- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3224 resultater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.FullførtAnemi, hemolytisk | Pyruvat Kinase mangelForente stater, Storbritannia, Nederland, Canada, Danmark, Frankrike, Italia, Irland, Thailand
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtTransfusjonell hemosideroseEgypt, Spania, Storbritannia, Jordan
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriForente stater
-
SynlogicFullførtHomocystinuriForente stater
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetGauchers sykdom type 1Forente stater, Storbritannia
-
SanofiFullført
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationFullført
-
O & O Alpan LLCFullført
-
Rutgers, The State University of New JerseyAmgenAvsluttet
-
Ardea Biosciences, Inc.Fullført
-
Travere Therapeutics, Inc.Påmelding etter invitasjon
-
AstraZenecaFullførtFamiliær hyperkolesterolemiForente stater, Nederland, Norge, Canada, Belgia
-
Aeglea BiotherapeuticsFullførtArginase I-mangel | HyperargininemiForente stater, Canada, Storbritannia, Portugal
-
Homology Medicines, IncAvsluttet
-
University of WashingtonFullført
-
Jessica ScherrBioMarin PharmaceuticalPåmelding etter invitasjonBatten sykdom | Nevronale ceroid-lipofuscinoser | CLN2Forente stater
-
Emily de los ReyesRekrutteringBatten sykdom | CLN6Forente stater
-
StemCells, Inc.TilbaketrukketNevronal ceroid lipofuscinoseForente stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForente stater, Canada, Nederland, Storbritannia, Frankrike, Italia
-
Lemuel W. Taylor IVManzo PharmaceuticalsFullførtLaktoseintoleranseForente stater
-
Purdue UniversityFullførtLaktoseintoleranse, voksen typeForente stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvsluttetAnemi | Anemi, hemolytisk | Pyruvat Kinase mangel | Pyruvat Kinase mangelanemiForente stater, Storbritannia, Italia, Spania, Nederland
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.FullførtHeterozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Israel, Norge, Sør-Afrika, Tyrkia
-
University of LiverpoolUkjent
-
University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation TrustFullført
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsFullførtHyperkolesterolemiNorge, Den russiske føderasjonen, Sverige, Sør-Afrika, Tsjekkia, Forente stater, Canada, Frankrike, Nederland, Spania
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...Rekruttering
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...RekrutteringDiabetes | Høyt kolesterol | LipodystrofiForente stater
-
Exsar CorporationSuspendertType I Gauchers sykdomForente stater
-
SanofiFullførtGauchers sykdomForente stater
-
National Institute of Mental Health (NIMH)Fullført
-
University of California, San FranciscoFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Fanconis anemi | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
University of California, San FranciscoThrasher Research FundFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.FullførtPrimær hyperoksaluriForente stater, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.FDA Office of Orphan Products DevelopmentFullførtEn sikkerhets- og effektstudie av AEGR-733 for å behandle homozygot familiær hyperkolesterolemi (FH)Homozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Canada, Italia, Sør-Afrika
-
University of Massachusetts, AmherstTilbaketrukketOksidativt stress | KOLS | Tetrahydrobiopterin mangelForente stater
-
Columbia UniversityTilbaketrukketGlykogenlagringssykdom Type IIForente stater
-
Baylor College of MedicineSeattle Children's Hospital; University of California, San FranciscoFullført
-
REGENXBIO Inc.FullførtHomozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)Forente stater
-
LYSOGENEAvsluttetGM1 GangliosidosisStorbritannia, Forente stater, Frankrike
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Fullført
-
Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullført
-
Purdue UniversityRekrutteringLaktoseintoleranseForente stater
-
John SundySavient PharmaceuticalsFullført
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuriForente stater
-
Aeglea BiotherapeuticsFullførtArginase I-mangel | HyperargininemiForente stater, Canada, Storbritannia, Portugal
-
NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyFullført
-
Inozyme PharmaRekrutteringGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase1-mangelForente stater, Storbritannia, Canada