- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Search trials
Clinical Trials on Erfelijke metabole stapelingsziekten in United States
Totaal 26924 resultaten
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidDe ziekte van FabryVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Canada, Hongarije, Polen, Tsjechische Republiek
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaVoltooidNiemann-Pick-ziekte | De ziekte van Wolman | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Metachromatische leukodystrofie | GM1 gangliosidose | Fucosidose | Globoïde celleukodystrofie | De ziekte van Gaucher | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van SandhoffVerenigde Staten
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...WervingZiekte van Niemann-Pick Type C1 | Juveniele neuronale ceroïde lipofuscinose | Smith-Lemli-Opitz-syndroom | Creatine Transporter DeficiëntieVerenigde Staten
-
Enzyvant Therapeutics GmBHVoltooidZiekte van Farber | Ziekte van Farber | Farber lipogranulomatose | Zure ceramidase-deficiëntie | Ceramidase-deficiëntie | N-Laurylsfingosine Deacylase-deficiëntie | ASAH1-mutatieVerenigde Staten, Egypte, Canada, Italië, Kalkoen, Argentinië, Duitsland, Indië, Zweden
-
AlexionWervingDe ziekte van Wolman | Cholesterol-esterstapelingsziekte | Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Zure Cholesteryl Ester Hydrolase Deficiëntie, Type 2 | Zure Lipase-deficiëntie | LIPA-tekort | LAL-deficiëntieFrankrijk, België, Verenigde Staten, Spanje, Duitsland, Griekenland, Israël, Italië, Slovenië, Verenigd Koninkrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Australië, Kroatië, Tsjechië, Ierland, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Saoedi-Arabië
-
Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development en andere medewerkersBeëindigdMucopolysaccharidose I | Lysosomale stapelingsziekten | Compressie van het ruggenmergVerenigde Staten, Finland
-
Manchester University NHS Foundation TrustWerving
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidZiekte van Gaucher, type 1 | Cerebrosidelipidosesyndroom | Glucocerebrosidase-deficiëntieziekte | Glucosylceramide Beta-Glucosidase-deficiëntieziekte | Ziekte van Gaucher, niet-neuronopathische vormVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Italië, Brazilië, Canada, Polen
-
National Eye Institute (NEI)VoltooidGezonde vrijwilliger | Ziekte van het netvlies | Erfelijke netvliesdegeneratieVerenigde Staten
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkersVoltooidHurler-syndroom | Sanfilippo-syndroom type A | Sanfilippo-syndroom type BVerenigde Staten
-
ArdelyxVoltooidEindstadium nierziekte | HyperfosfatemieVerenigde Staten
-
Swedish Orphan BiovitrumVoltooidSanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)Verenigde Staten, Kalkoen
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncBeëindigdMucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo AVerenigde Staten, Spanje, Australië
-
Vanderbilt UniversityVoltooidEindstadium nierziekteVerenigde Staten
-
LYSOGENEActief, niet wervendMucopolysaccharidose Type IIIADuitsland, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Nederland
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...WervingNiemann-Pick-ziekte, type CVerenigde Staten
-
Children's Hospital Los AngelesVoltooidGranuloom | Bloedarmoede | Trombocytopenie | Neutropenie | Sikkelcelziekte | Thalassemie | Niemann-Pick-ziekte | Wiskott-Aldrich-syndroom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak Higashi-syndroom | Ziekte van HurlerVerenigde Staten
-
University of CambridgeSanofiWervingZiekte van Fabry, hartvariantVerenigd Koninkrijk
-
University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.VoltooidCystinose | Nefropathische cystinoseVerenigde Staten
-
Bellicum PharmaceuticalsBeëindigdHemoglobinopathieën | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Stofwisselingsziekten | Primaire immuundeficiëntiestoornissen | Erfelijk beenmergfalensyndroomVerenigde Staten
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeëindigdSfingolipidosen | Niemann-Pick-ziekte, type C | Ziekte van Krabbe | Sly-syndroom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alfa mannosidose | Het syndroom van Hurler | Maroteaux-Lamy-syndroom | De ziekte van Wolman | Niemann-Pick-ziekte type BVerenigde Staten
-
University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital BirminghamOnbekendDe ziekte van FabryVerenigd Koninkrijk, Australië
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.VoltooidDe ziekte van FabryVerenigde Staten, Nederland, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië, Noorwegen, Slovenië, Spanje, Finland, Frankrijk, Italië, Zwitserland
-
State University of New York - Downstate Medical...BeëindigdSuikerziekte | Nierziekte in het eindstadiumVerenigde Staten
-
SanofiActief, niet wervendZiekte van Gaucher Type III | Ziekte van Gaucher Type ICanada, Argentinië, Frankrijk, Italië, Japan, Russische Federatie, Spanje, Zweden, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
-
Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...WervingMucopolysaccharidose IV Type A | Morquio A-syndroom | MPS IVAVerenigde Staten
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncVoltooidMucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VIISpanje, Verenigde Staten, Portugal
-
ShireBeëindigdSanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncActief, niet wervendMucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo AVerenigde Staten, Australië, Spanje
-
Abeona Therapeutics, IncBeëindigdMucopolysaccharidose Type 3 BVerenigde Staten, Duitsland, Frankrijk, Spanje
-
Northwell HealthStaten Island University HospitalVoltooidHyperglykemieVerenigde Staten
-
Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsWervingMucopolysaccharidosenVerenigd Koninkrijk
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.VoltooidDe ziekte van FabryAustralië, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Canada, Tsjechië, Noorwegen, Slovenië
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Actief, niet wervendDe ziekte van FabryVerenigde Staten, Nederland, Australië, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Canada, Tsjechië, Finland, Frankrijk, Italië, Noorwegen, Slovenië, Spanje
-
Allievex CorporationVoltooidMucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III BVerenigde Staten, Taiwan, Spanje, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen
-
Alexion PharmaceuticalsVoltooidMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Brazilië
-
Swedish Orphan BiovitrumVoltooidSanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
-
CENTOGENE GmbH RostockVoltooidDe ziekte van Fabry | Anderson-Fabry-ziekte | De ziekte van FabryArgentinië, België, Kroatië, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
-
Woman'sPfizer; American Cancer Society, Inc.; Our Lady of the Lake Regional Medical CenterIngetrokkenInsuline-resistentie | Stadium van borstkanker | Vooroordelen op basis van huidskleurVerenigde Staten
-
Zymenex A/SEuropean CommissionVoltooidAlfa-mannosidoseBelgië, Denemarken, Spanje, Verenigd Koninkrijk
-
Ege UniversityUniversity of Kentucky; Fresenius Medical Care North AmericaVoltooidHemodialyse | Nierziekte in het eindstadiumKalkoen, Verenigde Staten
-
SanofiWervingDe ziekte van FabryItalië, Verenigde Staten, Oostenrijk, China, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Japan, Korea, republiek van, Nederland, Noorwegen, Spanje, Taiwan, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Canada, Polen
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaVoltooidMucopolysaccharidose IIVerenigde Staten
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncVoltooidMucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VIIVerenigde Staten, Brazilië, Mexico, Portugal
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)WervingZeldzame ziekten | Erfelijke hematologische aandoeningen | FPDMMVerenigde Staten
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalVoltooidMPS IVA | Maroteaux Lamy-syndroom | MPS VI | Morquio-syndroom AVerenigde Staten
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidSfingomyeline LipidoseVerenigde Staten, Argentinië, Australië, België, Brazilië, Bulgarije, Chili, Frankrijk, Duitsland, Italië, Japan, Nederland, Portugal, Spanje, Tunesië, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
-
Allievex CorporationActief, niet wervendMucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III BDuitsland, Verenigde Staten, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Spanje, Taiwan
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)WervingStoornis van het lipidenmetabolismeVerenigde Staten
-
Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalOnbekendMucopolysaccharidosenVerenigd Koninkrijk