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- 미국 임상 시험 레지스트리
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상염색체 우성 유리체망막맥락막병증에 대한 임상 시험
총 249 건
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)완전한
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.모병스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.초대로 등록스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Rennes University Hospital완전한
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Texas Tech UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of Florida; Pennington Biomedical Research... 그리고 다른 협력자들완전한비만 | 사회적 행동 | 식습관 | 사회적 지배
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CSL Behring완전한공통 변수 면역결핍 | X-연관 무감마글로불린혈증 | 상염색체 열성 무감마글로불린혈증독일, 영국, 프랑스, 이탈리아, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 스위스
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Clinic for Special Children모병근병증 | 근병증; 유전 | 근병증, 네말린 | TNNT1 관련 근육병증 | 영아 발병 네말린 막대형 근육병증 | 근육병증, 로드 | 아미쉬 네말린 근육병증 | 네말린 근육병증 5 | NEM5 | 유전성 근육 질환 | 열성 유전 장애(상염색체) | ANM미국
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InSightec모병떨림 우성 파킨슨병과 관련된 떨림미국
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Krystal Biotech, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Phoenicis Therapeutics종료됨표피박리 수포증 이영양증, 열성 | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, 우성미국, 스페인, 프랑스
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)완전한포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함 | GLUT1DS1미국
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Krystal Biotech, Inc.모병
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)모집하지 않고 적극적으로포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함 | GLUT1DS1미국
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Krystal Biotech, Inc.완전한Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 우성 이영양성 수포성 표피박리증 | DEB - Dystrophic Epidermolysis Bullosa미국
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Rare Diseases... 그리고 다른 협력자들완전한적혈구조혈 프로토포르피린증 | EPP | XLP | X-연관 프로토포르피린증 | XLPP | X-연관 우성 적혈구조혈 프로토포르피린증 | XLEPP | XLDP미국
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Krystal Biotech, Inc.완전한Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 우성 이영양성 수포성 표피박리증미국
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Pfizer완전한인자 VIII 결핍, 선천성 | 혈우병 A, 선천성 | 인자 8 결핍, 선천성 | 상염색체성 혈우병 A | 고전적 혈우병
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...초대로 등록만성 육아종증 | p47 | 상 염색체 열성미국
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Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay Foundation모병Charlevoix-Saguenay의 상염색체 열성 경련성 운동실조증캐나다
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Northwestern UniversityIcahn School of Medicine at Mount Sinai완전한네더톤 증후군 | 어린선 | 층판 어린선 | 상염색체 열성 선천성 어린선 | 선천성 어린선형 홍피증 | 표피 용해성 어린선미국
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Élise DuchesneMuscular Dystrophy Canada완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center모병포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함미국
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Lisa M. Guay-WoodfordNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)모병신장결석증 | 주베르 증후군 | 바르데 비들 증후군 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 선천성 간 섬유증 | 간/신장 섬유낭성 질환 | 메켈-그루버 증후군 | 카롤리 증후군 | 구강-안면-디지털 증후군 I형 | 사구체낭포성 신장 질환미국
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NYU Langone Health완전한
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Children's Mercy Hospital Kansas City완전한
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...모병후궁병증 | Emery Dreifuss 근이영양증 2 | LMNA 관련 선천성 근이영양증 | 확장성 심근병증-1A프랑스
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI Global완전한
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Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University of Calgary; Laval... 그리고 다른 협력자들모병
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Cadent Therapeutics빼는척수소뇌성 운동실조증 3형 | 척수소뇌 운동실조 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 10형 척수소뇌성 실조증 | 척수소뇌성 실조증 7형 | 8형 척수소뇌 운동실조증 | 17형 척수소뇌성 실조증 | ARCA1 - 상염색체 열성 소뇌 운동실조 1형미국
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Children's Hospital of Orange County모집하지 않고 적극적으로신경세로이드-리포푸시노스 | 신경 세로이드 리포푸스증 CLN2 | 척수소뇌 운동실조, 상염색체 열성 7미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한중증 복합 면역결핍 | 아데노신 데아미나제 결핍 | 면역 체계 장애 | 상염색체 열성 장애 | 퓨린-뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | T 및 B 세포가 없는 중증 복합 면역결핍 | X-연관 중증 복합 면역결핍미국
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)모병
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Xiaofan Zhu사용 가능판코니빈혈 | 상염색체 또는 성 관련 열성 유전 질환 | 골수 조혈 부전, 다발성 선천성 이상 및 종양 질환에 대한 감수성. | 조혈 유지.중국
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Inozyme Pharma모병유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍미국, 영국
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Inozyme Pharma모집하지 않고 적극적으로유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍미국, 캐나다, 독일, 프랑스, 영국
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Inozyme Pharma모병유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오티드 피로포스파타제/포스포디에스테라제1 결핍미국, 영국, 캐나다
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Westfälische Wilhelms-Universität MünsterICON plc알려지지 않은
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)완전한유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 Type2미국
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Inozyme Pharma아직 모집하지 않음유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음혈우병 A | 혈우병 B | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 근이영양증, Duchenne | 취약 X 증후군 | 헌팅턴병 | 근긴장성 이영양증 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 신경 섬유종증-누난 증후군 | 근이영양증, 베커 | 다음을 포함한 단일 유전자 질환의 가족력 맥락에서 침습적인 산전 진단 | 근위 척추 근육 위축 | MODY2 당뇨병 | X-연관 수두증프랑스
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Indiana University모병대동맥 판막 질환 | 마르판 증후군 | 이첨판 대동맥 판막 | 흉부 대동맥류 | 흉부 대동맥 박리 | 터너 증후군 | 혈관 엘러스-단로스 증후군 | 가족성 흉부 대동맥류 및 대동맥 박리 | PHACE 증후군 | 대동맥 병증 | 흉부 대동맥 질환 | 흉부 대동맥 파열 | 상행 대동맥 질환 | 하행 대동맥 질환 | 상행 대동맥류 | 하행 대동맥류 | 로이스-디에츠 증후군 | Shprintzen-Goldberg 증후군 | 상염색체 열성 큐티스 락사 | 선천성 수축성 거미류 | 동맥 비틀림 증후군 | 이첨대동맥판 관련 대동맥병증미국
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Cure CMD모병Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la... 그리고 다른 협력자들모병선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건벨기에