失語症、グローバルの臨床試験

急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 若年性骨髄単球性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 急性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | 二表現型白血病 | 前白血病症候群 | モノソミー7 | 骨髄クローン奇形

アメリカ

ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病

アメリカ

認知症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 認知症、血管 | 前頭側頭葉変性症 | 記憶障害

つま先関節変形 | 内反尖足 | 扁平足 | トリガーフィンガー | 合指症 | 手の奇形、先天性 | タルサル連合 | 先天性タリペス・エクイノヴァルス | 外反足変形 | 内反尖足 | 多指症のつま先 | 親指の形成不全 | 多指症;指 | 後足の骨髄炎 | 中足部の骨髄炎 | 先天性タリペス踵骨 | 先天性膝関節変形症 | 子供の脚の長さの不平等 | ホローフット | 先天性外反足変形 | 多指症 | 多合指症 | 親指形成不全 | 先天性手足奇形 | 爪下外骨症 | 指の変形 | つま先の変形 | 足の骨髄炎 | 足の踵骨変形 | 先天性手の奇形 | MTP関節の関節包炎

デンマーク

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 慢性骨髄増殖性疾患 | ファンコニ貧血 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性疾患 | 移植片対宿主病 | ダイアモンドクロファン貧血

アメリカ

パーキンソン病 | 認知症 | アルツハイマー病 | 血管性認知症 | 前頭側頭葉変性症 | 神経変性疾患 | 介護者の燃え尽き症候群

カナダ

骨髄異形成症候群 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 重度の先天性好中球減少症 | 骨髄不全症候群 | 血液凝固障害 | 赤血球障害 | 白血球障害 | 止血 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 先天性血小板減少症 | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

再発ホジキンリンパ腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 難治性リンパ腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 再発リンパ腫 | 意義不明のクローン性血球減少症 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う高悪性度B細胞リンパ腫

アメリカ

ニーマン・ピック病 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症

アメリカ

多発性硬化症 | 臨床的に孤立した症候群 | 急性播種性脳脊髄炎 | NMOスペクトラム障害 | CNS 脱髄性自己免疫疾患 | 中枢神経系の原発性血管炎 | 自己免疫性グリア線維性酸性タンパク質星状細胞症

中国

ニーマン・ピック病、C型

コスタリカ

ニーマン・ピック病

アメリカ, イギリス

かま状赤血球症 | 重度の先天性好中球減少症 | 発作性夜間血色素尿症 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 輸血依存性アルファまたはベータサラセミア | 非悪性血液疾患

アメリカ

ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | シュワックマンダイヤモンド症候群 | 遺伝性骨髄不全症候群、再生不良性貧血

アメリカ

ニーマン・ピック病、C型

中国

ニーマン・ピック病、C型

前頭側頭葉変性症 | 進行性核上性麻痺（PSP） | レビー小体型認知症（DLB） | 皮質基底核変性症 (CBD) | アルツハイマー病 (AD) | パーキンソン病認知症 (PDD)

ベルギー, フランス, イタリア, スイス, 七面鳥

細菌感染症 | 菌血症 | 蜂窩織炎 | 尿路感染 | 髄膜炎 | 骨髄炎 | 敗血症性関節炎 | 乳様突起炎 | 大葉性肺炎

イスラエル

ニーマン・ピック病、C型

アメリカ, オーストラリア, イギリス, 七面鳥, スイス, ドイツ, ニュージーランド, シンガポール, フランス

膵臓癌 | 手術 | 胆管がん | 膵管腺癌 | サバイバーシップ | 胆管癌、肝外 | がんの再発 | 再発がん | 膵管癌 | 肝外胆管の胆管癌 | 膨大部癌 | 胆管癌切除可能 | がん再発 | 膵臓悪性腫瘍の局所再発

スペイン, イギリス, オーストラリア, オーストリア, イタリア, メキシコ, スーダン, パキスタン

ニーマン・ピック病、C型

アメリカ, オーストラリア, イギリス, ドイツ, フランス, ニュージーランド, シンガポール, スペイン, 七面鳥

早産 | 呼吸窮迫症候群 | 気管支肺異形成 | 人工呼吸の合併症 | 慢性肝疾患 | 硝子膜疾患 | 時期尚早 | 酸素毒性 | 新生児呼吸不全 | 無気肺新生児 | 機械換気圧高 | 肺炎 新生児 | 大葉崩壊

七面鳥

ニーマン・ピック病、C型 | GM2 ガングリオシドーシス

ブラジル

ニーマン・ピック病、C1型

中国

ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMD

スペイン

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

リソソーム蓄積症 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ゴーシェ病

オーストラリア

脳腫瘍 | アルツハイマー病 | ニーマンピック病

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群

アメリカ

膠芽腫 | 神経外胚葉性腫瘍 | 原始神経外胚葉性腫瘍 | 中枢神経系腫瘍 | 上衣腫 | 髄芽腫 | 退形成性星細胞腫 | 未分化多形性黄色星細胞腫 | 多形性黄色星細胞腫 | 乏突起膠腫 | 脈絡叢新生物 | びまん性星細胞腫 | 未分化乏突起膠腫 | 毛様細胞性星細胞腫 | びまん性正中神経膠腫、H3 K27M変異 | 脳神経膠腫症 | 非定型髄膜腫 | 退形成性髄膜腫 | 松果体腫瘍 | 膠肉腫、成人 | 上衣腫、未分化 | 奇形ラブドイド腫瘍 | グリア腫瘍

アメリカ

神経膠腫 | 乳がん | 膠芽腫 | 進行性乳がん | 前立腺がん | 転移性乳がん | 再発膠芽腫 | 乳癌 | 去勢抵抗性前立腺がん | 前立腺腫瘍 | 前立腺がん | 前立腺がん | 神経膠腫、悪性 | 乳癌 | 乳房の悪性腫瘍 | 進行性乳癌 | 転移性乳癌 | 乳房腫瘍 | 去勢抵抗性前立腺がん | 乳房のがん | 前立腺がん | 去勢抵抗性前立腺腫瘍 | グリア細胞腫瘍 | 神経膠腫、混合

アメリカ

パーキンソン病 | パーキンソニズム | 皮質基底核変性症 | シャイ・ドレーガー症候群 | 進行性核上性麻痺 | レビー小体型認知症 | MSA - 多系統萎縮症 | オリーブ橋小脳萎縮症 | ピック病

アメリカ

自己免疫疾患 | 多発性骨髄腫 | ホジキン病 | ALアミロイドーシス | 骨髄線維症 | 慢性腎臓病 | 鎌状赤血球貧血 | サラセミア | 再生不良性貧血 | 慢性リンパ性白血病 (CLL) | 急性骨髄性白血病 (AML) | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 非ホジキンリンパ腫 (NHL) | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 慢性骨髄性白血病 (CML) | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | 重度の先天性好中球減少症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | サラセミア・メジャー | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群

アメリカ

ニーマン・ピック病 C1型 | 若年性ニューロンセロイドリポフスチン症 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | クレアチントランスポーター欠乏症

アメリカ

濾胞性リンパ腫 | 急性骨髄性白血病 | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | リンパ形質細胞性リンパ腫 | 急性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病 | 前リンパ性白血病 | 形質細胞白血病 | 骨髄不全症候群 | バーキットリンパ腫 | 急性リンパ芽球性白血病/リンパ腫 | 再発した多発性骨髄腫 | 再発したT細胞リンパ腫 | 辺縁帯B細胞リンパ腫 | 二表現型/未分化型/前リンパ球性白血病 | MRD陽性白血病 | ナチュラル キラー細胞悪性腫瘍 | 再発慢性リンパ性白血病 | マントル細胞リンパ腫 | 大細胞リンパ腫 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍/骨髄線維症 | 形成不全における白血病またはMDS

アメリカ

かま状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | 重度の先天性好中球減少症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | マクロファージ活性化症候群 | 骨髄不全症候群 | 無巨核球性血小板減少症 | シュワッハマン ダイヤモンド症候群 | 原発性免疫不全症候群 | 後天性免疫不全症候群 | 組織球症候群 | 家族性血球貪食性リンパ球症 | リンパ組織球症 | ランゲルハンス細胞組織球症（LCH） | 鎌状赤血球症βサラセミア

アメリカ

栄養障害 | 慢性の痛み | 術後の痛み | 局所麻酔 | 術後認知機能障害 | 脊柱側弯症 | 凝固障害 | 急性痛 | 神経因性疼痛 | 麻酔 | 術後の吐き気と嘔吐 | 人工呼吸器による肺損傷 | 術中合併症 | 痛覚過敏 | 局所麻酔の罹患率 | 脊柱変形 | 術中出血 | 術中低血圧 | 栄養不足 | 麻酔合併症 | 術中損傷 | 術中失血 | 術中神経損傷

ウクライナ

一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症

アメリカ

ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-B

アメリカ

リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガン

アメリカ

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

膵臓癌 | ホジキンリンパ腫 | リンチ症候群 | 結節性硬化症 | ファンコニ貧血 | AML | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性腺腫性ポリポーシス | 急性白血病 | 母斑基底細胞がん症候群 | 神経線維腫症1型 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | MDS | 横紋筋肉腫 | フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 副腎皮質がん | II型神経線維腫症 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 要旨 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 脈絡叢癌 | カーニーコンプレックス | ポイツ・ジェガーズ症候群 | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 体質ミスマッチ修復不全症候群 | リ・フラウメニ症候群 | BAP1 腫瘍素因症候群 | DICER1症候群 | PTEN過誤腫腫瘍症候群 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 家族性急性骨... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 重度の複合免... およびその他の条件

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー