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Insgesamt 15921 ergebnisse
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungNiemann-Pick-Krankheit Typ C1 | Juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Kreatin-Transporter-MangelVereinigte Staaten
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrutierungNiemann-Pick-Krankheiten | Gaucher-Krankheit | Splenomegalie | Säure-Sphingomyelinase-Mangel | ASMDSpanien
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Institute of Health Information and Statistics...Centre of Cardiovascular and Transplantation Surgery, Czech Republic; The Central... und andere MitarbeiterRekrutierungFamiliäre HypercholesterinämieTschechien
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungMukopolysaccharidose Typ I | Hämatopoetische ZelltransplantationVereinigte Staaten
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University of California, San FranciscoRekrutierungMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Morbus Pompe Infantiler Beginn | Mukopolysaccharidose IV A | Mukopolysaccharidose VII | Neuronopathische Gaucher-KrankheitVereinigte Staaten
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Odense University HospitalNoch keine RekrutierungFamiliäre HypercholesterinämieDänemark
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Lille Catholic UniversityVariant Bio, Inc.RekrutierungNiereninsuffizienz, chronisch | GichtNeu-Kaledonien
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutierungFanconi-AnämieVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine RekrutierungHypophosphatasieFrankreich
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Ramsay Générale de SantéEuropean Clinical Trial Experts NetworkNoch keine RekrutierungDialyse | Eisenablagerung | Iatrogene HämosideroseFrankreich
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Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...Rekrutierung
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten
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LG ChemRekrutierungHyperurikämie | Gicht | Gichtanfall | TophiVereinigte Staaten
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University of MinnesotaRekrutierungGaucher-Krankheit, Typ 3Vereinigte Staaten
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LG ChemRekrutierungHyperurikämie | Gicht | Gichtanfall | TophiVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRekrutierungPhenylketonurie, mütterlicherseitsDeutschland, Vereinigte Staaten, Italien
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Massachusetts General HospitalPfizer; Akcea Therapeutics; Alnylam Pharmaceuticals; Eidos Therapeutics, a BridgeBio...RekrutierungHerzfehler | Amyloidose | Herzinsuffizienz, diastolisch | Transthyretin-AmyloidoseVereinigte Staaten
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University of ThessalyNoch keine RekrutierungOxidativen Stress | Störung des Kohlenhydratstoffwechsels | G6PD-Mangel
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Marcello ArcaPfizer; Göteborg University; University of HelsinkiNoch keine RekrutierungFamiliäre Hypobetalipoproteinämie | Familiäre Hypobetalipoproteinämie - heterozygote Form
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Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, IncRekrutierung
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekrutierungMitochondriale Erkrankungen | MDB | Mitochondriale Myopathien | MELAS-Syndrom | MITTE | Kearns-Sayre-Syndrom | MERRF-Syndrom | Barth-Syndrom | Leigh-Syndrom | MNGIE | LHON | Pearson-Syndrom | NARP-Syndrom | Coenzym Q10 Mangel | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÖsterreich, Deutschland, Italien
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Glycomine, Inc.RekrutierungPmm2-CDGSpanien, Australien, Vereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutierung
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Uskudar UniversityRekrutierungLesch-Nyhan-SyndromTruthahn
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCystinosis Research FoundationRekrutierung
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrutierungGesund | Parkinson Krankheit | Gaucher-Krankheit | GBA-GenmutationVereinigte Staaten
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Boston Children's HospitalRekrutierungErbkrankheit | Chopra-Amiel-Gordon-Syndrom | CAGS | ANKRD17Vereinigte Staaten
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Arcturus Therapeutics, Inc.RekrutierungOTC-Mangel | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | OTCDSpanien, Belgien, Vereinigtes Königreich, Schweden
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Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekrutierungMukopolysaccharidose III-AVereinigte Staaten
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Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Noch keine Rekrutierung
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RekrutierungCNE-Stadium 4 | Cystinose | FSGS | SLE-Nephritis | SIODVereinigte Staaten
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University of EdinburghNoch keine Rekrutierung
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Chinese University of Hong KongRekrutierung
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Leiden University Medical CenterRekrutierungKognitiver Verfall | Zerebrale Amyloid-Angiopathie | Hirnblutung | Hypertensive Blutung, IntrakranielleNiederlande
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrutierung
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... und andere MitarbeiterRekrutierungAmyloidose, familiär | Amyloidose, erblich | Amyloidose Herz | Transthyretin-bezogene (ATTR) Familiäre Amyloid-Kardiomyopathie | Mutation des Transthyretin-GensVereinigte Staaten
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APR Applied Pharma Research s.a.RekrutierungPhenylketonurienVereinigtes Königreich
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Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyRekrutierungGaucher-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 1Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland
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QOL Medical, LLCRekrutierungAngeborener Sucrase-Isomaltase-Mangel | CSID | Sucrase-Isomaltase-MangelVereinigte Staaten
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National Taiwan University HospitalRekrutierungStreicheln | Magnetresonanztomographie | Morbus Fabry | Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße | Kadasil | HTRA1-bezogene autosomal-dominante zerebrale Angiopathie | COL4A1-bedingte Erkrankung der kleinen Gefäße des Gehirns mit Blutung | Sequenzierung der nächsten GenerationTaiwan
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Merit UniversityNoch keine Rekrutierung
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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.RekrutierungGaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit, Typ 3China
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Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenRekrutierungPompe-KrankheitDeutschland
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutierungNeurodegenerative Krankheiten | Ataxia | Zerebelläre Ataxie | Leukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und Laktaterhöhung | Leukoenzephalopathie mit Beteiligung von Hirnstamm und Rückenmark und hohem Laktatsyndrom (Störung)Vereinigte Staaten
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University of NebraskaRekrutierung
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrutierung
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungSpät einsetzende Pompe-Krankheit | Lysosomale ErkrankungVereinigte Staaten
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GC Biopharma CorpRekrutierungMukopolysaccharidose II | Hunter-SyndromKorea, Republik von
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University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsRekrutierungNicht alkoholische FettleberItalien