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Klinische Studien zur Familiärer Lipoprotein-Lipase-Mangel
Insgesamt 151 ergebnisse
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Wake Forest University Health SciencesAbgeschlossenHypophosphatämie | X-chromosomale Hypophosphatämie | Linke ventrikuläre Hypertrophie | Renin-Angiotensin-SystemVereinigte Staaten
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Imperial College LondonFu Wai Hospital, Beijing, ChinaAbgeschlossenPulmonale Hypertonie | EisenmangelVereinigtes Königreich, China, Deutschland
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Oregon Health and Science UniversityBeendetErkrankungen des Immunsystems | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Mevalonazidurie | Mevalonatkinase-Mangel | Periodische Fiebersyndrome, erblichVereinigte Staaten
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Inozyme PharmaNoch keine RekrutierungGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-Mangel | ATP-bindende Kassette Unterfamilie C Mitglied 6 Mangel
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Inozyme PharmaRekrutierungPseudoxanthoma Elasticum | Generalisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-Mangel | ATP-bindende Kassette Unterfamilie C Mitglied 6 MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien
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Medialis Ltd.Metabolic Support UKAbgeschlossenX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)Vereinigtes Königreich
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Inozyme PharmaNoch keine RekrutierungADAPT-Studie: Langzeit-Sicherheitsstudie von INZ-701 bei Patienten mit ENPP1-Mangel und ABCC6-MangelPseudoxanthoma Elasticum | Arterielle Verkalkung | Genmutationen | Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase1-Mangel | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis Typ 2
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungStoffwechselkrankheit | Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel | AICDA, OMIM *605257, Immunschwäche mit Hyper-IgM, Typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-Syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anämie, hämolytisch, aufgrund von UMPH1-Mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotische Azidurie | DHODH, OMIM *126064... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Tschechien, Frankreich, Kanada, Korea, Republik von, Niederlande, Truthahn, Portugal, Dänemark, Irland, Schweiz, Thailand
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierend
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Irland, Thailand
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenGeneralisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische Rachitis Typ2Vereinigte Staaten
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Westfälische Wilhelms-Universität MünsterICON plcUnbekanntPseudoxanthoma Elasticum | Generalisierte Arterienverkalkung im Säuglingsalter | Autosomal-rezessive hypophosphatämische RachitisDeutschland
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Noch keine RekrutierungEine klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der Gentherapie bei Pyruvatkinase-MangelPyruvatkinase-MangelSpanien, Vereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Japan, Kanada, Vereinigtes Königreich, Korea, Republik von, Irland, Thailand, Italien, Truthahn, Dänemark, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Schweiz
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ZonMw: The Netherlands Organisation for Health...Cardiff University; University Medical Center Groningen; Erasmus Medical Center; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA) und andere MitarbeiterUnbekanntKolorektale Neubildungen, erbliche Nichtpolyposis
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Italien, Niederlande
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenPyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten
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Agios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAnämie, hämolytisch | Pyruvatkinase-MangelVereinigte Staaten, Spanien, Schweiz, Truthahn, Deutschland, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Japan, Niederlande, Brasilien, Kanada, Tschechien, Dänemark, Italien, Korea, Republik von, Thailand
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinAbgeschlossenAdenylosuccinat-Lyase-MangelFrankreich
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungAkute myeloische Leukämie | Myelodysplastische Syndrome | Myeloproliferatives Neoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferative Neubildung | Klonale Zytopenie von unbestimmter Bedeutung | Pyruvatkinase-Mangel | Pyruvatkinase-Mangel-Anämie | Hereditäre hämolytische Anämie | Klonale myeloische Neubildung und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Prof. Evelien Dekker, MD, PhDDutch Digestive Diseases FoundationAbgeschlossenDarmkrebs | Lynch-Syndrom | Familiärer Darmkrebs
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Associazione Italiana per lo Studio del PancreasRekrutierungLynch-Syndrom | BRCA1-Mutation | BRCA2-Mutation | Familiärer Bauchspeicheldrüsenkrebs | Hereditäre Pankreatitis | Peutz-Jeghers-Syndrom | FAMMM – Familiäres atypisches malignes Melanom-Melanom-SyndromItalien
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White Plains HospitalAktiv, nicht rekrutierendBauchspeicheldrüsenkrebs | Adenokarzinom des Pankreas | Lynch-Syndrom | Bauchspeicheldrüsenkrebs | HNPCC | Familiärer Bauchspeicheldrüsenkrebs | Hereditäre Pankreatitis | BRCA 1/2 | FAMMM | Familiäres atypisches multiples Mole-Melanom | Peutz-Jeghers-SyndromVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Störung des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Umeå UniversityKarolinska Institutet; Lund University; Göteborg UniversityAnmeldung auf EinladungLynch-Syndrom | Erbliches Brust- und Eierstockkrebssyndrom | Familiärer Brustkrebs | Erblicher Brustkrebs | Familiärer DarmkrebsSchweden
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-Mangel | Angeborene nicht-sphärozytäre hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Tschechien, Italien, Niederlande
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University of Puerto RicoNational Cancer Institute (NCI)RekrutierungKolorektale Neubildungen | Magenkrebs | Darmkrebs | Lynch-Syndrom | Kolorektales AdenomPuerto Rico
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Fairview University Medical CenterBeendetImmunologische Mangelsyndrome | Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossen
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University College, LondonUnbekanntMitochondriale Erkrankungen | Dystonie, familiär | Sporadische Dystonie | Parkinson-Krankheit, juvenil | Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn 5
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University Hospital Schleswig-HolsteinZurückgezogenStörungen der Geschlechtsentwicklung | Angeborene Nebennierenhyperplasie | Nebennieren-Insuffizienz | Angeborene Nebennierenhypoplasie | Mineralocorticoid-Mangel | Intersexuell
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Michigan Technological UniversityZurückgezogenHyper-IgD-Syndrom | Mevalonatkinase-MangelVereinigte Staaten, Niederlande
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Fairview University Medical CenterUnbekanntHämophagozytische Lymphohistiozytose | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | Chediak-Higashi-Syndrom | Virusassoziiertes hämophagozytisches Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | Familiäre erythrophagozytische LymphohistiozytoseVereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaEpigenomics, IncAbgeschlossenDarmkrebs | Lynch-Syndrom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Map-Syndrom | HnpccVereinigte Staaten
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University of ArkansasZurückgezogenNeoplasmen der Bauchspeicheldrüse | Kolorektale Neubildungen, erbliche Nichtpolyposis | Mutation des BRCA1-Gens | Mutation des BRCA2-Gens | Hereditäre Pankreatitis | Ataxie Teleangiektasie | Peutz-Jegher-Syndrom | Familiäres atypisches malignes MelanomsyndromVereinigte Staaten
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University of CopenhagenHvidovre University HospitalRekrutierungDarmkrebs | Lynch-Syndrom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Erblicher Darmkrebs ohne PolyposisDänemark
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Royal Marsden NHS Foundation TrustRekrutierungLynch-Syndrom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Erblicher diffuser Magenkrebs | Peutz-Jeghers-Syndrom | Cowden-Syndrom | Li-Fraumeni-Syndrom | MutYH-assoziierte Polyposis | SMAD4-GenmutationVereinigtes Königreich
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteRekrutierungLynch-Syndrom | Pankreatisches duktales Adenokarzinom | Chronische Pankreatitis | Pankreaszyste | Ataxie Teleangiektasie | FAP | Peutz-Jeghers-Syndrom | PALB2-Genmutation | BRCA-Mutation | Fettige Bauchspeicheldrüse | Genetischer Bauchspeicheldrüsenkrebs | Genetische Pankreatitis | Familiäres atypisches multiples...Vereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalRekrutierungBauchspeicheldrüsenkrebs | Hodgkin-Lymphom | Lynch-Syndrom | Tuberöse Sklerose | Fanconi-Anämie | AML | Non-Hodgkin-Lymphom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Akute Leukämie | Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom | Neurofibromatose Typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDB | Rhabdomyosarkom | Von-Hippel-Lindau-Krankheit | ... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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UK Kidney AssociationRekrutierungVaskulitis | AL-Amyloidose | Tuberöse Sklerose | Morbus Fabry | Cystinurie | Fokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Bartter-Syndrom | Reine Erythrozytenaplasie | Membranöse Nephropathie | Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung | Cystinose | Nephronophthi... und andere BedingungenVereinigtes Königreich
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Geisinger ClinicNational Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, nicht rekrutierendLynch-Syndrom | Familiäre Hypercholesterinämie | Erbliches Brust- und EierstockkrebssyndromVereinigte Staaten
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7 Hills Pharma, LLCRekrutierungMelanom | Nierenkrebs | Nierenzellkarzinom | Hepatozelluläres Karzinom | Darmkrebs | NSCLC | Nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | Hautkrebs | Metastasierung | Fortgeschrittener solider Tumor | Fortgeschrittener Krebs | Nierenzellkrebs | Leberzellkrebs | Mismatch-Reparaturmangel | Pleuramesotheliom | MSI-Hoch | Genomische Tumoraberrationen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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Diane GeorgeAktiv, nicht rekrutierendSichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Makrophagenaktivierungssyndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwachman-Diamond-Syndrom | Primäre Immunschwächesyndrome | Erworbene Immunschwächesyndrome und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Cure CMDRekrutierungEmery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere BedingungenVereinigte Staaten