Alpha-1-antitrypsin-deficiencyの臨床試験
合計356件
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...National Institutes of Health Clinical Center (CC)完了
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Cure CMD募集エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7(インテグリンα-7)欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー(重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化) | Α-ジストログリカノパシー(TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー) | Α-ジストログリカノパチー(ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー) | Α-ジストログリカノパチー(ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん) | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件アメリカ
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc利用できない
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Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.積極的、募集していない
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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University of British ColumbiaUltragenyx Pharmaceutical Incわからない
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Janssen Sciences Ireland UC完了免疫不全ウイルス1型、ヒトアメリカ, フランス, ポーランド, イギリス, ベルギー, ドイツ, スペイン, カナダ, ロシア連邦, プエルトリコ
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...積極的、募集していないPGM3欠損症 | 好酸球性および/またはアトピー性皮膚炎 | OSMR欠損症 | 原発性限局性皮膚アミロイドーシス | 遺伝性アルファトリプタセミアアメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了グルコーストランスポーター1型欠損症(Glut1 DS)アメリカ, スペイン, オーストラリア, フランス, イスラエル, イタリア, イギリス
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University of the PunjabThe National HIV/AIDS Programme完了
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ANRS, Emerging Infectious DiseasesEuropean and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP); European Union募集結核 | HIV-1感染 | 免疫不全ウガンダ, カンボジア, カメルーン, ギニア, ベトナム, ザンビア
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation募集ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠損症 | ピルビン酸脱水素酵素 E1 アルファ欠乏症 | ピルビン酸デヒドロゲナーゼ E1-ベータ欠乏症 | ピルビン酸脱水素酵素 E2 欠損症 | ピルビン酸脱水素酵素ホスファターゼ欠損症イギリス
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Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical Inc完了
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Greenwood Genetic Center完了ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ベータマンノシドーシス | ムコリピドーシスⅡ | ムコリピドーシスⅢ | シンドラー病アメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたグルコーストランスポーター1型欠損症(Glut1 DS)アメリカ, スペイン, フランス, ドイツ, イタリア, イギリス
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...一時停止
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University of EdinburghNHS Lothian; DexCom, Inc.; Tandem Diabetes Care, Inc.; The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable...積極的、募集していない
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Vitaflo International, Ltd引きこもったてんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ケトジェニックダイエット
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症 | NAGS欠損症アメリカ
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Merck Sharp & Dohme LLC引きこもったHIV-1 | 免疫不全ウイルス1型、ヒト | ヒト免疫不全ウイルス1型 | ヒト免疫不全ウイルス 1
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Nina BhardwajNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institutes of Health... と他の協力者完了HIV-1 Infected Adults With Chronic HIV-1 Infectionアメリカ
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UniQure Biopharma B.V.完了
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Vitaflo International, Ltd完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集HTLV-1 感染症 | HTLV-1によるリンパ球増殖 | HTLV-1 成人T細胞リンパ腫/白血病フランス
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CENTOGENE GmbH Rostock終了しました
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital; Children...募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症アメリカ
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Peking Union Medical College HospitalGilead Sciences積極的、募集していない
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型 | セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコセレブロシダーゼ欠損症 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症 | ゴーシェ病、非神経障害型アメリカ, イギリス, スペイン, イタリア, ブラジル, カナダ, ポーランド
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型 | セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコセレブロシダーゼ欠損症 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症 | ゴーシェ病、非神経障害型アメリカ, イスラエル, メキシコ, ロシア連邦, アルゼンチン, イタリア
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ANRS, Emerging Infectious DiseasesMerck Sharp & Dohme LLC; Pfizer; Gilead Sciences; Janssen-Cilag Ltd.完了
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Pharvaris Netherlands B.V.募集遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤[C1-INH]欠乏症 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1エステラーゼ阻害剤、欠乏症 | C1阻害剤欠乏症アメリカ
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Eva Bonfill募集
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RetroLead (Shanghai) BioPharma Co., Ltd.まだ募集していませんHuman Immunodeficiency Virus-1 (HIV-1) Infection
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Gilead Sciences積極的、募集していないHIV-1感染アメリカ, スペイン, フランス, 台湾, 日本, タイ, ドミニカ共和国, ドイツ, カナダ, イタリア, 南アフリカ
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Shanghai Public Health Clinical CenterYunnan AIDS Care Center; Xixi Hospital of Hangzhou積極的、募集していない
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Bristol-Myers Squibb完了