- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Autosomal eller kjønnsbundet recessiv genetisk sykdom in Belgium
Totalt 574 resultater
-
Zogenix, Inc.Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeDravet syndrom | Epileptisk encefalopati | Lennox Gastaut syndromForente stater, Australia, Belgia, Canada, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, Mexico, Nederland, Polen, Spania, Sverige, Storbritannia
-
ShireAvsluttetMetabolske sykdommer | Hjernesykdommer | Sykdommer i sentralnervesystemet | Sykdommer i nervesystemet | Demyeliniserende sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Metabolisme, medfødte feil | Lysosomale lagringssykdommer | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Sfingolipidoser | Arvelige demyeliniserende sykdommer... og andre forholdForente stater, Danmark, Frankrike, Argentina, Belgia, Brasil, Canada, Tyskland, Japan, Tyrkia
-
Gilead SciencesFullførtCystisk fibroseForente stater, Frankrike, Spania, Tyskland, Østerrike, Belgia, Italia, Nederland, Polen
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireFullførtHemofili ATsjekkia, Sveits, Danmark, Canada, Australia, Østerrike, Frankrike, Storbritannia, Italia, Sverige, Belgia, Brasil, Kina, Colombia, Hellas, Ungarn, Norge, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Slovenia, Spania
-
Arrowhead PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeFamiliær kylomikronemiKorea, Republikken, Canada, Australia, Singapore, Belgia, Spania, Japan, Forente stater, Østerrike, Tyskland, Irland, Oman, Polen, Israel, New Zealand, Argentina, Frankrike, Kroatia, Mexico, Serbia, Tyrkia
-
Swedish Orphan BiovitrumFullførtArvelig tyrosinemi, type IBelgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Østerrike, Tsjekkia, Finland, Ungarn, Irland, Italia, Nederland, Norge, Polen, Portugal, Spania, Sverige, Storbritannia
-
Ardea Biosciences, Inc.FullførtGiktForente stater, Sør-Afrika, Spania, Belgia, Australia, Tyskland, Canada, New Zealand, Polen, Ukraina, Sveits
-
University of LeicesterUkjentNyrekreftFrankrike, Nederland, Sverige, Norge, Danmark, Portugal, Belgia, Kroatia, Tsjekkisk Republikk, Hellas, Italia, Polen, Slovenia, Spania, De forente arabiske emirater
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtGiktForente stater, Colombia, Den russiske føderasjonen, Taiwan, Argentina, Tyrkia, Tyskland, Singapore, Spania, Ungarn, Guatemala, Polen, Sør-Afrika, Slovakia, Portugal, Belgia, Tsjekkia, Storbritannia
-
Bioverativ, a Sanofi companyAktiv, ikke rekrutterendeHemofili AForente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Kina, Frankrike, Tyskland, Hellas, Ungarn, Irland, Italia, Japan, Korea, Republikken, Nederland, Spania, Sverige, Sveits, Taiwan, Tyrkia, Storbritannia
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical TrialsAktiv, ikke rekrutterendeFase III-studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til PXT3003 hos CMT1A-pasienter (PREMIER)Charcot-Marie-tann sykdomForente stater, Spania, Belgia, Italia, Israel, Canada, Danmark, Frankrike, Tyskland
-
AmgenFullførtHeterozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Canada, Italia, Norge, Belgia, Tyrkia, Australia, New Zealand, Østerrike, Tsjekkia, Sør-Afrika, Polen, Spania, Sveits, Nederland, Taiwan, Finland, Brasil, Portugal, Slovenia, Den russiske føderasjonen, Ungarn, Storbrit... og mer
-
TakedaFullførtLennox Gastaut syndrom (LGS)Forente stater, Kina, Canada, Frankrike, Ungarn, Australia, Polen, Spania, Japan, Belgia, Hellas, Serbia, Tyskland, Italia, Latvia, Nederland, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
Corbus Pharmaceuticals Inc.Cystic Fibrosis FoundationFullførtCystisk fibroseForente stater, Storbritannia, Sverige, Canada, Frankrike, Østerrike, Tyskland, Nederland, Italia, Belgia, Portugal, Bulgaria, Tsjekkia, Hellas, Ungarn, Polen, Romania, Den russiske føderasjonen, Serbia, Slovakia, Spania
-
PharmaxisFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Israel, Belgia, Tsjekkia, Sør-Afrika, Italia, Mexico, Argentina, Australia, Canada, Ungarn, New Zealand, Polen, Romania, Den russiske føderasjonen, Slovakia, Ukraina
-
Gilead SciencesCovance; ClinPhone, Inc.; Chiltern International Inc.FullførtCystisk fibroseBelgia, Frankrike, Tyskland, Italia, Nederland, Spania, Forente stater, Irland, Storbritannia, Portugal, Østerrike, Danmark, Sveits
-
Friedreich's Ataxia Research AllianceRekrutteringFriedreich AtaxiaForente stater, Canada, New Zealand, Australia, Frankrike, Østerrike, Belgia, Brasil, Tsjekkia, Tyskland, Hellas, Irland, Italia, Spania, Storbritannia, India, Nederland
-
Boehringer IngelheimFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Østerrike, Belgia, Canada, Tsjekkisk Republikk, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Irland, Israel, Italia, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Slovakia, Sør-Afrika, Spania, Sveits, Storbritannia
-
BayerAvsluttetHemofili ABelgia, Italia, Spania, Forente stater, Canada, Sveits, Estland, Taiwan, Frankrike, Chile, Nederland, Storbritannia, Østerrike, New Zealand, Sør-Afrika, Romania, Kroatia, Israel, Tyskland, Polen, Australia, Danmark, Tyrkia, Argentina, Lit... og mer
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.AvsluttetEksostoser, multippel arveligForente stater, Spania, Canada, Japan, Italia, Portugal, Storbritannia, Tyrkia, Australia, Belgia, Frankrike, Nederland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibrose, homozygot for F508del CFTR-mutasjonenForente stater, Frankrike, Spania, Belgia, Canada, Østerrike, Australia, Tyskland, Storbritannia, Danmark
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Spania, Sveits, Belgia, Israel, Nederland, Danmark, Italia, Østerrike, Irland, Sverige
-
Bioverativ Therapeutics Inc.FullførtHemofili AForente stater, Canada, Italia, Australia, Østerrike, Belgia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Hong Kong, India, Irland, Israel, Japan, Nederland, New Zealand, Polen, Sør-Afrika, Spania, Sverige, Sveits, Storbritannia
-
Novartis PharmaceuticalsTilbaketrukketBasalcellekarsinomHellas, Sveits, Tyskland, Storbritannia, Belgia, Canada, Tsjekkia, Finland, Italia, Spania
-
Kastle Therapeutics, LLCFullførtHyperkolesterolemi | Heterozygot familiærForente stater, Italia, Polen, Ukraina, Storbritannia, Tyskland, Hong Kong, Taiwan, Spania, Argentina, Belgia, Israel, Malaysia, Sør-Afrika, Tyrkia, Nederland, Korea, Republikken, Canada, New Zealand, Den russiske føderasjonen, Br... og mer
-
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.Merck KGaA, Darmstadt, GermanyFullførtIkke-opererbart, tilbakevendende, lokalt avansert eller metastatisk gastrisk eller gastroøsofagealt adenokarsinom | Magekreft tredje linjeSpania, Italia, Australia, Korea, Republikken, Belgia, Frankrike, Polen, Forente stater, Tsjekkia, Tyskland
-
Insmed IncorporatedFullførtPseudomonas Aeruginosa-infeksjonFrankrike, Polen, Storbritannia, Tyskland, Spania, Belgia, Bulgaria, Danmark, Hellas, Canada, Nederland, Ungarn, Italia, Irland, Sverige, Slovakia, Østerrike, Serbia
-
TakedaFullførtArvelig angioødemBelgia, Bulgaria, Estland, Spania, Ungarn, Israel, Tyskland, Tsjekkia, Portugal, Hellas, Litauen, Polen, Latvia, Kroatia, Slovakia, Østerrike, Canada, Irland, Nord-Makedonia, Romania, Serbia, Slovenia
-
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.FullførtFamiliær adenomatøs polyposeForente stater, Belgia, Tyskland, Canada, Nederland, Spania, Storbritannia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Storbritannia, Belgia, Nederland, Frankrike, Danmark, Israel, New Zealand, Australia, Irland, Sverige, Canada, Tyskland, Polen, Sveits, Italia, Østerrike, Ungarn, Hellas, Norge
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMukopolysakkaridose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom)Forente stater, Frankrike, Australia, Tyskland, Irland, Østerrike, Belgia, Italia, Litauen, Nederland, Portugal, Sverige, Storbritannia
-
Sarepta Therapeutics, Inc.RekrutteringLem-belte muskeldystrofiForente stater, Brasil, Belgia, Canada, Tyskland, Italia, Spania, Sverige, Tyrkia, Storbritannia
-
Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan BiovitrumFullførtAlvorlig hemofili AForente stater, Storbritannia, Spania, Hong Kong, Israel, New Zealand, Sverige, Australia, Brasil, Japan, Østerrike, Belgia, Italia, India, Sveits, Canada, Frankrike, Tyskland, Sør-Afrika
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.FullførtArvelig angioødemForente stater, Frankrike, Nederland, Spania, Storbritannia, Belgia, Bulgaria, Canada, Danmark, Tyskland, Israel, Italia, Polen, Tyrkia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, ikke rekrutterendeCystisk fibroseForente stater, Spania, Storbritannia, Belgia, Nederland, Danmark, Israel, New Zealand, Frankrike, Australia, Irland, Tyskland, Sverige, Canada, Tsjekkia, Sveits, Portugal, Italia, Østerrike, Ungarn, Norge, Polen, Hellas
-
Sol-Gel Technologies, Ltd.AvsluttetBasalcelle Nevus syndromForente stater, Frankrike, Belgia, Danmark, Tyskland, Italia, Nederland, Spania, Storbritannia
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin amyloidose | Amyloidose, arveligForente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Kypros, Frankrike, Tyskland, Hellas, Italia, Japan, Korea, Republikken, Malaysia, Mexico, Nederland, Portugal, Spania, Sverige, Taiwan, Storbritannia
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringArvelig angioødemForente stater, Puerto Rico, Belgia, Bulgaria, Canada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italia, Nederland, Polen, Spania, Tyrkia, Storbritannia
-
Novartis Gene TherapiesAktiv, ikke rekrutterendeSMA | Spinal muskelatrofi type II | Spinal muskelatrofi type I | Spinal muskelatrofi type IIIForente stater, Belgia, Frankrike, Japan, Storbritannia, Italia, Taiwan, Australia, Canada
-
Gilead SciencesAvsluttetCystisk fibrose | Pseudomonas Aeruginosa Luftveisinfeksjon/koloniseringForente stater, Spania, Storbritannia, Danmark, Belgia, Frankrike, Italia, Tyskland, Israel, Nederland, Østerrike, Hellas
-
University of SienaRekrutteringBehcet syndrom | Uveitt | Arvelige autoinflammatoriske sykdommer | Schnitzler syndrom | Skleritt | PFAPA syndrom | Fortsatt sykdom | Autoinflammatorisk syndrom, uspesifisert | Vexas syndromEgypt, Spania, Tyrkia, Italia, Saudi-Arabia, Hellas, Belgia, Forente stater, Algerie, Brasil, Tyskland, Ghana, Iran, den islamske republikken, Libanon, Marokko, Polen, Portugal, Romania, Taiwan
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringHemofili A med inhibitorer | Hemofili ATaiwan, Canada, Spania, Nederland, Korea, Republikken, India, Forente stater, Storbritannia, Kina, Portugal, Litauen, Tyrkia, Sør-Afrika, Irland, Italia, Frankrike, Japan, Belgia, Malaysia, Polen, Østerrike, Bulgaria, Danmark, Tyskland, I... og mer
-
SanofiFullførtSphingomyelin LipidoseItalia, Tsjekkia, Belgia, Frankrike, Portugal, Tyrkia, Forente stater, Argentina, Brasil, Chile, Tyskland, Romania, Spania
-
AlexionRekrutteringWolman sykdom | Kolesterolester-lagringssykdom | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Syrekolesterylesterhydrolase-mangel, type 2 | Syrelipase-mangel | LIPA-mangel | LAL-mangelFrankrike, Belgia, Forente stater, Spania, Tyskland, Hellas, Israel, Italia, Slovenia, Storbritannia, Brasil, Canada, Danmark, Australia, Kroatia, Tsjekkia, Irland, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Saudi-Arabia
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi type IIForente stater, Spania, Belgia, Tyskland, Nederland, Polen, Italia, Frankrike, Storbritannia
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringHemofili A med inhibitorer | Hemofili AForente stater, Korea, Republikken, Frankrike, Spania, Romania, Canada, Taiwan, Kina, Litauen, Nederland, India, Sør-Afrika, Den russiske føderasjonen, Østerrike, Belgia, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Irland, Italia, Japan, Latvia, Mal... og mer
-
TakedaRekrutteringLennox Gastaut syndrom (LGS) | Dravet syndrom (DS)Forente stater, Kina, Spania, Frankrike, Belgia, Australia, Brasil, Canada, Tyskland, Hellas, Ungarn, Italia, Japan, Latvia, Nederland, Polen, Serbia, Mexico, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
European Huntington's Disease NetworkFullførtHuntingtons sykdom | Huntingtons sykdomFinland, Storbritannia, Østerrike, Belgia, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, Nederland, Norge, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Spania, Sverige, Sveits
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Forente stater, Canada, Belgia, Israel, Nederland, Storbritannia, Tyskland, Spania, Japan, Brasil, Argentina, Frankrike, Hellas, Italia
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2 | Anti-myostatinForente stater, Tyskland, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Italia, Polen