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Total 1872 resultados
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Baylor College of MedicineAicardi Syndrome FoundationReclutamientoTrastornos cerebrales | Síndrome de AicardiEstados Unidos
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresReclutamientoCistinuria | Hiperoxaluria primaria | Enfermedad de la abolladura | Deficiencia APRTEstados Unidos, Islandia
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University of MinnesotaReclutamientoSíndrome de AlportEstados Unidos
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Canadian Fabry Research ConsortiumNova Scotia Health AuthorityReclutamientoEnfermedad de FabryCanadá
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Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ReclutamientoDistrofia muscular de cinturas | Neuromusculares; Trastorno Hereditario | Distrofia muscular de Duchenne/BeckerEstados Unidos
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University of California, San FranciscoUniversity of Washington; California Institute of TechnologyReclutamientoTrastornos cerebrales | Síndrome de AicardiEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamientoEnfermedad de FabryCroacia, Estados Unidos, Argentina, Australia, Bélgica, Bulgaria, Canadá, Alemania, Hong Kong, India, Indonesia, Corea, república de, Kuwait, Malasia, Filipinas, Polonia, Rumania, Singapur, Eslovaquia, Taiwán, Tailandia, Reino Unido, V... y más
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoEnfermedad Granulomatosa Crónica (CGD) | Inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (XSCID) | Deficiencia de Adhesión de Leucocitos 1 (LAD) | Enfermedad de injerto contra huésped (cGvHD)Estados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoEnfermedad de almacenamiento lisosomal | Metabolismo del colesterolEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamientoAnemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásicaEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoGranuloma | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de los leucocitos | Enfermedad Genética, Ligada al X | Enfermedad Genética CongénitaEstados Unidos
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MeiraGTx UK II LtdJanssen, LPTerminadoRetinitis pigmentosaEstados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Novoxel Ltd.Terminado
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PTC TherapeuticsCooperative International Neuromuscular Research Group; The John Walton Muscular...Activo, no reclutandoDistrofia Muscular, DuchenneAlemania, Francia, Reino Unido, Brasil, Italia, Austria, Suecia, Chequia, Grecia, Hungría, Israel, Letonia, Noruega, Portugal, Rumania, Eslovenia
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XBélgica, Canadá, Estados Unidos, Israel, Reino Unido, Dinamarca, Francia, Italia, Países Bajos, Suiza, España
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá, Israel, Reino Unido, Dinamarca, Francia, Bélgica, Italia, Países Bajos, Suiza, España
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdTerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XFrancia, Reino Unido, España, Alemania, Países Bajos
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David WilliamsActivo, no reclutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxDisponibleMonocarboxilato Transporter 8 Deficiencia | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos
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National Eye Institute (NEI)Activo, no reclutandoRetinosquisisEstados Unidos
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PfizerActivo, no reclutandoDistrofia muscular de DuchenneEstados Unidos, España, Bélgica, Corea, república de, Taiwán, Canadá, Australia, Alemania, Japón, Francia, Italia, Reino Unido, Federación Rusa, Israel, Suiza
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Corea, república de, Canadá, Japón, Francia, Dinamarca
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos, Corea, república de, Japón, Irlanda, Reino Unido, Francia, Italia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscripción por invitaciónEnfermedad Granulomatosa Crónica | p47 | Autosómica recesivaEstados Unidos
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ShireTerminadoEnfermedad de FabryEspaña, Grecia, Alemania, Portugal, Canadá, Finlandia, Polonia, Suecia
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)SuspendidoTrasplante de células madre hematopoyéticas | InmunodeficienciaEstados Unidos
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.TerminadoDistrofia muscular de BeckerEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Raquitismo HipofosfatémicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colombia
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National Institute of Mental Health (NIMH)TerminadoVoluntarios Saludables | Síndrome X frágilEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Terminado
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoEnfermedad Granulomatosa CrónicaEstados Unidos
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Wuerzburg University HospitalTakedaActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiaca | MCH - Miocardiopatía Hipertrófica | Enfermedad de Anderson FabryAlemania
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Novo Nordisk A/SActivo, no reclutandoHemofilia A sin inhibidores | Hemofilia B Sin InhibidoresEspaña, Estados Unidos, Corea, república de, Reino Unido, Australia, Lituania, Francia, Pavo, India, Estonia, Federación Rusa, Ucrania, México, Japón, Serbia, Canadá, Croacia, Argelia, Bosnia y Herzegovina, Bulgaria, Dinamarca, Alemania y más
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Denali Therapeutics Inc.TerminadoMucopolisacaridosis IIReino Unido, Estados Unidos, Países Bajos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Activo, no reclutandoTrasplante de Enfermedad Granulomatosa CrónicaEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoFibrosis quística | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Discinesia ciliar primaria | Pseudohipoaldosteronismo | Infección por micobacterias no tuberculosasEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyInscripción por invitaciónCoroideremia | Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido, Países Bajos, Alemania, Francia, Brasil, Canadá, Dinamarca, Finlandia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoHemofilia A | Hemofilia BBulgaria, Estados Unidos, Reino Unido, Federación Rusa, Suiza
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterY-mAbs TherapeuticsActivo, no reclutando
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.Inscripción por invitaciónDistrofia muscular de BeckerEstados Unidos, Países Bajos, Reino Unido
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Janssen Research & Development, LLCActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponibleHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Osteomalacia inducida por tumor
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FibroGenTerminadoDistrofia muscular de DuchenneEstados Unidos, España, Canadá, Australia, Porcelana, Italia, Bélgica, Francia, Países Bajos, Austria, Reino Unido
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... y otros colaboradoresActivo, no reclutandoHemofilia BEstados Unidos, Reino Unido
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...TerminadoHemofilia A | Hemofilia BBélgica
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CSL BehringInscripción por invitación
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Percheron TherapeuticsActivo, no reclutandoDistrofia muscular de DuchenneReino Unido, Australia, Serbia, Pavo, Bulgaria