompeho nemoc | Poruchy lysozomálního střádáníSpojené státy
-
National Cancer Institute (NCI)NáborFanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Diamond Blackfan anémie | Shwachmanův diamantový syndrom | Syndrom dědičného selhání kostní dřeně, aplastická anémieSpojené státy
-
Hereditary Neuropathy FoundationNáborCharcot-Marie-Tooth nemoc | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IA | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IB | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2 | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ 2C | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2A2B | Charcot-Marie-Tooth Disease... a další podmínkySpojené státy
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaUkončenoSrpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Thalasémie | Těžká vrozená neutropenie | Wiskott-Aldrichův syndrom | Diamantová-Blackfanová anémie | Těžká aplastická anémie | Glanzmannova trombastenie | Nedostatek adheze leukocytů | Dyskeratóza-kongenita | Chediak-Higashi syndrom | Chronické granulomatózní onemocnění | Schwachmanův-Diamantový...Spojené státy
-
West Kazakhstan Medical UniversityNáborNedostatek ornitin transkarbamylázy | Nedostatek biotinidázy | Citrulinémie | Glutarická acidémie typu II | Argininojantarová acidurie | Choroba z javorového sirupu | Primární nedostatek karnitinu | Homocystinurie | Nedostatek karnitin palmitoyltransferázy II | Nedostatek arginázy | Nedostatek acyl-CoA dehydrogenázy... a další podmínkyKazachstán
-
Emory UniversityDokončenoSrpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Hurlerův syndrom | Chronické granulomatózní onemocnění | Těžká vrozená neutropenie | Hemofagocytární lymfocytóza | Wiskott-Aldrichův syndrom | Diamantová-Blackfanová anémie | Těžká aplastická anémie | Glanzmannova trombastenie | Shwachmanův-Diamantový syndrom | Thalassemia Major a další podmínkySpojené státy
-
Children's Hospital Los AngelesDokončenoGranulom | Anémie | Trombocytopenie | Neutropenie | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Niemann-Pickova choroba | Wiskott-Aldrichův syndrom | Osteopetróza | Fukosidóza | Chediak Higashi syndrom | Hurlerova nemocSpojené státy
-
University of PittsburghNáborLysozomální střádavá onemocnění | Leukodystrofie | Niemann-Pickovy choroby | Battenova nemoc | Gaucherova nemoc | Krabbeho nemoc | Alfa-mannosidóza | Osteopetróza | Tay-Sachsova nemoc | Pelizaeus-Merzbacherova choroba | Sandhoffova nemoc | Gangliosidózy GM1 | MPS I | MPS II | Mizející nemoc bílé hmoty | Onemocnění z nedostatku... a další podmínkySpojené státy
-
Roswell Park Cancer InstituteAktivní, ne náborAkutní myeloidní leukémie | Polycythemia Vera | Myelofibróza | Chronická myelomonocytární leukémie | Waldenstromova makroglobulinémie | Akutní lymfoblastická leukémie | Chronická lymfocytární leukémie | Sekundární akutní myeloidní leukémie | Srpkovitá anémie | Myelodysplastický syndrom | Plazmabuněčný myelom | Chronické... a další podmínkySpojené státy
-
St. Jude Children's Research HospitalNáborRakovina slinivky | Hodgkinův lymfom | Lynchův syndrom | Tuberózní skleróza | Fanconiho anémie | AML | Non Hodgkinův lymfom | Familiární adenomatózní polypóza | Akutní leukémie | Syndrom neoidního bazaliomu | Neurofibromatóza typu 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindauova nemoc | Adrenokortikální... a další podmínkySpojené státy
-
Sanguine BiosciencesDokončenoDeprese | Melanom | Epilepsie | Lymfom | Roztroušená skleróza | Rakovina ledvin | Rakovina děložního hrdla | Diabetes Mellitus | Leukémie | Rakovina prsu | Chronická onemocnění ledvin | Chronická obstrukční plicní nemoc | Parkinsonova choroba | Systémový lupus erythematodes | Mnohočetný myelom | Žloutenka typu B | Nespavost | Kolorektální... a další podmínkySpojené státy
-
UK Kidney AssociationNáborVaskulitida | AL amyloidóza | Tuberózní skleróza | Fabryho nemoc | Cystinurie | Fokální segmentová glomeruloskleróza | IgA nefropatie | Bartterův syndrom | Čistá aplazie červených krvinek | Membranózní nefropatie | Atypický hemolytický uremický syndrom | Autozomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin | Cysti... a další podmínkySpojené království
-
Roswell Park Cancer InstituteDokončenoPrimární myelofibróza | Polycythemia Vera | Chronická myelomonocytární leukémie | Rekurentní akutní myeloidní leukémie dospělých | Juvenilní myelomonocytární leukémie | B-buněčný lymfom extranodální marginální zóny lymfoidní tkáně související se sliznicí | Uzlinový B-buněčný lymfom marginální zóny | Recidivující... a další podmínkySpojené státy