- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Lysosomaalisen happolipaasin puutos
Yhteensä 342 tulosta
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ilmoittautuminen kutsustaVaikea yhdistetty immuunivajaus (SCID)Yhdysvallat
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puute | NAGS-puuteYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuNiemann-Pickin tauti | Hapan sfingomyelinaasin puutosYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteLopetettuOrnitiinitranskarbamylaasin puutossairaus
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesRekrytointi
-
Huilian ZhuEi vielä rekrytointia
-
Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive...Valmis
-
Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)ValmisHyperhomokysteinemiaYhdysvallat
-
Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Valmis
-
University of PennsylvaniaLopetettuOrnitiinitranskarbamylaasin puutossairaus
-
University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Valmis
-
Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityValmisLihavuus | HyperhomokysteinemiaThaimaa
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekrytointiOTC-puute | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | OTCDEspanja, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineValmisMikroravintolisän tehokkuus alemman plasman homokysteiinin MDEG2-pilottilisätutkimukseen (MDEG2-PST)Hyperhomokysteinemia | Mikroravinteiden puutteetGambia
-
National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...ValmisEndoteelin toimintahäiriö | HyperhomokysteinemiaBrasilia
-
UniQure Biopharma B.V.ValmisLipoproteiinilipaasin puutos | Familiaalinen hyperlipoproteinemia tyyppi 1 | Perheellinen hyperkylomikronemiaSaksa
-
iECURE, Inc.RekrytointiUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Ornitiinitranskarbamylaasin puutossairaus | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutos (häiriö)Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterValmisAineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Metioniiniadenosyylitransferaasin puutos
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaValmisTulehdus | Kuolleisuus | HyperhomokysteinemiaItalia
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisMeripihkahapposemialdehydidehydrogenaasin puutos | SSADH:n puuteYhdysvallat
-
Beijing Chest HospitalEi vielä rekrytointiaAliravitsemus | Keuhkosyöpä | Aminohappojen puutos
-
Glasgow Royal InfirmaryValmisMagnesiumin puute | Alkoholin vieroitusoireet | Maitohappoasidoosi | B1-vitamiinin puutos | Wernicken enkefalopatiaYhdistynyt kuningaskunta
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Valmis
-
Zymenex A/SValmis
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Valmis
-
Zymenex A/SEuropean CommissionValmisAlfa-mannosidoosiBelgia, Tanska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Leadiant Biosciences, Inc.ValmisVaikea yhdistetty immuunipuutos | ADA-SCID | Adenosiinideaminaasin puutosYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutosKanada, Yhdysvallat, Ranska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ei vielä rekrytointia
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceValmisAlfa-mannosidoosiRanska, Tanska, Itävalta, Saksa, Italia
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Peruutettu
-
University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterValmisTyypin 2 diabetes | Rasvahappojen puutos | Mitokondrioiden kalvon muutosSaksa
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Valmis
-
Zymenex A/SEuropean CommissionValmisAlfa-mannosidoosiTanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Puola
-
University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustIlmoittautuminen kutsustaAdenosiinideaminaasin puutos | Vaikea yhdistetty immuunikato (SCID)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | GAA:n puuteYhdysvallat
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puuteYhdysvallat
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymä | Lipoproteiinilipaasin puutos | Hyperlipoproteinemia tyyppi 1Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Israel, Italia, Etelä-Afrikka, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Ranska, Alankomaat
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisPerheellinen kylomikronemia-oireyhtymä | Lipoproteiinilipaasin puutos | Hyperlipoproteinemia tyyppi 1Kanada
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettuAineenvaihduntahäiriöt | Tyrosinoosi | Hepatorenaalinen tyrosinemia | Fumaryyliasetoasetaasin puutos | Fah-puutosSaksa, Sri Lanka, Intia
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsValmisAdenosiinideaminaasin puutos | Vaikeat yhdistetyt immuunipuutokset (SCID)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Cytonet GmbH & Co. KGValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöt | Sitrullinemia | Karbamoyylifosfaattisyntetaasi I:n puutosSaksa
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificValmisHyperlipoproteinemiat | HyperhomokysteinemiaVenäjän federaatio
-
Aeglea BiotherapeuticsLopetettuArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaKanada
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Italia, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Saksa
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisMeripihkahappo semialdehydi | Dehydrogenaasin puutos | SairaudetYhdysvallat
-
Fresenius KabiPeruutettuAliravitsemus | Pediatriset KAIKKI | Neurokognitiivinen puute | Parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä maksasairaus | Välttämättömien rasvahappojen puutos