- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søg i kliniske forsøg efter: x linked
I alt 30511 resultater
-
Sangamo TherapeuticsTilmelding efter invitationFabrys sygdom | Fabrys sygdom, hjertevariantForenede Stater, Australien, Det Forenede Kongerige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetFabrys sygdom | Alpha Galactosidase A-mangelForenede Stater, Østrig, Det Forenede Kongerige
-
Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeAutosomal recessiv lidelse | X-forbundne genetiske sygdommeAustralien
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.AfsluttetRett syndromForenede Stater
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterende
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeFabrys sygdomForenede Stater
-
TakedaLedigAdgangsprogram efter undersøgelse af Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos børn med Hunters syndromHunters syndromForenede Stater, Australien, Mexico, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeMuskeldystrofi, DuchenneForenede Stater, Australien
-
Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.Afsluttet
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili BForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Malaysia, Brasilien, Kroatien, Tyskland, Italien, Japan, Taiwan
-
Roswell Park Cancer InstituteAktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi | Polycytæmi Vera | Myelofibrose | Kronisk myelomonocytisk leukæmi | Waldenstrom Makroglobulinæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Kronisk lymfatisk leukæmi | Sekundær akut myeloid leukæmi | Seglcellesygdom | Myelodysplastisk syndrom | Plasmacellemyelom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | B-celle... og andre forholdForenede Stater
-
PTC TherapeuticsAfsluttetNonsene mutation Duchenne muskeldystrofiForenede Stater
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili A | Hæmofili BForenede Stater, Spanien, Canada, Kina, Korea, Republikken, Hong Kong, Serbien, Taiwan, Kalkun, Frankrig, Oman, Saudi Arabien, Japan, Indien, Sydafrika, Mexico, Kroatien, Italien, Bulgarien, Den Russiske Føderation
-
Novo Nordisk A/STilmelding efter invitation
-
National Taiwan University HospitalAfsluttetNeurologisk lidelse | Rett syndrom
-
Beacon TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForenede Stater
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereTilmelding efter invitationPrimær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forholdForenede Stater
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetMedfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili BSpanien, Det Forenede Kongerige, Australien, Taiwan, Frankrig, Malaysia, Forenede Stater, Østrig, Canada, Israel, Japan, Thailand, Algeriet, Argentina
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili A med inhibitorer | Hæmofili B med inhibitorerSpanien, Korea, Republikken, Indien, Australien, Det Forenede Kongerige, Den Russiske Føderation, Polen, Ukraine, Thailand, Mexico, Forenede Stater, Kalkun, Japan, Sydafrika, Serbien, Frankrig, Kroatien, Danmark, Algeriet, Bulg... og mere
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchennes muskeldystrofiForenede Stater, Korea, Republikken, Italien, Det Forenede Kongerige, Canada, Polen, Spanien, Frankrig, Tyskland, Belgien, Australien, Tjekkiet, Serbien, Grækenland, Argentina, Bulgarien, Danmark, Ungarn, Indien, Irland, Israel, Me... og mere
-
Beacon TherapeuticsTilmelding efter invitationX-Linked Retinitis PigmentosaForenede Stater
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidosis IIJapan
-
Bio Sidus SAAfsluttet
-
The Hospital for Sick ChildrenAfsluttetX-bundet lymfoproliferativt syndrom type 2 (XLP-2)Canada
-
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeEPP | XLPForenede Stater, Tyskland, Japan, Spanien, Italien, Sverige, Australien, Canada, Norge, Det Forenede Kongerige
-
Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationAfsluttetX-bundet adrenoleukodystrofiTyskland
-
Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterende
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hansa Biopharma ABAktiv, ikke rekrutterende
-
FibroGenAfsluttetDuchennes muskeldystrofiForenede Stater, Belgien, Israel, Spanien, Canada, Australien, Schweiz, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Kina, Holland, Italien, Østrig, Tjekkiet
-
Gaziosmanpasa Research and Education HospitalAfsluttetDuchenne eller Becker muskeldystrofiKalkun
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangel
-
Daiichi Sankyo Co., Ltd.Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd.Afsluttet
-
Swedish Orphan BiovitrumAfsluttetHæmofili A | Hæmofili BSverige, Finland, Danmark
-
SanofiAfsluttetFabrys sygdomForenede Arabiske Emirater
-
Sahra ŞirvanTilmelding efter invitation
-
Wave Life Sciences Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchennes muskeldystrofiJordan, Det Forenede Kongerige
-
Hacettepe UniversityAfsluttet
-
Sheffield Children's NHS Foundation TrustSheffield Hallam University; National Institute for Health Research, United... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterende
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, ikke rekrutterendeWiskott-Aldrich syndrom | ADA mangelfuld SCIDForenede Stater
-
Spark TherapeuticsAfsluttetHæmatologiske sygdomme | Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig | Koagulationsproteinforstyrrelser | Hæmoragiske lidelser | Genetiske sygdomme, medfødte | Genetiske sygdomme, X-forbundet | Genterapi | Blodkoagulationsforstyrrelse | Genoverførsel | Adeno-associeret virus (AAV) | Faktor VIII (FVIII) | Faktor VIII... og andre forholdForenede Stater
-
BiogenAfsluttetChoroideræmiForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchennes muskeldystrofiKorea, Republikken, Chile, Japan, Kina, Det Forenede Kongerige, Holland, Spanien, Norge, Den Russiske Føderation, Australien, Grækenland, Italien, New Zealand, Kalkun, Mexico, Tjekkiet, Canada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetSeglcellesygdom | Thalassæmi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Arvelige stofskifteforstyrrelser | Højrisiko hæmatologiske lidelserForenede Stater
-
Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of TechnologyAfsluttetDuchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi type 3Forenede Stater
-
bluebird bioAktiv, ikke rekrutterendeCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-forbundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)Forenede Stater, Argentina, Australien, Brasilien, Frankrig, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige, Italien
-
Avidity Biosciences, Inc.Tilmelding efter invitationDuchennes muskeldystrofi | DMD | Exon 44 | DuchenneForenede Stater
-
Boston Children's HospitalMassachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor College of Medicine og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeAplastisk anæmi | Dyseratosis Congenita | Hoyeraal Hreidarsson syndrom | Revesz syndromForenede Stater, Norge, Sverige
-
University of PittsburghRespirtech, Inc.AfsluttetDuchennes muskeldystrofiForenede Stater