Badania kliniczne na GM3 Synthase-deficiëntie
Łącznie 97 wyników
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktywny, nie rekrutującyChoroba Taya-Sachsa | Choroba SandhoffaStany Zjednoczone, Argentyna, Czechy, Portugalia, Federacja Rosyjska, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Francja, Niemcy, Włochy, Japonia, Hiszpania
-
Cabaletta BioRekrutacyjnyIdiopatyczna miopatia zapalna | Zapalenie skórno-mięśniowe | Miopatia martwicza o podłożu immunologicznym | Zespół antysyntetazowyStany Zjednoczone
-
Central Hospital, Nancy, FranceUniversity Hospital, Strasbourg, France; CHU de Reims; Centre Hospitalier Universitaire... i inni współpracownicyRekrutacyjny
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... i inni współpracownicyZakończonyChoroba Taya-Sachsa | Choroba Sandhoffa | Późna postać choroby Taya-SachsaStany Zjednoczone
-
Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e...Pierre Fabre LaboratoriesZakończonyRak, płuco niedrobnokomórkowe | Wtórny | Zaawansowany etap IIIB | Wysoka ekspresja syntazy tymidylanowejWłochy
-
University of UlmPfizer, Berlin Germany; Medac, Hamburg, Germany; Study Group Oncology of Gastrointestinal...ZakończonyRak jelita grubego | Biopsja | Nieoperacyjny przerzut | Zmiana referencyjna | Oznaczanie ilościowe syntazy tymidylanowejNiemcy
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)Zatwierdzony do celów marketingowychNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Del(5q) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Inv(16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z t(16;16)(p13;q22) | Ostra... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyHomocystynuriaStany Zjednoczone
-
National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiZakończonyMetabolizm, Wrodzone Błędy | Leukodystrofia, komórka globoidalna | Choroba Taya-Sachsa | Porfiria, erytropoetycznaStany Zjednoczone
-
Aeglea BiotherapeuticsZakończonyHomocystynuria spowodowana niedoborem beta-syntazy cystationinyStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia
-
Merck Sharp & Dohme LLCZakończonyZapobieganie rotawirusowemu zapaleniu żołądka i jelit u niemowląt i dzieci wywołanemu przez serotypy G1, G2, G3, G4 i G9Chiny
-
National Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyMięsak tkanek miękkich | Mięśniakomięsak gładkokomórkowy | Tłuszczakomięsak | Niezróżnicowany mięsak pleomorficzny | Mięsak tkanek miękkich tułowia i kończyn | Mięsak tkanek miękkich I stopnia AJCC v7 | Mięsak tkanek miękkich II stopnia AJCC v7 | Mięsak G2 | Mięsak G3Stany Zjednoczone, Kanada
-
National Institute of Environmental Health Sciences...RekrutacyjnyZapalenie mięśni | Zapalenie skórno-mięśniowe | Zapalenie wielomięśniowe | Młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe | Młodzieńcze zapalenie wielomięśnioweStany Zjednoczone
-
McGill University Health Centre/Research Institute...ZakończonyDysautonomia rodzinna | Choroba Taya-Sachsa | Choroba CanavanaKanada
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.NieznanyGuz neuroendokrynny przewodu pokarmowego i trzustki G3Chiny
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyZespoły mielodysplastyczne | Nawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Wtórna ostra białaczka szpikowa | Ostra białaczka promielocytowa dorosłych (M3) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z t(15;17)(q22;q12) | Nowotwory mielodysplastyczne/mieloproliferacyjneStany Zjednoczone
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRejestracja na zaproszenieMukopolisacharydoza II | Choroba Fabry'ego | Choroba Niemanna-Picka typu C | Mukopolisacharydoza VI | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Gauchera | Xantomatoza mózgowo-ścięgnista | Mukopolisacharydoza IV A | Gangliozydoza GM1 | Mukopolisacharydoza VII | Niedobór kwaśnej... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Sun Yat-sen UniversityRekrutacyjnyRak piersi | Upośledzenie funkcji poznawczych | Przerzuty do mózgu | Skutki uboczne radioterapii | Gangliozydoza, GM1Chiny
-
Baylor College of MedicineZakończonyCytrulinemiaStany Zjednoczone
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyOstra białaczka szpikowa | Nawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Inv(16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z t(16;16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... i inni współpracownicyZakończonyKwasica metylomalonowa | Choroba niedoboru syntazy karbamoilofosforanowej I | Kwasica propionowa typu I i/lub typu II | Niedobór karbamoilotransferazy ornitynyStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyWtórna ostra białaczka szpikowa | Dziecięca ostra białaczka mieloblastyczna z dojrzewaniem (M2) | Dziecięca ostra białaczka promielocytowa (M3) | Nawracająca ostra białaczka limfoblastyczna wieku dziecięcego | Nawracająca ostra białaczka szpikowa wieku dziecięcegoStany Zjednoczone
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)WycofaneNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Del(5q) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Inv(16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z t(16;16)(p13;q22) | Ostra... i inne warunki
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Del(5q) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Inv(16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z t(16;16)(p13;q22) | Ostra... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaCiąża | Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) | Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) | Narażona na Ultomiris kobieta w ciąży/po porodzie | Uogólniona miastenia gravis (gMG) | Zaburzenia spektrum nerwowo-szpikowego (NMOSD)
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyDziecięca ostra białaczka promielocytowa (M3) | Nawracająca ostra białaczka limfoblastyczna wieku dziecięcego | Nawracająca ostra białaczka szpikowa wieku dziecięcego | Blastyczna faza przewlekłej białaczki szpikowejStany Zjednoczone
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutacyjnyMukopolisacharydoza II | Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone | Adrenoleukodystrofia | Choroba Battena | Leukodystrofia metachromatyczna | Leukodystrofia, komórka globoidalna | Alfa-mannozydoza | Choroba Taya-Sachsa | Choroba Pelizaeusa-Merzbachera | Choroba Sandhoffa | Choroba Neimanna Picka | Mukopolisacharydozy...Stany Zjednoczone
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyOstra białaczka szpikowa z wieloliniową dysplazją po zespole mielodysplastycznym | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka mieloblastyczna dorosłych bez dojrzewania (M1) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityZakończonyChoroba Niemanna-Picka | Alfa-mannozydoza | Choroba Taya-Sachsa | Choroba Sandhoffa | Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) | Zespół Hurlera-Scheiego | Zespół Hurlera (MPS I) | Zespół Huntera (MPS II) | Zespół Sanfilippo (MPS III) | Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna) | Adrenoleukodystrofia (ALD i AMN) | Pelizaeus Merzbacher (PMD)Stany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka promielocytowa dorosłych (M3) | Wcześniej leczone zespoły mielodysplastyczne | Nawracająca ostra białaczka limfoblastyczna dorosłych | Nawracająca przewlekła białaczka szpikowa | Oporna na leczenie niedokrwistość z nadmiarem blastów | Blastyczna faza przewlekłej białaczki szpikowej i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka promielocytowa dorosłych (M3) | Dziecięce zespoły mielodysplastyczne | Wcześniej leczone zespoły mielodysplastyczne | Nawracająca ostra białaczka limfoblastyczna dorosłych | Nawracająca ostra białaczka limfoblastyczna wieku dziecięcego i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... i inni współpracownicyRekrutacyjnyMukopolisacharydozy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydozy | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba istoty białej | Gangliozydoza... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Rigshospitalet, DenmarkNieznanyMetabolizm węglowodanów, błędy wrodzone | Metabolizm, Wrodzone Błędy | Metabolizm lipidów, błędy wrodzone | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu V | Niedobór VLCAD | Choroba spichrzeniowa glikogenu typu III | Niedobór kinazy fosfoglicerynianowej | Neutralna choroba... i inne warunkiDania
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka megakarioblastyczna dorosłych (M7) | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka monoblastyczna dorosłych (M5a) | Ostra białaczka monocytowa dorosłych (M5b) | Ostra białaczka mieloblastyczna dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Nohla Therapeutics, Inc.National Cancer Institute (NCI); Fred Hutchinson Cancer CenterZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka megakarioblastyczna dorosłych (M7) | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka monoblastyczna dorosłych (M5a) | Ostra białaczka monocytowa dorosłych (M5b) | Ostra białaczka mieloblastyczna dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka szpikowa z wieloliniową dysplazją po zespole mielodysplastycznym | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z nieprawidłowościami 11q23 (MLL). | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych z Inv(16)(p13;q22) | Ostra białaczka szpikowa u dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicyRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunkiBelgia
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNieokreślony guz lity wieku dziecięcego, specyficzny dla protokołu | Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa | Nawracający rdzeniak zarodkowy wieku dziecięcego | Atypowy nowotwór teratoidalny/rabdoidalny z dzieciństwa | Dziecięca ostra białaczka promielocytowa (M3) | Dziecięca przewlekła białaczka... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutacyjnyChoroba metaboliczna | Metabolizm puryn i pirymidyn | AICDA, OMIM *605257, Niedobór odporności z hiper-IgM, typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Zespół hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, niedokrwistość, hemolityczna, spowodowana niedoborem UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, kwasica orotowa | DHODH, OMIM *126064... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
St. Jude Children's Research HospitalNovartis PharmaceuticalsZakończonyGlejak | Nowotwory | Glejaka wielopostaciowego | Nowotwory neuroepitelialne | Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego | Rak mózgu | Guz mózgu | Wyściółczak | Rdzeniak zarodkowy | Gwiaździak anaplastyczny | Ganglioglioma anaplastyczna | Wyściółczak anaplastyczny | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Szyszyniak zarodkowy | Nawracający... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyRejestracja na zaproszeniePierwotna hiperoksaluria typu 3 | Cukrzyca | Hemofilia A | Hemofilia B | Dziedziczna nietolerancja fruktozy | Mukowiscydoza | Niedobór czynnika VII | Fenyloketonuria | Anemia sierpowata | Zespół Draveta | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Zespół Pradera-Williego | Zespół łamliwego chromosomu X | Przewlekła choroba ziarniniakowa i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka megakarioblastyczna dorosłych (M7) | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka monoblastyczna dorosłych (M5a) | Ostra białaczka monocytowa dorosłych (M5b) | Ostra białaczka mieloblastyczna dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka megakarioblastyczna dorosłych (M7) | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka monoblastyczna dorosłych (M5a) | Ostra białaczka monocytowa dorosłych (M5b) | Ostra białaczka mieloblastyczna dorosłych... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Case Comprehensive Cancer CenterZakończonyNawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Pozawęzłowy chłoniak z komórek B strefy brzeżnej tkanki limfatycznej związanej z błoną śluzową | Chłoniak z komórek B węzłowej strefy brzeżnej | Nawracający chłoniak Burkitta u dorosłych | Nawracający chłoniak rozlany z dużych komórek dorosłych | Nawracający chłoniak rozlany z komórek mieszanych u dorosłych i inne warunkiStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyPierwotne zwłóknienie szpiku | Czerwienica prawdziwa | Nadpłytkowość samoistna | Przewlekła białaczka mielomonocytowa | Nawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Ostra białaczka megakarioblastyczna dorosłych (M7) | Ostra mało zróżnicowana białaczka szpikowa u dorosłych (M0) | Ostra białaczka monoblastyczna... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPierwotne zwłóknienie szpiku | Czerwienica prawdziwa | Nadpłytkowość samoistna | Szpiczak mnogi stopnia I | Szpiczak mnogi stopnia II | Szpiczak mnogi stopnia III | Przewlekła białaczka mielomonocytowa | Nawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Pozawęzłowy chłoniak z komórek B strefy brzeżnej tkanki... i inne warunkiStany Zjednoczone