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상염색체 열성 척수소뇌 운동실조 9에 대한 임상 시험
총 255 건
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German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)McMaster University; Sorbonne University모병
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University of PittsburghFriedreich's Ataxia Research Alliance완전한
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Murdoch Childrens Research InstituteFriedreich's Ataxia Research Alliance완전한
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Friedreich's Ataxia Research AllianceChildren's Hospital of Philadelphia; University of Rochester모병
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University of MinnesotaFriedreich's Ataxia Research Alliance; Bob Allison Ataxia Research Center완전한
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Adverum Biotechnologies, Inc.Adverum Biotechnologies SAS, a wholly owned subsidiary of Adverum Biotechnologies, Inc.완전한
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Rabin Medical CenterInternational BFM Study Group; Israeli Society for Pediatric Hematology-Oncology모병
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild종료됨
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University of Minnesota빼는가벼운 인지 장애(MCI) | 근위축성 측삭 경화증(ALS) | 루이소체 치매(DLB) | 알츠하이머병(AD) | 전측두엽 변성(FTLD) | 치매를 동반한 파킨슨병(PDD) | 일시적인 간질성 기억상실증(TEA) | 측두엽 간질(TLE) | 척수소뇌 운동실조증(SCA) | HIV 관련 신경인지 장애(HAND) | 원발성 측삭 경화증(PLS)미국
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Larimar Therapeutics, Inc.Clinilabs, Inc.완전한
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Ludwig-Maximilians - University of Munich완전한
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Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children's Hospital... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalCSL Behring완전한감염 | 폐 질환 | 면역결핍 | 운동실조 모세혈관확장증
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Origin Biosciences완전한몰리브덴 보조인자 결핍증(MoCD) | 희귀 상염색체 열성 장애 | 몰리브덴 의존 효소(Sulfite Oxidase [SOX], Xanthine Dehydrogenase 및 Aldehyde Oxidase)의 활성 결핍미국
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)모병
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.모병스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.초대로 등록스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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CSL Behring완전한공통 변수 면역결핍 | X-연관 무감마글로불린혈증 | 상염색체 열성 무감마글로불린혈증독일, 영국, 프랑스, 이탈리아, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 스위스
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National Medical Research Center for Therapy and...Moscow State University of Medicine and Dentistry모병약물 순응도 | 준수, 약물 | 치료 준수 | 가족성 고콜레스테롤혈증 | 동기 부여 인터뷰 | 준수, 환자 | 치료 준수 및 준수 | 환자 규정 준수 | 부착 | 고콜레스테롤혈증, 가족 | 환자 준수 | 고콜레스테롤혈증, 상염색체 우성 | 유전자 검사 | 가족성 고콜레스테롤혈증 - 이형접합체 | 치료 순응도 및 순응도 | 고지혈증을 동반한 가족성 고콜레스테롤혈증 | 규정 준수 | 치료 순응도 | 고콜레스테롤혈증, 가족성, 1 | 고콜레스테롤혈증, 가족성, 2 | 고콜레스테롤혈증, 가족성, 3 | 고콜레스테롤혈증, 가족성, 4 | 고콜레스테롤혈증, 가족성, 4, 상염색체 열성 | 고콜레스테롤혈증, 상염색체 우성, B형 | 고콜레스테롤혈증... 그리고 다른 조건러시아 연방
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Clinic for Special Children모병근병증 | 근병증; 유전 | 근병증, 네말린 | TNNT1 관련 근육병증 | 영아 발병 네말린 막대형 근육병증 | 근육병증, 로드 | 아미쉬 네말린 근육병증 | 네말린 근육병증 5 | NEM5 | 유전성 근육 질환 | 열성 유전 장애(상염색체) | ANM미국
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Krystal Biotech, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)완전한포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함 | GLUT1DS1미국
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)모집하지 않고 적극적으로포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함 | GLUT1DS1미국
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...초대로 등록만성 육아종증 | p47 | 상 염색체 열성미국
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute모병린치 증후군 | 췌관 선암종 | 만성 췌장염 | 췌장낭종 | 운동실조 모세혈관확장증 | FAP | 포이츠-예거스 증후군 | PALB2 유전자 돌연변이 | BRCA 돌연변이 | 지방 췌장 | 유전성 췌장암 | 유전성 췌장염 | 가족성 비정형 다발성 점 흑색종미국
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Northwestern UniversityIcahn School of Medicine at Mount Sinai완전한네더톤 증후군 | 어린선 | 층판 어린선 | 상염색체 열성 선천성 어린선 | 선천성 어린선형 홍피증 | 표피 용해성 어린선미국
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University of Arkansas빼는췌장 신생물 | 결장직장 신생물, 유전성 비용종증 | BRCA1 유전자 돌연변이 | BRCA2 유전자 돌연변이 | 유전성 췌장염 | 운동실조 모세혈관확장증 | 포이츠-예거 증후군 | 가족성 비정형 두더지-악성 흑색종 증후군미국
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University of Texas Southwestern Medical Center모병포도당 대사 장애 | 간질 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | Glut1 결핍 증후군 1 | Glut1 결핍 증후군 1, 상염색체 열성 | 포도당 수송체 단백질 1형 결핍 증후군 | 포도당 수송 결함미국
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NYU Langone Health완전한
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Lisa M. Guay-WoodfordNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)모병신장결석증 | 주베르 증후군 | 바르데 비들 증후군 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 선천성 간 섬유증 | 간/신장 섬유낭성 질환 | 메켈-그루버 증후군 | 카롤리 증후군 | 구강-안면-디지털 증후군 I형 | 사구체낭포성 신장 질환미국
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI Global완전한
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한중증 복합 면역결핍 | 아데노신 데아미나제 결핍 | 면역 체계 장애 | 상염색체 열성 장애 | 퓨린-뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | T 및 B 세포가 없는 중증 복합 면역결핍 | X-연관 중증 복합 면역결핍미국
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Inozyme Pharma모병유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍미국, 영국, 캐나다, 프랑스, 독일
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UK Kidney Association모병혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건영국
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Xiaofan Zhu사용 가능판코니빈혈 | 상염색체 또는 성 관련 열성 유전 질환 | 골수 조혈 부전, 다발성 선천성 이상 및 종양 질환에 대한 감수성. | 조혈 유지.중국
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Burke Medical Research Institute모집하지 않고 적극적으로뇌졸중 | 다발성 경화증 | 뇌성 마비 | 파킨슨병 | 척수 손상 | 신경 장애 | 편마비 | 편마비 | 프리드라이히 실조증 | 외상, 뇌 | 횡단 척수염미국
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Inozyme Pharma모병유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍미국, 영국
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Inozyme Pharma모병유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오티드 피로포스파타제/포스포디에스테라제1 결핍미국, 영국, 캐나다
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Westfälische Wilhelms-Universität MünsterICON plc알려지지 않은
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)완전한유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 Type2미국