- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Perinnölliset aineenvaihdunnan varastointitaudit in United States
Yhteensä 26920 tulosta
-
Alexion PharmaceuticalsValmisLysosomaalisen happolipaasin puutos | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Kanada, Tšekin tasavalta, Italia, Puola, Sveitsi
-
SanofiValmis
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tautiYhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Saksa, Uusi Seelanti
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiivinen, ei rekrytointiGlykogeenin varastointisairaus tyyppi IAYhdysvallat, Brasilia, Kanada, Tanska, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Taiwan, Italia
-
SanofiValmis
-
National Institute of Mental Health (NIMH)Valmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Alexion PharmaceuticalsLopetettu
-
NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyValmis
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisDiagnosoimaton sairaus | Terve vapaaehtoinen (aikuinen, jolla on tyypillisesti kehittyvä lapsi) | Perinnölliset neurodegeneratiiviset häiriöt | Perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt (synnynnäiset aineenvaihduntahäiriöt) | Alzheimerin tauti ja siihen liittyvät dementiatYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat, Espanja, Italia
-
Exsar CorporationKeskeytettyTyypin I Gaucherin tautiYhdysvallat
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...TuntematonGaucherin taudin tyyppi 1Yhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghTuntematonGaucherin tautiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ranska, Italia, Portugali, Belgia, Alankomaat
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrytointiMotorinen neuronitauti | Neuromuskulaarinen sairaus | Perinnölliset neuromuskulaariset sairaudet | Perinnölliset neuropatiatYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisSyöpä | Myelofibroosi | Keuhkofibroosi | Gaucherin tauti | Hermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)Yhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationValmisGM1 gangliosidoosiYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University of PittsburghValmis
-
Alexion PharmaceuticalsValmisLysosomaalisen happolipaasin puutos | LAL-puute | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD)Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Kanada, Tšekki
-
Genzyme, a Sanofi CompanyPeruutettuGaucherin tauti, tyyppi 1Yhdysvallat, Intia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlycogenesis 2 Acid Maltaasin puute | Pompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Yhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Massachusetts General HospitalRekrytointi
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tautiBelgia, Yhdysvallat, Tšekki, Saksa, Italia, Taiwan
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RekrytointiLuun sairaudet | Gaucherin tautiYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisLysosomaalinen varastointisairausYhdysvallat, Ranska, Israel, Alankomaat
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenPeruutettuGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Yhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Pompen tauti | Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puuteYhdysvallat, Kanada, Australia
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
LYSOGENELopetettuGM1 gangliosidoosiYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Ranska
-
University Research Foundation for Lysosomal Storage...University of PittsburghValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAktiivinen, ei rekrytointiVaiheen 1/2 kliininen tutkimus PR001:stä pikkulapsilla, joilla on tyypin 2 Gaucherin tauti (PROVIDE)Gaucherin tauti, tyyppi 2Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Kanada, Australia, Belgia
-
Amicus TherapeuticsValmisGaucherin tauti | Gaucherin tauti, tyyppi 1 | Tyypin 1 Gaucherin tautiYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Japani, Australia, Taiwan, Kanada
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Vitaflo International, LtdUniversity College London Hospitals; University Medical Center Groningen; University... ja muut yhteistyökumppanitValmisGlykogeenin varastointisairausYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Alankomaat
-
University of MinnesotaRekrytointiTulehdus | Oksidatiivista stressiä | Gaucherin tauti tyyppi IYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II; Pompen tautiTšekki, Taiwan, Belgia, Saksa, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Itävalta, Brasilia, Kanada, Tanska, Ranska, Unkari, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Venäjän federaatio, Espanja, Sveitsi, Tu... ja enemmän
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuGlykogenoosi 2 | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II) | Hapan maltaasin puutos | Pompen tauti (lapsessa alkava)Yhdysvallat, Taiwan, Saksa