X連鎖性脊髄小脳失調症3型の臨床試験
合計124件
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REGENXBIO Inc.積極的、募集していない
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...完了
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Denali Therapeutics Inc.募集ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, スペイン, イギリス, チェコ, フランス, カナダ, イタリア, ベルギー, オランダ, ドイツ, アルゼンチン, スウェーデン, 七面鳥, コロンビア, ブラジル
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Denali Therapeutics Inc.招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, カナダ, ベルギー, チェコ, オランダ
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.招待による登録
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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University Hospital Heidelberg完了
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Fairview University Medical Center終了しました免疫不全症候群 | 一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 移植片対宿主病 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | チェディアック東症候群 | ウイルス関連血球貪食症候群 | 白血球接着不全症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症 | X連鎖ハイパーIgM症候群アメリカ
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Takeda完了
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology完了
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute募集リンチ症候群 | 膵管腺癌 | 慢性膵炎 | 膵嚢胞 | 毛細血管拡張性運動失調症 | FAP | ポイツ・ジェガーズ症候群 | PALB2遺伝子変異 | BRCA突然変異 | 脂肪膵臓 | 遺伝性膵臓がん | 遺伝性膵炎 | 家族性非定型多発性黒色腫アメリカ
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Manchester University NHS Foundation Trust完了
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University of Arkansas引きこもった膵臓の新生物 | 結腸直腸腫瘍、遺伝性非ポリポーシス | BRCA1遺伝子変異 | BRCA2遺伝子変異 | 遺伝性膵炎 | 毛細血管拡張性運動失調症 | ポイツ・ジェガー症候群 | 家族性非定型ほくろ悪性黒色腫症候群アメリカ
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Bio Products Laboratory完了一般的な可変免疫不全症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖無ガンマグロブリン血症 | 原発性免疫不全疾患 | 高IgM症候群アメリカ, チリ, イスラエル
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了クラッベ病 | II型ムコ多糖症(MPS II) | ムコ多糖症I型(MPS I) | ムコ多糖症III型(MPS III) | ムコ多糖症 VI 型 (MPS VI)アメリカ
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University of Malaga完了
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Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center完了筋ジストロフィー | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 筋ジストロフィー、肢帯2型イタリア
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Rigshospitalet, Denmark完了
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Astellas Pharma Global Development, Inc.利用できない急性骨髄性白血病 (AML) | FMS 様チロシンキナーゼ-3 (FLT3) 変異オーストラリア, イタリア, イギリス
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Astellas Pharma Global Development, Inc.募集急性骨髄性白血病 (AML) | FMS様チロシンキナーゼ3(FLT3)変異/内部タンデム重複(ITD)を伴う急性骨髄性白血病アメリカ, カナダ, ドイツ, イタリア, スペイン, イギリス, フランス
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...完了急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病 | 血球貪食性リンパ組織球症(HLH) | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性血球貪食性リンパ組織球症 (FLH) | ウイルス関連血球貪食症候群 (VAHS) | X 連鎖リンパ増殖性疾患 (XLP)アメリカ
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...終了しました
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University of California, San Francisco募集ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | ポンペ病の乳児発症 | ムコ多糖症ⅣA | ムコ多糖症VII | 神経障害性ゴーシェ病アメリカ
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,Italy募集リンパ腫、非ホジキン | 白血病、骨髄性、急性 | 白血病、B細胞 | 副腎白質ジストロフィー | リンパ腫、ホジキン | サラセミア・メジャー | 白血病、T細胞 | ドレパノサイトーシスイタリア
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Astellas Pharma Global Development, Inc.マーケティング承認済み急性骨髄性白血病 (AML) | FMS 様チロシンキナーゼ-3 (FLT3) 変異アメリカ, カナダ, 日本
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったフルクトース代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病 | 糖原病V型 | 糖原病Ⅰ型 | 糖原病Ⅲ型 | 糖原病VII型 | 糖原病Ⅳ型 | 糖原病VI型 | 糖原病VIII型ドイツ, インド, スリランカ
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... と他の協力者完了メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠乏症 | プロピオン酸血症、I型および/またはII型 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... と他の協力者まだ募集していません不安障害 | 全般性不安障害 | 不安 | 結節性硬化症 | ADHD | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 社会不安 | 社交不安障害 | 広場恐怖症 | トウレット症候群 | チック障害 | 自閉症 | ADHD 主に不注意なタイプ | ADHD - 混合型 | ADHD、主に多動性 - 衝動的 | 子供のトゥレット症候群 | 思春期のトゥレット症候群 | 全般性不安症 | 分離不安症 | 22Q11 欠失症候群 | 暫定的なチック障害 | 22Q11 削除 | 不特定の不安障害 | その他の特定の不安障害カナダ
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...完了
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation募集ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症アメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisまだ募集していません血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症フランス
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.募集
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ