Hae kliinisistä tutkimuksista: N-acetyl galactosamine-conjugated antisense oligonucleotide

Yhteensä 655 tulosta

AstraZeneca

Valmis

Tutkimus, jossa tutkitaan AZD7503:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa japanilaisilla terveillä osallistujilla

Heathy Osallistujat

Japani
Algemeen Ziekenhuis Maria Middelares

Ei vielä rekrytointia

Interpectoral-pectoserratus tasoblokki minimaalisesti invasiiviseen aorttaläpän vaihtoon oikean etuosan minitorakotomialla (PAINCARE)

Analgeettinen vaikutus

Belgia
Massachusetts General Hospital
n-Lorem Foundation

Ei vielä rekrytointia

Yhden osallistujan tutkimus TUBB4A:han liittyvän leukodystrofian kokeellisesta ASO-hoidosta

Geneettinen sairaus
CAMP4 Therapeutics Corporation

Rekrytointi

Tutkimus CMP-CPS-001 terveistä vapaaehtoisista

Terveet vapaaehtoiset

Australia
QurAlis Corporation

Rekrytointi

Tutkimus, jossa arvioitiin QRL-201:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS:ssä

Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kanada, Saksa, Alankomaat, Irlanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia
First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Peking Union Medical College Hospital; Fujian Medical University Union Hospital

Rekrytointi

Antisense-oligonukleotidi spinaalisen lihasatrofian hoitoon

Spinaalinen lihasatrofia

Kiina
University Hospital, Montpellier
Hôpital Cochin; Hôpital Necker-Enfants Malades; Foch Hospital, Suresnes, FRANCE

Rekrytointi

Kystisen fibroosin ja CFTR-patologioiden silmukointivariantteihin kohdistuvan terapeuttisen tehokkuuden validointi (ONB-CFTR)

Kystinen fibroosi | CFTR-geenimutaatio

Ranska
ProQR Therapeutics

Rekrytointi

Avoin, annoksen suurennus ja kaksoisnaamioinen, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan Sepofarsenin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ( (BRIGHTEN)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Verkkokalvon rappeuma | Verkkokalvon dystrofiat | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Belgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Brigham and Women's Hospital

Ei vielä rekrytointia

ION-682884 potilailla, joilla on TTR-amyloidikardiomyopatia

Transtyretiiniamyloidikardiopatia

Yhdysvallat
Bio-Path Holdings, Inc.

Rekrytointi

BP1001-A potilailla, joilla on edennyt tai toistuvia kiinteitä kasvaimia

Munajohtimien kasvaimet | Karsinooma, munasarjan epiteeli | Kiinteä kasvain | Endometriumin syöpä | Peritoneaalinen syöpä | Kiinteä kasvain, aikuinen

Yhdysvallat
Bio-Path Holdings, Inc.

Rekrytointi

BP1002:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on pitkälle edenneet imusolmukkeiden pahanlaatuiset kasvaimet

Follikulaarinen lymfooma | Hodgkinin lymfooma | Waldenströmin makroglobulinemia | Vaippasolulymfooma | Marginaalialueen lymfooma | Krooninen lymfosyyttinen leukemia (CLL) | Pieni lymfosyyttinen lymfooma (SLL) | DLBCL | Ihon T-solulymfooma (CTCL) | Perifeerinen T-solulymfooma (PTCL)

Yhdysvallat
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrytointi

Pompen taudin luonnonhistoria (POMPE)

Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II, aikuinen

Ranska
GlaxoSmithKline

Aktiivinen, ei rekrytointi

Vaiheen 3 tutkimus Bepirovirseenista Nucleos(t)Ide-analogihoidetuilla osallistujilla, joilla on krooninen hepatiitti B (B-kuoppa 1) (B-Well 1)

Krooninen hepatiitti B | Hepatiitti B, krooninen

Ranska, Espanja, Taiwan, Bulgaria, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Meksiko, Singapore, Kanada, Korean tasavalta, Intia, Kiina, Thaimaa, Kreikka, Hong Kong, Italia, Romania, Brasilia, Saksa, Unkari, Japani, Malesia, Turkki ja enemmän
GlaxoSmithKline

Aktiivinen, ei rekrytointi

Vaiheen 3 tutkimus bepirovirseenista Nucleos(t)Ide-analogihoidetuilla osallistujilla, joilla on krooninen hepatiitti B (B-Well 2) (B-Well 2)

Krooninen hepatiitti B | Hepatiitti B, krooninen

Yhdysvallat, Australia, Saksa, Espanja, Taiwan, Bulgaria, Ranska, Thaimaa, Kanada, Italia, Malesia, Filippiinit, Kiina, Unkari, Korean tasavalta, Romania, Kreikka, Intia, Meksiko, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Panama, Turkki, Puola ja enemmän
Novartis Pharmaceuticals

Aktiivinen, ei rekrytointi

NIO752:n useiden nousevien annosten turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka progressiivisessa supranukleaarisessa halvauksessa

Progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)

Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Yhdysvallat
n-Lorem Foundation
Mayo Clinic

Aktiivinen, ei rekrytointi

Henkilökohtainen antisense-oligonukleotidihoito yhdelle osallistujalle, jolla on CHCHD10 ALS

Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Yhdysvallat
University of California, San Diego
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM); n-Lorem Foundation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Henkilökohtainen antisense-oligonukleotidihoito harvinaisiin lasten geneettisiin sairauksiin: SCN2A

Geneettinen sairaus

Yhdysvallat
Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd.

Valmis

Tutkimus DS-5141b:stä potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Duchennen lihasdystrofia

Japani
Hoffmann-La Roche

Valmis

Tutkimus intratekaalisesti annetun RO7234292:n (RG6042) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ilmeinen Huntingtonin tauti

Huntingtonin tauti

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Japani, Puola, Alankomaat, Saksa, Venäjän federaatio, Ranska, Espanja, Argentiina, Uusi Seelanti, Itävalta, Tanska, Italia, Sveitsi, Chile
Autotelicbio

Valmis

TASO-001 yhdessä rekombinantin interleukiini-2:n (aldesleukiinin) kanssa pitkälle edenneessä tai metastaattisessa kiinteässä kasvaimessa

Kiinteä kasvain

Korean tasavalta
Praxis Precision Medicines

Aktiivinen, ei rekrytointi

PRAX-222:n kliininen tutkimus lapsipotilailla, joilla on varhainen SCN2A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatia

Epilepsia | SCN2A-DEE

Yhdysvallat
Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Pitkäaikainen DS-5141b:n laajennustutkimus potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Duchennen lihasdystrofia

Japani
Institut National de la Santé Et de la Recherche...
Biogen; Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Valmis

Pikkuaivojen integroitu toiminnallinen arviointi (CERMOI)

Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 7

Ranska
ProQR Therapeutics

Lopetettu

Tutkimus QR-421a:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RP johtuen mutaatioista USH2A-geenin eksonissa 13 ja varhaisesta kohtalaiseen näönmenetyksiin (Celeste)

Silmäsairaudet | Verkkokalvorappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet | Usherin oireyhtymä tyyppi 2 | Kuuro sokea

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
ProQR Therapeutics

Lopetettu

Laajennustutkimus tutkimukseen PQ-110-001 (NCT03140969) (INSIGHT)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Yhdysvallat, Belgia
ProQR Therapeutics

Lopetettu

Avoin laajennustutkimus QR-421a:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (HELIA)

Verkkokalvorappeuma | Usherin oireyhtymä tyyppi 2

Yhdysvallat, Kanada, Ranska
ProQR Therapeutics

Valmis

Tutkimus QR-110:n arvioimiseksi Leberin synnynnäisessä amauroosissa (LCA), joka johtuu c.2991+1655A>G-mutaation (p.Cys998X) CEP290-geenissä

Leberin synnynnäinen amauroosi

Yhdysvallat, Belgia
ProQR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus Ultevursenin tehokkuuden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RP USH2A-geenin (Sirius) eksonin 13 mutaatioiden vuoksi

Silmäsairaudet | Verkkokalvorappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet | Usherin oireyhtymä tyyppi 2 | Kuuro sokea

Yhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
TAK-Circulator Co.

Valmis

The Safety and Pharmacokinetics Study of TAKC-02 Inhalation Solution in Healthy Adult Males.

Terve Vapaaehtoinen

Japani
ProQR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus QR-1123:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RHO-geenin P23H-mutaatiosta johtuva autosomaalinen dominantinen retiniitti pigmentosa (AURORA)

Silmäsairaudet | Retiniitti | Silmäsairaudet, perinnölliset | Verkkokalvon dystrofiat | Näköhäiriöt | Verkkokalvon sairaus | Autosomaalinen hallitseva retiniitti pigmentosa | Vision tunneli

Yhdysvallat
ProQR Therapeutics

Valmis

Tutkimus QR-421a:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RP USH2A-geenin eksonin 13 mutaatioiden vuoksi (Stellar)

Silmäsairaudet | Verkkokalvorappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet | Usherin oireyhtymä tyyppi 2 | Kuuro sokea

Yhdysvallat, Kanada, Ranska
ProQR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja altistuksen arvioimiseksi Sepofarsenin (QR-110) toistuvan annoksen jälkeen LCA10:ssä (ILLUMINATE) (ILLUMINATE)

Silmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudet

Yhdysvallat, Belgia, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Phoenicis Therapeutics

Lopetettu

Kaksoissokko, satunnaistettu, potilaan sisäinen lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, moniannostutkimus, turvallisuuden arviointi, mekanismin todiste, alustava tehokkuus ja systeeminen altistus koehenkilöillä, joilla on vahvistettu DDEB- tai RDEB-diagnoosi, jossa on yksi tai useampi patogeeninen mutaatio eksonissa 73 COL7A1-geeni

Epidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinen | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, hallitseva

Yhdysvallat, Espanja, Ranska
Brigham and Women's Hospital

Tuntematon

24 kuukauden avoin tutkimus inotersenin siedettävyydestä ja tehosta TTR-amyloidikardiomyopatiapotilailla

Amyloidoosi

Yhdysvallat
ProQR Therapeutics
European Commission

Valmis

Tutkiva tutkimus QR-010:n arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi ΔF508 CFTR-mutaatio

Kystinen fibroosi

Yhdysvallat, Ranska, Belgia
Bio-Path Holdings, Inc.

Peruutettu

Kliininen tutkimus BP1001:stä (liposomaalinen Grb2 antisense-oligonukleotidi) yhdessä dasatinibin kanssa potilailla, joilla on Ph + CML, jotka ovat epäonnistuneet TKI-, Ph+ AML- tai Ph+ MDS-potilailla

Akuutti myelooinen leukemia | Myelodysplastinen oireyhtymä | Krooninen myelooinen leukemia, Ph1-positiivinen

Yhdysvallat
Bio-Path Holdings, Inc.

Valmis

BP1001:n (L-Grb-2 antisense-oligonukleotidin) kliininen tutkimus CML:ssä, AML:ssä, ALL:ssa ja MDS:ssä

Toistuva aikuisten akuutti myelooinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Myelodysplastinen oireyhtymä | Ph1-positiivinen KML

Yhdysvallat
Imperial College London
Sarepta Therapeutics, Inc.; Department of Health, United Kingdom

Valmis

Antisense-oligonukleotidien turvallisuus- ja tehokkuustutkimus Duchennen lihasdystrofiassa

Duchennen lihasdystrofia

Yhdistynyt kuningaskunta
ProQR Therapeutics
European Commission

Valmis

QR-010:n annoksen eskalaatiotutkimus homotsygootti ΔF508 kystistä fibroosia sairastavilla potilailla

Kystinen fibroosi

Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Belgia, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska
National Cancer Institute (NCI)

Valmis

A Pilot Study of EZN-2968, an Antisense Oligonucleotide Inhibitor of HIF-1alpha, in Adults With Advanced Solid Tumors With Liver Metastases

Neoplasmat | Maksan metastaasit

Yhdysvallat
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Valmis

SB012:n teho, farmakokinetiikka, siedettävyys, turvallisuus intrarektaalisesti annosteltuna aktiivisen haavaisen paksusuolitulehduksen potilailla (SECURE)

Koliitti, haavainen

Saksa
Isarna Therapeutics GmbH

Valmis

Vaiheen I annoksen eskalaatiotutkimus ISTH0036:n turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on glaukooma, joille tehdään trabekulektomia

Primaarinen avoimen kulman glaukooma

Saksa
National Cancer Institute (NCI)

Lopetettu

AZD9150, STAT3-antisense-oligonukleotidi, ihmisillä, joilla on pahanlaatuinen askites

Ruoansulatuskanavan kasvaimet | Munasarjan kasvaimet | Munasarjasyöpä | Askites | Ruoansulatuskanavan syöpä

Yhdysvallat
AstraZeneca
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Valmis

Vaiheen I/Ib tutkimus AZD9150:stä (ISIS-STAT3Rx) potilailla, joilla on pitkälle edennyt/metastaattinen hepatosellulaarinen karsinooma

Pitkälle edennyt aikuisten hepatosellulaarinen syöpä | Metastaattinen hepatosellulaarinen karsinooma

Korean tasavalta, Taiwan, Hong Kong, Japani
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Valmis

Tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa koskeva tutkimus paikallisesti käytettävästä SB011-formulaatiosta, jota käytetään leesionaaliseen ihoon potilailla, joilla on atooppinen ekseema

Lievästä kohtalaiseen atooppiseen ihottumaan

Saksa
Brigham and Women's Hospital
GlaxoSmithKline; Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Peruutettu

Antisense-oligonukleotidin vaikutus transtyretiinin (TTR) alempaan tasoon villityypin TTR:n etenemiseen sydämessä

Amyloidoosi
Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

Valmis

Suun kautta hengitetyn SB010:n turvallisuus-, tehokkuus-, PK- ja PD-ominaisuudet miespotilailla, joilla on lievä astma (useita annoksia)

Astma

Saksa
Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
National Cancer Institute (NCI)

Valmis

Kemoterapia ja luuydintransplantaatio hoidettaessa potilaita, joilla on krooninen myelooinen leukemia

Leukemia

Yhdysvallat
Eleos, Inc.

Peruutettu

Aezea® (Cenersen) ja kemoterapia ≥ 55-vuotiaille AML-potilaille, joilla ei ole vastausta etulinjan induktiokurssiin

Akuutti myelooinen leukemia
University of Southern California
Sponsor Name Pending

Peruutettu

Tutkimus VEGF-Antisense-oligonukleotidista yhdessä pemetreksedin ja sisplatiinin kanssa pitkälle edenneen pahanlaatuisen mesoteliooman hoitoon

Mesoteliooma

Yhdysvallat

Hae kliinisistä tutkimuksista: N-acetyl galactosamine-conjugated antisense oligonucleotide

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit