Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel

Totalt 199 resultater

McGill University Health Centre/Research Institute...

Rekruttering

Longitudinell naturhistorisk studie av pasienter med peroksisombiogeneseforstyrrelser (PBD)

Peroksisom biogeneseforstyrrelse | Zellweger spektrumforstyrrelse | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-bifunksjonell proteinmangel | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase mangel | Peroksisomal Acyl-CoA-oksidasemangel | Peroksisomal Acyl-CoA-oksidase 2-mangel | ATP Binding Cassette Underfamilie D... og andre forhold

Canada
West Kazakhstan Medical University

Rekruttering

Selektiv screening av barn for arvelige metabolske sykdommer ved tandem massespektrometri i Kasakhstan

Ornithine Transcarbamylase mangel | Biotinidase mangel | Citrullinemi | Glutarsyreacidemia type II | Argininosuccinic aciduria | Lønnesirup urinsykdom | Primær karnitinmangel | Homocystinuri | Karnitin Palmitoyltransferase II-mangel | Arginase mangel | Svært langkjedet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkjedet... og andre forhold

Kasakhstan
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekruttering

MT2013-31: Allo HCT for metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose

Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forhold

Forente stater
Baxalta now part of Shire
Arriva Pharmaceuticals, Inc.

Fullført

Studie av effekten av aerosolisert, rekombinant alfa 1-antitrypsin på epitelforingsvæskeanalytter hos personer med alfa 1-antitrypsinmangel

Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Japan K.K.

Fullført

Langsiktig sikkerhet for alfa1-proteinasehemmer (menneske) hos japanske personer med alfa1-antitrypsinmangel (GTI1401-OLE)

Alpha1-antitrypsinmangel

Japan
Baxalta now part of Shire
Arriva Pharmaceuticals, Inc.

Fullført

Sikkerhetsstudie av aerosolisert, rekombinant alfa 1-antitrypsin hos personer med alfa 1-antitrypsin mangel

Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater
Grifols Therapeutics LLC

Rekruttering

En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av to forskjellige doser av alfa1-proteinasehemmer subkutan (menneske) 15 % hos deltakere med alfa1-antitrypsinmangel

Alpha1-antitrypsinmangel

Forente stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fullført

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til VX-864 hos personer med PiZZ-genotypen

Alpha1-antitrypsinmangel

Forente stater, Tyskland, Canada, Irland, Sverige, Storbritannia
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Japan K.K.

Fullført

Sikkerhet og farmakokinetikk til alfa-1 MP (alfa1-proteinasehemmer (menneske), modifisert prosess) hos deltakere med alfa1-antitrypsinmangel

Alpha1-antitrypsinmangel

Japan
Baxalta now part of Shire

Fullført

GLASSIA sikkerhet, immunogenisitet og bronkoalveolær lavage-studie

Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater, Canada
Baxalta now part of Shire

Avsluttet

Aralast alpha1-proteinase hemmer overvåkingsstudie

Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater
Z Factor Limited
Hammersmith Medicines Research; Centessa Pharmaceuticals plc

Avsluttet

En enkelt stigende og gjentatt dosestudie av oral ZF874 hos friske frivillige og PiXZ-personer

Alpha1 Anti-Trypsin mangel

Storbritannia
Baxalta now part of Shire

Fullført

GLASSIA Infusjonshastighetsstudie

Friske Frivillige | Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater
RWTH Aachen University

Ukjent

Leversykdom hos pasienter med alfa1-antitrypsinmangel

alfa1-antitrypsin mangel

Tyskland
Takeda

Påmelding etter invitasjon

En utvidelsesstudie for å lære om den langsiktige sikkerheten til Fazirsiran og om Fazirsiran kan hjelpe mennesker med Alpha-1 Antitrypsin leversykdom

Alpha1-antitrypsinmangel

Storbritannia, Tyskland, Forente stater, Østerrike, Portugal
Takeda

Rekruttering

Studer for å lære om sikkerheten til Fazirsiran og om det kan hjelpe personer med Alpha-1 Antitrypsin leversykdom med mild leverarrdannelse (fibrose)

Alpha1-antitrypsinmangel

Forente stater, Polen
Takeda
Takeda Development Center Americas, Inc.

Rekruttering

Studer for å sjekke sikkerheten til Fazirsiran og finne ut om Fazirsiran kan hjelpe mennesker med leversykdom og arrdannelse (fibrose) på grunn av en unormal versjon av Alpha-1 Antitrypsin Protein

Alpha1-antitrypsinmangel

Forente stater, Belgia, Sveits, Canada, Australia, Tyskland, Storbritannia, Østerrike, Frankrike, Spania, Portugal, Italia, Polen, Brasil
CSL Behring

Fullført

Utvidelsesstudie av Zemaira® i.v. Administrering hos personer med emfysem på grunn av mangel på alfa1-proteinasehemmer.

Emfysem | Mangel på alfa 1-proteinasehemmer

Australia, Canada, Tsjekkisk Republikk, Danmark, Estland, Finland, Tyskland, Irland, Polen, Romania, Sverige
CENTOGENE GmbH Rostock

Tilbaketrukket

Biomarkør for mannosidosesykdom (BioMannosidose) (BioMannosido)

Alpha-Mannosidase B-mangel | Lysosomal Alpha B Mannosidose | Alpha-Mannosidase mangel

India, Sri Lanka, Tyskland
Baxalta now part of Shire
Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Avsluttet

Fase 1 Studie av ARALAST NP og GLASSIA i A1PI-mangel

Kronisk obstruktiv lungesykdom | Alpha1-antitrypsin mangel

Forente stater, Canada, Australia
Shire

Tilbaketrukket

ARALAST NP Alpha-1 lungetetthetsstudie av kronisk obstruktiv lungesykdom-emfysem (KOLS-E)

Kronisk obstruktiv lungesykdom | Alpha1-antitrypsin mangel
Takeda

Tilbaketrukket

En studie av RYMPHYSIA for alfa1-proteinasehemmer (A1PI) terapi hos voksne med A1PI-mangel og kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS)-emfysem

Kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) | Alpha1-antitrypsinmangel
Hospices Civils de Lyon

Fullført

Liver Disease in Adults With Alpha-1 AT Deficiency (LIDIA-A1AT)

Alpha-1 AT Deficiency

Frankrike
Grifols Therapeutics LLC

Fullført

En studie for å vurdere sikkerhet og PK av flytende alfa₁-proteinasehemmer (menneske) ved behandling av alfa₁-antitrypsinmangel

Alpha₁-antitrypsinmangel

Forente stater
Oregon Health and Science University

Fullført

Høyproteindiett hos pasienter med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser

Trifunksjonell proteinmangel | Karnitin Palmitoyltransferase 2-mangel | Svært langkjedet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkjedet 3-hydroksyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel
Oregon Health and Science University

Fullført

Fettsyreoksidasjonsdefekter og insulinfølsomhet

Vanlige frivillige | Trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkjedet 3-hydroksyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Mellomkjede acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Karnitin Palmitoyltransferase II-mangel, myopatisk

Forente stater
Thomayer University Hospital
Masaryk University

Rekruttering

Czech AATD Registry

Alfa-1-antitrypsin mangel

Tsjekkia
University of Florida
Alpha-1 Foundation

Påmelding etter invitasjon

Alpha-1 Foundation DNA og vevsbank

Alpha 1 Antitrypsin mangel

Forente stater
Oregon Health and Science University

Fullført

Orale ketoner og trening blant pasienter med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser

Trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acyl-coa-dehydrogenase-mangel | Langkjedet 3-hydroksyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangel 2

Forente stater
Rigshospitalet, Denmark
Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Fullført

Effekt av bezafibrat på muskelmetabolisme hos pasienter med fettsyreoksidasjonsdefekter (Bezafibrate)

Karnitin Palmitoyltransferase II-mangel | Svært langkjedet acyl-coa-dehydrogenase-mangel

Danmark
Michael Campos, MD
CSL Behring

Fullført

Effekt av dobbel dose alfa 1-antitrypsin augmentation terapi på lungebetennelse.

Alpha 1 Antitrypsin mangel

Forente stater
Washington University School of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnere

Avsluttet

Karbamazepin ved alvorlig leversykdom på grunn av alfa-1 antitrypsinmangel (CBZ)

Levercirrhose | Alfa-1-antitrypsin mangel

Forente stater
Alnylam Pharmaceuticals

Avsluttet

En studie av ALN-AAT02 hos friske deltakere og deltakere med ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversykdom

ZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversykdom

Storbritannia
University of Pittsburgh
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Genomisk forskning i Alpha-1 Antitrypsin-mangel (GRADS Alpha-1)

Alpha 1 Antitrypsin mangel | AATD

Forente stater
Heidelberg University

Avsluttet

Endoskopisk lungevolumreduksjon hos pasienter med avansert emfysem på grunn av alfa1-antitrypsinmangel

Arvelig emfysem (alfa 1-antitrypsin mangel)

Tyskland
Grifols Therapeutics LLC

Fullført

Sikkerhet og farmakokinetikk for alfa-1-proteinasehemmer hos personer med alfa1-antitrypsin-mangel (SPARK)

Emfysem | Alfa 1-antitrypsin mangel (AATD)

Forente stater
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fullført

Langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (LC-FAOD) utvidelsesstudie for forsøkspersoner som tidligere er registrert i triheptanoinstudier

Karnitin Palmitoyltransferase (CPT I eller CPT II) mangel | Mangel på svært langkjedet acyl-CoA-dehydrogenase (VLCAD). | Langkjedet 3-hydroksy-acyl-CoA-dehydrogenase (LCHAD) mangel | Trifunksjonelt protein (TFP) mangel | Karnitin-acylkarnitin Translokase (CACT) mangel

Forente stater, Storbritannia
Zymenex A/S
European Commission

Fullført

Sikkerhetsstudie av rekombinant human alfa-mannosidase for behandling av pasienter med alfa-mannosidase

Alfa mannosidose
Zymenex A/S
European Commission

Ukjent

Dosefinnende studie av rekombinant human alfa-mannosidase for behandling av pasienter med alfa-mannosidose

Alfa mannosidose

Danmark
Hospices Civils de Lyon

Fullført

Polygen Defi-Alpha: Studie av genetiske polymorfismer hos barn med alfa-1 antitrypsinmangel, inkludert i DEFI-ALPHA-kohorten (Polygen)

Barn med mangel på Alpha-1 Antitrypsin

Frankrike
Grifols Therapeutics LLC

Påmelding etter invitasjon

Langtidssikkerhet for alfa1-proteinasehemmer hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARTA-OLE)

Lungeemfysem ved alfa-1 antitrypsinmangel

Forente stater, New Zealand, Danmark, Australia, Finland, Estland, Canada, Polen, Den russiske føderasjonen, Sverige, Frankrike
Grifols Therapeutics LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekt og sikkerhet av alfa1-proteinasehemmer (menneskelig), modifisert prosess (alfa-1 MP) hos personer med lungeemfysem på grunn av alfa1 antitrypsinmangel (AATD) (SPARTA)

Lungeemfysem ved alfa-1 PI-mangel

Forente stater, Australia, Danmark, New Zealand, Estland, Polen, Den russiske føderasjonen, Sverige, Brasil, Canada, Frankrike, Finland
Schön Klinik Berchtesgadener Land
Grifols Therapeutics LLC; Alpha-1 Foundation

Fullført

Effects of Exercise Training in Chronic Obstructive Pulmonary Disease Versus Alpha-1-Antitrypsin-deficiency-patients

Kronisk obstruktiv lungesykdom | Alpha-1-antitrypsin-deficiency

Tyskland
University Hospital, Saarland

Tilbaketrukket

Lungevolumreduksjonsspiraler for emfysem ved Alpha-1 Antitrypsin-mangel (LuReCAA)

Emfysem | Kronisk obstruktiv lungesykdom | Alpha-1-antitrypsin mangel

Danmark, Tyskland
Arbor Research Collaborative for Health
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Aktiv, ikke rekrutterende

FibroScan™ ved pediatrisk kolestatisk leversykdom (FORCE) (FORCE)

Portal hypertensjon | Kolestase | Leverfibrose | Biliær atresi | Alagille syndrom | Alpha1 Anti-Trypsin mangel

Forente stater, Canada
CSL Behring

Fullført

Zemaira hos personer med emfysem på grunn av alfa1-proteinasehemmermangel

Emfysem | Mangel på alfa1-proteinasehemmer

Australia, Den russiske føderasjonen, Forente stater, Danmark, Estland, Finland, Tyskland, Irland, Polen, Romania, Sverige, Canada, Tsjekkisk Republikk
University of Pittsburgh
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Fullført

Bruk av Ravicti™ hos pasienter med MCAD-mangel med 985A>G (K304E)-mutasjonen

Mellomkjede acyl-CoA dehydrogenase (MCAD) mangel

Forente stater
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Fullført

En studie av UX007 (Triheptanoin) hos deltakere med langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (LC-FAOD)

Langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (LC-FAOD) | Mangel på svært langkjedet acyl-CoA-dehydrogenase (VLCAD). | Trifunksjonelt protein (TFP) mangel | Karnitin Palmitoyltransferase (CPT II) mangel | Langkjedet 3-hydroksy-acyl-CoA-dehydrogenase (LCHAD) mangel

Forente stater, Storbritannia
Alnylam Pharmaceuticals

Avsluttet

En studie av et undersøkelsesmiddel, ALN-AAT, hos friske voksne individer og pasienter med ZZ Type Alpha-1 antitrypsin-mangel leversykdom

Antitrypsinmangel leversykdom

Storbritannia
University of Florida

Fullført

Leverfibrose ved alfa-1 antitrypsinmangel (lever AATD)

Alpha-1 Antitrypsin mangel | Leverfibrose | AATD | AAT-mangel

Forente stater

Kliniske studier på Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder