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Cerca studi clinici per: Krabbe Disease, also known as Globoid Cell Leukodystrophy

Totale 470221 risultati

Paul Szabolcs

Reclutamento

Studio di raccolta dati di pazienti con disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie

Stati Uniti
Forge Biologics, Inc

Non ancora reclutamento

Studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di FBX-101 nei pazienti Krabbe

Malattia di Krabbe

Stati Uniti
Forge Biologics, Inc

Reclutamento

Studio clinico di trasferimento genico per la malattia di Krabbe infantile e tardo-infantile trattata in passato con HSCT (REKLAIM)

Malattia di Krabbe

Stati Uniti
University of Pittsburgh

Reclutamento

Studio longitudinale delle malattie neurodegenerative

Malattie da accumulo lisosomiale | Leucodistrofia | Malattie di Niemann-Pick | Malattia di Batten | Malattia di Gaucher | Malattia di Krabbe | Alfa-mannosidosi | Osteopetrosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Gangliosidosi GM1 | MPS I | MPS II | Malattia della sostanza bianca... e altre condizioni

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia
Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e altri collaboratori

Reclutamento

Il progetto Biorepository dei disturbi della mielina (MDBP)

Mucopolisaccaridosi | Leucoencefalopatie | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della... e altre condizioni

Stati Uniti
State University of New York at Buffalo
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Reclutamento

Registro globale dei pazienti della malattia di Krabbe

Malattia di Krabbe

Stati Uniti
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Reclutamento

Trapianto UCB di malattie metaboliche ereditarie con somministrazione di cellule simil-oligodendrociti derivate da UCB intratecale (DUOC-01)

Mucopolisaccaridosi II | Malattie cerebrali, metaboliche, congenite | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia, metacromatica | Leucodistrofia, cellula globoide | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Malattia di Neimann Pick | Sanfilippo...

Stati Uniti
Paul Szabolcs

Reclutamento

Condizionamento a intensità ridotta per disturbi non maligni sottoposti a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo | Condizioni infiammatorie | Immunodeficienza primaria (PID) | Disturbi metabolici ereditari (IMD) | Anemie ereditarie | Artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA)

Stati Uniti
Children's Hospital of Philadelphia
Illumina, Inc.

Attivo, non reclutante

LeukoSEQ: sequenziamento dell'intero genoma come strumento diagnostico di prima linea per le leucodistrofie

Mucopolisaccaridosi | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia legata all'X | Gangliosidosi | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Krabbe | Malattia di Refsum | Cadasil | Sindrome di Sjogren-Larsson | Sindrome di Allan-Herndon-Dudley | Malattia della sostanza bianca | Gangliosidosi GM2 e altre condizioni

Stati Uniti
University of Pittsburgh
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Attivo, non reclutante

Diffusion Tensor Imaging (DTI) nei neonati con malattia di Krabbe

Malattia di Krabbe

Stati Uniti
Forge Biologics, Inc

Attivo, non reclutante

Studio clinico di trasferimento genico per la malattia di Krabbe (RESKUE)

Malattia di Krabbe

Stati Uniti
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Controllo anticipato: screening esteso nei neonati

Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti
Passage Bio, Inc.

Sospeso

Studio di sicurezza, tollerabilità ed efficacia di PBKR03 in soggetti pediatrici con malattia di Krabbe infantile precoce (GALax-C)

Leucodistrofia, cellula globoide

Stati Uniti, Brasile, Olanda, Regno Unito, Canada, Israele
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Terminato

Studio pilota di fase I/II sul chimerismo misto per trattare i disturbi metabolici ereditari

Malattia di Niemann-Pick | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di Hurler (MPS I) | Sindrome di Hunter (MPS II) | Sindrome di Sanfilippo (MPS III) | Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... e altre condizioni

Stati Uniti
CENTOGENE GmbH Rostock

Ritirato

Biomarcatore per la malattia di Krabbe (BioKrabbe) (BIOKRABBE)

Malattia di Krabbe

Egitto, Germania, India, Sri Lanka
New York Medical College

Completato

Trapianto di cellule staminali derivate dalla placenta umana (HPDSC)

Mucopolisaccaridosi I | Sindrome mielodisplasica | Leucemia linfocitica acuta | Leucemia Mieloide Acuta | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Fucos... e altre condizioni

Stati Uniti
Magenta Therapeutics, Inc.

Completato

MGTA-456 in pazienti con disturbi metabolici ereditari sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Disturbi metabolici ereditari (IMD)

Stati Uniti
Shire
PharmaNet; Nextrials, Inc.

Ritirato

Uno studio osservazionale su soggetti pediatrici con leucodistrofia a cellule globoide (GLD)

Leucodistrofia, cellula globoide
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Malattia da accumulo lisosomiale: salute, sviluppo e sorveglianza dei risultati funzionali nei bambini in età prescolare

Malattia di Krabbe | Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) | Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) | Mucopolisaccaridosi di tipo III (MPS III) | Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI)

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

HSCT per errori congeniti ereditari ad alto rischio

Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Sindrome di Sanfilippo | Gangliosidosi GM1 | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandhoff | Malattia delle cellule I

Stati Uniti
Zymenex A/S

Completato

La storia naturale della leucodistrofia infantile a cellule globoidi

Leucodistrofia infantile a cellule globoidi

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Trapianto di midollo osseo allogenico per disturbi metabolici ereditari

Mucopolisaccaridosi | Sindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Malattia di Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Sindrome del cacciatore | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Maroteaux-Lamy

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terminato

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) per errori congeniti del metabolismo

Sfingolipidi | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Malattia di Krabbe | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Alfa mannosidosi | Sindrome di Hurler | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Malattia di Wolman | Malattia di Niemann-Pick di tipo B

Stati Uniti
Aldagen

Terminato

ALD-101 Terapia adiuvante della trasfusione di sangue del cordone ombelicale non correlato (UCBT) in pazienti con malattie metaboliche ereditarie (UCBT-002)

Mucopolisaccaridosi | Errori congeniti del metabolismo | Disturbi da accumulo lisosomiale | Malattie metaboliche ereditarie | Malattie da accumulo perossisomiale

Stati Uniti
John Lister
Miltenyi Biotec, Inc.; Lentigen Technology, Inc.; AHN (Allegheny Health Network)...

Reclutamento

Produzione locale di prodotti CAR T-Cell per il trattamento del linfoma a cellule B e della leucemia linfoblastica acuta B

Linfoma follicolare | Linfoma a cellule del mantello | Linfoma della zona marginale | Leucemia linfatica cronica | Linfoma linfoplasmocitico | Linfoma diffuso a grandi cellule B | B leucemia linfoblastica acuta | Linfoma a cellule B | Linfoma trasformato

Stati Uniti
Takeda

Reclutamento

Uno studio su MVC-101 (noto anche come TAK-186) negli adulti con cancro avanzato o metastatico

Cancro colorettale | Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) | Cancro a cellule squamose della testa e del collo (SCCHN)

Corea, Repubblica di, Stati Uniti, Australia
St. Louis University
Johns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Beth Israel Deaconess... e altri collaboratori

Reclutamento

Effetto locale dei bifosfonati sul tasso di recidiva nel tumore osseo a cellule giganti dell'estremità

Tumore a cellule giganti dell'osso

Stati Uniti, Canada, India
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

MT2013-31: Allo HCT per disturbi metabolici e osteopetrosi grave

Sindrome di Huller | Sfingolipidi | Disturbi perossisomiali | Leucodistrofia metacromatica | Alfa-mannosidosi | Sindrome del cacciatore | Disturbi della mucopolisaccaridosi | Sindrome di Maroteaux-Lamy | Sindrome furba | Fucosidosi | Aspartilglucosaminuria | Disturbi metabolici della glicoproteina | Leucodistrofie... e altre condizioni

Stati Uniti
Red de Terapia Celular
University of Valladolid; Citospin

Completato

Trattamento della malattia degenerativa del disco con cellule staminali mesenchimali allogeniche (MSV) (Disc_allo)

Lombalgia | Malattia degenerativa del disco | Malattia del disco intervertebrale

Spagna
ImmunityBio, Inc.

Terminato

QUILT-3.063: uno studio su N-803, haNK e Avelumab in pazienti con carcinoma a cellule di Merkel che è progredito dopo la terapia con checkpoint

Carcinoma a cellule di Merkel

Stati Uniti
Dana-Farber Cancer Institute
Bristol-Myers Squibb; Genentech, Inc.

Completato

Bevacizumab Plus Ipilimumab in pazienti con melanoma in stadio III o IV non resecabile

Melanoma

Stati Uniti
Magenta Therapeutics, Inc.

Terminato

Uno studio di follow-up su pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con MGTA-456 (IMD-002)

Disturbi metabolici ereditari (IMD)

Stati Uniti
Matthew R Quigley
DUSA Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio sulla sicurezza dell'acido aminolevulinico (ALA) per migliorare la visibilità dei tumori cerebrali durante l'intervento chirurgico

Glioblastoma

Stati Uniti
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Biomarcatori di suscettibilità genetica nei bambini con neuroblastoma (noto anche come epidemiologia del neuroblastoma in Nord America [NENA])

Neuroblastoma

Stati Uniti, Canada
AbbVie (prior sponsor, Abbott)

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e l'effetto del trattamento con farmaci antivirali sperimentali in combinazione con peginterferone alfa-2a e ribavirina nelle persone con virus dell'epatite C che non hanno risposto al trattamento in un precedente studio di combinazione AbbVie/Abbott

Epatite cronica C
Bayer

Terminato

Escalation della dose di fase I ed espansione del BAY orale 1143269 in combinazione con docetaxel per via endovenosa

Oncologia medica

Stati Uniti, Regno Unito
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Trapianto di cellule staminali per errori congeniti del metabolismo

Malattia di Niemann-Pick | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Gangliosidosi GM1 | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Completato

Trapianto di cellule staminali emopoietiche a intensità ridotta per disturbi lisosomiali e perossisomiali ad alto rischio

Malattia da accumulo lisosomiale | Disturbo perossisomiale

Stati Uniti
NantCell, Inc.

Terminato

QUILT-3.026: AMG 655 in combinazione con AMG 479 nei tumori solidi refrattari avanzati

Sarcoma | Cancro colorettale | Tumore del pancreas | Cancro ovarico | Carcinoma polmonare non a piccole cellule | Cancro metastatico | Tumori solidi | Localmente Avanzato
Merck Sharp & Dohme LLC
Ariad Pharmaceuticals

Completato

Safety Study of AP23573 in Patients With Advanced, Refractory or Recurrent Malignancies (8669-013)(COMPLETED)

Linfoma | Mieloma multiplo | Tumori

Stati Uniti
Merck Sharp & Dohme LLC
Ariad Pharmaceuticals

Completato

Safety Study of Ridaforolimus in Patients With Advanced, Refractory or Recurrent Malignancies (MK-8669-001 AM5)(COMPLETED)

Linfoma | Mieloma multiplo | Tumori
Merck Sharp & Dohme LLC
Ariad Pharmaceuticals

Completato

Safety Study of AP23573 in Patients With Progressive or Recurrent Glioma (8669-023)(COMPLETED)

Glioblastoma | Glioma maligno | Gliosarcoma

Stati Uniti
Northern California Melanoma Center
Pfizer; Schering-Plough

Terminato

Temodar e Sutent come terapia per il melanoma

Melanoma maligno metastatico

Stati Uniti
Biogen

Completato

Trattamento del linfoma recidivato di basso grado o follicolare con Rituximab (noto anche come Rituxan, IDEC-C2B8, IDEC-102)

Linfoma non Hodgkin a cellule B di basso grado o follicolare

Stati Uniti, Canada
Fairview University Medical Center

Sconosciuto

Studio delle complicanze polmonari in pazienti pediatrici con disturbi da accumulo sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

Mucopolisaccaridosi I | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Complicanze polmonari | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Mannosidosi | Malattia cellulare

Stati Uniti
National Center for Research Resources (NCRR)
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Completato

Studio diagnostico e di screening delle malattie genetiche

Metabolismo, errori congeniti | Leucodistrofia, cellula globoide | Malattia di Tay-Sachs | Porfiria, eritropoietica

Stati Uniti
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Non ancora reclutamento

M9466 come agente singolo o in combinazione con Tuvusertib nei tumori solidi avanzati (DDRiver 501)

Tumore solido avanzato

Stati Uniti, Germania
Shanghai Yao Yuan Biotechnology Ltd. (also known...

Non ancora reclutamento

Valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi multiple di DF-003 somministrato per via orale in pazienti con sindrome di ROSAH

ROSA

Australia, Stati Uniti
Groupe Français de Pneumo-Cancérologie

Reclutamento

Meccanismi di resistenza ad amivantamab in pazienti con NSCLC con inserzione dell’esone 20 di EGFR (RESAMEX)

Carcinoma polmonare non a piccole cellule | Mutazione di inserzione dell'esone 20 dell'EGFR

Francia
CAMP4 Therapeutics Corporation

Reclutamento

Studio di CMP-CPS-001 in volontari sani

Volontari sani

Australia

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