- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Search trials
Buscar ensayos clínicos para: glycosphingolipid storage disorder
Total 148699 resultados
-
New York Medical CollegeTerminadoMucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condicionesEstados Unidos
-
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...TerminadoDistrofia muscular de Duchenne | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)Pavo
-
REGENXBIO Inc.Retirado
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.TerminadoEnfermedad de LaforaEstados Unidos, Italia, España
-
SanofiAprobado para la comercialización
-
National Taiwan University HospitalSanofiTerminado
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHTerminado
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
-
Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de PompeEstados Unidos
-
LMU KlinikumTerminadoSaludable | Distrofia miotónica tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miositis por Cuerpos de Inclusión, EsporádicaAlemania
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, España, Bélgica, Australia, Austria, Canadá, Alemania, Irlanda, Italia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Suiza, Reino Unido
-
Ari ZimranPfizerActivo, no reclutandoEnfermedad de Gaucher, tipo 3Israel, Pavo, India
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityYa no está disponibleLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
-
Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de GaucherCanadá, Federación Rusa, Túnez
-
CENTOGENE GmbH RostockTerminadoSordera | Inmunodeficiencia | Retraso mental | Hipertrofia gingival | Anomalías esqueléticas | Dismorfismo facialAlemania, Suiza
-
University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos
-
ActelionTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CPorcelana
-
TakedaTerminadoMucopolisacaridosis (MPS)Brasil
-
Seattle Children's HospitalTerminadoTrastornos de salud mental | Suicide or Selfinflicted Injury by Firearms and ExplosivesEstados Unidos
-
REGENXBIO Inc.TerminadoMucopolisacaridosis IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
-
SanofiTerminadoEnfermedad de Gaucher | EsplenomegaliaFrancia
-
International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; Emory University; University of California,... y otros colaboradoresActivo, no reclutando
-
IRCCS Fondazione Stella MarisTerminadoParaparesia espástica hereditariaItalia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaBrasil, Francia, Italia, Estados Unidos, Alemania, Reino Unido
-
ShireTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos, España, Reino Unido, Israel
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationActivo, no reclutandoLeucodistrofia metacromáticaFrancia
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncYa no está disponibleSíndrome de Barth | Deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial | Deficiencia de acilCoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencias de carnitina palmitoiltransferasa (CPT1, CPT2) | Deficiencia de hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga | Trastornos de almacenamiento... y otras condicionesEstados Unidos
-
Amicus TherapeuticsTerminadoSeguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de migalastat en sujetos pediátricos (de 12 aEnfermedad de FabryReino Unido, Estados Unidos
-
Chiesi SA/NVInscripción por invitaciónCistinosis nefropáticaBélgica
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.TerminadoGangliosidosis GM2 | Gangliosidosis GM1 | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | AB Variante Gangliosidosis GM2Estados Unidos, España, Alemania, Italia, Bélgica, Brasil, Francia, Portugal, Suiza, Reino Unido
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation TrustTerminadoSarcoidosis pulmonarReino Unido
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustTerminadoEnfermedad de FabryReino Unido
-
Massachusetts General HospitalTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad mitocondrial | Neuropatía de fibras pequeñas | Síndrome de Ehlers-DanlosEstados Unidos
-
Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital y otros colaboradoresRetirado
-
Hasan Kalyoncu UniversityTerminado
-
REGENXBIO Inc.Inscripción por invitación
-
Cyclo Therapeutics, Inc.TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Israel, Suecia, Reino Unido
-
ShireTerminadoEnfermedad de FabryCanadá, Estados Unidos
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
-
BioMarin PharmaceuticalTerminadoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolisacaridosis IV AEstados Unidos, Canadá, Francia, Taiwán, Argentina, Colombia, España, Pavo, Japón, Arabia Saudita, Países Bajos, Dinamarca, Corea, república de, Brasil, Reino Unido, Alemania, Noruega, Portugal, Italia, Katar
-
ShireTerminado
-
ShireTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1Israel, Paraguay, Argentina, Federación Rusa, Túnez
-
ShireTerminadoSíndrome del cazadorEstados Unidos, Reino Unido
-
ShireTerminado
-
ShireTerminadoLeucodistrofia metacromática (MLD)Dinamarca
-
CEN BiotechTakeda; BioClinica, Inc.TerminadoResonancia magnética | Enfermedad de Gaucher, Tipo 1Francia
-
ShireTerminadoEnfermedad de GaucherIsrael, Rumania, Serbia
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Activo, no reclutandoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
-
ShireTerminadoLeucodistrofia metacromática (MLD)Australia, Dinamarca, Japón, Francia, Alemania