臨床試験を検索:Inherited Metabolic Diseases
合計374862件
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National Cancer Institute (NCI)募集
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National Institute of Neurological Disorders and...募集
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)完了未診断疾患 | ヘルシーボランティア(一般的に発育中の子供を持つ大人) | 遺伝性神経変性疾患 | 遺伝性代謝障害(先天性代謝異常症) | アルツハイマー病および関連する認知症アメリカ
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Sangamo Therapeutics積極的、募集していない
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PTC Therapeutics招待による登録
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Roswell Park Cancer Institute積極的、募集していない急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | かま状赤血球症 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症 | 寛解期の急性白血病 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 慢性骨髄性... およびその他の条件アメリカ
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Maastricht University Medical Center招待による登録結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 色素性乾皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ
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Bellicum Pharmaceuticals終了しました
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Hoffmann-La Roche積極的、募集していない血友病A | インヒビターを伴わない軽度の遺伝性第VIII因子欠乏症 | インヒビターを持たない中等度の遺伝性第VIII因子欠乏症アメリカ, オランダ, ベルギー, フランス, ドイツ, 南アフリカ, スペイン, カナダ, イギリス, ポーランド
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Certara完了ミトコンドリア病 | ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母性遺伝の糖尿病と難聴 (MIDD) | ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様エピソード (MELAS) | 慢性進行性外眼筋麻痺 (CPEO)オランダ, デンマーク, イギリス, ドイツ
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Amgen完了家族性高コレステロール血症カナダ, イタリア, ノルウェー, ベルギー, アメリカ, 七面鳥, オーストラリア, オーストリア, 南アフリカ, ポーランド, スイス, スペイン, ポルトガル, スロベニア, ブラジル, ロシア連邦, ハンガリー, イギリス, コロンビア, チェコ, オランダ, ギリシャ, マレーシア
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しましたかま状赤血球症 | サラセミア | 脳副腎白質ジストロフィー | 遺伝性代謝障害 | ハイリスク血液疾患アメリカ
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Pfizer完了トランスサイレチン アミロイドーシス心筋症 (ATTR-CM)イタリア, ルーマニア, フランス, オーストラリア, オーストリア, ポルトガル, スロバキア, スロベニア, スペイン, イギリス
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Fondazione Telethon招待による登録
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.積極的、募集していないファブリー病アメリカ, イギリス, ノルウェー, ドイツ, オーストラリア, カナダ, スペイン, スイス, オーストリア, ベルギー, フランス, オランダ, ポーランド
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PTC Therapeutics完了フェニルケトン尿症スペイン, アメリカ, オーストラリア, ドイツ, イギリス, ブラジル, デンマーク, カナダ, フランス, グルジア, イタリア, メキシコ, オランダ, ポルトガル, 七面鳥
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting Metakids完了
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Paul Szabolcs招待による登録慢性肉芽腫症(CGD) | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 重度の慢性好中球減少症 | 重症複合免疫不全症 (SCID) | 詳細不明の優性T細胞欠損を伴う免疫不全 | 高IgE症候群 | 高IgM欠損症 | マイコバクテリア病に対するメンデル感受性 | 可変免疫不全症 (CVID)アメリカ
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research完了一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症アメリカ
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SwanBio Therapeutics, Inc.積極的、募集していない
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Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); The...完了心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール
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BiogenIonis Pharmaceuticals, Inc.完了筋萎縮性側索硬化症アメリカ, カナダ, ベルギー, フランス, オーストラリア, 日本, デンマーク, 大韓民国, イギリス, ドイツ, イタリア, ポーランド
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病(球状白質ジストロフィー) | 副腎白質ジストロフィー(ALDおよびAMN) | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
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Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)完了
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了
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GenSight Biologics積極的、募集していないレーベル遺伝性視神経症ベルギー, スペイン, アメリカ, フランス, イギリス, 台湾, イタリア
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Hoffmann-La Roche完了血友病A | インヒビターを持たない中等度の遺伝性第VIII因子欠乏症 | 阻害剤を使用しない重度の遺伝性第 VIII 因子欠乏症イタリア
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc利用できないバース症候群 | ミトコンドリア三機能性タンパク質欠損症 | 超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損症 | カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ欠損症 (CPT1、CPT2) | 長鎖ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | 糖原病 | ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症 | アシル-CoA デヒドロゲナーゼファミリー、メンバー 9、欠損アメリカ
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); medac GmbH完了
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了骨形成不全症ベルギー, アメリカ, カナダ, ドイツ
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Magenta Therapeutics, Inc.終了しました
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了
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Bellicum Pharmaceuticals利用できないハーラー症候群 | 先天性代謝異常症 | 異染性白質ジストロフィー | 遺伝性代謝障害 | リソソーム蓄積症アメリカ
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes...完了
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Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisFrancisco Vidal Pérez; Maria Fernanda López Fernández; Almudena Pérez Rodríguez; Irene Corrales... と他の協力者わからない