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Ensayos clínicos sobre Inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (XSCID)
Total 340 resultados
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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First Affiliated Hospital of Zhejiang UniversityReclutamientoInfección por VIH | Terapia antirretroviral combinadaPorcelana
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerTerminado
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Corea, república de, Canadá, Japón, Francia, Dinamarca
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoEnfermedades hematológicas | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Enfermedades Inmunológicas | Síndrome de Chediak-Higashi | Trastornos linfoproliferativos ligados al cromosoma X | Síndrome de Griscelli | Histiocitosis de células de LangerhansEstados Unidos
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncYa no está disponibleSíndrome de Barth | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial | Deficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencias de carnitina palmitoiltransferasa (CPT1, CPT2) | Deficiencia de hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Trastornos de almacenamiento... y otras condicionesEstados Unidos
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Seoul National University HospitalReclutamientoDistrofia muscular de Duchenne | Escoliosis Neuromuscular | Lordosis LumbarCorea, república de
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AryoGen Pharmed Co.TerminadoDeficiencia de factor VII | Hemofilia A con inhibidor | Hemofilia B con inhibidor | Trombastenia de GlanzmannIrán (República Islámica de
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Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoXLHJapón, Corea, república de
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University Children's Hospital, ZurichTerminadoFenilcetonurias | Deficiencia OTC | Errores innatos del metabolismo | Trastorno del ciclo de la urea | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Acidemia metilmalónica | Aminoacidopatía | Mediciones de resultados informados por el pacienteSuiza
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de biotinidasa | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Aciduria argininosuccínica | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Deficiencia primaria de carnitina | Homocistinuria | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia... y otras condicionesKazajstán
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerTerminadoHemofilia B | Reacciones alérgicasFrancia, Italia, Estados Unidos, Austria, Bélgica, España, Reino Unido, Canadá, Alemania
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Children's Mercy Hospital Kansas CityTerminadoRaquitismo hipofosfatémico, dominante ligado al cromosoma XEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Raquitismo HipofosfatémicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colombia
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Bicetre HospitalDesconocidoEnfermedades raras | Hipofosfatemia ligada al cromosoma XFrancia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponibleHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Osteomalacia inducida por tumor
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XPaíses Bajos, Estados Unidos, Reino Unido, Francia
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingTerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XAustria
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Yale UniversityTerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)TerminadoHiperparatiroidismo | Hipofosfatemia FamiliarEstados Unidos
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University of RostockDesconocidoTrastornos del crecimiento | Raquitismo Hipofosfatémico | Terapia de somatropinaAlemania
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscripción por invitaciónEnfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad gastrointestinal inflamatoria | Enfermedad inflamatoria de la piel | Enfermedad pulmonar inflamatoriaEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoEnfermedad Granulomatosa Crónica | Trastorno de leucocitos | Síndrome de trabajo | Síndrome de Chediak HigashiEstados Unidos
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Fairview University Medical CenterDesconocidoLinfohistiocitosis hemofagocítica | Enfermedad de injerto contra huésped | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome hemofagocítico asociado a virus | Síndrome Linfoproliferativo Ligado al X | Linfohistiocitosis eritrofagocítica familiarEstados Unidos
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Stanford UniversityAún no reclutandoInsuficiencia hepática | Cirrosis hepática | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Trastorno de trasplante de hígado | Deficiencia del factor de coagulaciónEstados Unidos
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...TerminadoLeucemia mieloide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome mielodisplásico | Leucemia mielógena crónica | Linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) | Linfoma no Hodgkin | Linfohistiocitosis hemofagocítica familiar (FLH) | Síndrome hemofagocítico asociado a virus (VAHS) | Enfermedad linfoproliferativa...Estados Unidos
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University of AarhusTerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Hipofosfatemia hereditariaDinamarca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoEnfermedad de Wilson | Deficiencia de ornitina transcarbamilasa | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IAEspaña, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
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Wake Forest University Health SciencesTerminadoHipofosfatemia | Hipofosfatemia ligada al cromosoma X | Hipertrofia del ventrículo izquierdo | Sistema renina-angiotensinaEstados Unidos
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Spark TherapeuticsTerminadoEnfermedades hematológicas | Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios | Trastornos de proteínas de coagulación | Trastornos hemorrágicos | Enfermedades Genéticas Congénitas | Enfermedades Genéticas, Ligadas al X | Terapia de genes | Trastorno de la coagulación de la sangre | Transferencia... y otras condicionesEstados Unidos
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiTerminadoAdrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Enfermedad de Refsum Infantil | Deficiencia de enzima bifuncional
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoEnfermedad metabólica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Inmunodeficiencia con Hyper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome de Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia hemolítica debida a deficiencia de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orótica | DHODH, OMIM *126064... y otras condicionesEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Fabry | Deficiencia de alfa galactosidasa AEstados Unidos, Austria, Reino Unido
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Children's Hospital of PhiladelphiaReclutamientoLeucemia | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Inmunodeficiencias | Errores innatos del metabolismo | Inmunodregulación Poliendocrinopatía Enteropatía Síndrome ligado al cromosoma XEstados Unidos
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta... y otros colaboradoresAún no reclutandoDesórdenes de ansiedad | Trastorno de ansiedad generalizada | Ansiedad | Esclerosis tuberosa | TDAH | Trastornos del neurodesarrollo | Desorden del espectro autista | Síndrome X frágil | Ansiedad social | Desorden de ansiedad social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Trastornos de tics | Autismo | TDAH tipo predominantemente... y otras condicionesCanadá
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)TerminadoCistinuria | Hiperoxaluria primaria | Enfermedad de la abolladura | Deficiencia de adenina fosforribosil transferasaEstados Unidos, Islandia
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Novo Nordisk A/STerminadoSaludable | Trastorno hemorrágico congénito | Hemofilia A con inhibidores | Hemofilia B con inhibidores | Trastorno hemorrágico adquirido | Hemofilia adquirida | Deficiencia congénita de FVII | Enfermedad de GlanzmannFrancia
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoSíndromes de deficiencia inmunológica | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Chediak-Higashi | Trastornos linfoproliferativos ligados al cromosoma X | Síndrome de Griscelli | Histiocitosis de células de LangerhansEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/MedinetTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad renal crónica, estadio IV (grave)Estados Unidos
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Boston Children's HospitalTerminadoAnemia de Fanconi | Disqueratosis congénitaEstados Unidos
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University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)TerminadoSíndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita SeveraEstados Unidos
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresReclutamientoCistinuria | Hiperoxaluria primaria | Enfermedad de la abolladura | Deficiencia APRTEstados Unidos, Islandia
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Mayo ClinicReclutamientoCistinuria | Hiperoxaluria primaria | Enfermedad de la abolladura | Deficiencia APRTEstados Unidos
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyReclutamientoLinfoma No Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talasemia Mayor | Leucemia, Célula T | DrpanocitosisItalia
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia... y otros colaboradoresReclutamientoHemofilia | Trombosis | Trombofilia | Anemia drepanocítica | Talasemia | Desorden sangrante | Enfermedades de von Willebrand | Deficiencia de factor IX | Trastorno del tejido conectivo | Deficiencia de factor VIII | Trastorno hematológico | Trastorno hemorrágico raro | Trastorno de plaquetasEstados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoTrastorno genético | Anemia aplásica severa | Síndrome de inmunodeficienciaEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Enfermedad de... y otras condicionesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoMucopolisacaridosis | Síndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Enfermedad de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome del cazador | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónMucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condicionesEstados Unidos