Ensaios clínicos em Acidúria orótica hereditária

Glioblastoma | Astrocitoma | Astrocitoma Anaplásico | Neurofibromatose tipo 1 | Ganglioglioma anaplásico | Xantoastrocitoma Pleomórfico Anaplásico | Ganglioglioma | Xantoastrocitoma Pleomórfico | Astrocitoma Difuso | Oligodendroglioma anaplásico | Astrocitoma Pilocítico | Gangliocitoma | Neurocitoma Central | Oligodendroglioma... e outras condições

Estados Unidos, Bélgica, Espanha, Dinamarca, Alemanha, Tcheca, Itália, Austrália, Federação Russa, França, Brasil, Holanda, Japão, Canadá, Finlândia, Suécia, Reino Unido, Argentina, Israel

Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células I

Estados Unidos

Tumor Sólido Infantil Não Especificado, Protocolo Específico | Sarcoma de Ewing do osso | Sarcoma de Ewing | Leucemia Linfoblástica Aguda na Infância | Tumor de Wilms e outros tumores renais infantis | Rabdomiossarcoma infantil | Sarcoma de Partes Moles na Infância | Sarcoma de Ewing/Tumor Neuroectodérmico...

Estados Unidos, Austrália, Canadá

Miastenia grave | Neuromielite óptica | Doença auto-imune | Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica | Síndrome Miastênica de Lambert Eaton | Degeneração Cerebelar | Síndrome da Pessoa Rígida | Síndrome Opsoclonus Mioclonus | Doença Autoimune Neurológica | Transplante Autólogo Autoimune | Transplante... e outras condições

Estados Unidos

Metástases cerebrais | Schwannoma vestibular | Meningioma para-óptico

França

Artrite reumatoide | Uveíte | Vasculite | Diabetes tipo 1 | Doença de Crohn | Miosite | Voluntário Saudável | Espondilite anquilosante | FMF | Lúpus Eritematoso Sistêmico/Síndrome Antifosfolípide | Síndromes periódicas associadas à criopirina/Síndrome periódica associada ao receptor de TNF | Retocolite Ulcerosa | IAD não classificada Artrite do joelho e/ou quadril, distrofia muscular

França

Neuroblastoma recorrente | Osteossarcoma recorrente | Rabdomiossarcoma infantil recorrente | Sarcoma Adulto Recorrente de Partes Moles | Tumor de Wilms recorrente e outros tumores renais infantis | Rabdomiossarcoma infantil previamente tratado | Sarcoma de Partes Moles da Infância Recorrente | Sarcoma... e outras condições

Estados Unidos

Esclerose múltipla | Neurite óptica | Transtorno do Espectro Óptico da Neuromielite | SNC Sarcoidose | Vasculite do SNC | Mielite transversa | Encefalite de Rasmussen | Encefalomielite Disseminada Aguda | Encefalite Anti-NMDA | Encefalite autoimune associada a anti-GAD65 | Encefalite autoimune associada a anti-AMPAR-1... e outras condições

Suíça

Deficiência Intelectual | Fibrose cística | Neurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro (NBIA) | Defeito Cardíaco Congênito | Albinismo | Síndrome de Rubinstein-Taybi | Heterotopia Nodular Periventricular

França

Imunodeficiência Variável Comum | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Histiocitose de Células de Langerhans | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome de Griscelli | Síndrome de Linfócitos Nus | SCID | Síndrome... e outras condições

Estados Unidos

Sarcoma | Bócio | Pineoblastoma | Tumor de Wilms | Meduloepitelioma | Blastoma Pleuropulmonar | Tumores Hipofisários | Nefroma Cístico | Tumor de Células de Sertoli-Leydig do Ovário | Rabdomiossarcoma embrionário do colo do útero

Estados Unidos

Síndromes de Deficiência Imunológica | Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Agamaglobulinemia ligada ao X | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome Hemofagocítica Associada a Vírus e outras condições

Estados Unidos

Glaucoma | Degeneração macular | Uveíte | Retinopatia diabética | Edema macular diabético | Edema Macular | Oclusão da veia da retina | Doenças do Nervo Óptico | Descolamento da retina | Doença macular | Doença Retiniana | Neovascularização Retiniana | Oclusão da Artéria Retiniana | Retinopatia Hipertensiva | Edema Retiniano e outras condições

Suíça

Imunodeficiência Combinada Grave | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome de DiGeorge | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Síndrome Linfoproliferativa Ligada ao X | Agamaglobulinemia ligada ao X | Síndrome de Chediak-Higashi | IPEX | Síndrome Linfoproliferativa Autoimune | Deficiência... e outras condições

Estados Unidos

Distúrbio da Biogênese do Peroxissoma | Transtorno do Espectro de Zellweger | RCDP - Condrodisplasia puntiforme rizomélica | Deficiência de Proteína D-Bifuncional | Deficiência de Alfa-Metilacil-CoA Racemase | Deficiência de Acil-CoA Oxidase Peroxissomal | Deficiência de Acil-CoA Oxidase 2 Peroxissomal e outras condições

Canadá

Glioma de tronco cerebral infantil não tratado | Ependimoma anaplásico adulto | Adulto Oligodendroglioma Anaplásico | Astrocitoma Difuso Adulto | Glioblastoma de Células Gigantes Adulto | Glioblastoma adulto | Gliossarcoma adulto | Glioma Misto Adulto | Adulto oligodendroglioma | Astrocitoma Pilocítico Adulto e outras condições

Estados Unidos

Doença arterial coronária | Insuficiência renal | Problemas neurológicos | Aneurisma Intracraniano | Procedimentos Cirúrgicos Operatórios | Terapia respiratória | Procedimentos Cirúrgicos Minimamente Invasivos | Distúrbios do Ritmo Cardíaco | Distúrbios Urológicos | Distúrbios cardiovasculares | Desordens digestivas e outras condições

China, França, Itália, Estados Unidos, Espanha, Austrália, Bélgica, Dinamarca, Alemanha, Grécia, Hungria, Israel, Japão, Republica da Coréia, Malásia, Holanda, Noruega, Portugal, Sérvia, Suécia, Suíça, Reino Unido, Argentina, Brasil, Canadá, Colômb... e mais

Mucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolissacaridoses

Estados Unidos

Melanoma | Sarcoma de Partes Moles | Carcinoma | Osteossarcoma | Sarcoma de Ewing | Tumor Rabdóide | Neuroblastoma | Rabdomiossarcoma | Tumor de Wilms | Hepatoblastoma | Tumor Desmoplásico de Pequenas Células Redondas | Tumor Sólido Pediátrico | Sarcoma de Células Claras | Tumores Malignos da Bainha do Nervo Periférico e outras condições

Estados Unidos

Glioma | Carcinoma de Células Renais | Osteossarcoma | Ependimoma | Meduloblastoma | Neuroblastoma | Meningioma | Craniofaringioma | Neoplasias do Plexo Coróide | Rabdomiossarcoma | Tumor de Wilms | Sarcoma de Ewing | Tumor Rabdoide Maligno | Tumores Hepáticos | Tumores de Células Germinativas | Tumor Neuroepitelial Disembrioplásico e outras condições

Estados Unidos, Líbano

Doença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff

Estados Unidos

Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Deficiência de adesão leucocitária | Disqueratose congênita | Síndrome de Chediak-Higashi | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome...

Estados Unidos

Tumor Sólido Infantil Não Especificado, Protocolo Específico | Tumor Sólido Adulto Não Especificado, Protocolo Específico | Metástases Pulmonares | Rabdomiossarcoma infantil recorrente | Sarcoma Adulto Recorrente de Partes Moles | Sarcoma de Partes Moles do Adulto Estágio IV | Tumor de Wilms recorrente... e outras condições

Estados Unidos

Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Sarcoma de Ewing recorrente | Hepatoblastoma recorrente | Tumor Maligno Recorrente de Células Germinativas | Neoplasia Sólida Maligna Recorrente | Neuroblastoma recorrente | Osteossarcoma recorrente | Tumor Neuroectodérmico Primitivo Periférico Recorrente | Tumor... e outras condições

Estados Unidos, Canadá

Esfingolipidoses | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Doença de Krabbe | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Doença de Wolman | Doença de Niemann-Pick Tipo B

Estados Unidos

Insuficiência cardíaca | Fibrilação atrial | Doença Cardíaca Isquêmica | Infarto cerebral | Paragem cardíaca | Doença de Moyamoya | Hemorragia subaracnóide | Doenças da Aorta | Aneurisma cerebral | Hemorragia intracerebral | Oclusão e estenose das artérias pré-cerebrais | Oclusão e Estenose das Artérias Cerebelares e outras condições

China

Carcinoma de Células Renais | Tumor de Wilms | Sarcoma de Células Claras do Rim | Carcinoma Papilar de Células Renais | Carcinoma Medular Renal | Nefroblastomatose perilobar hiperplásica difusa | Tumor Rabdóide do Rim | Nefroma Mesoblástico Congênito | Carcinoma de Células Renais Associado a Translocações... e outras condições

Estados Unidos, Canadá, Porto Rico, Austrália, Nova Zelândia, Israel, Suíça

Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condições

Estados Unidos

Transtornos de ansiedade | Distúrbio de ansiedade generalizada | Ansiedade | Esclerose Tuberosa | TDAH | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Ansiedade social | Transtorno de ansiedade social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Transtornos de Tique | Autismo | TDAH... e outras condições

Canadá

Câncer de pulmão | Cirrose | Esôfago de Barrett | Malignidade Hematológica | Doença hepática gordurosa não alcoólica | Risco de câncer | Neoplasia intraepitelial vulvar | Sobreviventes de câncer infantil | Pulmão; Nó | Esteato-hepatite não alcoólica | Osteocondroma | Síndrome de Predisposição ao Câncer | Previsão... e outras condições

Estados Unidos

Melanoma | Sarcoma | Cancêr de rins | Leucemia | Câncer de mama | Câncer de Laringe | Câncer de Hipofaringe | Câncer Nasofaríngeo | Mieloma múltiplo | Câncer de intestino | Câncer de pâncreas | Câncer de esôfago | Câncer de Intestino Delgado | Cancro do ovário | Síndrome de Lynch | Câncer de pulmão | Câncer retal | Câncer de próstata e outras condições

Estados Unidos

Psoríase Pustulosa | Dermatose pustulosa erosiva do couro cabeludo | Doença de Behçet | Dermatite herpetiforme | Pioderma Gangrenoso | Dermatose Bolhosa IgA Linear | Outros distúrbios inflamatórios especificados da pele ou tecido subcutâneo | Síndrome de Sweet | Síndrome de dermatose-artrite associada... e outras condições

Suíça

Mucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Doenças Reumáticas | Artrite reumatoide | Lúpus Eritematoso Sistêmico | Esclerose Sistêmica | Dermatomiosite | Polimiosite | Arterite de Células Gigantes | Polimialgia reumática | Artrite psoriática | Síndrome de Sjogren | Síndrome Antifosfolípide | Sarcoidose | Doença de Lyme | Espondilite anquilosante | Esclerodermia | Artrite... e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condições

Estados Unidos

Granuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Doença de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrose | Fucosidose | Síndrome de Chediak Higashi | Doença de Hurler

Estados Unidos

Mucopolissacaridose I | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Complicações pulmonares | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Manosidose | Doença Celular

Estados Unidos

Mucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condições

Estados Unidos

Doenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condições

Estados Unidos

Doença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condições

Estados Unidos

Neuroblastoma | Carcinoma de Tireóide | Pineoblastoma | Tumor de Wilms | Rabdomiossarcoma Embrionário | Sarcoma de ovário | Tumor de Células de Sertoli-Leydig | Blastoma Pleuropulmonar | Ginandroblastoma | Síndrome DICER1 | Nefroma Cístico | Sarcoma Renal | Hiperplasia Nodular da Tireóide | Hamartoma Condromesenquimal... e outras condições

Estados Unidos

Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condições

Estados Unidos

Melanoma | Neuroblastoma | Adenocarcinoma Ductal Pancreático | Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Carcinoma Endometrial | Sarcoma de Ewing recorrente | Hepatoblastoma recorrente | Neoplasia Sólida Maligna Recorrente | Linfoma não Hodgkin recorrente | Osteossarcoma recorrente | Sarcoma de Ewing refratário | Hepatoblastoma... e outras condições

Estados Unidos

Sarcoma de Partes Moles | Osteossarcoma | Sarcoma de Ewing | Glioma maligno | Ependimoma | Tumor Rabdóide | Neoplasia Sólida Maligna Avançada | Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Rabdomiossarcoma | Neoplasia Sólida Maligna Recorrente | Neuroblastoma recorrente | Neuroblastoma refratário | Linfoma não Hodgkin refratário e outras condições

Estados Unidos, Porto Rico

Esclerose múltipla | Artrite reumatoide | Lúpus Eritematoso Sistêmico | Uveíte | Vasculite | Psoríase | Doença de Graves | Esclerose Sistêmica | Doença celíaca | Doença de Crohn | Diabetes mellitus tipo 1 | Miastenia grave | Colite ulcerativa | Dermatomiosite | Polimiosite | Vitiligo | Hepatite Autoimune | Polimialgia reumática | Arterite... e outras condições

Estados Unidos

Ependimoma infantil recorrente | Neoplasia Sólida Maligna Avançada | Sarcoma de Ewing recorrente | Hepatoblastoma recorrente | Histiocitose Recorrente de Células de Langerhans | Tumor Maligno Recorrente de Células Germinativas | Glioma maligno recorrente | Meduloblastoma recorrente | Neuroblastoma recorrente e outras condições

Estados Unidos, Porto Rico

Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Ependimoma Recorrente | Sarcoma de Ewing recorrente | Hepatoblastoma recorrente | Histiocitose Recorrente de Células de Langerhans | Tumor Maligno Recorrente de Células Germinativas | Glioma maligno recorrente | Neoplasia Sólida Maligna Recorrente | Meduloblastoma... e outras condições

Estados Unidos, Porto Rico, Austrália

Mucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Linfoma refratário | Neoplasia Sólida Maligna Refratária | Ependimoma Recorrente | Sarcoma de Ewing recorrente | Hepatoblastoma recorrente | Neoplasia Recorrente de Células Histiocíticas e Dendríticas | Histiocitose Recorrente de Células de Langerhans | Linfoma recorrente | Tumor Maligno Recorrente de... e outras condições

Estados Unidos, Porto Rico, Austrália

Carcinoma de Células de Merkel | Neoplasia Neuroendócrina | Tumor Carcinóide Metastático | Tumor Neuroendócrino Pancreático Funcional | Somatostatinoma maligno | Feocromocitoma Metastático da Glândula Adrenal | Neoplasia Endócrina Múltipla Tipo 1 | Neoplasia Endócrina Múltipla Tipo 2A | Neoplasia Endócrina... e outras condições