- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Søk i kliniske studier for: Pediatric genetic disorder
Totalt 165744 resultater
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.FullførtFabrys sykdomForente stater, Spania, Belgia, Australia, Østerrike, Canada, Tyskland, Irland, Italia, Nederland, Norge, Polen, Sveits, Storbritannia
-
Federal Research Institute of Pediatric Hematology...FullførtAtaksi Telangiectasia | DysmetriDen russiske føderasjonen
-
Chulalongkorn UniversityFullførtAlvorlig hemofili A uten inhibitorThailand
-
CSL BehringFullførtHemofili BForente stater, Australia, Japan, Frankrike, Filippinene, Spania, Tsjekkia, Israel, Canada, Tyskland, Østerrike, Bulgaria, Italia, Malaysia, Sør-Afrika
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeStudie av genmodifiserte donor-T-celler etter TCR alfa-beta-positiv utarmet stamcelletransplantasjonLymfom, Non-Hodgkin | Myelodysplastiske syndromer | Akutt lymfatisk leukemi | Anemi, aplastisk | Primær immunsviktforstyrrelse | Cytopeni | Osteopetrose | Leukemi, akutt myeloid (AML), barn | Hemoglobinopati hos barnForente stater
-
Sarepta Therapeutics, Inc.FullførtMuskeldystrofi, DuchenneForente stater, Canada
-
PTC TherapeuticsAvsluttetLimb-Girdle muskeldystrofiForente stater, Norge, Canada, Sverige, Den russiske føderasjonen, Danmark, Frankrike, Tyskland
-
Neurocrine BiosciencesFullførtCAH - Medfødt binyrehyperplasiForente stater
-
TRPHARMKlinar CRO; Düzen Laboratories GroupAvsluttetCTX - Cerebrotendinøs XanthomatosisTyrkia
-
ItalfarmacoSyneos HealthFullførtDuchenne muskeldystrofiForente stater, Italia, Spania, Canada, Belgia, Frankrike, Tyskland, Israel, Nederland, Serbia, Storbritannia
-
Neurocrine BiosciencesAvsluttetTourettes syndromForente stater, Puerto Rico
-
Hoffmann-La RocheFullførtHemofili A | Moderat arvelig faktor VIII mangelsykdom uten inhibitor | Alvorlig arvelig faktor VIII mangelsykdom uten inhibitorItalia
-
Wake Forest University Health SciencesMuscular Dystrophy AssociationFullførtMuskeldystrofier, lem-belte (GENETISK BEKREFTET)Forente stater
-
Neurocrine BiosciencesAvsluttetRollover-studie for fortsatt NBI-98854-administrasjon hos pediatriske personer med Tourettes syndromTourettes syndromForente stater, Puerto Rico
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterPediatric Brain Tumor ConsortiumAvsluttetFanconi anemi | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Akutt myelogen leukemi (AML)Forente stater
-
Bioverativ, a Sanofi companySwedish Orphan BiovitrumFullførtHemofili A med hemmereForente stater, Spania, Canada, Belgia, Frankrike, Bulgaria, Italia, Storbritannia, Japan, Tyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockFullførtSkoliose | Muskelatrofi | Duchenne muskeldystrofi | Lordose | Muskelsvakhet | Økt Lordose/Skoliose | Hyporefleksi | Rød-grønn fargeblindhetEgypt, India, Albania, Pakistan, Georgia, Libanon, Romania, Sri Lanka
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseBrasil, Frankrike, Italia, Forente stater, Tyskland, Storbritannia
-
Fondazione Angelo Bianchi BonomiSintesi Research SrlAktiv, ikke rekrutterendeType 3 Von Willebrands sykdomFinland, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Iran, den islamske republikken, Italia, Nederland, Spania, Sverige, Storbritannia
-
Brigham and Women's HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; University of Michigan; University of... og andre samarbeidspartnereFullførtSøvnforstyrrelse puste | Downs syndromForente stater
-
Neurocrine BiosciencesFullførtTourettes syndromForente stater, Puerto Rico
-
Kaleido BiosciencesAvsluttetUrea syklus lidelseBelgia, Forente stater, Spania, Storbritannia, Tyskland, Sveits, Tyrkia
-
Craig McDonald, MDCardero Therapeutics, Inc.FullførtDuchenne muskeldystrofiForente stater
-
Le Bonheur Children's HospitalAvsluttetInsulinresistens | Kardiomyopati, utvidet | Kardiomyopati, hypertrofiskForente stater
-
Catalyst BiosciencesAvsluttetHemofili A med inhibitor | Hemofili B med inhibitorForente stater, Storbritannia, Taiwan, Italia, Spania, India, Tyrkia, Malaysia, Den russiske føderasjonen, Armenia, Georgia, Ungarn, Mexico, Polen, Sør-Afrika, Ukraina
-
Santhera PharmaceuticalsAvsluttetDuchenne muskeldystrofiForente stater, Belgia, Storbritannia, Østerrike, Frankrike, Tyskland, Italia, Spania, Sveits
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomStorbritannia, Forente stater
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.FullførtGM2 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Gauchers sykdom, type 2 | AB Variant Gangliosidosis GM2Forente stater, Spania, Tyskland, Italia, Belgia, Brasil, Frankrike, Portugal, Sveits, Storbritannia
-
OctapharmaFullførtHemofili ANorge, Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Italia, Tsjekkia, Argentina, Hviterussland, Ecuador, Guatemala, Litauen, Portugal, Slovakia
-
University of California, San FranciscoFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Fanconis anemi | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
University of California, San FranciscoFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Fanconis anemi | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
University of California, San FranciscoThrasher Research FundFullførtSigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Thalassemi | Hematologiske maligniteter | Immunsvikt | Ikke-maligne sykdommer | Genetiske medfødte metabolismefeilForente stater
-
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children...FullførtAfibrinogenemi | Hypofibrinogenemi | BlødningsforstyrrelserForente stater
-
Minovia Therapeutics Ltd.FullførtMitokondrielle sykdommer | Pearson syndromIsrael
-
Baxalta now part of ShireFullført
-
Baxalta now part of ShireFullførtPrimære immunsviktsykdommer (PID) | Immun trombocytopenisk purpura (ITP) | Kawasaki syndromForente stater
-
ApoPharmaAvsluttetOverbelastning av jern | Sigdcellesykdom | Andre anemierForente stater, Tyrkia, Storbritannia, Egypt, Saudi-Arabia, Brasil, Canada, Tunisia
-
TakedaBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireFullførtVon Willebrands sykdomForente stater, Spania, Italia, Tyrkia, Tyskland, Den russiske føderasjonen, Nederland, Frankrike, Canada
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Fullført
-
ShireFullført
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtKreftFrankrike, Australia, Forente stater, Canada, Storbritannia
-
Thomas Jefferson UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Fullført
-
ShireFullført
-
Neurocrine BiosciencesFullførtTourettes syndromForente stater, Puerto Rico
-
Hoffmann-La RocheChugai PharmaceuticalFullførtHemofili AKorea, Republikken, Forente stater, Frankrike, Tyskland, Italia, Sør-Afrika, Spania, Japan, Storbritannia, Polen, Taiwan, Australia, Costa Rica, New Zealand
-
Kinderkrankenhaus auf der BultFullførtType 1 diabetes | Familiær hyperkolesterolemi
-
ShireFullførtMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Australia, Danmark, Japan, Frankrike, Tyskland
-
ShireAvsluttetBeta-thalassemi | Transfusjonal jernoverbelastningForente stater, Libanon, Canada, Italia, Tyrkia
-
ShireFullført
-
Parc de Salut MarHospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... og andre samarbeidspartnereFullførtDowns syndrom | Fragilt X-syndromSpania