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Insgesamt 271885 ergebnisse
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Tenaya TherapeuticsMedical University of South Carolina; Johns Hopkins University; University of... und andere MitarbeiterRekrutierungArrhythmogene rechtsventrikuläre KardiomyopathieVereinigte Staaten, Frankreich, Italien, Vereinigtes Königreich, Schweden, Deutschland
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David WilliamsNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); bluebird bio; California Institute... und andere MitarbeiterRekrutierungSichelzellenanämieVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekrutierungMyokardfibrose | Kardiomyopathien | Friedreich Ataxie | HerzhypertrophieVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutierungGangliosidose | Lysosomale Erkrankungen | GM1Vereinigte Staaten
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Alaunos Therapeutics; National Center for Research...RekrutierungRetroviridae-Infektionen | KrebsVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungX-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt (XSCID)Vereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)RekrutierungBrustkrebs | Lungenkrebs | Prostatakrebs | Darmkrebs | LeberkrebsVereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)Anmeldung auf EinladungZervikale intraepitheliale Neoplasie | Oropharyngeale Neubildungen | Plattenepitheliale Läsionen des Gebärmutterhalses | Zervikale Neubildungen | Hämatologische MalignitätenVereinigte Staaten
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierend
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendHämophilie BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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David WilliamsAktiv, nicht rekrutierendGentherapie | Schwere kombinierte Immunschwäche, X-chromosomalVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktiv, nicht rekrutierendRetinoschisis | X-gebundenVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...SuspendiertSchwere kombinierte Immunschwächekrankheit, X-chromosomalVereinigte Staaten
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene Amaurose | Vererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-MutationenVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenHämatologische Erkrankungen | Blutgerinnungsstörungen, vererbt | Gerinnungsproteinstörungen | Hämorrhagische Störungen | Genetische Krankheiten, angeboren | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Gentherapie | Blutgerinnungsstörung | Gentransfer | Adeno-assoziiertes Virus (AAV) | Faktor VIII (FVIII) | Faktor... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendGliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ 2EVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenImmunologische MangelsyndromeItalien, Israel
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenHämophilie AVereinigte Staaten, Australien, Kanada, Israel, Thailand
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Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...Institute of Technology Transfer and Innovation (ITTI)Abgeschlossen
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David WilliamsUniversity of California, Los Angeles; Boston Children's Hospital; Children's...AbgeschlossenSchwere kombinierte ImmunschwächeVereinigte Staaten
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Adverum Biotechnologies, Inc.AbgeschlossenAlpha 1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten
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National Taiwan University HospitalPTC TherapeuticsAbgeschlossenMangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC).Taiwan
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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Baxalta now part of ShireBeendetHämophilie BTruthahn, Spanien
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Adverum Biotechnologies, Inc.Abgeschlossen
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Neurocrine BiosciencesVoyager TherapeuticsAbgeschlossenErkrankungen des Gehirns | Erkrankungen des zentralen Nervensystems | Erkrankungen des Nervensystems | Parkinson-Krankheit | Parkinsonsche Störungen | Bewegungsstörungen | Neurodegenerative Krankheiten | Idiopathische Parkinson-Krankheit | Erkrankung der BasalganglienVereinigte Staaten
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Donald B. Kohn, M.D.National Institutes of Health (NIH); FDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenSchwere kombinierte ImmunschwächeVereinigte Staaten
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Liverpool School of Tropical MedicineLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; University of Bergen; Kamuzu University... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMalaria in der Schwangerschaft | Adhärenz, BehandlungKenia
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)AbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityNathan's Battle FoundationAbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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PfizerAbgeschlossen
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Armauer Hansen Research Institute, EthiopiaUnited States Agency for International Development (USAID); Tulane University; Addis Continental Institute of Public Health und andere MitarbeiterUnbekannt
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University of Massachusetts, WorcesterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Florida; National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenAlpha 1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten
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GiveWellNew Incentives; All Babies are Equal InitiativeAbgeschlossenHepatitis B | Masern | Keuchhusten | Tetanus | Diphtherie | Tuberkulose | Lungenentzündung, bakteriell | Gelbfieber | Polio | Rotavirus-Infektionen | Haemophilus Influenzae Typ b InfektionNigeria
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Neurocrine BiosciencesOregon Health and Science University; University of California, San Francisco; Veristat, Inc... und andere MitarbeiterAbgeschlossenParkinson-KrankheitVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Tennessee; Assisi...Abgeschlossen
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenSchweres kombiniertes ImmunschwächesyndromVereinigte Staaten
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenArteriosklerose | SchaufensterkrankheitVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UnbekanntX-chromosomale kombinierte ImmunschwächekrankheitenVereinigte Staaten
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekanntAdenosindeAminase Schwerer kombinierter Immundefekt (ADA-SCID)China
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
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Applied Genetic Technologies CorpNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenAlpha-1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten, Irland
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St. Jude Children's Research HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Assisi...AbgeschlossenGalaktosalidoseVereinigte Staaten
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Tocagen Inc.AbgeschlossenGlioblastom | Anaplastisches Oligoastrozytom | Anaplastisches Astrozytom | Anaplastisches OligodendrogliomVereinigte Staaten
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Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, WorcesterAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institutes of Health Clinical Center (CC); National Cancer Institute... und andere MitarbeiterAbgeschlossenADA-SCID | Adenosin-Desaminase-MangelVereinigte Staaten
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteNational Gene Vector LaboratoryAbgeschlossenBösartiges MelanomVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Doris Duke Charitable FoundationAbgeschlossen
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EpicentreCentre de Recherche Médicale et Sanitaire (Cermes), NiameyAbgeschlossen