- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søk i kliniske studier for: Pediatric genetic disorder
Totalt 165744 resultater
-
Maggie's Pearl, LLCAktiv, ikke rekrutterendePmm2-CDG | Fosfomannomutase 2-mangel | Fosfomannomutase 2 medfødt glykosyleringsforstyrrelse | Fosfomannomutase II medfødt forstyrrelse av glykosylering | Fosfomannomutase II-mangelForente stater
-
Gedeon Richter Plc.FullførtPrader-Willi syndromForente stater, Spania, Frankrike, Italia, Tsjekkia
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeSigdcellesykdom | Vaso-okklusiv smerteepisode i sigdcellesykdom | Vaso-okklusiv kriseForente stater, Oman, Colombia, Brasil, Libanon, Nigeria, Tyskland, Italia, Kenya, Saudi-Arabia, Tanzania, Tyrkia
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi type IIForente stater, Spania, Belgia, Tyskland, Nederland, Polen, Italia, Frankrike, Storbritannia
-
AmgenFullførtFamiliær hyperkolesterolemiCanada, Italia, Norge, Belgia, Forente stater, Tyrkia, Australia, Østerrike, Sør-Afrika, Polen, Sveits, Spania, Portugal, Slovenia, Brasil, Den russiske føderasjonen, Ungarn, Storbritannia, Colombia, Tsjekkia, Nederland, Hellas, Malaysia
-
AmgenFullførtAlvorlig familiær hyperkolesterolemiItalia, Tsjekkia, Forente stater, Israel, New Zealand, Sør-Afrika, Frankrike, Spania, Australia, Belgia, Canada, Nederland, Hong Kong, Brasil, Storbritannia, Hellas, Japan, Libanon
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis, Type I | GM1 Gangliosidosis, Type 2 | Beta-galaktosidase-1 (GLB1) mangelForente stater, Canada, Storbritannia, Tyrkia, Brasil
-
bluebird bioFullførtCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Forente stater, Frankrike, Tyskland, Italia, Nederland, Storbritannia
-
Sarepta Therapeutics, Inc.FullførtDuchenne muskeldystrofiForente stater
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeFanconi Anemi Complementation Group ASpania, Storbritannia
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeOndartet fast neoplasma | Tilbakevendende melanom | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende medulloblastom | Tilbakevendende... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeTilbakevendende Childhood Ependymoma | Avansert malignt solid neoplasma | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende medulloblastom | Tilbakevendende... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeTilbakevendende medulloblastom i barndommen | Tilbakevendende Childhood Ependymoma | Avansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende ondartet fast neoplasma og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Children's Oncology GroupAktiv, ikke rekrutterendeRefraktær lymfom | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende histiocytisk og dendritisk celle-neoplasma | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende lymfom | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor og andre forholdForente stater, Puerto Rico, Australia
-
National Cancer Institute (NCI)Children's Oncology GroupAktiv, ikke rekrutterendeTilbakevendende Hodgkin-lymfom | Refraktært Hodgkin-lymfom | Rabdoide svulst | Avansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Ann Arbor stadium III Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium IV Hodgkin lymfom | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAvansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende histiocytisk og dendritisk celle-neoplasma | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Children's Oncology GroupAktiv, ikke rekrutterendeIldfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende ondartet fast neoplasma | Tilbakevendende medulloblastom og andre forholdForente stater, Puerto Rico, Australia
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAvansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende ondartet fast neoplasma | Tilbakevendende... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeOndartet gliom | Rabdoide svulst | Avansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende ependymom | Tilbakevendende Ewing-sarkom | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet kimcelletumor | Tilbakevendende ondartet... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeOndartet gliom | Tilbakevendende Childhood Ependymoma | Rabdoide svulst | Avansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Tilbakevendende hepatoblastom | Tilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Tilbakevendende ondartet fast neoplasma | Tilbakevendende medulloblastom | Tilbakevendende... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
Merck Sharp & Dohme LLCPfizerAktiv, ikke rekrutterendeType 2 diabetes mellitusForente stater, Belgia, Canada, Colombia, Costa Rica, Den dominikanske republikk, Frankrike, Guatemala, Ungarn, Israel, Italia, Malaysia, Mauritius, Mexico, Filippinene, Polen, Den russiske føderasjonen, Saudi-Arabia, Tyrkia, Uk... og mer
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.FullførtFibrodysplasia Ossificans ProgressivaAustralia, Forente stater, Argentina, Frankrike, Storbritannia
-
National Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeMykvevssarkom | Osteosarkom | Ewing Sarkom | Ondartet gliom | Ependymom | Rabdoide svulst | Avansert malignt solid neoplasma | Ildfast malignt fast neoplasma | Rhabdomyosarkom | Tilbakevendende ondartet fast neoplasma | Tilbakevendende nevroblastom | Ildfast nevroblastom | Refraktært non-Hodgkin lymfom | Wilms Tumor | He... og andre forholdForente stater, Puerto Rico
-
PTC TherapeuticsCooperative International Neuromuscular Research Group; The John Walton...Aktiv, ikke rekrutterendeMuskeldystrofi, DuchenneTyskland, Frankrike, Storbritannia, Brasil, Italia, Østerrike, Sverige, Tsjekkia, Hellas, Ungarn, Israel, Latvia, Norge, Portugal, Romania, Slovenia
-
Medexus Pharma, Inc.FullførtHemofili BTyrkia, Brasil, Georgia, Moldova, Republikken, Sør-Afrika, Ukraina
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RochePåmelding etter invitasjonDuchenne muskeldystrofiForente stater
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeAlvorlig hemofili A | Moderat hemofili ABrasil, Tyskland, Italia, Spania, Forente stater, Tyrkia, Storbritannia, Tunisia, Canada, Ungarn, Marokko, Serbia
-
Ospedale San RaffaeleFullførtUngdom overvektig | Hypertensjon i ungdomsåreneItalia
-
Marinus PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeTuberøs sklerosekompleksForente stater, Spania, Storbritannia, Israel, Italia, Tyskland, Frankrike, Canada
-
ZevraDenmarkAktiv, ikke rekrutterendeNiemann-Pick sykdom, type CForente stater, Spania, Storbritannia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, Polen, Sveits
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2 | Anti-myostatinForente stater, Tyskland, Belgia, Spania, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Italia, Polen
-
Marinus PharmaceuticalsPåmelding etter invitasjonTuberøs sklerosekompleksForente stater, Spania, Storbritannia, Kina, Italia, Frankrike, Israel, Tyskland, Canada, Australia
-
AstraZenecaMerck Sharp & Dohme LLCAktiv, ikke rekrutterendeNevrofibromatose 1 | Neurofibroma PlexiformKina
-
Quince Therapeutics S.p.A.FullførtGenetisk syndrom | Sykdom i nervesystemetIndia, Forente stater, Australia, Tyskland, Italia, Norge, Polen, Spania, Tunisia, Storbritannia, Israel, Belgia
-
BayerAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A | Barn | Profylakse av blødning | Behandling av blødningCanada, Forente stater, Brasil, Italia, Tyrkia, Argentina, Norge
-
Reneo Pharma LtdFullførtPrimær mitokondriell myopatiForente stater, Spania, Australia, Frankrike, Storbritannia, New Zealand, Danmark, Norge, Tsjekkia, Belgia, Canada, Tyskland, Ungarn, Italia, Nederland
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt binyrehyperplasiForente stater, Storbritannia, Frankrike, Hellas, Italia, Spania, Belgia, Canada, Tyskland, Polen
-
ShireFullførtHunters syndromForente stater, Storbritannia, Canada
-
ShireFullførtHunters syndromForente stater, Spania, Canada, Storbritannia, Mexico, Australia, Frankrike
-
University of VirginiaAvsluttetMykvevssarkom | Lymfom | Neuroektodermale svulster, primitive | Neoplasmer i hjernen | Hodgkin lymfom | Solid svulst | Ewing Sarkom | Non-Hodgkin lymfom | Medulloblastom | Medulloblastom, barndom | Nevroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms Tumor | Kimcelletumor | Solid svulst i barndommen | Lymfom hos barnForente stater
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiNederland, Forente stater, Storbritannia, Frankrike
-
Novartis PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeFamiliær hyperkolesterolemi - heterozygotForente stater, Tyskland, Sør-Afrika, Hellas, Italia, Tsjekkia, Taiwan, Slovakia, Tyrkia, Frankrike, Den russiske føderasjonen, Canada, Spania, Jordan, Sveits, Ungarn, Polen, Nederland, Norge, Storbritannia, Libanon, Argentina, Brasil, ... og mer
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdFullførtX-bundet hypofosfatemi (XLH)Sverige, Spania, Storbritannia, Italia, Østerrike, Frankrike
-
University Hospital, MontpellierHospices Civils de Lyon; University Hospital, Bordeaux; University Hospital... og andre samarbeidspartnereFullførtDilatert kardiomyopati | Hypertrofisk kardiomyopati | Brugada syndrom | Langt QT-syndrom | Arytmogen høyre ventrikkeldysplasi | Katekolaminerg polymorf ventrikkeltakykardi | Restriktiv kardiomyopatiFrankrike
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A | Hemofili BForente stater, Canada, Spania, Australia, Korea, Republikken, Taiwan, Brasil, Italia, Japan, Tyrkia, Tyskland, Storbritannia, Saudi-Arabia, Frankrike, Sverige, Belgia, Hellas, Israel
-
Novo Nordisk A/SFullførtMedfødt blødningsforstyrrelse | Hemofili AForente stater, Spania, Australia, Frankrike, Thailand, Italia, Malaysia, Østerrike, Hellas, Japan, Taiwan, Canada, Israel, Algerie, Argentina, Bulgaria, Tyskland, Romania
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose IIForente stater, Nederland, Canada, Storbritannia
-
Novo Nordisk A/STilgjengeligMedfødt hemofiliForente stater, Bulgaria, Sverige
-
BioMarin PharmaceuticalPåmelding etter invitasjonHemofili AStorbritannia, Forente stater
-
PTC TherapeuticsPåmelding etter invitasjonDuchenne muskeldystrofiForente stater, Canada