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合計1874件
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していないインヒビターのない血友病A | インヒビターのない血友病Bスペイン, アメリカ, 大韓民国, イギリス, オーストラリア, リトアニア, フランス, 七面鳥, インド, エストニア, ロシア連邦, ウクライナ, メキシコ, 日本, セルビア, カナダ, クロアチア, アルジェリア, ボスニア・ヘルツェゴビナ, ブルガリア, デンマーク, ドイツ, ハンガリー, イスラエル, イタリア, マレーシア, ポーランド, ポルトガル, 南アフリカ, スウェーデン, スイス, タイ
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NightstaRx Ltd, a Biogen Company招待による登録脈絡膜血症 | X連鎖網膜色素変性症アメリカ, イギリス, オランダ, ドイツ, フランス, ブラジル, カナダ, デンマーク, フィンランド
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterY-mAbs Therapeutics積極的、募集していない
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Edgewise Therapeutics, Inc.Medpace, Inc.招待による登録
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FibroGen終了しましたデュシェンヌ型筋ジストロフィーアメリカ, スペイン, カナダ, オーストラリア, 中国, イタリア, ベルギー, フランス, オランダ, オーストリア, イギリス
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University... と他の協力者積極的、募集していない
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, Antwerp; Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain完了
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Percheron Therapeutics積極的、募集していない
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)招待による登録
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Rett Syndrome Research TrustVanderbilt University Medical Center完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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bluebird bio完了脳副腎白質ジストロフィー(CALD)アメリカ, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ, イギリス
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Denali Therapeutics Inc.招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, カナダ, ベルギー, チェコ, オランダ
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Amicus Therapeutics France SAS完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Sarepta Therapeutics, Inc.完了
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していない
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.積極的、募集していない
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Ningbo UniversityNingbo Health Information Center積極的、募集していない
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Beacon Therapeutics積極的、募集していない
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's Hospital完了神経行動学的症状 | 遺伝病、X連鎖 | 知的障害 | 脆弱X症候群 | 性染色体異常 | 脆弱X精神遅滞症候群 | トリヌクレオチドリピート拡張 | Fra(X)症候群 | FXS | 精神遅滞、Xリンクアメリカ, カナダ
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Medexus Pharma, Inc.完了
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The Hospital for Sick ChildrenNational Cancer Institute (NCI)完了
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University of Malaga完了
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust と他の協力者積極的、募集していない
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Sangamo Therapeutics積極的、募集していないファブリー病アメリカ, イギリス, 台湾, オーストラリア, ドイツ, イタリア, カナダ
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Nova Mentis Life Science CorpKGK Science Inc.一時停止
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Indiana UniversityNational Institute on Aging (NIA)積極的、募集していない
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Shire完了ハンター症候群アメリカ, イギリス, カナダ
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Shire完了ハンター症候群アメリカ, スペイン, カナダ, イギリス, メキシコ, オーストラリア, フランス
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David Williams積極的、募集していない
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了X連鎖低リン血症オランダ, アメリカ, イギリス, フランス
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Zynerba Pharmaceuticals, Inc.招待による登録
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Pfizer積極的、募集していない血友病 Bドイツ, イギリス, カナダ, オーストラリア, 台湾, 日本, フランス, 七面鳥, 大韓民国, アメリカ, ブラジル, ギリシャ, サウジアラビア, スウェーデン
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd完了
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Sangamo Therapeutics積極的、募集していない
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Shin Poong Pharmaceutical Co. Ltd.積極的、募集していない
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Santhera PharmaceuticalsSanthera Pharmaceuticals積極的、募集していない
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Pfizer積極的、募集していない血友病A | 血友病 Bアメリカ, カナダ, スペイン, オーストラリア, 大韓民国, 台湾, ブラジル, イタリア, 日本, 七面鳥, ドイツ, イギリス, サウジアラビア, フランス, スウェーデン, ベルギー, ギリシャ, イスラエル