Kliniske forsøg med Arginase 1 mangel

I alt 15341 resultater

Aeglea Biotherapeutics

Afsluttet

En undersøgelse af sikkerheden ved ugentlig subkutan pegzilarginase hos forsøgspersoner med arginase 1-mangel

Arginase I mangel | Hyperargininæmi

Canada
Aeglea Biotherapeutics

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af Pegzilarginase hos patienter med arginase 1-mangel

Arginase I mangel | Hyperargininæmi

Forenede Stater, Italien, Canada, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Østrig, Tyskland
Damascus University

Afsluttet

Effekten af ekspansion på kraniofaciale suturer hos børn, der bruger 3D-billeddannelse

Skelet Maxillary Transversal Deficiency

Syrien Arabiske Republik
Pennington Biomedical Research Center
Frank L. Greenway; Corby K. Martin; Jennifer C. Rood; Robbie A. Beyl

Afsluttet

Tilskudsforsøg på arginin med metabolisk profilering (STAMP)

Protein | Aminosyre | Arginin

Forenede Stater
Ipsen

Rekruttering

Globalt patientregister til overvågning af langsigtet sikkerhed og effektivitet af Increlex® hos børn og unge med svær primær insulinlignende vækstfaktor-1-mangel (SPIGFD).

IGF1 mangel

Spanien, Forenede Stater, Italien, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Østrig, Fransk Guyana, Polen, Sverige, Martinique
University of Mary Hardin-Baylor

Afsluttet

Effekten af blodgennemstrømningsbegrænsning med og uden arginin på fysisk ydeevne og væksthormon

Blodgennemstrømningsbegrænsning | Væksthormon | Arginin | Styrkeresultater

Forenede Stater
Ipsen

Afsluttet

IGF-1, IGFBP3, ALS normative områder i sund pædiatrisk spansk befolkning (EDISON)

IGF-1 mangel

Spanien
Cairo University

Ikke rekrutterer endnu

Sammenligning af dimensionsændringer efter ekstraktion efter kantkonservering ved hjælp af autogene delvist og fuldstændigt demineraliserede dentintransplantater versus autogent heltandstransplantat

Socket Preservation, Alveolar Ridge Deficiency, Alveolar Ridge Preservation
University of Texas Southwestern Medical Center

Rekruttering

Hjernemetabolisme observeret ved 7 Tesla

Glukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1 | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | Glukosetransportdefekt

Forenede Stater
University of Texas Southwestern Medical Center

Rekruttering

Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) Registry

Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | GLUT1 mangelsyndrom | Glucose Transporter type1 (GLUT-1) mangel | GLUT-1 mangelsyndrom

Forenede Stater
University of Texas Southwestern Medical Center
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Aktiv, ikke rekrutterende

Diætbehandling Glucose Transporter Type 1-mangel (G1D)

Glukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | Glukosetransportdefekt | GLUT1DS1

Forenede Stater
Juan Pascual
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Afsluttet

Behandlingsudvikling af triheptanoin (G1D)

Glukosemetabolismeforstyrrelser | Epilepsi | Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1-mangelsyndrom 1, autosomalt recessivt | Glucose Transporter Protein Type 1 mangelsyndrom | Glukosetransportdefekt | GLUT1DS1

Forenede Stater
GCS Ramsay Santé pour l'Enseignement et la Recherche

Rekruttering

5 års opfølgningsvurdering af en kirurgisk reparation for en proksimal ACL-ruptur (RUPTUPROX)

ACL - Anterior Cruciate Ligament Deficiency

Frankrig
University of Florida
Alpha-1 Foundation

Tilmelding efter invitation

Alpha-1 Foundation DNA og vævsbank

Alpha 1 Antitrypsin mangel

Forenede Stater
Thomayer University Hospital
Masaryk University

Rekruttering

Czech AATD Registry

Alpha-1-antitrypsin mangel

Tjekkiet
Imagine Institute

Rekruttering

Patienter med LPIN1-mutationer behandlet med lavdosis hydroxychloroquinsulfat (LIPIN1)

Lipin-1 mangel

Frankrig
University of Pittsburgh
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Afsluttet

Genomisk forskning i alfa-1 antitrypsinmangel (GRADS Alpha-1)

Alpha 1 Antitrypsin mangel | AATD

Forenede Stater
Michael Campos, MD
CSL Behring

Afsluttet

Effekt af dobbeltdosis alfa 1-antitrypsin augmentation terapi på lungebetændelse.

Alpha 1 Antitrypsin mangel

Forenede Stater
Washington University School of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Carbamazepin ved svær leversygdom på grund af alfa-1 antitrypsinmangel (CBZ)

Levercirrhose | Alpha-1-antitrypsin mangel

Forenede Stater
Alnylam Pharmaceuticals

Afsluttet

En undersøgelse af ALN-AAT02 hos raske deltagere og deltagere med ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom

ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom

Det Forenede Kongerige
Assiut University

Ukendt

Effekt af maternal BMI og type spædbørn, der fodrer, på IGF-1 hos spædbørn

IGF1 mangel
Heidelberg University

Afsluttet

Endoskopisk lungevolumenreduktion hos patienter med avanceret emfysem på grund af alpha1-antitrypsinmangel

Arvelig emfysem (alfa 1-antitrypsin mangel)

Tyskland
Grifols Therapeutics LLC

Afsluttet

Alfa-1-proteinasehæmmers sikkerhed og farmakokinetik hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARK)

Emfysem | Alpha 1-antitrypsin mangel (AATD)

Forenede Stater
Hospices Civils de Lyon

Afsluttet

Polygen Defi-Alpha: Studie af genetiske polymorfier hos børn med alfa-1-antitrypsinmangel, inkluderet i DEFI-ALPHA-kohorten (Polygen)

Børn med mangel på alfa-1 antitrypsin

Frankrig
Grifols Therapeutics LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces (alfa-1 MP) hos personer med lungeemfysem på grund af alfa1 antitrypsinmangel (AATD) (SPARTA)

Lungeemfysem ved alfa-1 PI-mangel

Forenede Stater, Australien, Danmark, New Zealand, Estland, Polen, Den Russiske Føderation, Sverige, Brasilien, Canada, Frankrig, Finland
Children's Hospital Los Angeles

Afsluttet

Virkningerne af D-vitamin på glykæmisk kontrol og proinflammatoriske markører hos unge med T1DM

Type 1 diabetes | D-vitaminmangel/mangel

Forenede Stater
Grifols Therapeutics LLC

Tilmelding efter invitation

Langtidssikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARTA-OLE)

Lungeemfysem ved alfa-1 antitrypsinmangel

Forenede Stater, New Zealand, Danmark, Australien, Finland, Estland, Canada, Polen, Den Russiske Føderation, Sverige, Frankrig
Juan Pascual

Ikke længere tilgængelig

Post Study Fortsættelse af C7 for G1D

Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1 mangelsyndrom

Forenede Stater
Juan Pascual

Afsluttet

Behandlingsudvikling for Glucose Transporter Type I-mangelsyndrom (G1D)

Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | GLUT1 mangelsyndrom

Forenede Stater
Juan Pascual

Trukket tilbage

Triheptanoin (C7 Oil), et kosttilskud, til Glucose Transporter Type I-mangel (G1D)

Glucose Transporter Type 1 mangelsyndrom | Glut1 mangelsyndrom

Forenede Stater
Ipsen

Afsluttet

rhGH og rhIGF-1 kombinationsterapi hos børn med kort statur forbundet med IGF-1-mangel

Insulinlignende vækstfaktor-1 mangel

Forenede Stater
University Hospital, Saarland

Trukket tilbage

Lungevolumenreduktionsspiraler til emfysem ved Alpha-1-antitrypsinmangel (LuReCAA)

Emfysem | Kronisk obstruktiv lungesygdom | Alpha-1-Antitrypsin mangel

Danmark, Tyskland
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...
National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Afsluttet

Rilonacept for mangel på interleukin-1-receptorantagonisten (DIRA)

DIRA

Forenede Stater
The Hospital for Sick Children
Bristol-Myers Squibb

Afsluttet

Pilotundersøgelse af Nivolumab hos pædiatriske patienter med hypermutant kræft

Refraktære eller tilbagevendende hypermuterede maligniteter | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) Positive patienter

Forenede Stater, Frankrig, Canada, Australien, Israel
William Beaumont Hospitals

Afsluttet

Forekomst af vitamin D-mangel ved type 1-diabetes mellitus og effekt af tilskud på insulinbehov

Type 1 diabetes mellitus

Forenede Stater
GCS Ramsay Santé pour l'Enseignement et la Recherche

Rekruttering

Sammenligning af kirurgisk reparation versus funktionel behandling hos patienter med proksimal ACL-rivning (SUTUFONC)

ACL - Anterior Cruciate Ligament Deficiency

Frankrig
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Japan K.K.

Afsluttet

Langsigtet sikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer (menneske) hos japanske forsøgspersoner med alfa1-antitrypsinmangel (GTI1401-OLE)

Alpha1-Antitrypsin mangel

Japan
Baxalta now part of Shire
Arriva Pharmaceuticals, Inc.

Afsluttet

Sikkerhedsundersøgelse af et aerosoliseret, rekombinant alfa 1-antitrypsin hos forsøgspersoner med alfa 1-antitrypsin mangel

Alpha1-antitrypsin mangel

Forenede Stater
Al-Azhar University

Afsluttet

D-vitamintilskud og forbedring af glykæmisk kontrol blandt børn med type 1-diabetes

D-vitamin mangel | Type 1 diabetes mellitus

Palæstinensisk territorium, besat
Baxalta now part of Shire
Arriva Pharmaceuticals, Inc.

Afsluttet

Undersøgelse af virkningen af aerosoliseret, rekombinant alfa 1-antitrypsin på epitelforingsvæskeanalytter hos forsøgspersoner med alfa 1-antitrypsinmangel

Alpha1-antitrypsin mangel

Forenede Stater
Grifols Therapeutics LLC

Afsluttet

En undersøgelse for at vurdere sikkerhed og PK af flydende alfa₁-proteinasehæmmer (menneske) til behandling af alfa₁-antitrypsinmangel

Alfa₁-antitrypsin mangel

Forenede Stater
Jerry Vockley, MD, PhD
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ikke længere tilgængelig

Behandling med UX007 til en enkelt patient med GLUT1-mangelsyndrom

Glucose Transporter 1 mangelsyndrom

Forenede Stater
Grifols Therapeutics LLC

Rekruttering

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af to forskellige doser af alfa1-proteinasehæmmer subkutan (human) 15 % hos deltagere med alfa1-antitrypsinmangel

Alpha1-Antitrypsin mangel

Forenede Stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Afsluttet

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af VX-864 i forsøgspersoner med PiZZ genotypen

Alpha1-Antitrypsin mangel

Forenede Stater, Tyskland, Canada, Irland, Sverige, Det Forenede Kongerige
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Japan K.K.

Afsluttet

Sikkerhed og farmakokinetik af alfa-1 MP (alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces) hos deltagere med alfa1-antitrypsinmangel

Alpha1-Antitrypsin mangel

Japan
Baxalta now part of Shire

Afsluttet

GLASSIA undersøgelse af sikkerhed, immunogenicitet og bronkoalveolær lavage

Alpha1-antitrypsin mangel

Forenede Stater, Canada
Baxalta now part of Shire

Afsluttet

Aralast alpha1-proteinase inhibitor overvågningsundersøgelse

Alpha1-antitrypsin mangel

Forenede Stater
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekruttering

Ustekinumab (Anti-IL-12/23p40 monoklonalt antistof) hos patienter med leukocytadhæsionsmangel type 1 (LAD1), som har inflammatorisk patologi

LAD1

Forenede Stater
Takeda

Tilmelding efter invitation

En udvidelsesundersøgelse for at lære om den langsigtede sikkerhed ved Fazirsiran, og om Fazirsiran kan hjælpe mennesker med Alpha-1 Antitrypsin leversygdom

Alpha1-Antitrypsin mangel

Det Forenede Kongerige, Tyskland, Forenede Stater, Østrig, Portugal
Alnylam Pharmaceuticals

Afsluttet

En undersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, ALN-AAT, hos raske voksne forsøgspersoner og patienter med ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdom

Antitrypsinmangel leversygdom

Det Forenede Kongerige

Kliniske forsøg med Arginase 1 mangel

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer