Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clinical Trials on Dystrofia mięśniowa mutacji nonsenowej Duchenne'a in Poland

Łącznie 53 wyników

Medical University of Gdansk

Rekrutacyjny

E-monitorowanie czynności płuc i płuc u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a w domu" (E-PULMoDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Polska
Catabasis Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie fazy 1/2 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (MoveDMD®)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Jeszcze nie rekrutacja

Faza 1/2 NS-050/NCNP-03 u chłopców z DMD (Meteor50)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa Eteplirsenu w leczeniu wczesnej dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Stany Zjednoczone
University of Florida
Children's Hospital of Philadelphia; National Institute of Arthritis and Musculoskeletal... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Rezonans magnetyczny i biomarkery dystrofii mięśniowej

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Stany Zjednoczone
Dyne Therapeutics

Rekrutacyjny

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-251 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie eksonu 51 (DELIVER)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Australia, Hiszpania, Włochy
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie Eteplirsenu u pacjentów z DMD (PROMOVI)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Stany Zjednoczone
Catabasis Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie III fazy edasalonexentu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (PolarisDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Irlandia, Izrael, Szwecja
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie porównujące bezpieczeństwo i skuteczność dużej dawki eteplirsenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (MIS51ON)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Republika Korei, Indie, Słowenia, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwajcaria, Hiszpania, Czechy, Francja, Serbia, Tajwan, Holandia, Meksyk, Kolumbia, Dania, Nowa Zelandia, Norwegia, Grecja, Węgry, Irlandia, ... i więcej
Shriners Hospitals for Children

Zakończony

Biomechanical Analysis of Gait in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Eli Lilly and Company

Zakończony

Badanie tadalafilu na dystrofię mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Niemcy, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Belgia, Francja, Włochy, Tajwan, Holandia, Indyk, Republika Korei, Argentyna, Kanada, Japonia, Portoryko, Federacja Rosyjska, Zjednoczone Królestwo
Sarepta Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie rozszerzone w celu oceny Casimersena lub Golodirsena u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Niemcy, Izrael, Bułgaria, Francja, Włochy, Polska, Szwecja
Summit Therapeutics

Zakończony

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny aktywności i bezpieczeństwa SMT C1100 (Ezutromid) u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Rekrutacyjny

NS-089/NCNP-02-201 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
FibroGen

Zakończony

Badanie Pamrevlumabu (FG-3019) u pacjentów niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (MISSION)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
PTC Therapeutics

Zakończony

Długoterminowe wyniki Atalurenu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Choroby Układu Nerwowego | Choroby genetyczne, wrodzone | Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X | Choroby mięśni | Choroby nerwowo-mięśniowe | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Choroba mięśniowo-szkieletowa

Stany Zjednoczone, Tajwan, Indie, Republika Korei, Tajlandia, Australia, Brazylia, Bułgaria, Kanada, Chiny, Hongkong, Malezja, Meksyk, Polska, Portoryko, Federacja Rosyjska, Indyk, Japonia
GlaxoSmithKline

Zakończony

Badanie kliniczne mające na celu ocenę dwóch dawek GSK2402968 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (DMD114876)

Dystrofie mięśniowe

Stany Zjednoczone
GlaxoSmithKline

Zakończony

A Clinical Study to Assess the Efficacy and Safety of GSK2402968 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD114044)

Dystrofie mięśniowe

Francja, Dania, Niemcy, Belgia, Hiszpania, Indyk, Republika Korei, Brazylia, Holandia, Włochy, Chile, Japonia, Kanada, Węgry, Federacja Rosyjska, Czechy, Polska, Norwegia, Argentyna, Tajwan
Pfizer

Zakończony

A Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of PF-06252616 in Duchenne Muscular Dystrophy

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Australia, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Japonia, Bułgaria, Włochy, Polska
BioMarin Pharmaceutical

Nie dostępny

Rozszerzone badanie Drisapersen u osób z DMD

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Japonia, Holandia, Francja, Hiszpania, Republika Korei, Włochy, Belgia, Tajwan, Argentyna, Australia, Bułgaria, Czechy, Izrael, Norwegia, Polska, Federacja Rosyjska, Indyk
PTC Therapeutics
Parexel; Dohmen Life Science Services

Zatwierdzony do celów marketingowych

Program rozszerzonego dostępu Deflazacort dla dzieci, młodzieży i dorosłych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie SRP-4045 (Casimersen) i SRP-4053 (Golodirsen) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (ESSENCE)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Republika Korei, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Polska, Hiszpania, Francja, Niemcy, Belgia, Australia, Czechy, Serbia, Grecja, Argentyna, Bułgaria, Dania, Węgry, Indie, Irlandia, Izrael, Meksyk, Federacja... i więcej
Catabasis Pharmaceuticals

Zakończony

Otwarte badanie rozszerzone edasaloneksentu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (GalaxyDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwecja
FibroGen

Zakończony

Badanie III fazy pamrevlumabu lub placebo w skojarzeniu z ogólnoustrojowymi kortykosteroidami u pacjentów z niechodzącym dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (LELANTOS-1)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Belgia, Izrael, Hiszpania, Kanada, Australia, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo, Francja, Chiny, Holandia, Włochy, Austria, Czechy
PTC Therapeutics

Zakończony

Badanie fazy 2B PTC124 (Ataluren) w dystrofii mięśniowej Duchenne'a/Beckera (DMD/BMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Stany Zjednoczone, Niemcy, Hiszpania, Szwecja, Kanada, Włochy, Australia, Belgia, Francja, Izrael, Zjednoczone Królestwo
Italfarmaco
Syneos Health

Zakończony

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo giwinostatu u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Włochy, Hiszpania, Kanada, Belgia, Francja, Niemcy, Izrael, Holandia, Serbia, Zjednoczone Królestwo
Italfarmaco
Cromsource

Rejestracja na zaproszenie

Giwinostat w długotrwałym badaniu bezpieczeństwa i tolerancji w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Hiszpania, Stany Zjednoczone, Kanada, Belgia, Francja, Izrael, Włochy, Holandia, Serbia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hoffmann-La Roche

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (EMBARK)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Japonia, Tajwan, Belgia, Hiszpania, Niemcy, Hongkong, Włochy, Zjednoczone Królestwo
GlaxoSmithKline

Zakończony

Otwarte badanie GSK2402968 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofie mięśniowe

Francja, Bułgaria, Dania, Niemcy, Belgia, Kanada, Hiszpania, Indyk, Zjednoczone Królestwo, Republika Korei, Brazylia, Holandia, Włochy, Japonia, Republika Czeska, Chile, Izrael, Węgry, Federacja Rosyjska, Australia, Polska, Norwegia, Argenty... i więcej
FibroGen

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie III fazy pamrevlumabu (FG-3019) lub placebo w skojarzeniu z ogólnoustrojowymi kortykosteroidami u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (LELANTOS-2)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Kanada, Australia, Chiny, Włochy, Belgia, Francja, Holandia, Austria, Zjednoczone Królestwo
PTC Therapeutics
Genzyme, a Sanofi Company

Zakończony

Badanie rozszerzone fazy 2B Atalurenu (PTC124) w dystrofii mięśniowej Duchenne'a/Beckera (DMD/BMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Beckera

Stany Zjednoczone, Belgia, Australia, Kanada, Francja, Niemcy, Izrael, Włochy, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo
Medical University of Gdansk

Rekrutacyjny

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania metoprololu jako leczenia uzupełniającego standardowe leczenie w zapobieganiu kardiomiopatii u pacjentów z DMD (MeDMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Polska
PTC Therapeutics

Rejestracja na zaproszenie

Badanie Atalurenu u wcześniej leczonych uczestników z dystrofinopatią mutacji nonsensownych (nmDBMD)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Kanada
PTC Therapeutics

Zakończony

Faza 3 Badanie atalurenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a z mutacją nonsensowną (nmDMD) (ACT DMD)

Choroby Układu Nerwowego | Choroby genetyczne, wrodzone | Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Choroby mięśni | Choroby nerwowo-mięśniowe | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Republika Korei, Belgia, Francja, Kanada, Australia, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Włochy, Brazylia, Chile, Czechy, Szwecja, Szwajcaria, Indyk, Niemcy, Polska
Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Hope Biosciences

Nie dostępny

HBCMD01- Rozszerzony dostęp do leczenia wrodzonej dystrofii mięśniowej.

Wrodzona dystrofia mięśniowa spowodowana mutacją Laminy A/C

Stany Zjednoczone
BioMarin Pharmaceutical

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności długotrwałego podawania Drisapersen u pacjentów ze Stanów Zjednoczonych i Kanady

Dystrofie mięśniowe

Stany Zjednoczone, Kanada
PTC Therapeutics

Zakończony

Rozszerzone badanie Atalurenu (PTC124) u uczestników z dystrofinopatią nonsensownej mutacji

Choroby Układu Nerwowego | Choroby genetyczne, wrodzone | Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Choroby mięśni | Choroby nerwowo-mięśniowe | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Republika Korei, Belgia, Francja, Kanada, Australia, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Włochy, Niemcy, Brazylia, Bułgaria, Chile, Czechy, Polska, Szwecja, Szwajcaria, Indyk
Medical University of Bialystok

Nieznany

Skuteczność Bezpieczeństwo leczenia czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową

Zwiększ siłę mięśni u pacjentów z dystrofią mięśniową

Polska
Spark Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Badanie rejestru pacjentów dla pacjentów leczonych Voretigene Neparvovec w USA

Potwierdzona bialleliczna dystrofia siatkówki związana z mutacją RPE65

Stany Zjednoczone
Centre for Human Drug Research, Netherlands
Facio Therapeutics

Zakończony

Cyfrowe biotypowanie pacjentów z FSHD i kontroli

Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna

Holandia
Fulcrum Therapeutics

Aktywny, nie rekrutujący

Skuteczność i bezpieczeństwo losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (Reach)

Dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD)

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Włochy, Dania, Kanada, Niemcy, Francja, Holandia, Zjednoczone Królestwo
ML Bio Solutions, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BBP-418 (rybitolu) u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny dolnej typu 2I (LGMD2I) (Fortify)

Dystrofia mięśniowo-kończynowa typu 2I (LGMD2I)

Stany Zjednoczone, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Dania, Australia, Włochy, Norwegia
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...

Zakończony

Badanie ACE-083 u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Kanada
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrutacyjny

Badanie historii naturalnej uczestników z LGMD2E/R4, LGMD2D/R3 i LGMD2C/R5 w wieku ≥ 4 lat, którzy są leczeni w ramach rutynowej praktyki klinicznej

Dystrofia mięśniowo-kończynowa

Stany Zjednoczone, Brazylia, Belgia, Kanada, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Szwecja, Indyk, Zjednoczone Królestwo
Insmed Incorporated
Muscular Dystrophy Association

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu I/rekombinowanego ludzkiego insulinopodobnego czynnika wzrostu wiążącego białko 3 (rhIGF-I/rhIGFBP-3) w dystrofii miotonicznej typu 1

Dystrofia miotoniczna typu 1

Stany Zjednoczone
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...

Zakończony

Badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego wpływu ACE-083 u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) i chorobą Charcota-Marie Tootha (CMT) typu 1 i X (CMT1 i CMTX)

Choroba Charcota-Mariego-Tootha | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Kanada
SpectralMD
Baylor Research Institute

Zakończony

Badanie obrazowania ran w celu zebrania referencji klinicznych dotyczących urządzenia wspomagającego wybór poziomu amputacji u pacjentów z PAD (WISCR)

Choroba tętnic obwodowych | Rana Amputacyjna

Stany Zjednoczone
VA Office of Research and Development

Jeszcze nie rekrutacja

Optymalizacja iBCI dla weteranów z paraliżem

Stwardnienie Zanikowe Boczne | Dystrofia mięśniowa | Uraz rdzenia kręgowego | Zawały pnia mózgu | Syndrom zamknięcia

Stany Zjednoczone
Leigh R. Hochberg, MD, PhD.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); US Department... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

BrainGate2: Studium wykonalności systemu wewnątrzkorowego interfejsu neuronowego dla osób z tetraplegią (BrainGate2)

Stwardnienie Zanikowe Boczne | Dystrofia mięśniowa | Uszkodzenia rdzenia kręgowego | Tetraplegia | Zawały pnia mózgu | Syndrom zamknięcia

Stany Zjednoczone
Oregon Health and Science University

Rekrutacyjny

Optymalizacja BCI-FIT: Brain Computer Interface — zestaw narzędzi do wdrażania funkcjonalnego (BCI-FIT)

Stwardnienie Zanikowe Boczne | Dystrofie mięśniowe | Uszkodzenia rdzenia kręgowego | Atrofia wielu systemów | Choroba Parkinsona i parkinsonizm | Dorosły guz mózgu | Syndrom zamknięcia | Udar pnia mózgu

Stany Zjednoczone

Clinical Trials on Dystrofia mięśniowa mutacji nonsenowej Duchenne'a in Poland

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje