- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søk i kliniske studier for: Pediatric genetic disorder
Totalt 165744 resultater
-
PTC TherapeuticsPåmelding etter invitasjonFriedreich AtaxiaForente stater, Australia, Brasil, Canada, Frankrike, Tyskland, Italia, New Zealand, Spania
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGenetisk fedmeForente stater, Spania, Nederland, Tyskland, Storbritannia, Canada, Israel, Hellas
-
National Cancer Institute (NCI)SuspendertDowns syndrom | Tilbakevendende B Akutt lymfatisk leukemiForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeStadium III Nyre Wilms Tumor | Stadium IV Nyre Wilms TumorForente stater, Canada, Australia, New Zealand, Puerto Rico, Israel, Sveits
-
Scholar Rock, Inc.FullførtNevromuskulære sykdommer | Nevromuskulære manifestasjoner | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, spinal | Spinal muskelatrofi type 3 | SMA | Spinal muskelatrofi type 2Forente stater, Spania, Italia, Nederland
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMuskeldystrofi, DuchenneForente stater, Korea, Republikken, India, Slovenia, Tyrkia, Storbritannia, Tyskland, Sveits, Spania, Tsjekkia, Frankrike, Serbia, Taiwan, Nederland, Mexico, Colombia, Danmark, New Zealand, Norge, Hellas, Ungarn, Irland, Italia, Jordan, P... og mer
-
Swedish Orphan BiovitrumAktiv, ikke rekrutterendeHemofili ASpania, Tyskland, Tsjekkia, Italia, Estland, Finland, Hellas, Nederland, Saudi-Arabia, Slovenia, Sverige, Sveits, Storbritannia
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeDuchenne muskeldystrofiForente stater, Spania, Belgia, Korea, Republikken, Taiwan, Canada, Australia, Tyskland, Japan, Frankrike, Italia, Storbritannia, Den russiske føderasjonen, Israel, Sveits
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeHemofili AKina, Thailand, Hong Kong, Malaysia
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeAngelman syndromForente stater, Spania, Nederland, Italia
-
Meyer Children's Hospital IRCCSAktiv, ikke rekrutterende
-
SpringWorks Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePlexiform nevrofibrom | Nevrofibromatose type 1 (NF1)Forente stater
-
PTC TherapeuticsFullførtFriedreich AtaxiaForente stater, Australia, Brasil, Canada, Frankrike, Tyskland, Italia, New Zealand, Spania
-
Novo Nordisk A/SFullførtMedfødt blødningsforstyrrelse | Hemofili BSpania, Storbritannia, Australia, Taiwan, Frankrike, Malaysia, Forente stater, Østerrike, Canada, Israel, Japan, Thailand, Algerie, Argentina
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeHemofili A med inhibitorer | Hemofili B med inhibitorerSpania, Korea, Republikken, India, Australia, Storbritannia, Den russiske føderasjonen, Polen, Ukraina, Thailand, Mexico, Forente stater, Tyrkia, Japan, Sør-Afrika, Serbia, Frankrike, Kroatia, Danmark, Algerie, Bulgaria, Malaysia, P... og mer
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchenne muskeldystrofiForente stater, Korea, Republikken, Italia, Storbritannia, Canada, Polen, Spania, Frankrike, Tyskland, Belgia, Australia, Tsjekkia, Serbia, Hellas, Argentina, Bulgaria, Danmark, Ungarn, India, Irland, Israel, Mexico, Den russiske føderasjonen og mer
-
PfizerAvsluttetSigdcellesykdom | Vaso-okklusiv smerteepisode i sigdcellesykdom | Vaso-okklusiv kriseForente stater, Oman, Frankrike, Brasil, Colombia, Libanon, Nigeria, Tyskland, Italia, Kenya, Saudi-Arabia, Tyrkia, Storbritannia, Zambia
-
Novartis PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeFamiliær hyperkolesterolemi - HomozygotHellas, Libanon, Tyrkia, Frankrike, Canada, Malaysia, Nederland, Forente stater
-
University of ValenciaHospital Universitario La Fe; Hospital General Universitario de Valencia; Hospital Clínico Universitario de ValenciaFullførtAstma | Type 1 diabetes | Allergisk rhinitt | Cystisk fibrose | Lungesykdom | Atopisk dermatitt | Matallergi | Allergisk astma | Rhinokonjunktivitt | Primær ciliær dyskinesi | KortvokstSpania
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Xcenda, LLCAktiv, ikke rekrutterendeHypofosfatasiForente stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiSociety of Critical Care MedicineFullførtRespiratorisk distress syndrom | Respiratorisk distress syndrom, voksenForente stater
-
Chiesi Canada CorpFullførtOverbelastning av jern | Beta-thalassemia Major anemiEgypt, Indonesia
-
Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtSukkersyke | Ataksi | Wolfram syndrom | Optisk nerveatrofiForente stater
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hansa Biopharma ABAktiv, ikke rekrutterende
-
OctapharmaAktiv, ikke rekrutterendeEffekt, PK, immunogenisitet og sikkerhet av Wilate hos alvorlig Von Willebrand-sykdom VWD)-pasienterVon Willebrands sykdomForente stater, Moldova, Republikken, Tsjekkia, Tyskland, Nord-Makedonia, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
FibroGenAvsluttetDuchenne muskeldystrofiForente stater, Belgia, Israel, Spania, Canada, Australia, Sveits, Storbritannia, Frankrike, Kina, Nederland, Italia, Østerrike, Tsjekkia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakittForente stater, Brasil, Argentina, Canada, Chile, Colombia
-
State University of New York at BuffaloHadley Jo FoundationFullførtMitokondrielle sykdommer | Optisk atrofi | Nevrodegenerativ sykdom, arveligForente stater
-
State University of New York at BuffaloThe Callum McKeefery and Nikki Albano McKeefery Pediatric Division of...FullførtMitokondrielle sykdommer | Optisk atrofi | Nevrodegenerativ sykdom, arveligForente stater
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeHemofili ASpania, Taiwan, Australia, Forente stater, Japan, Frankrike, Tyrkia, Tyskland, Korea, Republikken, Storbritannia, Saudi-Arabia, Canada, Hellas, Sverige, Brasil, Italia
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeSigdcellesykdom | Vaso-okklusiv smerteepisode i sigdcellesykdom | Vaso-okklusiv kriseForente stater, Oman, Frankrike, Brasil, Colombia, Egypt, Nigeria, Libanon, Tyskland, Italia, Kenya, Saudi-Arabia, Tanzania, Tyrkia, Zambia, Ghana, Storbritannia
-
TakedaAktiv, ikke rekrutterendePediatrisk Philadelphia kromosompositiv akutt lymfoblastisk leukemi (Ph+ALL) | Ph+ blandet fenotype akutt leukemi (MPAL) | Philadelphia kromosom-lignende ALLE (Ph-lignende ALLE)Forente stater, Frankrike, Korea, Republikken, Kina, Spania, Storbritannia, Tsjekkia, Portugal, Brasil, Argentina, Italia, Australia, Mexico, Nederland, Polen
-
Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine InstituteEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeGenetiske sykdommer | Genetisk syndrom | Mendelske lidelserForente stater
-
TakedaFullførtLennox Gastaut syndrom (LGS)Forente stater, Kina, Canada, Frankrike, Ungarn, Australia, Polen, Spania, Japan, Belgia, Hellas, Serbia, Tyskland, Italia, Latvia, Nederland, Den russiske føderasjonen, Ukraina
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterTakedaTilbaketrukketAkutt lymfatisk leukemiForente stater
-
Children's Oncology GroupPfizer; Erasmus Medical Center; Dutch Childhood Oncology Group; Innovative...Aktiv, ikke rekrutterendeAkselerert fase kronisk myelogen leukemi | Kronisk fase Kronisk myelogen leukemi | Blastisk fase kronisk myelogen leukemi | Philadelphia kromosompositiv CMLForente stater
-
SanofiAktiv, ikke rekrutterendeGauchers sykdom type III | Gauchers sykdom type ICanada, Argentina, Frankrike, Italia, Japan, Den russiske føderasjonen, Spania, Sverige, Tyrkia, Storbritannia
-
Hoffmann-La RocheAktiv, ikke rekrutterendeAlvorlig hemofili ACanada, Forente stater, Storbritannia, Belgia, Australia, Østerrike, Brasil, Frankrike, Tyskland, Israel, Italia, Sør-Afrika, Spania, Tyrkia
-
Bioverativ, a Sanofi companyFullførtHemofili ATyrkia, Australia, Canada, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Irland, Italia, Nederland, Spania, Sverige, Sveits, Taiwan, Storbritannia, Forente stater
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeAkutt lymfatisk leukemi | Downs syndrom | Philadelphia kromosom positiv | Barndom B Akutt lymfatisk leukemi med t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | Barndom B Akutt lymfatisk leukemi | Voksen B-lymfoblastisk lymfom | Ann Arbor Stage I B lymfatisk lymfom | Ann Arbor Stage II B lymfatisk lymfom | Barndom B-lymfoblastisk... og andre forholdForente stater, Canada, Puerto Rico, Australia, New Zealand, Sveits, Irland
-
Oregon Health and Science UniversityAktiv, ikke rekrutterendeObstruktiv søvnapné hos barnForente stater
-
bluebird bioAktiv, ikke rekrutterendeCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD)Forente stater, Argentina, Australia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia, Italia
-
Boston Children's HospitalMassachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor College of Medicine og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeAplastisk anemi | Dyseratosis Congenita | Hoyeraal Hreidarsson syndrom | Revesz syndromForente stater, Norge, Sverige
-
AB2 Bio Ltd.FullførtNLRC4-MAS | XIAP-mangelForente stater, Canada, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeHemofiliCanada, Italia, Tyrkia, Spania, Forente stater, India
-
Emalex Biosciences Inc.FullførtEcopipam-tabletter for å studere Tourettes syndrom hos barn og unge - Open Label Extension (D1AMOND)Tourettes syndrom hos barn | Tourettes syndrom i ungdomsåreneForente stater, Polen, Frankrike, Canada, Tyskland
-
Swedish Orphan BiovitrumCerner EnvizaAktiv, ikke rekrutterendeHemofili BTsjekkia, Hellas, Irland, Italia, Norge, Saudi-Arabia, Spania, Sverige, Storbritannia
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireFullførtHemofili ATsjekkia, Sveits, Danmark, Canada, Australia, Østerrike, Frankrike, Storbritannia, Italia, Sverige, Belgia, Brasil, Kina, Colombia, Hellas, Ungarn, Norge, Polen, Portugal, Den russiske føderasjonen, Slovenia, Spania
-
Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.Tongji HospitalFullførtTurners syndrom | Liten for svangerskapsalderen | Idiopatisk kort staturKina
-
Passage Bio, Inc.SuspendertLeukodystrofi, globoidcelleForente stater, Brasil, Nederland, Storbritannia, Canada, Israel