Miopatía por nemalinaの臨床試験

難聴 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | コーンロッド型ジストロフィー

アメリカ

嚢胞性線維症 | 慢性肉芽腫症 | 原発性繊毛ジスキネジア | 偽性低アルドステロン症 | 非結核性抗酸菌感染症

アメリカ

遺伝性乳がんおよび卵巣がん症候群 | 閉経前 | 有害な BARD1 遺伝子変異 | 有害な BRCA1 遺伝子変異 | 有害な BRCA2 遺伝子変異 | 有害なBRIP1遺伝子変異 | 有害な EPCAM 遺伝子変異 | 有害な MLH1 遺伝子変異 | 有害な MSH2 遺伝子変異 | 有害なMSH6遺伝子変異 | 有害なPALB2遺伝子変異 | 有害な PMS2 遺伝子変異 | 有害な RAD51C 遺伝子変異 | 有害な RAD51D 遺伝子変異

アメリカ

膵臓癌 | 膵臓腺癌 | リンチ症候群 | 膵臓がん | HNPCC | 家族性膵臓がん | 遺伝性膵炎 | BRCA1/2 | ファムム | 家族性非定型多発性黒色腫 | ポイツジェガーズ症候群

アメリカ

慢性肉芽腫症（CGD） | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 重度の慢性好中球減少症 | 重症複合免疫不全症 (SCID) | 詳細不明の優性T細胞欠損を伴う免疫不全 | 高IgE症候群 | 高IgM欠損症 | マイコバクテリア病に対するメンデル感受性 | 可変免疫不全症 (CVID)

アメリカ

肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫

ドイツ, インド, スリランカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

ショック | ショック、敗血症 | 呼吸不全 | 呼吸窮迫症候群 | ショック、心原性 | 急性心不全 | 急性呼吸不全 | 急性腎不全 | 多臓器不全 | 呼吸停止 | 低酸素による急性呼吸不全 | 再挿管を必要とする急性呼吸不全 | 高炭酸ガス血症による急性呼吸不全 | 手術後の急性呼吸不全 | 急性呼吸不全の処置後 | 外傷および手術後の急性呼吸不全 | 外傷後急性呼吸不全 | 急性呼吸器代償不全

アメリカ

肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 筋緊張性ジストロフィー | 脊髄損傷 | 肥満低換気症候群 | 後弯症 | 先天性中枢性低換気症候群 | ミオパシー

ドイツ

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

ハンチントン病 | 遺伝性がん | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 遺伝性非ポリポーシス結腸がん | 遺伝性非ポリポーシス大腸がん症候群

アメリカ

軟骨肉腫 | 脊索腫 | 血管周皮腫 | 横紋筋肉腫 | 肉腫、肺胞軟部 | 類上皮肉腫 | 消化管間質腫瘍（GIST） | 骨巨細胞腫 | ユーイング肉腫 | 悪性末梢神経鞘腫瘍

アメリカ

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 慢性骨髄増殖性疾患 | ファンコニ貧血 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性疾患 | 移植片対宿主病 | ダイアモンドクロファン貧血

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

脊索腫 | デスモイド腫瘍 | 再発小児軟部肉腫 | 小児肺胞軟部肉腫 | 小児血管肉腫 | 小児類上皮肉腫 | 小児線維肉腫 | 小児平滑筋肉腫 | 小児脂肪肉腫 | 小児悪性間葉腫 | 小児神経線維肉腫 | 小児滑膜肉腫 | 転移性小児軟部肉腫 | 非転移性小児軟部肉腫 | 小児線維形成性小円形細胞腫瘍

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

肉腫 | リンパ腫 | 詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | ファンコニ貧血 | 神経芽細胞腫 | 小児ランゲルハンス細胞組織球症

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

肉腫 | 腺癌 | 消化器腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 腹膜腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 副腎皮質がん | 線維形成性小円形細胞腫瘍 | 後腹膜腫瘍

アメリカ

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件

アメリカ

関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 全身性硬化症 | 若年性特発性関節炎 | シェーグレン症候群 | 脊椎炎、強直 | 脊椎関節炎 | ベーチェット病 | 特発性炎症性ミオパシー | 血管炎、全身性 | 皮膚筋炎、若年性

ブラジル

ニーマン・ピック病 C1型 | 若年性ニューロンセロイドリポフスチン症 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | クレアチントランスポーター欠乏症

アメリカ

難治性B細胞非ホジキンリンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL） | グレード3bの濾胞性リンパ腫 | 難治性攻撃性B細胞リンパ腫 | 攻撃的な B 細胞 NHL | De Novoまたは形質転換された無痛性B細胞リンパ腫 | DLBCL、Nos 遺伝子サブタイプ | T細胞/組織球が豊富な大細胞型B細胞リンパ腫 | EBV陽性のDLBCL、番号 | 原発性縦隔 [胸腺] 大細胞型 B 細胞性リンパ腫 (PMBCL) | 高悪性度 B 細胞性リンパ腫、Nos | C-MYC/BCL6 ダブルヒットの高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | C-MYC/BCL2 ダブルヒットの高悪性度 B 細胞性リンパ腫

アメリカ

妊娠関連 | 物質使用障害 | アルコール使用障害 (AUD) | 薬物使用障害 | 胎児性アルコールスペクトラム障害 | 胎児性アルコール症候群 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、妊娠第 1 期 | 妊娠を悪化させるアルコール使用、妊娠第 2 期 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、妊娠後期 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、詳細不明の三半期 | 妊娠、出産、産褥を悪化させるアルコールの使用 | 妊娠を複雑にする薬物使用、妊娠第 1 期 | 妊娠を悪化させる薬物使用、妊娠第 2 期 | 妊娠を複雑にする薬物使用、妊娠第 3 期 | 妊娠を複雑にする薬物使用、詳細不明の三半期 | 妊娠、出産、産褥を悪化させる薬物使用 | 胎児に影響を与える母体の薬物

アメリカ

カポジ肉腫 | メルケル細胞がん | BCC - 基底細胞がん | SCC - 扁平上皮癌 | 皮膚のケラトアカントーマ | 皮膚の悪性付属器腫瘍 (MATS) | 皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）からの腫瘍

スペイン, フランス, イタリア

多発性骨髄腫 | アミロイドーシス | くすぶっている多発性骨髄腫 | 形質細胞白血病 | クリオグロブリン血症 | 軽鎖沈着症 | キャッスルマン病 | 重鎖沈着症 | 多発神経障害 臓器肥大症 内分泌障害 単クローン性免疫グロブリン血症および皮膚の変化 | 意義不明の単クローン性免疫グロブリン血症 (MGUS) | 腎性単クローン性免疫グロブリン血症 (MGRS) | 神経学的意義のあるモノクローナル免疫グロブリン血症 (MGNS)

中国

軟骨肉腫 | 脊索腫 | 髄膜腫 | 頭蓋咽頭腫 | 脳ヘルニア | エステーション神経芽細胞腫 | 下垂体腫瘍 | ラトケ裂嚢胞

アメリカ

骨髄異形成症候群 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 重度の先天性好中球減少症 | 骨髄不全症候群 | 血液凝固障害 | 赤血球障害 | 白血球障害 | 止血 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 先天性血小板減少症 | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

神経認知障害 | 認知症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | 混合型認知症 | ピック病 | 多発性認知症

アメリカ

滑膜肉腫 | 類上皮肉腫 | 腎髄質がん | 悪性ラブドイド腫瘍 (MRT) | 腎臓のラブドイド腫瘍 (RTK) | 非定型奇形ラブドイド腫瘍 (ATRT) | ラブドイドの特徴を持つ選択された腫瘍 | INI1陰性腫瘍 | 卵巣悪性ラブドイド腫瘍 | 低分化型脊索腫（またはスポンサーの承認を得たその他の脊索腫） | EZH2 GOF変異を伴う固形腫瘍

フランス, アメリカ, オーストラリア, 台湾, ベルギー, イギリス, カナダ, ドイツ, イタリア

肉腫 | 小腸がん | 卵巣がん | 肺癌 | 脳および中枢神経系腫瘍 | 転移性がん | 神経芽細胞腫 | 眼内黒色腫 | 黒色腫（皮膚） | 網膜芽細胞腫

アメリカ

ミトコンドリア病 | ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母性遺伝の糖尿病と難聴 (MIDD) | ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様エピソード (MELAS) | 慢性進行性外眼筋麻痺 (CPEO)

オランダ, デンマーク, イギリス, ドイツ

慢性腎臓病 | 1型糖尿病 | 全身性エリテマトーデス | 炎症性腸疾患 | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 幹細胞移植 | 小児がん | 臓器移植

アメリカ

HIV感染症 | 早産 | 微生物の定着 | 妊娠;感染 | 細菌性膣炎 | トリコモナス膣炎 | 淋菌感染症 | クラミジア・トラコマチス感染症 | マイコプラズマ生殖器感染症 | 性器マイコプラズマ感染症 | 膣カンジダ | 性感染症 (HIV や肝炎ではない) | ウレアプラズマ・ウレアリティクム感染症

南アフリカ

リンパ管平滑筋腫症 | 上衣下巨細胞性星細胞腫 | 顔面血管線維腫 | 皮質異形成 | 腎血管筋脂肪腫 | メラニン低下斑 | シャグリーンパッチ | 爪の線維腫 | 心臓横紋筋腫

スリランカ, アルバニア, ルーマニア, エジプト, パキスタン, グルジア, インド, リトアニア

脳卒中 | 多発性硬化症 | 脳性麻痺 | パーキンソン病 | 脊髄損傷 | 神経疾患 | 片麻痺 | 片麻痺 | フリードライヒ失調症 | 外傷、脳 | 横断性脊髄炎

アメリカ

健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病（遅発性） | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1） | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性

ドイツ

認知症 | 認知症、血管 | 認知症、混合 | レビー小体型認知症 | 認知症アルツハイマー | アルツハイマー型認知症 | 認知症、多発性梗塞 | 認知症、軽度 | 中程度の認知症 | 認知症前頭葉 | 認知症前頭側頭

イギリス

以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 難治性急性骨髄性白血病 | フィラデルフィア染色体陽性 | 再発性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 骨髄有核細胞の 5% 以上を破壊 | T 急性リンパ芽球性白血病

アメリカ

再発非小細胞肺癌 | 再発胸膜悪性中皮腫 | III期胸膜悪性中皮腫AJCC v7 | ステージ IV 胸膜悪性中皮腫 AJCC v7 | ステージ IV 非小細胞肺がん AJCC v7 | ステージ IIIA 非小細胞肺がん AJCC v7 | HLA-A*0201陽性細胞あり | 進行性胸膜悪性中皮腫 | ステージ III 非小細胞肺がん AJCC v7 | ステージ IIIB 非小細胞肺がん AJCC v7 | WT1陽性

アメリカ

11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 急性未分化白血病 | 肥満細胞性白血病 | 未治療の成人急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄性/NK細胞性急性白血病

アメリカ

明細胞腎細胞がん | III期の腎細胞がん | IV期の腎細胞がん | 腎明細胞肉腫 | 乳頭状腎細胞がん | 腎臓のラブドイド腫瘍 | I期腎細胞がん | 小児腎細胞がん | II期の腎細胞がん | I期腎ウィルムス腫瘍 | II期腎ウィルムス腫瘍 | III期腎ウィルムス腫瘍 | IV期腎ウィルムス腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド, プエルトリコ

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性...

アメリカ

リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍

アメリカ

子宮癌肉腫 | 卵巣肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | 再発子宮肉腫 | III期成人軟部肉腫 | III期の子宮肉腫 | IV期成人軟部肉腫 | IV期の子宮肉腫 | 成人血管肉腫 | 成人類上皮肉腫 | 成人平滑筋肉腫 | 成人滑膜肉腫 | 成人悪性線維性組織球腫 | 成人神経線維肉腫 | 子宮平滑筋肉腫

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 非定型慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陰性 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍、分類不能 | デノボ骨髄異形成症候群

カナダ