Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Medfødt hypoplastisk anemi

Totalt 11722 resultater

Northwell Health

Fullført

Pilotfase I/II-studie av aminosyreleucin i behandling av pasienter med transfusjonsavhengig Diamond Blackfan-anemi (LeucineDBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi | Blackfan Diamond syndrom | DBA | Medfødt hypoplastisk anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Heste-ATG/CsA hos pasienter med aplastisk anemi som ikke reagerer på eller har en suboptimal respons på kanin-ATG/CsA-behandling

Anemi, aplastisk | Anemi, hypoplastisk

Forente stater
Northwell Health

Avsluttet

Sikkerhets- og effektstudie av Sotatercept hos voksne med transfusjonsavhengig Diamond Blackfan-anemi (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Mobilisering av stamceller med G-CSF for innsamling fra pasienter med Diamond-Blackfan-anemi

Diamond Blackfan anemi

Forente stater
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Fullført

Allo-HCT MUD for ikke-maligne røde blodlegemer (RBC) lidelser: Sigdcelle, Thal og DBA: Redusert intensitetskondisjonering, Co-tx MSCs

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

En pilotstudie av trombopoietin-reseptoragonisten Eltrombopag hos pasienter med refraktær aplastisk anemi

Trombocytopeni | Anemi, aplastisk | Anemi, hypoplastisk

Forente stater
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekruttering

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemi | Blodsykdom

Forente stater
Boston Children's Hospital

Avsluttet

Sikkerhets- og effektforsøk av Danazol hos pasienter med Fanconi-anemi eller Dyskeratosis Congenita

Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita

Forente stater
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnere

Fullført

Multisenterstudie av jernoverbelastning: Pilotstudie (MCSIO)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Storbritannia, Forente stater, Tyskland
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Rituximab for å behandle moderat aplastisk anemi, pure red cell aplasia eller Diamond Blackfan anemi

Anemi, aplastisk | Rødcellet aplasi, ren | Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Ukjent

L-leucin hos Diamond Blackfan-anemipasienter

Diamond Blackfan anemi

Den russiske føderasjonen
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiv, ikke rekrutterende

Behandling av Refractory Diamond-Blackfan Anemi med Eltrombopag

Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Paul Szabolcs

Rekruttering

T-celleutarmet alternativ donorbeinmargstransplantasjon for sigdcellesykdom (SCD) og andre anemier

Sigdcelleanemi | Diamond-blackfan anemi | Beta-thalassemi Major

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

En fase I/II, intra-pasient dose-eskaleringsstudie av den selektive GlyT1-hemmeren, Bitopertin for steroid-refraktær diamant-svartfananemi.

Steroid-ildfast Diamond-Blackfan Anemi (DBA)

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avsluttet

En studie for å avgjøre om terapi med Daclizumab vil være til nytte for pasienter med benmargssvikt

Aplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
Adrianna Vlachos, MD

Avsluttet

Bruken av trifluoperazin i transfusjonsavhengig DBA (DBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
St. Jude Children's Research Hospital

Fullført

Delvis matchet stamcelletransplantasjon for pasienter med refraktær alvorlig aplastisk anemi eller refraktær cytopenier

Anemi, aplastisk | Diamond-Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann syndrom

Forente stater
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnere

Fullført

Multi-Center Study of Iron Overload: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Forente stater, Storbritannia, Tyskland
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

JAK1/2-hemmer Ruxolitinib for residiverende/refraktær immunbenmargssvikt

Alvorlig aplastisk anemi | Enkeltlinjecytopenier, T-LGL | Hypoplastisk MDS

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Utvidet tilgang til Deferasirox til pasienter med medfødte lidelser av røde blodlegemer og kronisk jernoverskudd

Myelofibrose | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond Blackfan anemi

Forente stater, Nederland, Taiwan, Thailand, Italia, Tyskland, Spania, Canada, Belgia, Hellas, Tyrkia, Storbritannia
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Fullført

Fase II pilotstudie av granulocyttkolonistimulerende faktor for arvelige benmargssviktsyndromer

Trombocytopeni | Dyseratosis Congenita | Fanconis anemi | Shwachman syndrom
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Undersøkelse av genetikken til hematologiske sykdommer

Myelodysplastiske syndromer | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Benmargssviktsyndrom | Blodkoagulasjonsforstyrrelse | Erytrocyttlidelse | Leukocyttforstyrrelse | Hemostase | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan anemi | Medfødt trombocytopeni | Myeloproliferative sykdommer

Forente stater
Baylor College of Medicine
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University...

Avsluttet

Bruk av Rft5-Dga for å tømme alloreaktive celler for Pts med Fanconi-anemi etter haploidentisk SCT (RAFHAS)

FANCONI ANEMIA

Forente stater
Novartis

Fullført

Magnetic Resonance Imaging (MRI) vurderinger av hjerte- og leverjernbelastningen hos pasienter med transfusjonsindusert jernoverskudd

Myelodysplastiske syndromer | Hemoglobinopatier | Diamond-Blackfan anemi | Transfusjonal jernoverbelastning | Annen arvelig eller ervervet anemi | MPD syndrom | Andre sjeldne anemier

Australia
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Tilbaketrukket

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier

Anemi, sigdcelle | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmargssviktsyndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alfa-thalassemi | Komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier

Forente stater
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Avsluttet

Alefacept og allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Leukocyttadhesjonsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatøs sykdom | Schwachman-diamant syndrom

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Fullført

Stamcelletransplantasjon for hemoglobinopati

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-Blackfan anemi | Shwachman-diamant syndrom

Forente stater
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Fullført

Alemtuzumab, Fludarabin og Busulfan etterfulgt av donorstamcelletransplantasjon ved behandling av unge pasienter med hematologiske lidelser

Myelodysplastiske syndromer | Leukemi | Medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-blackfan anemi

Forente stater
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...

Avsluttet

Antistoffbehandlingsregime for allogen donorstamcelletransplantasjon av pasienter med Fanconi-anemi (Mafia)

Fanconi anemi | Alvorlig aplastisk anemi

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Boston Children's Hospital; Fred Hutchinson Cancer Center; Children's Hospital... og andre samarbeidspartnere

Fullført

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av pasienter med Fanconi-anemi som mangler en genotypisk identisk donor, kun ved bruk av kjemoterapi cytoreduksjon med busulfan, cyklofosfamid og fludarabin

Leukemi | Myelodysplastisk syndrom | Aplastisk anemi

Forente stater
Fairview University Medical Center

Fullført

Studie av allogen benmargstransplantasjon etter cyklofosfamid og strålebehandling hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Forente stater
Dana-Farber Cancer Institute

Ukjent

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Fanconis anemi

Forente stater
Emory University

Fullført

Benmargstransplantasjon med Abatacept for ikke-maligne sykdommer

Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassemia | Leukocyttadhesjonsma... og andre forhold

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Genterapi for behandling av Fanconis anemi type C

Pancytopeni | Fanconis anemi

Forente stater
University of Minnesota

Ukjent

Fase I-pilotstudie av CD34-anriket, Fanconis anemi-komplementeringsgruppe C gentransdusert autolog perifer blodstamcelletransplantasjon hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi
Mitchell Cairo

Rekruttering

AlloSCT for ondartede og ikke-maligne hematologiske sykdommer som bruker alfa/beta T-celle og CD19+ B-celleutarming

Hodgkin lymfom | Sigdcellesykdom | Akutt leukemi | Beta-thalassemi | Non-hodgkin lymfom | Alvorlig aplastisk anemi | Diamond Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann

Forente stater
University of California, San Francisco

Fullført

Studie av clofarabin og fludarabin medikamenteksponering ved pediatrisk benmargstransplantasjon (HCT)

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Fanconis anemi | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeil

Forente stater
University of Minnesota

Fullført

Fase I/II-studie av total kroppsbestråling, cyklofosfamid og fludarabin etterfulgt av hematopoetisk celletransplantasjon hos andre donorer hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

Cytoxan, Fludara og Antithymocyte Globulin Conditioning etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved behandling av Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avsluttet

Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia

Fanconi anemi

Forente stater
OHSU Knight Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Avsluttet

Gene Function in Bone Marrow Cells From Patients With Fanconi Anemia and From Healthy Participants

Fanconi anemi

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Miltenyi Biotec, Inc.

Fullført

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av pasienter med Fanconi-anemi som mangler en genotypisk identisk donor, ved bruk av bestråling av hele kroppen, cyklofosfamid og fludarabin

Fanconi anemi

Forente stater
University of California, San Francisco

Fullført

Studie av melfalan medikamenteksponering hos pediatriske hematopoetiske stamcelletransplanterte pasienter

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Fanconis anemi | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeil

Forente stater
University of California, San Francisco
Thrasher Research Fund

Fullført

Studie av Fludarabin medikamenteksponering ved pediatrisk benmargstransplantasjon (HCT)

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeil

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Medisinsk behandling for Diamond Blackfan-anemi

Hematologisk sykdom | Fanconis anemi

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
EuroFancolen

Fullført

Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og Plerixafor (FancoMob)

Fanconi anemi

Frankrike
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

TBI-dose-eskalering for Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og AMD3100

Fanconi anemi

Forente stater
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ukjent

FANCA-genoverføring for Fanconi-anemi ved bruk av en høysikkerhets, høyeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor

Fanconi anemi

Kina
Medical College of Wisconsin
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fullført

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for Fanconi-anemi (FA)

Fanconi anemi

Forente stater

Kliniske studier på Medfødt hypoplastisk anemi

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder