- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske forsøg med Lysosomal Acid Lipase-mangel
I alt 341 resultater
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAfsluttetPhenylalanin Hydroxylase mangler
-
SanofiAfsluttetSphingomyelin LipidoseItalien, Tjekkiet, Belgien, Frankrig, Portugal, Kalkun, Forenede Stater, Argentina, Brasilien, Chile, Tyskland, Rumænien, Spanien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis VI | Mannosidose | Mucolipidose type II (I-celle sygdom)Forenede Stater
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUkendtAdenosin deaminase svær kombineret immundefekt (ADA-SCID)Kina
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AfsluttetDiabetiske nefropatier | HyperhomocysteinæmiMexico
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetSphingomyelin LipidoseForenede Stater, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankrig, Tyskland, Italien, Japan, Holland, Portugal, Spanien, Tunesien, Kalkun, Det Forenede Kongerige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetSphingomyelin LipidoseForenede Stater, Belgien, Brasilien, Frankrig, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageSplenomegali | Hepatomegali | Ceramidase mangel | Farbers LipogranulomatoseTyskland, Indien, Egypten
-
SanofiGodkendt til markedsføring
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetSphingomyelin LipidoseBrasilien, Frankrig, Italien, Forenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetArginase I mangel | HyperargininæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Portugal
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetArginase I mangel | HyperargininæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Portugal
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetTetrahydrobiopterin mangler | Hyperphenylalaninæmi, ikke-phenylketonuriskTyskland, Forenede Stater
-
Baylor College of MedicineAfsluttetCitrullinæmiForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolisk sygdom | Purin-pyrimidin metabolisme | AICDA, OMIM *605257, Immundefekt med Hyper-IgM, Type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anæmi, hæmolytisk, på grund af UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom... og andre forholdForenede Stater
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationRekrutteringEpilepsi | Neuroudviklingsforstyrrelser | Autismespektrumforstyrrelse | Downs syndrom | Mitokondrielle encefalomyopatier | Pædiatrisk akut neuropsykiatrisk syndrom | Cerebral folatmangel | Pædiatrisk autoimmun neuropsykiatrisk lidelse forbundet med streptokokinfektionForenede Stater
-
Istanbul Medeniyet UniversityAfsluttetEpilepsi | Iskæmisk slagtilfælde | Hyperhomocysteinæmi, trombotisk, Cbs-relateretKalkun
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, ikke rekrutterendeWiskott-Aldrich syndrom | ADA mangelfuld SCIDForenede Stater
-
Georgetown UniversityAfsluttetSlutstadie nyresygdom | HyperhomocysteinæmiForenede Stater
-
University of PittsburghRekrutteringLysosomale opbevaringssygdomme | Leukodystrofi | Niemann-Pick Sygdomme | Battens sygdom | Gauchers sygdom | Krabbes sygdom | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs sygdom | Pelizaeus-Merzbachers sygdom | Sandhoffs sygdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Forsvindende hvidstofsygdom | Multipel Sulfatase mangel sygdom og andre forholdForenede Stater
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalAfsluttetRygning | Betændelse | Kirurgi | Kirurgi - Komplikationer | Sårinfektion | Oxidativt stress | Sår | Mandible fraktur | Kæbefrakturer | C-vitamin mangel | Mangel på ascorbinsyre | Sårkomplikation | Hudsår | Sårbrud | Åben mandible fraktur | Mandibel lukket frakturForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringPædiatriske patienter | Enhver form for svær kombineret immundefekt (SCID) | Delvis HLA-inkompatibel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)Frankrig
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityTrukket tilbage
-
BioMarin PharmaceuticalAfsluttetHyperphenylalaninæmi (HPA) på grund af phenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) mangelSverige, Frankrig, Italien, Spanien, Tyskland, Holland, Østrig, Slovakiet, Portugal
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekruttering
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSuspenderetCBS-mangelBrasilien
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichAfsluttetFenylketonuri | Ernæringsmæssige manglerTyskland
-
Eline C. B. EskesRekruttering
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutteringHomocystinuri på grund af CBS-mangelIrland, Qatar, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
University of Massachusetts, AmherstTrukket tilbageOxidativt stress | KOL | Tetrahydrobiopterin mangelForenede Stater
-
University Children's Hospital, ZurichAfsluttetFenylketonuri | OTC-mangel | Medfødte metabolismefejl | Urea cyklus lidelse | Ahornsirup urinsygdom | Methylmalonicacidæmi | Aminoacidopati | Patientrapporterede udfaldsmålingerSchweiz
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPyruvat Kinase mangelForenede Stater, Tyskland, Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Frankrig, Canada, Korea, Republikken, Holland, Kalkun, Portugal, Danmark, Irland, Schweiz, Thailand
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForenede Stater, Canada, Holland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Italien
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Holland, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Irland, Thailand
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Trukket tilbage
-
Aeglea BiotherapeuticsAfsluttetHomocystinuri på grund af cystathionin beta-syntase mangelForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekrutteringGangliosidoser | Galactosialidose | Sialidose | GM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom | Morquio B sygdom | Gm2-Gangliosidosis, Variant B1 | GM2 aktivator mangelTyskland
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForenede Stater, Spanien, Japan, Canada, Det Forenede Kongerige, Korea, Republikken, Irland, Thailand, Italien, Kalkun, Danmark, Brasilien, Frankrig, Tyskland, Holland, Schweiz
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetMyokardieinfarkt | Hjertesygdomme | Hjerte-kar-sygdomme | Koronar sygdom | Cerebrovaskulær ulykke | Hyperhomocysteinæmi
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetMyokardieinfarkt | Hjertesygdomme | Hjerte-kar-sygdomme | Cerebrovaskulære lidelser | Perifere vaskulære sygdomme | Åreforkalkning | Hyperhomocysteinæmi
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetPyruvat Kinase mangelForenede Stater, Italien, Holland
-
CENTOGENE GmbH RostockAfsluttetPyruvat Kinase mangelForenede Stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelForenede Stater, Spanien, Schweiz, Kalkun, Tyskland, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Japan, Holland, Brasilien, Canada, Tjekkiet, Danmark, Italien, Korea, Republikken, Thailand
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUkendt
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Klonal cytopeni af ubestemt betydning | Pyruvat Kinase mangel | Pyruvat Kinase mangel Anæmi | Arvelig hæmolytisk anæmi | Klonal myeloid neoplasma | Anden klonal myeloid neoplasma | Uforklarlig Coombs-negativ Ikke-immun hæmolytisk anæmiForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinAfsluttetAdenylosuccinat Lyase mangelFrankrig
-
Bezmialem Vakif UniversityAfsluttetSlagtilfælde, iskæmisk | Prolidase mangelKalkun
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetWilsons sygdom | Ornithin Transcarbamylase mangel | Glykogenopbevaringssygdom type IASpanien, Det Forenede Kongerige, Canada, Forenede Stater, Brasilien
-
St. Jude Children's Research HospitalRekrutteringMucopolysaccharidosis I | Alvorlig kombineret immundefekt | Neuroblastom | Neoplasma | Malignitet, hæmatologiskForenede Stater