- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søg i kliniske forsøg efter: Inherited Metabolic Disease
I alt 384220 resultater
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringKronisk granulomatøs sygdom (CGD) | X-forbundet svær kombineret immundefekt (XSCID) | Leukocytadhæsionsmangel 1 (LAD) | Graft Versus Host Disease (cGvHD)Forenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringLungefibrose | Sunde frivillige | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekruttering
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringFanconi Anæmi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan Anæmi | Shwachman Diamond Syndrome | Arveligt knoglemarvssvigtsyndrom, aplastisk anæmiForenede Stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrutteringMotor neuron sygdom | Muskeldystrofi | Sygdom i det perifere nervesystem | MuskelsygdomForenede Stater, Mali
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringHermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetUdiagnosticeret sygdom | Sund frivillig (voksen med typisk udviklende barn) | Arvelige neurodegenerative lidelser | Arvelige stofskifteforstyrrelser (medfødte stofskiftefejl) | Alzheimers sygdom og relaterede demenssygdommeForenede Stater
-
PTC TherapeuticsTilmelding efter invitationArvelig mitokondriel sygdomForenede Stater, Frankrig, Spanien, Det Forenede Kongerige, Italien, Polen, Japan
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNiemann-Pick sygdom, type C1Forenede Stater, Taiwan, Det Forenede Kongerige, Israel, Spanien, Brasilien, Italien, Australien, Kalkun, Saudi Arabien, Argentina, Polen, Tyskland
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili A | Mild arvelig faktor VIII mangelsygdom uden inhibitor | Moderat arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitorForenede Stater, Holland, Belgien, Frankrig, Tyskland, Sydafrika, Spanien, Canada, Det Forenede Kongerige, Polen
-
AmgenAfsluttetFamiliær hyperkolesterolæmiCanada, Italien, Norge, Belgien, Forenede Stater, Kalkun, Australien, Østrig, Sydafrika, Polen, Schweiz, Spanien, Portugal, Slovenien, Brasilien, Den Russiske Føderation, Ungarn, Det Forenede Kongerige, Colombia, Tjekkiet, Holland, Grækenlan... og mere
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis IIForenede Stater
-
Hospices Civils de LyonAfsluttet
-
Roswell Park Cancer InstituteAktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi | Polycytæmi Vera | Myelofibrose | Kronisk myelomonocytisk leukæmi | Waldenstrom Makroglobulinæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Kronisk lymfatisk leukæmi | Sekundær akut myeloid leukæmi | Seglcellesygdom | Myelodysplastisk syndrom | Plasmacellemyelom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | B-celle... og andre forholdForenede Stater
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereTilmelding efter invitationPrimær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forholdForenede Stater
-
Maastricht University Medical CenterTilmelding efter invitationTuberøs sklerose | Basalcelle Nevus Syndrom | Cutis Laxa | Epidermolyse Bullosa | Iktyose | Ektodermal dysplasi | Albinisme | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoseHolland
-
Bellicum PharmaceuticalsAfsluttetHæmoglobinopatier | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Metaboliske forstyrrelser | Primære immundefektsygdomme | Arveligt knoglemarvssvigtsyndromForenede Stater
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraAfsluttetMitokondrielle sygdomme | Mitokondriel DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Maternalt arvelig diabetes og døvhed (MIDD) | Mitokondriel encefalomyopati, mælkesyreacidose og slagtilfælde-lignende episoder (MELAS) | Kronisk progressiv ekstern oftalmoplegi (CPEO)Holland, Danmark, Det Forenede Kongerige, Tyskland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetSeglcellesygdom | Thalassæmi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Arvelige stofskifteforstyrrelser | Højrisiko hæmatologiske lidelserForenede Stater
-
PfizerAfsluttetTransthyretin amyloidose kardiomyopati (ATTR-CM)Italien, Rumænien, Frankrig, Australien, Østrig, Portugal, Slovakiet, Slovenien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Fondazione TelethonTilmelding efter invitationImmunologiske mangelsyndromerItalien
-
PTC TherapeuticsIkke længere tilgængelig
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeFabrys sygdomForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Norge, Tyskland, Australien, Canada, Spanien, Schweiz, Østrig, Belgien, Frankrig, Holland, Polen
-
PTC TherapeuticsAfsluttetFenylketonuriSpanien, Forenede Stater, Australien, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Brasilien, Danmark, Canada, Frankrig, Georgien, Italien, Mexico, Holland, Portugal, Kalkun
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsAfsluttetArvelige stofskifteforstyrrelserHolland
-
GenSight BiologicsIkke længere tilgængeligLeber arvelig optisk neuropati (optik, atrofi, arvelig, leber)
-
Paul SzabolcsTilmelding efter invitationKronisk granulomatøs sygdom (CGD) | Wiskott-Aldrich syndrom | Svær kronisk neutropeni | Alvorlig kombineret immundefekt (SCID) | Immundefekt med overvejende T-celledefekt, uspecificeret | Hyper IgE syndromer | Hyper IgM mangler | Mendelsk modtagelighed for mykobakteriel sygdom | Almindelig variabel immundefekt...Forenede Stater
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAfsluttetAlmindelig variabel immundefekt | Alvorlig kombineret immundefekt | Seglcellesygdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-bundet lymfoproliferativ sygdom | Diamond Blackfan Anæmi | Knoglemarvsfejlsyndrom | Hæmofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidos... og andre forholdForenede Stater
-
SwanBio Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeAMN | AMN-genmutation | X-ALDForenede Stater, Holland, Tyskland
-
Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereAfsluttetHjertefejl | Epilepsi | Smerte | Lungebetændelse | Sepsis | Betændelse | Forhøjet blodtryk | Kroniske nyresygdomme | Hæmofili | Skizofreni | Infektioner i centralnervesystemet | Nosokomiel lungebetændelse | Søvnløshed | Angst | Maniodepressiv | Neutropeni | Staphylococcus infektioner | Bradykardi | Anfald | Urinvejsinfektioner | Pulmonal... og andre forholdForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Israel, Singapore
-
BiogenIonis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAmyotrofisk lateral skleroseForenede Stater, Canada, Belgien, Frankrig, Australien, Japan, Danmark, Korea, Republikken, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Italien, Polen
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAfsluttetNiemann-Pick sygdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbes sygdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forenede Stater
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Afsluttet
-
Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)AfsluttetLynch syndromForenede Stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetArteriel forkalkning | CD73 mangelForenede Stater
-
GenSight BiologicsAktiv, ikke rekrutterendeLeber arvelig optisk neuropatiBelgien, Spanien, Forenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Taiwan, Italien
-
Aga Khan University Hospital, PakistanAfsluttet
-
Hoffmann-La RocheAfsluttetHæmofili A | Moderat arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitor | Svær arvelig faktor VIII-mangelsygdom uden inhibitorItalien
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligBarth syndrom | Mitokondriel trifunktionel proteinmangel | Meget langkædet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Carnitin Palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkædet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenopbevaringsforstyrrelser | Pyruvatcarboxylase-mangelsygdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forenede Stater
-
Magenta Therapeutics, Inc.AfsluttetArvelige stofskiftesygdomme (IMD)Forenede Stater
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbejdspartnereAfsluttetIkke-neoplastisk hæmatologisk og lymfocytisk lidelseForenede Stater
-
Nantes University HospitalAfsluttetHæmofili | Arthropati | OsteopeniFrankrig
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetOsteogenesis ImperfectaBelgien, Forenede Stater, Canada, Tyskland
-
Baxalta now part of ShireAfsluttetHæmofili A | Hæmofili B | KnoglemineraltæthedForenede Stater
-
Magenta Therapeutics, Inc.AfsluttetArvelige stofskiftesygdomme (IMD)Forenede Stater
-
GenSight BiologicsAfsluttetLeber arvelig optisk neuropatiForenede Stater, Frankrig, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
University of TriestePfizerUkendtAmyloid kardiomyopatiItalien
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetKræft | Muskelsvaghed | HudfibroblasterForenede Stater
-
Bellicum PharmaceuticalsIkke længere tilgængeligHurler syndrom | Medfødte metabolismefejl | Metakromatisk leukodystrofi | Arvelig metabolisk lidelse | Lysosomal opbevaringsforstyrrelseForenede Stater
-
Tri-Service General HospitalAfsluttetHæmofili | Sarkopeni | Hæmofil artropati | Osteoporose, OsteopeniTaiwan